Tutkimus idebenonin tehon, turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi Friedreichin ataksian hoidossa (IONIA)
Vaiheen III kaksoissokko, satunnaistettu, lumekontrolloitu tutkimus idebenonin tehosta, turvallisuudesta ja siedettävyydestä Friedreichin ataksiapotilaiden hoidossa
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095-1769
- David Geffen School of Medicine, UCLA
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- The Children's Hopsital of Philadelphia
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Dokumentoitu diagnoosi Friedreichin ataksiasta (FRDA) vahvistetuilla FRDA-mutaatioilla
- Potilaat 8–17-vuotiaat lähtötilanteessa
- Potilaat, joiden ruumiinpaino on suurempi kuin 25 kg/55 lbs lähtötilanteessa
- Potilaat, jotka pystyvät kävelemään vähintään 10 metriä ilman saattajaa (ICARS-kävelykapasiteetin pistemäärä ≤6) seulonnassa ja lähtötilanteessa
- Potilaat, jotka tutkijan mielestä pystyvät noudattamaan tutkimuksen vaatimuksia, mukaan lukien nielemään tutkimuslääkkeen
- Negatiivinen virtsan raskaustesti seulonnassa ja lähtötilanteessa (hedelmällisessä iässä olevat naispotilaat)
Poissulkemiskriteerit:
- Hoito idebenonilla, koentsyymi Q10:llä tai E-vitamiinilla (jos otettu 5 kertaa vuorokausitarpeen suurempi annos) viimeisen kuukauden aikana
- Potilaat, joiden kansainvälisen yhteistyön ataksialuokitusasteikon (ICARS) pistemäärä on yli 54 tai alle 10 seulonnassa
- Raskaus ja/tai imetys
- Kliinisesti merkittävät kliinisen hematologian tai biokemian poikkeavuudet, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, aspartaattiaminotransferaasin (AST; tunnetaan myös nimellä GOT), alaniiniaminotransferaasin (ALT; tunnetaan myös nimellä GPT) tai kreatiniinin nousu, joka on yli 1,5 kertaa normaalin yläraja
- Huumeiden tai alkoholin väärinkäytön historia
- Osallistuminen edelliseen (vaiheen II) idebenonin tutkimukseen National Institutes of Healthissa (NIH)
- Osallistuminen toisen tutkimuslääkkeen kokeeseen viimeisen 3 kuukauden aikana
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Käsivarsi 1 - 900 mg/vrk Idebenoni
keskiannos Idebenone
|
Potilaat ≤ 45 kg/99 lbs: idebenoni 450 mg/vrk; Potilaat > 45 kg/99 lbs: idebenoni 900 mg/vrk
Potilaat ≤ 45 kg/99 lbs: idebenoni 1350 mg/vrk; Potilaat > 45 kg/99 lbs: idebenoni 2250 mg/vrk
|
|
Kokeellinen: Käsivarsi 2 - jopa 2250 mg/vrk Idebenoni
suuri annos idebenonia
|
Potilaat ≤ 45 kg/99 lbs: idebenoni 450 mg/vrk; Potilaat > 45 kg/99 lbs: idebenoni 900 mg/vrk
Potilaat ≤ 45 kg/99 lbs: idebenoni 1350 mg/vrk; Potilaat > 45 kg/99 lbs: idebenoni 2250 mg/vrk
|
|
Placebo Comparator: Käsivarsi 3 - Placebo
Plasebo
|
Placeboa toimitettiin kalvopäällysteisinä tabletteina, jotka olivat samankokoisia, painoisia ja ulkonäköisiä kuin idebenonitabletit.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos ICARS:n (International Cooperative Ataxia Rating Scale) perustason arvioinnista viikkoon 24
Aikaikkuna: lähtötilanne ja 6 kuukautta
|
International Cooperative Ataxia Rating Scale (ICARS): ICARS koostuu sadan pisteen puolikvantitatiivisesta asteikosta, joka perustuu 19 yksinkertaiseen testausliikkeeseen, jotka on jaettu asento- ja asentohäiriöihin, raajojen ataksiaan, dysartriaan ja silmän motorisiin häiriöihin, ja sitä on aiemmin käytetty tässä potilasjoukossa hyvällä arvioijien välisellä luotettavuudella. Minimipistemäärä: 0, maksimipistemäärä 100, korkeampi pistemäärä tarkoittaa suurempaa vajaatoimintaa Laskentatiedot: ICARS-pisteet viikolla 24 miinus ICARS-pisteiden lähtötaso |
lähtötilanne ja 6 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos Friedreichin Ataxia Rating Scale (FARS) -pisteissä lähtötasosta viikkoon 24
Aikaikkuna: lähtötilanne ja 6 kuukautta
|
Vertaa 6 kuukauden hoidon kahdella eri idebenoniannoksella lumelääkettä tehoa neurologisiin toimintoihin Friedreichin ataksialuokitusasteikolla (FARS) arvioituna FARS koostuu 25 liikkeen kokeesta ja 4 kvantitatiivisesta suoritusmittauksesta. Neurologinen tutkimus kattaa bulbar-toiminnan, yläraajojen koordinaation, alaraajojen koordinaation, ääreishermoston toiminnan, syvät jännerefleksit, vakauden ja kävelyn. FARS:n käyttö on äskettäin validoitu herkäksi asteikoksi tälle populaatiolle. FARS-kokeen pisteet voidaan lisätä, jolloin kokonaispistemäärä vaihtelee välillä 0-159. Korkeampi pistemäärä tarkoittaa suurempaa vammaisuutta. Laskentatiedot FARS-pisteet viikolla 24 miinus FARS-pisteiden lähtötaso |
lähtötilanne ja 6 kuukautta
|
|
Päivittäisen elämän aktiviteetit (ADL) Friedreichin ataksialuokitusasteikon (FARS) mukaan, ADL:n muutos (kokonaispistemäärä) lähtötasosta viikkoon 24
Aikaikkuna: lähtötilanne ja 6 kuukautta
|
Vertailla 6 kuukauden hoidon kahdella eri idebenoniannoksella lumelääkkeen tehoa päivittäisen elämän aktiivisuuteen (ADL), joka on arvioitu Friedreichin ataksialuokitusasteikon (FARS) ADL-asteikolla pisteet 0–36, korkeampi pistemäärä tarkoittaa suurempaa vajaatoimintaa |
lähtötilanne ja 6 kuukautta
|
|
Muutos ICARS:n (International Cooperative Ataxia Rating Scale) perustason arvioinnista viikkoon 12
Aikaikkuna: lähtötilanne ja 12 viikkoa
|
Vertaa 3 kuukauden hoidon kahdella eri idebenoniannoksella lumelääkkeen tehoa neurologiseen heikentymiseen kansainvälisen yhteistyön ataksialuokitusasteikon (ICARS) mukaan International Cooperative Ataxia Rating Scale (ICARS): ICARS koostuu sadan pisteen puolikvantitatiivisesta asteikosta, joka perustuu 19 yksinkertaiseen testausliikkeeseen, jotka on jaettu asento- ja asentohäiriöihin, raajojen ataksiaan, dysartriaan ja silmän motorisiin häiriöihin, ja sitä on aiemmin käytetty tässä potilasjoukossa hyvällä arvioijien välisellä luotettavuudella. Minimipistemäärä: 0, maksimipistemäärä 100, korkeampi pistemäärä tarkoittaa suurempaa vajaatoimintaa Laskentatiedot: ICARS-pisteet viikolla 12 miinus ICARS-pisteiden perustaso |
lähtötilanne ja 12 viikkoa
|
|
Vasemman kammion suhteellisen seinämän paksuuden (RWT) absoluuttinen muutos lähtötilanteesta viikkoon 24
Aikaikkuna: lähtötilanne ja 6 kuukautta
|
Vertaa idebenonin vaikutuksia sydämen anatomiaan ja toimintaan potilailla, joilla on Friedreichin ataksia (FRDA) kaikukardiografialla arvioituna
|
lähtötilanne ja 6 kuukautta
|
|
Vasemman kammion suhteellisen seinämän paksuuden (RWT) prosentuaalinen muutos lähtötasosta viikkoon 24
Aikaikkuna: lähtötilanne ja 6 kuukautta
|
Vertaa idebenonin vaikutuksia sydämen anatomiaan ja toimintaan potilailla, joilla on Friedreichin ataksia (FRDA) kaikukardiografialla arvioituna
|
lähtötilanne ja 6 kuukautta
|
|
Vasemman kammion massaindeksin (LVMI) absoluuttinen muutos lähtötilanteesta viikkoon 24
Aikaikkuna: lähtötilanne ja 6 kuukautta
|
Vertaa idebenonin vaikutuksia sydämen anatomiaan ja toimintaan potilailla, joilla on Friedreichin ataksia (FRDA) kaikukardiografialla arvioituna
|
lähtötilanne ja 6 kuukautta
|
|
Vasemman kammion massaindeksin prosenttimuutos lähtötilanteesta viikkoon 24
Aikaikkuna: lähtötilanne ja 6 kuukautta
|
Vertaa idebenonin vaikutuksia sydämen anatomiaan ja toimintaan potilailla, joilla on Friedreichin ataksia (FRDA) kaikukardiografialla arvioituna
|
lähtötilanne ja 6 kuukautta
|
|
Absoluuttinen muutos lähtötilanteesta viikkoon 24 vasemman kammion takaseinän (PW) paksuudessa
Aikaikkuna: lähtötilanne ja 6 kuukautta
|
Vertaa idebenonin vaikutuksia sydämen anatomiaan ja toimintaan potilailla, joilla on Friedreichin ataksia (FRDA) kaikukardiografialla arvioituna
|
lähtötilanne ja 6 kuukautta
|
|
Vasemman kammion takaseinän (PW) paksuuden prosentuaalinen muutos lähtötilanteesta viikkoon 24
Aikaikkuna: lähtötilanne ja 6 kuukautta
|
Vertaa idebenonin vaikutuksia sydämen anatomiaan ja toimintaan potilailla, joilla on Friedreichin ataksia (FRDA) kaikukardiografialla arvioituna
|
lähtötilanne ja 6 kuukautta
|
|
Absoluuttinen muutos lähtötilanteesta viikkoon 24 kammioiden välisen väliseinän (IVS) paksuudessa
Aikaikkuna: lähtötilanne ja 6 kuukautta
|
Vertaa idebenonin vaikutuksia sydämen anatomiaan ja toimintaan potilailla, joilla on Friedreichin ataksia (FRDA) kaikukardiografialla arvioituna
|
lähtötilanne ja 6 kuukautta
|
|
Interventricular Septumin (IVS) paksuuden prosentuaalinen muutos lähtötasosta viikkoon 24
Aikaikkuna: lähtötilanne ja 24 viikkoa
|
Vertaa idebenonin vaikutuksia sydämen anatomiaan ja toimintaan potilailla, joilla on Friedreichin ataksia (FRDA) kaikukardiografialla arvioituna
|
lähtötilanne ja 24 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: David Lynch, MD, Children's Hospital of Philadelphia
- Päätutkija: Susan Perlman, MD, University of California, Los Angeles
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Yleiset julkaisut
- Meier T, Perlman SL, Rummey C, Coppard NJ, Lynch DR. Assessment of neurological efficacy of idebenone in pediatric patients with Friedreich's ataxia: data from a 6-month controlled study followed by a 12-month open-label extension study. J Neurol. 2012 Feb;259(2):284-91. doi: 10.1007/s00415-011-6174-y. Epub 2011 Jul 22.
- Lagedrost SJ, Sutton MS, Cohen MS, Satou GM, Kaufman BD, Perlman SL, Rummey C, Meier T, Lynch DR. Idebenone in Friedreich ataxia cardiomyopathy-results from a 6-month phase III study (IONIA). Am Heart J. 2011 Mar;161(3):639-645.e1. doi: 10.1016/j.ahj.2010.10.038. Epub 2011 Jan 31.
- Lynch DR, Perlman SL, Meier T. A phase 3, double-blind, placebo-controlled trial of idebenone in friedreich ataxia. Arch Neurol. 2010 Aug;67(8):941-7. doi: 10.1001/archneurol.2010.168.
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Metaboliset sairaudet
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Neurologiset ilmenemismuodot
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Dyskinesiat
- Selkäydinsairaudet
- Heredodegeneratiiviset häiriöt, hermosto
- Mitokondrioiden sairaudet
- Pikkuaivojen sairaudet
- Spinocerebellaariset rappeumat
- Ataksia
- Pikkuaivojen ataksia
- Friedreich Ataksia
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Suojaavat aineet
- Mikroravinteet
- Antioksidantit
- Ubikinoni
- Idebenoni
Muut tutkimustunnusnumerot
- SNT-III-002
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .