Uno studio sulla sicurezza, tollerabilità e Pk di rhMBL nei pazienti pediatrici di ematologia/oncologia con febbre e neutropenia

Criteri di inclusione: i pazienti devono soddisfare tutti i seguenti criteri per essere idonei per l'arruolamento nello studio:

• Bambini dai 2 ai 17 anni sottoposti a chemioterapia per malattie ematologiche/oncologiche.
• I pazienti devono avere livelli di MBL documentati <300 ng/mL nel siero come valutato nel protocollo di screening.
• Febbre definita come temperatura orale equivalente a >100,4°F (38° C).
• Neutropenia definita come una conta assoluta dei neutrofili ≤1.000/mm3 con l'anticipazione che la conta scenderà al di sotto di 500/mm3.
• Ricezione di antibiotici ad ampio spettro per febbre e neutropenia.
• Pazienti con creatinina sierica normale aggiustata per età OPPURE clearance della creatinina >60 ml/min/1,73 m2.
• Consenso informato del paziente, genitore o rappresentante legalmente autorizzato ottenuto prima dell'ingresso.
• Affidabile e disponibile a rendersi disponibile per tutta la durata dello studio e a rispettare le restrizioni dello studio.

Criteri di esclusione: i pazienti che soddisfano uno dei seguenti criteri di esclusione non saranno idonei per l'arruolamento.

• Pazienti che ricevono il regime preparatorio per un trapianto di midollo osseo o di cellule staminali emopoietiche.
• Malattia grave concomitante secondo il parere del ricercatore principale che potrebbe potenzialmente interferire con la conformità al protocollo.
• - La paziente è incinta, sta allattando o sta pianificando una gravidanza durante il corso dello studio.
• Pazienti di sesso maschile e femminile sessualmente attivi che non utilizzano un metodo contraccettivo di barriera accettabile o praticano l'astinenza durante lo studio e per almeno 30 giorni dopo aver ricevuto l'ultimo trattamento a meno che il paziente non sia chirurgicamente o clinicamente sterile.
• Pazienti con malattia epatica moderata o grave, come definita da:

AST o ALT > 5 volte il limite superiore della norma (ULN) OPPURE Bilirubina totale > 2,5 volte ULN.

• Pazienti con scarso accesso venoso che precluderebbe la somministrazione di farmaci per via endovenosa o prelievi di sangue multipli.
• Attuale partecipazione a un altro studio clinico con un agente sperimentale e/o uso di un farmaco sperimentale (escluso l'uso sperimentale di un farmaco approvato dalla FDA) nei 30 giorni precedenti la somministrazione programmata di rhMBL.
• Reazioni allergiche note a MBL o ad altri prodotti di plasma umano.
• Pazienti in emodialisi incapaci di tollerare il volume di liquido EV nei giorni di non dialisi.