Een onderzoek naar veiligheid, verdraagbaarheid en Pk van rhMBL bij pediatrische hematologie/oncologiepatiënten met koorts en neutropenie

Opnamecriteria: Patiënten moeten aan alle volgende criteria voldoen om in aanmerking te komen voor deelname aan het onderzoek:

• Kinderen van 2 tot 17 jaar die chemotherapie ondergaan voor hematologische/oncologische aandoeningen.
• Patiënten moeten gedocumenteerde MBL-waarden van <300 ng/ml in serum hebben, zoals geëvalueerd in het screeningsprotocol.
• Koorts gedefinieerd als een oraal temperatuurequivalent van >100,4°F (38°C).
• Neutropenie gedefinieerd als een absoluut aantal neutrofielen ≤1.000/mm3 met de verwachting dat het aantal onder de 500/mm3 zal dalen.
• Breedspectrumantibiotica krijgen voor koorts en neutropenie.
• Patiënten met een voor leeftijd gecorrigeerd normaal serumcreatinine OF een creatinineklaring >60 ml/min/1,73 m2.
• Geïnformeerde toestemming van de patiënt, ouder of wettelijk gemachtigde vertegenwoordiger verkregen voorafgaand aan binnenkomst.
• Betrouwbaar en bereid zich beschikbaar te stellen voor de duur van de studie en zich te houden aan de studiebeperkingen.

Uitsluitingscriteria: Patiënten die aan een van de volgende uitsluitingscriteria voldoen, komen niet in aanmerking voor inschrijving.

• Patiënten die het voorbereidende regime voor een beenmerg- of hematopoëtische stamceltransplantatie krijgen.
• Gelijktijdige ernstige ziekte naar de mening van de hoofdonderzoeker die de naleving van het protocol mogelijk zou kunnen verstoren.
• Patiënt is zwanger, geeft borstvoeding of plant een zwangerschap in de loop van het onderzoek.
• Seksueel actieve mannelijke en vrouwelijke patiënten die geen acceptabele barrièremethode voor anticonceptie gebruiken of onthouding toepassen tijdens het onderzoek en gedurende ten minste 30 dagen na ontvangst van hun laatste behandeling, tenzij de patiënt chirurgisch of medisch steriel is.
• Patiënten met matige of ernstige leverziekte, zoals gedefinieerd door:

AST of ALT >5 keer de bovengrens van normaal (ULN) OF Totaal bilirubine >2,5 keer ULN.

• Patiënten met een slechte veneuze toegang die intraveneuze medicijntoediening of meerdere bloedafnames onmogelijk zou maken.
• Huidige deelname aan een ander klinisch onderzoek met een onderzoeksagent en/of gebruik van een onderzoeksgeneesmiddel (exclusief gebruik van een door de FDA goedgekeurd geneesmiddel) in de 30 dagen vóór de geplande toediening van rhMBL.
• Bekende allergische reacties op MBL of andere menselijke plasmaproducten.
• Patiënten die hemodialyse ondergaan, kunnen het volume van IV-vloeistof op niet-dialysedagen niet verdragen.