Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование по оценке эффективности, безопасности и переносимости идебенона при лечении атаксии Фридрейха (IONIA)

22 июня 2023 г. обновлено: Santhera Pharmaceuticals

Двойное слепое рандомизированное плацебо-контролируемое исследование III фазы эффективности, безопасности и переносимости идебенона при лечении пациентов с атаксией Фридрейха

Это исследование предназначено для оценки эффективности идебенона в отношении неврологических исходов у пациентов с атаксией Фридрейха в течение 6 месяцев.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Исследование включает в себя 6 визитов в клинику и по его завершении возможность присоединиться к дополнительному 12-месячному исследованию, в котором все пациенты будут получать высокие дозы идебенона.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

70

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095-1769
        • David Geffen School of Medicine, UCLA
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • The Children's Hopsital of Philadelphia

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 8 лет до 17 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Документально подтвержденный диагноз атаксии Фридрейха (FRDA) с подтвержденными мутациями FRDA
  • Пациенты в возрасте 8–17 лет на исходном уровне
  • Пациенты с исходной массой тела более 25 кг/55 фунтов
  • Пациенты, способные пройти не менее 10 метров без сопровождения (оценка ICARS Walking Capacities ≤6) при скрининге и исходном уровне
  • Пациенты, которые, по мнению исследователя, способны выполнять требования исследования, включая проглатывание исследуемого препарата.
  • Отрицательный тест мочи на беременность при скрининге и исходном уровне (пациентки детородного возраста)

Критерий исключения:

  • Лечение идебеноном, коэнзимом Q10 или витамином Е (при приеме в дозе, в 5 раз превышающей суточную потребность) в течение последнего месяца
  • Пациенты с оценкой по Международной кооперативной шкале оценки атаксии (ICARS) более 54 или менее 10 баллов при скрининге
  • Беременность и/или кормление грудью
  • Клинически значимые нарушения клинической гематологии или биохимии, включая, помимо прочего, повышение более чем в 1,5 раза верхней границы нормы аспартатаминотрансферазы (АСТ; также известной как GOT), аланинаминотрансферазы (ALT; также известной как GPT) или креатинина.
  • История злоупотребления наркотиками или алкоголем
  • Участие в предыдущем (фаза II) исследовании идебенона в Национальном институте здравоохранения (NIH).
  • Участие в исследовании другого исследуемого препарата в течение последних 3 месяцев

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Группа 1 — 900 мг/день идебенона
средняя доза идебенона
Лекарство: Идебенон
Пациенты ≤ 45 кг/99 фунтов: идебенон 450 мг/день; Пациенты > 45 кг/99 фунтов: идебенон 900 мг/день
Лекарство: Идебенон
Пациенты ≤ 45 кг/99 фунтов: идебенон 1350 мг/день; Пациенты > 45 кг/99 фунтов: идебенон 2250 мг/день
Экспериментальный: Группа 2 — до 2250 мг/день идебенона
высокая доза идебенона
Лекарство: Идебенон
Пациенты ≤ 45 кг/99 фунтов: идебенон 450 мг/день; Пациенты > 45 кг/99 фунтов: идебенон 900 мг/день
Лекарство: Идебенон
Пациенты ≤ 45 кг/99 фунтов: идебенон 1350 мг/день; Пациенты > 45 кг/99 фунтов: идебенон 2250 мг/день
Плацебо Компаратор: Группа 3 — плацебо
Плацебо
Лекарство: Плацебо
Плацебо поставлялось в виде таблеток с пленочным покрытием, которые имели тот же размер, вес и внешний вид, что и таблетки идебенона.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение Международной кооперативной рейтинговой шкалы атаксии (ICARS) по сравнению с исходной оценкой до 24-й недели
Временное ограничение: исходный уровень и 6 мес.

Международная кооперативная шкала оценки атаксии (ICARS):

ICARS состоит из стобалльной полуколичественной шкалы, основанной на 19 простых тестовых маневрах, разделенных на нарушения осанки и опоры, атаксию конечностей, дизартрию и глазодвигательные расстройства, и ранее использовался в этой популяции пациентов с хорошей межэкспертной надежностью.

Минимальный балл: 0, максимальный балл 100, более высокий балл указывает на большее ухудшение

Детали расчета: показатель ICARS на 24-й неделе минус исходный показатель ICARS.
исходный уровень и 6 мес.

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение показателей шкалы оценки атаксии Фридрейха (FARS) по сравнению с исходным уровнем до 24-й недели
Временное ограничение: исходный уровень и 6 мес.

Сравнить эффективность 6-месячного лечения двумя различными дозами идебенона с эффективностью плацебо в отношении неврологической функции по шкале оценки атаксии Фридрейха (FARS).

FARS состоит из экзамена на 25 маневров и 4 количественных показателей эффективности. Неврологический осмотр охватывает бульбарную функцию, координацию верхних конечностей, координацию нижних конечностей, функцию периферической нервной системы, глубокие сухожильные рефлексы, устойчивость и походку. Использование FARS недавно было подтверждено как чувствительная шкала для этой популяции.

Результаты экзамена FARS можно суммировать, чтобы получить общий балл от 0 до 159. Более высокий балл указывает на более высокий уровень инвалидности.

Детали расчета Оценка по шкале FARS на 24-й неделе минус исходная оценка по шкале FARS
исходный уровень и 6 мес.
Повседневная активность (ADL) по рейтинговой шкале атаксии Фридрейха (FARS), изменение ADL (общий балл) от исходного уровня до 24-й недели
Временное ограничение: исходный уровень и 6 мес.

Сравнить эффективность 6-месячного лечения 2 различными дозами идебенона с эффективностью плацебо в отношении повседневной активности (ADL), оцененной по шкале ADL шкалы оценки атаксии Фридрейха (FARS).

оценка от 0 до 36, более высокая оценка указывает на большее ухудшение
исходный уровень и 6 мес.
Изменение Международной кооперативной рейтинговой шкалы атаксии (ICARS) по сравнению с исходной оценкой до 12-й недели
Временное ограничение: исходный уровень и 12 недель

Сравнить эффективность 3-месячного лечения двумя различными дозами идебенона с эффективностью плацебо в отношении неврологических нарушений, оцененную по Международной кооперативной рейтинговой шкале атаксии (ICARS).

Международная кооперативная шкала оценки атаксии (ICARS):

ICARS состоит из стобалльной полуколичественной шкалы, основанной на 19 простых тестовых маневрах, разделенных на нарушения осанки и опоры, атаксию конечностей, дизартрию и глазодвигательные расстройства, и ранее использовался в этой популяции пациентов с хорошей межэкспертной надежностью.

Минимальный балл: 0, максимальный балл 100, более высокий балл указывает на большее ухудшение

Детали расчета: показатель ICARS на 12-й неделе минус исходный показатель ICARS.
исходный уровень и 12 недель
Абсолютное изменение относительной толщины стенки (ОТС) левого желудочка по сравнению с исходным уровнем на 24-й неделе
Временное ограничение: исходный уровень и 6 мес.
Сравнить влияние идебенона на анатомию и функцию сердца у пациентов с атаксией Фридрейха (FRDA) по данным эхокардиографии.
исходный уровень и 6 мес.
Процентное изменение относительной толщины стенки (ОТС) левого желудочка по сравнению с исходным уровнем на 24-й неделе
Временное ограничение: исходный уровень и 6 мес.
Сравнить влияние идебенона на анатомию и функцию сердца у пациентов с атаксией Фридрейха (FRDA) по данным эхокардиографии.
исходный уровень и 6 мес.
Абсолютное изменение индекса массы левого желудочка (ИММЛЖ) по сравнению с исходным уровнем на 24-й неделе
Временное ограничение: исходный уровень и 6 мес.
Сравнить влияние идебенона на анатомию и функцию сердца у пациентов с атаксией Фридрейха (FRDA) по данным эхокардиографии.
исходный уровень и 6 мес.
Процентное изменение индекса массы левого желудочка по сравнению с исходным уровнем на 24-й неделе
Временное ограничение: исходный уровень и 6 мес.
Сравнить влияние идебенона на анатомию и функцию сердца у пациентов с атаксией Фридрейха (FRDA) по данным эхокардиографии.
исходный уровень и 6 мес.
Абсолютное изменение толщины задней стенки (ЗС) левого желудочка по сравнению с исходным уровнем на 24-й неделе
Временное ограничение: исходный уровень и 6 мес.
Сравнить влияние идебенона на анатомию и функцию сердца у пациентов с атаксией Фридрейха (FRDA) по данным эхокардиографии.
исходный уровень и 6 мес.
Процентное изменение толщины задней стенки (ЗС) левого желудочка по сравнению с исходным уровнем на 24-й неделе
Временное ограничение: исходный уровень и 6 мес.
Сравнить влияние идебенона на анатомию и функцию сердца у пациентов с атаксией Фридрейха (FRDA) по данным эхокардиографии.
исходный уровень и 6 мес.
Абсолютное изменение толщины межжелудочковой перегородки (МЖП) по сравнению с исходным уровнем на 24-й неделе
Временное ограничение: исходный уровень и 6 мес.
Сравнить влияние идебенона на анатомию и функцию сердца у пациентов с атаксией Фридрейха (FRDA) по данным эхокардиографии.
исходный уровень и 6 мес.
Процентное изменение толщины межжелудочковой перегородки (МЖП) по сравнению с исходным уровнем на 24-й неделе
Временное ограничение: исходный уровень и 24 недели
Сравнить влияние идебенона на анатомию и функцию сердца у пациентов с атаксией Фридрейха (FRDA) по данным эхокардиографии.
исходный уровень и 24 недели

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Santhera Pharmaceuticals

Следователи

  • Главный следователь: David Lynch, MD, Children's Hospital of Philadelphia
  • Главный следователь: Susan Perlman, MD, University of California, Los Angeles

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 декабря 2007 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 апреля 2009 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 апреля 2009 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

7 сентября 2007 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

28 сентября 2007 г.

Первый опубликованный (Оцененный)

1 октября 2007 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

11 июля 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

22 июня 2023 г.

Последняя проверка

1 июня 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • SNT-III-002

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Атаксия Фридрейха

Клинические исследования Идебенон

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Pakistan

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться