检查成人镰状细胞病的认知功能和大脑异常
患有镰状细胞病的神经系统完整成人的神经心理功能障碍和神经影像学异常
镰状细胞病 (SCD) 也称为镰状细胞性贫血，是一种遗传性血液病，可引起剧烈疼痛发作并可能导致器官衰竭。 初步研究表明，患有 SCD 的成年人可能存在导致认知功能问题（包括注意力和记忆困难）的大脑异常。 本研究将使用脑磁共振成像 (MRI) 和神经心理学测试来检查患有 SCD 的成年人和没有 SCD 的成年人在认知功能方面的差异。
212 名受试者参与了这项横断面研究，包括筛选问卷、神经心理测试组合和 MRI 测试。 本研究的招募于 2008 年 5 月结束。
研究概览
详细说明
SCD 是一种遗传性血液病。 症状包括贫血、感染、器官损伤和剧烈疼痛，称为“镰状细胞危象”。 过去，SCD 被认为是一种致命疾病，许多 SCD 患者英年早逝。 由于医疗保健的进步，SCD 患者现在的寿命更长；然而，由于进行性器官衰竭，他们的生活质量往往会下降。 过去的研究表明，患有 SCD 的儿童通常患有额叶功能障碍综合征，这是一种大脑疾病，会影响注意力、注意力、信息处理和决策等领域的认知功能。 然而，很多时候，SCD 患者的神经认知和脑部疾病并未得到诊断或治疗。 在初步的脑成像研究中，至少有一半患有 SCD 的成年参与者存在认知功能障碍，这可以在大脑图像中看到，而没有 SCD 的参与者的大脑很少有明显的变化。 脑功能障碍可能是影响成人 SCD 的最重要和研究最少的问题之一。 本研究的目的是评估患有 SCD 的成人认知功能问题的程度。 该研究还将确定认知功能问题与 SCD 成人 MRI 大脑图像异常之间是否存在联系。
本研究是一项观察性病例/对照研究，将招募患有 SCD 的成年人和未患有 SCD 的健康成年人作为对照组。 在第 1 天的研究访问中，参与者将进行血液采集并完成社会心理调查问卷。 女性参与者将提供尿液样本进行妊娠检测。 研究人员将进行医疗记录审查、身体检查和神经系统检查。 他们还将采访参与者以收集病史信息。 在第 2 天，参与者将接受脑 MRI 或神经心理学测试；第 3 天，其他程序将完成。 在第 4 天，研究人员将向参与者解释研究程序结果。 将询问参与者是否愿意在未来参加第二阶段的研究。 本研究的招募于 2008 年 5 月结束。
这项研究之后进行了一项试点干预研究，并在 ClinicalTrials.gov 上单独报告 在 NCT 00850018 下。
研究类型
注册 (实际的)
联系人和位置
学习地点
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California
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Los Angeles、California、美国、90033
- University of Southern California
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Oakland、California、美国、94609
- Children'S Hospital & Research Center At Oakland
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Florida
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Hollywood、Florida、美国、33021
- Memorial Cancer Institute
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Miami、Florida、美国、33136
- University of Miami Miller School of Medicine
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Georgia
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Augusta、Georgia、美国、30912
- Medical College of Georgia
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02118
- Boston Medical Center
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North Carolina
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Chapel Hill、North Carolina、美国、27599
- University of North Carolina at Chapel Hill
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Durham、North Carolina、美国、27705
- Duke University Medical Center
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、美国、45229
- Cincinnati Children's Hospital
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Cincinnati、Ohio、美国、45267
- University of Cincinnati Medical Center
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Texas
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Dallas、Texas、美国、75390
- Children's Medical Center at Dallas
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Galveston、Texas、美国、77555
- University of Texas Medical Branch
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
有资格学习的性别
取样方法
研究人群
描述
纳入标准：
满足以下所有条件的个人有资格作为案例注册到研究中：
- 21至55岁的成年人
- 非洲裔
- 精通/流利的英语
- 血红蛋白电泳确认血红蛋白 SS 或 SB0 (%A <= 15)
- 血红蛋白 <= 10 克/分升
- 能够对方案给予知情同意
满足以下所有标准的个人有资格作为社区控制参加研究：
- 21至55岁的成年人
- 非洲裔
- 精通/流利的英语
- 能够对方案给予知情同意
排除标准：
符合以下任何条件的个人将被取消参加研究案例组的资格：
- 明显中风
- 除了小的脑室周围或分水岭病变外，先前有异常 MRI 或 CT 证据
- 导致神经系统症状或就诊的头部受伤史
- 具有局灶性发现的异常神经系统检查
- 简易精神状态检查 (MMSE) 分数 < 20
- 抑郁-抑郁分量表上的情绪状态概况 (POMS) 评分提示临床抑郁症（评分 > 40）
- 女性每周饮酒超过 14 杯，男性每周超过 21 杯
- 药物滥用，定义为使用非处方药
- 有幽闭恐惧症史和/或存在金属植入物，例如心脏起搏器、手术动脉瘤夹或体内嵌入的已知金属碎片
- 怀孕
- 两次重复测量的基线血压 > 140/90。 仅当第一次测量 > 140/90 时才需要第二次测量
- 未控制的高血压病史
任何可能导致非 SCD 继发的神经认知或脑功能障碍的慢性疾病，包括：
- 炎症性动脉疾病（狼疮、多动脉炎）
- 需要化疗和/或放疗的癌症病史
- 未经治疗的高脂血症
- 糖尿病
- 持续的活动性感染，例如 HIV、肺结核、结节病
- 长期输血史
- 慢性肾功能衰竭/透析
- 以需要氧气为特征的慢性肺病
- 病态肥胖（体重 >115 公斤）
- 心脏病：充血性心力衰竭病史，以血管成形术或手术为特征的严重冠状动脉疾病病史，或心绞痛病史
- 活动性肝炎或肝功能衰竭
- 获得性或先天性免疫缺陷
- 精神病史（妄想、幻觉）和/或精神分裂症
- 神经退行性疾病
- 与神经认知功能障碍相关的遗传疾病，例如唐氏综合症
- 除 SCD 之外的其他慢性疾病或病症，会对受试者在研究中的表现产生不利影响
- 目前正在服用 Procrit 或刺激红细胞生成的相关药物
符合以下任何标准的个人将被取消作为社区控制参与研究的资格：
- AA 以外的 Hb 电泳
- Hb 异常（女性：< 12 g/dL；男性：< 13.5 g/dL）
- 明显中风
- 既往异常 MRI 或 CT
- 导致神经系统症状或就诊的头部受伤史
- 具有局灶性发现的异常神经系统检查
- 简易精神状态检查 (MMSE) 分数 < 20
- 抑郁-抑郁分量表上的情绪状态概况 (POMS) 评分提示临床抑郁症（评分 > 40）
- 女性每周饮酒超过 14 杯，男性每周超过 21 杯
- 药物滥用，定义为使用非处方药
- 有幽闭恐惧症史和/或存在金属植入物，例如心脏起搏器、手术动脉瘤夹或体内嵌入的已知金属碎片
- 怀孕
- 两次重复测量的基线血压 > 140/90。 仅当第一次测量 > 140/90 时才需要第二次测量
- 未控制的高血压病史
任何可能导致神经认知或大脑功能障碍的慢性疾病，包括：
- 炎症性动脉疾病（狼疮、多动脉炎）
- 需要化疗和/或放疗的癌症病史
- 未经治疗的高脂血症
- 糖尿病
- 持续的活动性感染，例如 HIV、肺结核、结节病
- 长期输血史
- 慢性肾功能衰竭/透析
- 以需要氧气为特征的慢性肺病
- 病态肥胖（体重 > 115 公斤）
- 心脏病：充血性心力衰竭病史，以血管成形术或手术为特征的严重冠状动脉疾病病史，或心绞痛病史
- 活动性肝炎或肝功能衰竭
- 获得性或先天性免疫缺陷
- 精神病史（妄想、幻觉）和/或精神分裂症
- 神经退行性疾病
- 与神经认知功能障碍相关的遗传疾病，例如唐氏综合症
- 将对受试者在研究中的表现产生不利影响的其他慢性疾病或障碍
- 目前正在服用 Procrit 或刺激红细胞生成的相关药物
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
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案例（关闭）
这些患者被诊断患有镰状细胞病（通过血红蛋白电泳确认）。
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Neuropsych Battery 有 7 种不同的测试，可评估患者的神经功能。
其他名称：
MRI 是一种标准程序，需要在机器下进行 30 分钟，以获得患者大脑的各种图像。
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控制（关闭）
这些人没有镰状细胞病（通过血红蛋白电泳确认）；按年龄、性别和教育水平匹配案例
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Neuropsych Battery 有 7 种不同的测试，可评估患者的神经功能。
其他名称：
MRI 是一种标准程序，需要在机器下进行 30 分钟，以获得患者大脑的各种图像。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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韦氏成人智力量表 (WAIS)-III 表现智商
大体时间：在签署知情同意书后 2 个月内。
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通过 WAIS-III 表现智商测量的无神经症状的成年镰状细胞病患者神经认知功能障碍的程度。
该商基于平均值 100，标准差为 15。
Wechsler 智力量表不被认为是衡量极高和低智力（智商分数分别高于 160 和低于 40）的适当指标。
性能智商来自七个子测试的分数：图片完成、图片排列、块设计、对象组装、数字符号、矩阵推理和符号搜索。
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在签署知情同意书后 2 个月内。
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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通过临床 MRI 测量的脑腔隙参与者
大体时间：知情同意后 2 个月内
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通过 MRI（磁共振成像）特别是脑腔隙测量的成像异常的参与者。
腔隙性梗塞直径为 3-15 毫米，位于基底节、囊和丘脑区域。
位于前连合水平的病变被认为是血管周围间隙，除非直径 >5 mm。
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知情同意后 2 个月内
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通过体积 MRI 测量的总皮质灰质体积。
大体时间：知情同意后 2 个月内
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皮质灰质只是大脑皮层的灰质，不包括海马、基底神经节等皮质下灰质。
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知情同意后 2 个月内
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合作者和调查者
调查人员
- 首席研究员：Elliott Vichinsky, MD、Northern California CSCC (Children's Hospital Oakland)
研究记录日期
研究主要日期
学习开始
初级完成 (实际的)
研究完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (估计)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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