Un estudio de seguridad, tolerabilidad y farmacocinética de rhMBL en pacientes pediátricos de hematología/oncología con fiebre y neutropenia

Criterios de inclusión: los pacientes deben cumplir con todos los siguientes criterios para ser elegibles para la inscripción en el estudio:

• Niños de 2 a 17 años que reciben quimioterapia por enfermedades hematológicas/oncológicas.
• Los pacientes deben tener niveles documentados de MBL <300 ng/mL en suero según lo evaluado en el protocolo de detección.
• Fiebre definida como una temperatura oral equivalente a >100.4°F (38°C).
• Neutropenia definida como un recuento absoluto de neutrófilos ≤1.000/mm3 con la previsión de que los recuentos caigan por debajo de 500/mm3.
• Recibe antibióticos de amplio espectro para la fiebre y la neutropenia.
• Pacientes con creatinina sérica normal ajustada por edad O un aclaramiento de creatinina >60 ml/min/1,73 m2.
• Consentimiento informado del paciente, padre o representante legalmente autorizado obtenido antes del ingreso.
• Confiable y dispuesto a estar disponible durante la duración del estudio y cumplir con las restricciones del estudio.

Criterios de exclusión: los pacientes que cumplan cualquiera de los siguientes criterios de exclusión no serán elegibles para la inscripción.

• Pacientes que reciben el régimen preparatorio para un trasplante de médula ósea o de células madre hematopoyéticas.
• Enfermedad grave concurrente en opinión del investigador principal que podría interferir potencialmente con el cumplimiento del protocolo.
• La paciente está embarazada, amamantando o planeando un embarazo durante el curso del estudio.
• Pacientes masculinos y femeninos sexualmente activos que no utilicen un método anticonceptivo de barrera aceptable o que practiquen la abstinencia durante todo el estudio y durante al menos 30 días después de recibir su último tratamiento, a menos que el paciente sea estéril quirúrgica o médicamente.
• Pacientes con enfermedad hepática moderada o grave, definida por:

AST o ALT >5 veces el límite superior de lo normal (LSN) O Bilirrubina total >2,5 veces el LSN.

• Pacientes con acceso venoso deficiente que impediría la administración de fármacos por vía intravenosa o múltiples extracciones de sangre.
• Participación actual en otro estudio clínico con un agente en investigación y/o uso de un fármaco en investigación (sin incluir el uso en investigación de un fármaco aprobado por la FDA) en los 30 días anteriores a la administración programada de rhMBL.
• Reacciones alérgicas conocidas a MBL u otros productos de plasma humano.
• Pacientes en hemodiálisis que no pueden tolerar el volumen de líquido intravenoso en días sin diálisis.