Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające skuteczność, bezpieczeństwo i tolerancję idebenonu w leczeniu ataksji Friedreicha (IONIA)

22 czerwca 2023 zaktualizowane przez: Santhera Pharmaceuticals

Podwójnie ślepe, randomizowane, kontrolowane placebo badanie fazy III dotyczące skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji idebenonu w leczeniu pacjentów z ataksją Friedreicha

Niniejsze badanie ma na celu ocenę skuteczności idebenonu w ocenie wyników neurologicznych u pacjentów z ataksją Friedreicha w okresie 6 miesięcy.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Badanie obejmuje 6 wizyt w klinice, a po jego zakończeniu możliwość dołączenia do 12-miesięcznego przedłużenia badania, w którym wszyscy pacjenci otrzymają wysoką dawkę Idebenonu.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

70

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095-1769
        • David Geffen School of Medicine, UCLA
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • The Children's Hopsital of Philadelphia

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

8 lat do 17 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Udokumentowana diagnoza ataksji Friedreicha (FRDA) z potwierdzonymi mutacjami FRDA
  • Pacjenci w wieku od 8 do 17 lat na początku badania
  • Pacjenci z wyjściową masą ciała większą niż 25 kg/55 funtów
  • Pacjenci zdolni do przejścia co najmniej 10 metrów bez osoby towarzyszącej (wskaźnik zdolności chodzenia ICARS ≤6) podczas badania przesiewowego i na początku badania
  • Pacjenci, którzy w opinii badacza są w stanie spełnić wymagania badania, w tym połknąć badany lek
  • Ujemny wynik testu ciążowego z moczu w badaniu przesiewowym i na początku badania (pacjentki w wieku rozrodczym)

Kryteria wyłączenia:

  • Leczenie idebenonem, koenzymem Q10 lub witaminą E (jeśli przyjmowane w dawce 5-krotnie przekraczającej dzienne zapotrzebowanie) w ciągu ostatniego miesiąca
  • Pacjenci z wynikiem International Cooperative Ataxia Rating Scale (ICARS) większym niż 54 lub mniejszym niż 10 podczas badania przesiewowego
  • Ciąża i/lub karmienie piersią
  • Klinicznie istotne nieprawidłowości hematologii lub biochemii klinicznej, w tym między innymi zwiększenie aktywności aminotransferazy asparaginianowej (AST; znanej również jako GOT), aminotransferazy alaninowej (ALT; znanej również jako GPT) lub kreatyniny o ponad 1,5 raza powyżej górnej granicy normy
  • Historia nadużywania narkotyków lub alkoholu
  • Udział w poprzednim (faza II) badaniu idebenonu w National Institutes of Health (NIH)
  • Udział w badaniu innego badanego leku w ciągu ostatnich 3 miesięcy

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Ramię 1 – 900 mg/dobę idebenonu
Średnia dawka Idebenonu
Lek: Idebenon
Pacjenci o masie ciała ≤ 45 kg/99 funtów: idebenon 450 mg/dobę; Pacjenci > 45 kg/99 funtów: idebenon 900 mg/dobę
Lek: Idebenon
Pacjenci o masie ciała ≤ 45 kg: idebenon 1350 mg/dobę; Pacjenci > 45 kg/99 funtów: idebenon 2250 mg/dobę
Eksperymentalny: Ramię 2 – do 2250 mg/dobę idebenonu
duża dawka idebenonu
Lek: Idebenon
Pacjenci o masie ciała ≤ 45 kg/99 funtów: idebenon 450 mg/dobę; Pacjenci > 45 kg/99 funtów: idebenon 900 mg/dobę
Lek: Idebenon
Pacjenci o masie ciała ≤ 45 kg: idebenon 1350 mg/dobę; Pacjenci > 45 kg/99 funtów: idebenon 2250 mg/dobę
Komparator placebo: Ramię 3 - Placebo
Placebo
Lek: Placebo
Placebo było dostarczane w postaci tabletek powlekanych o takim samym rozmiarze, wadze i wyglądzie jak tabletki idebenonu.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w skali International Cooperative Ataxia Rating Scale (ICARS) od oceny początkowej do tygodnia 24
Ramy czasowe: wyjściowa i 6 miesięcy

Międzynarodowa spółdzielcza skala oceny ataksji (ICARS):

ICARS składa się ze stupunktowej skali półilościowej opartej na 19 prostych testach, podzielonych na zaburzenia postawy i postawy, ataksję kończyn, dyzartrię i zaburzenia okoruchowe.

Minimalny wynik: 0, maksymalny wynik 100, wyższy wynik oznacza większe upośledzenie

Szczegóły obliczeń: wynik ICARS w 24. tygodniu minus punkt wyjściowy wyniku ICARS
wyjściowa i 6 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana wyników w skali oceny ataksji Friedreicha (FARS) od punktu początkowego do 24. tygodnia
Ramy czasowe: wyjściowa i 6 miesięcy

Porównanie skuteczności 6-miesięcznego leczenia 2 różnymi dawkami idebenonu z placebo na funkcje neurologiczne oceniane za pomocą skali oceny ataksji Friedreicha (FARS)

FARS składa się z egzaminu z 25 manewrów wraz z 4 ilościowymi pomiarami wydajności. Badanie neurologiczne obejmuje funkcję opuszkową, koordynację kończyn górnych, koordynację kończyn dolnych, funkcję obwodowego układu nerwowego, odruchy ścięgniste głębokie, stabilność i chód. Zastosowanie FARS zostało niedawno zatwierdzone jako czuła skala dla tej populacji.

Wyniki egzaminu FARS można dodać, aby uzyskać łączny wynik w zakresie od 0 do 159. Wyższy wynik wskazuje na wyższy stopień niepełnosprawności.

Szczegóły obliczeń Wynik FARS w 24. tygodniu minus punkt odniesienia wyniku FARS
wyjściowa i 6 miesięcy
Czynności życia codziennego (ADL) według skali oceny ataksji Friedreicha (FARS), zmiana ADL (całkowity wynik) od punktu początkowego do 24. tygodnia
Ramy czasowe: wyjściowa i 6 miesięcy

Porównanie skuteczności 6-miesięcznego leczenia 2 różnymi dawkami idebenonu ze skutecznością placebo w czynnościach życia codziennego (ADL) ocenianych na podstawie skali ADL skali oceny ataksji Friedreicha (FARS)

wynik od 0 do 36, wyższy wynik wskazuje na większe upośledzenie
wyjściowa i 6 miesięcy
Zmiana w skali International Cooperative Ataxia Rating Scale (ICARS) od oceny początkowej do tygodnia 12
Ramy czasowe: linii podstawowej i 12 tygodni

Porównanie skuteczności 3-miesięcznego leczenia 2 różnymi dawkami idebenonu z placebo w odniesieniu do zaburzeń neurologicznych ocenianych za pomocą Międzynarodowej Skali Oceny Ataksji (International Cooperative Ataxia Rating Scale, ICARS)

Międzynarodowa spółdzielcza skala oceny ataksji (ICARS):

ICARS składa się ze stupunktowej skali półilościowej opartej na 19 prostych testach, podzielonych na zaburzenia postawy i postawy, ataksję kończyn, dyzartrię i zaburzenia okoruchowe.

Minimalny wynik: 0, maksymalny wynik 100, wyższy wynik oznacza większe upośledzenie

Szczegóły obliczeń: wynik ICARS w 12. tygodniu minus punkt wyjściowy wyniku ICARS
linii podstawowej i 12 tygodni
Bezwzględna zmiana względnej grubości ściany (RWT) lewej komory od wartości początkowej do tygodnia 24.
Ramy czasowe: wyjściowa i 6 miesięcy
Porównanie wpływu idebenonu na anatomię i funkcję serca u pacjentów z ataksją Friedreicha (FRDA) ocenianą za pomocą echokardiografii
wyjściowa i 6 miesięcy
Procentowa zmiana względnej grubości ściany (RWT) lewej komory od wartości początkowej do tygodnia 24.
Ramy czasowe: wyjściowa i 6 miesięcy
Porównanie wpływu idebenonu na anatomię i funkcję serca u pacjentów z ataksją Friedreicha (FRDA) ocenianą za pomocą echokardiografii
wyjściowa i 6 miesięcy
Bezwzględna zmiana wskaźnika masy lewej komory (LVMI) od wartości początkowej do tygodnia 24.
Ramy czasowe: wyjściowa i 6 miesięcy
Porównanie wpływu idebenonu na anatomię i funkcję serca u pacjentów z ataksją Friedreicha (FRDA) ocenianą za pomocą echokardiografii
wyjściowa i 6 miesięcy
Procentowa zmiana wskaźnika masy lewej komory od wartości początkowej do tygodnia 24
Ramy czasowe: wyjściowa i 6 miesięcy
Porównanie wpływu idebenonu na anatomię i funkcję serca u pacjentów z ataksją Friedreicha (FRDA) ocenianą za pomocą echokardiografii
wyjściowa i 6 miesięcy
Bezwzględna zmiana grubości tylnej ściany lewej komory od wartości początkowej do tygodnia 24.
Ramy czasowe: wyjściowa i 6 miesięcy
Porównanie wpływu idebenonu na anatomię i funkcję serca u pacjentów z ataksją Friedreicha (FRDA) ocenianą za pomocą echokardiografii
wyjściowa i 6 miesięcy
Procentowa zmiana grubości ściany tylnej (PW) lewej komory od wartości początkowej do tygodnia 24.
Ramy czasowe: wyjściowa i 6 miesięcy
Porównanie wpływu idebenonu na anatomię i funkcję serca u pacjentów z ataksją Friedreicha (FRDA) ocenianą za pomocą echokardiografii
wyjściowa i 6 miesięcy
Bezwzględna zmiana grubości przegrody międzykomorowej (IVS) od wartości początkowej do tygodnia 24.
Ramy czasowe: wyjściowa i 6 miesięcy
Porównanie wpływu idebenonu na anatomię i funkcję serca u pacjentów z ataksją Friedreicha (FRDA) ocenianą za pomocą echokardiografii
wyjściowa i 6 miesięcy
Procentowa zmiana grubości przegrody międzykomorowej (IVS) od wartości początkowej do tygodnia 24.
Ramy czasowe: linii podstawowej i 24 tyg
Porównanie wpływu idebenonu na anatomię i funkcję serca u pacjentów z ataksją Friedreicha (FRDA) ocenianą za pomocą echokardiografii
linii podstawowej i 24 tyg

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Santhera Pharmaceuticals

Śledczy

  • Główny śledczy: David Lynch, MD, Children's Hospital of Philadelphia
  • Główny śledczy: Susan Perlman, MD, University of California, Los Angeles

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 grudnia 2007

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 kwietnia 2009

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 kwietnia 2009

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

7 września 2007

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

28 września 2007

Pierwszy wysłany (Szacowany)

1 października 2007

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

11 lipca 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

22 czerwca 2023

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • SNT-III-002

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Ataksja Friedreicha

Badania kliniczne na Idebenon

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Zambia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj