En undersøgelse af sikkerhed, tolerabilitet og Pk af rhMBL i pædiatrisk hæmatologi/onkologi pts med feber og neutropeni

Inklusionskriterier: Patienter skal opfylde alle følgende kriterier for at være berettiget til at blive tilmeldt undersøgelsen:

• Børn i alderen 2 til 17 år, der modtager kemoterapi for hæmatologiske/onkologiske sygdomme.
• Patienter skal have dokumenterede MBL-niveauer <300 ng/ml i serum som vurderet i screeningsprotokollen.
• Feber defineret som en oral temperaturækvivalent på >100,4°F (38°C).
• Neutropeni defineret som et absolut neutrofiltal ≤1.000/mm3 med forventning om, at tællingerne vil falde til under 500/mm3.
• Modtagelse af bredspektrede antibiotika mod feber og neutropeni.
• Patienter med aldersjusteret normalt serumkreatinin ELLER en kreatininclearance >60 ml/min/1,73m2.
• Informeret samtykke fra patienten, forælderen eller juridisk autoriseret repræsentant indhentet før indrejsen.
• Pålidelige og villige til at stille sig til rådighed i hele undersøgelsens varighed og til at overholde undersøgelsesbegrænsningerne.

Eksklusionskriterier: Patienter, der opfylder et af følgende eksklusionskriterier, vil ikke være berettiget til tilmelding.

• Patienter, der får det forberedende regime til en knoglemarvs- eller hæmatopoietisk stamcelletransplantation.
• Samtidig alvorlig sygdom efter den primære investigator, der potentielt kunne forstyrre protokoloverholdelsen.
• Patienten er gravid, ammer eller planlægger en graviditet i løbet af undersøgelsen.
• Seksuelt aktive mandlige og kvindelige patienter, der ikke bruger en acceptabel barrieremetode til prævention eller praktiserer abstinens gennem hele undersøgelsen og i mindst 30 dage efter at have modtaget deres sidste behandling, medmindre patienten er kirurgisk eller medicinsk steril.
• Patienter med moderat eller svær leversygdom, som defineret ved:

AST eller ALT >5 gange øvre normalgrænse (ULN) ELLER Total bilirubin >2,5 gange ULN.

• Patienter med dårlig venøs adgang, der ville udelukke intravenøs medicinindgivelse eller flere blodudtagninger.
• Aktuel deltagelse i et andet klinisk studie med et forsøgsmiddel og/eller brug af et forsøgslægemiddel (ikke inklusive forsøgsbrug af et FDA-godkendt lægemiddel) i de 30 dage før planlagt administration af rhMBL.
• Kendte allergiske reaktioner over for MBL eller andre humane plasmaprodukter.
• Patienter i hæmodialyse ude af stand til at tolerere volumen af ​​IV væske på ikke-dialyse dage.