Estudio para evaluar la eficacia, seguridad y tolerabilidad de la idebenona en el tratamiento de la ataxia de Friedreich (IONIA)
Estudio de fase III, doble ciego, aleatorizado, controlado con placebo sobre la eficacia, seguridad y tolerabilidad de la idebenona en el tratamiento de pacientes con ataxia de Friedreich
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095-1769
- David Geffen School of Medicine, UCLA
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- The Children's Hopsital of Philadelphia
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico documentado de Ataxia de Friedreich (FRDA) con mutaciones FRDA confirmadas
- Pacientes de 8 a 17 años de edad al inicio
- Pacientes con un peso corporal superior a 25 kg/55 lbs al inicio
- Pacientes capaces de caminar al menos 10 metros sin un acompañante (puntuación de capacidades de marcha ICARS ≤6) en la selección y al inicio del estudio
- Pacientes que, en opinión del investigador, puedan cumplir con los requisitos del estudio, incluida la ingestión del medicamento del estudio.
- Prueba de embarazo en orina negativa en la selección y al inicio (pacientes mujeres en edad fértil)
Criterio de exclusión:
- Tratamiento con idebenona, coenzima Q10 o vitamina E (si se toma en una dosis 5 veces superior al requerimiento diario) en el último mes
- Pacientes con una puntuación de más de 54 o menos de 10 en la Escala Cooperativa Internacional de Calificación de Ataxia (ICARS) en la selección
- Embarazo y/o lactancia
- Anomalías clínicamente significativas de hematología clínica o bioquímica que incluyen, entre otras, elevaciones superiores a 1,5 veces el límite superior normal de aspartato aminotransferasa (AST; también conocida como GOT), alanina aminotransferasa (ALT; también conocida como GPT) o creatinina
- Antecedentes de abuso de drogas o alcohol.
- Participación en el estudio previo (Fase II) de idebenona en los Institutos Nacionales de Salud (NIH)
- Participación en un ensayo de otro fármaco en investigación en los últimos 3 meses
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Brazo 1 - 900 mg/día Idebenona
dosis media de idebenona
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Pacientes ≤ 45 kg/99 lbs: idebenona 450 mg/día; Pacientes > 45 kg/99 lbs: idebenona 900 mg/día
Pacientes ≤ 45 kg/99 lbs: idebenona 1350 mg/día; Pacientes > 45 kg/99 lbs: idebenona 2250 mg/día
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Experimental: Grupo 2: hasta 2250 mg/día de idebenona
dosis alta de idebenona
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Pacientes ≤ 45 kg/99 lbs: idebenona 450 mg/día; Pacientes > 45 kg/99 lbs: idebenona 900 mg/día
Pacientes ≤ 45 kg/99 lbs: idebenona 1350 mg/día; Pacientes > 45 kg/99 lbs: idebenona 2250 mg/día
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Comparador de placebos: Brazo 3 - Placebo
Placebo
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El placebo se suministró en forma de tabletas recubiertas con película que tenían el mismo tamaño, peso y apariencia que las tabletas de idebenona.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio en la Escala de calificación de ataxia cooperativa internacional (ICARS) desde la evaluación inicial hasta la semana 24
Periodo de tiempo: línea de base y 6 meses
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Escala Cooperativa Internacional de Calificación de Ataxia (ICARS): ICARS consiste en una escala semicuantitativa de cien puntos basada en 19 maniobras de prueba simples compartimentadas en trastornos posturales y de la postura, ataxia de las extremidades, disartria y trastornos oculomotores y se ha utilizado previamente en esta población de pacientes con buena confiabilidad entre evaluadores. Puntaje mínimo: 0, puntaje máximo 100, puntaje más alto indica mayor deterioro Detalles del cálculo: puntuación ICARS en la semana 24 menos puntuación ICARS inicial |
línea de base y 6 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio en las puntuaciones de la escala de calificación de ataxia de Friedreich (FARS) desde el inicio hasta la semana 24
Periodo de tiempo: línea de base y 6 meses
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Comparar la eficacia del tratamiento de 6 meses con 2 dosis diferentes de idebenona con la del placebo sobre la función neurológica evaluada por la Escala de calificación de ataxia de Friedreich (FARS) FARS consta de un examen de 25 maniobras junto con 4 medidas cuantitativas de rendimiento. El examen neurológico cubre la función bulbar, la coordinación de las extremidades superiores, la coordinación de las extremidades inferiores, la función del sistema nervioso periférico, los reflejos tendinosos profundos, la estabilidad y la marcha. Recientemente se ha validado el uso de FARS como una escala sensible para esta población. Los puntajes del examen FARS se pueden sumar para hacer un puntaje total que va de 0 a 159. Una puntuación más alta indica un mayor nivel de discapacidad. Detalles del cálculo Puntuación FARS en la semana 24 menos puntuación FARS inicial |
línea de base y 6 meses
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Actividades de la vida diaria (AVD) de la escala de clasificación de ataxia de Friedreich (FARS), cambio en las AVD (puntuación total) desde el inicio hasta la semana 24
Periodo de tiempo: línea de base y 6 meses
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Comparar la eficacia del tratamiento de 6 meses con 2 dosis diferentes de idebenona con la del placebo en las Actividades de la Vida Diaria (AVD) evaluadas por la escala AVD de la Escala de Calificación de Ataxia de Friedreich (FARS) puntuación de 0 a 36, una puntuación más alta indica un mayor deterioro |
línea de base y 6 meses
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Cambio en la Escala de calificación de ataxia cooperativa internacional (ICARS) desde la evaluación inicial hasta la semana 12
Periodo de tiempo: línea de base y 12 semanas
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Comparar la eficacia del tratamiento de 3 meses con 2 dosis diferentes de idebenona con la del placebo en el deterioro neurológico según lo evaluado por la Escala de calificación de ataxia cooperativa internacional (ICARS) Escala Cooperativa Internacional de Calificación de Ataxia (ICARS): ICARS consiste en una escala semicuantitativa de cien puntos basada en 19 maniobras de prueba simples compartimentadas en trastornos posturales y de la postura, ataxia de las extremidades, disartria y trastornos oculomotores y se ha utilizado previamente en esta población de pacientes con buena confiabilidad entre evaluadores. Puntaje mínimo: 0, puntaje máximo 100, puntaje más alto indica mayor deterioro Detalles del cálculo: puntuación ICARS en la semana 12 menos puntuación ICARS inicial |
línea de base y 12 semanas
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Cambio absoluto desde el inicio hasta la semana 24 en el espesor de pared relativo (RWT) del ventrículo izquierdo
Periodo de tiempo: línea de base y 6 meses
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Comparar los efectos de la idebenona sobre la anatomía y la función cardíacas en pacientes con ataxia de Friedreich (FRDA) evaluada mediante ecocardiografía
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línea de base y 6 meses
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Cambio porcentual desde el inicio hasta la semana 24 en el espesor de pared relativo (RWT) del ventrículo izquierdo
Periodo de tiempo: línea de base y 6 meses
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Comparar los efectos de la idebenona sobre la anatomía y la función cardíacas en pacientes con ataxia de Friedreich (FRDA) evaluada mediante ecocardiografía
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línea de base y 6 meses
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Cambio absoluto desde el inicio hasta la semana 24 en el índice de masa del ventrículo izquierdo (IMVI)
Periodo de tiempo: línea de base y 6 meses
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Comparar los efectos de la idebenona sobre la anatomía y la función cardíacas en pacientes con ataxia de Friedreich (FRDA) evaluada mediante ecocardiografía
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línea de base y 6 meses
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Cambio porcentual desde el inicio hasta la semana 24 en el índice de masa del ventrículo izquierdo
Periodo de tiempo: línea de base y 6 meses
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Comparar los efectos de la idebenona sobre la anatomía y la función cardíacas en pacientes con ataxia de Friedreich (FRDA) evaluada mediante ecocardiografía
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línea de base y 6 meses
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Cambio absoluto desde el inicio hasta la semana 24 en el grosor de la pared posterior (PW) del ventrículo izquierdo
Periodo de tiempo: línea de base y 6 meses
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Comparar los efectos de la idebenona sobre la anatomía y la función cardíacas en pacientes con ataxia de Friedreich (FRDA) evaluada mediante ecocardiografía
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línea de base y 6 meses
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Cambio porcentual desde el inicio hasta la semana 24 en el grosor de la pared posterior (PW) del ventrículo izquierdo
Periodo de tiempo: línea de base y 6 meses
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Comparar los efectos de la idebenona sobre la anatomía y la función cardíacas en pacientes con ataxia de Friedreich (FRDA) evaluada mediante ecocardiografía
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línea de base y 6 meses
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Cambio absoluto desde el inicio hasta la semana 24 en el grosor del tabique interventricular (IVS)
Periodo de tiempo: línea de base y 6 meses
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Comparar los efectos de la idebenona sobre la anatomía y la función cardíacas en pacientes con ataxia de Friedreich (FRDA) evaluada mediante ecocardiografía
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línea de base y 6 meses
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Cambio porcentual desde el inicio hasta la semana 24 en el grosor del tabique interventricular (IVS)
Periodo de tiempo: línea de base y 24 semanas
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Comparar los efectos de la idebenona sobre la anatomía y la función cardíacas en pacientes con ataxia de Friedreich (FRDA) evaluada mediante ecocardiografía
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línea de base y 24 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: David Lynch, MD, Children's Hospital of Philadelphia
- Investigador principal: Susan Perlman, MD, University of California, Los Angeles
Publicaciones y enlaces útiles
Publicaciones Generales
- Meier T, Perlman SL, Rummey C, Coppard NJ, Lynch DR. Assessment of neurological efficacy of idebenone in pediatric patients with Friedreich's ataxia: data from a 6-month controlled study followed by a 12-month open-label extension study. J Neurol. 2012 Feb;259(2):284-91. doi: 10.1007/s00415-011-6174-y. Epub 2011 Jul 22.
- Lagedrost SJ, Sutton MS, Cohen MS, Satou GM, Kaufman BD, Perlman SL, Rummey C, Meier T, Lynch DR. Idebenone in Friedreich ataxia cardiomyopathy-results from a 6-month phase III study (IONIA). Am Heart J. 2011 Mar;161(3):639-645.e1. doi: 10.1016/j.ahj.2010.10.038. Epub 2011 Jan 31.
- Lynch DR, Perlman SL, Meier T. A phase 3, double-blind, placebo-controlled trial of idebenone in friedreich ataxia. Arch Neurol. 2010 Aug;67(8):941-7. doi: 10.1001/archneurol.2010.168.
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimado)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Manifestaciones neurológicas
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades neurodegenerativas
- Discinesias
- Enfermedades de la médula espinal
- Trastornos Heredodegenerativos, Sistema Nervioso
- Enfermedades mitocondriales
- Enfermedades del cerebelo
- Degeneraciones espinocerebelosas
- Ataxia
- Ataxia cerebelosa
- Ataxia de Friedreich
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Agentes Protectores
- Micronutrientes
- Antioxidantes
- Ubiquinona
- Idebenona
Otros números de identificación del estudio
- SNT-III-002
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