Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse for at vurdere effektiviteten, sikkerheden og tolerabiliteten af ​​Idebenone i behandlingen af ​​Friedreichs ataksi (IONIA)

22. juni 2023 opdateret af: Santhera Pharmaceuticals

En fase III dobbeltblind, randomiseret, placebokontrolleret undersøgelse af Idebenons effektivitet, sikkerhed og tolerabilitet i behandlingen af ​​Friedreichs ataksipatienter

Denne undersøgelse er beregnet til at vurdere effektiviteten af ​​idebenon på neurologiske udfaldsmål hos patienter med Friedreichs ataksi over en periode på 6 måneder.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Studiet involverer 6 klinikbesøg og efter afslutningen mulighed for at deltage i et 12 måneders forlængelsesstudie, hvor alle patienter vil modtage højdosis Idebenone.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

70

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095-1769
        • David Geffen School of Medicine, UCLA
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • The Children's Hopsital of Philadelphia

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

8 år til 17 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Dokumenteret diagnose af Friedreichs ataksi (FRDA) med bekræftede FRDA-mutationer
  • Patienter 8 - 17 år ved baseline
  • Patienter med en kropsvægt på mere end 25 kg/55 lbs ved baseline
  • Patienter i stand til at gå mindst 10 meter uden ledsager (ICARS Walking Capacities-score ≤6) ved screening og baseline
  • Patienter, som efter investigators mening er i stand til at overholde undersøgelsens krav, herunder synke undersøgelsesmedicinen
  • Negativ uringraviditetstest ved screening og baseline (kvindelige patienter i den fødedygtige alder)

Ekskluderingskriterier:

  • Behandling med idebenon, coenzym Q10 eller vitamin E (hvis indtaget i en dosis 5 gange over det daglige behov) inden for den seneste måned
  • Patienter med International Cooperative Ataxia Rating Scale (ICARS) score på større end 54 eller mindre end 10 ved screening
  • Graviditet og/eller amning
  • Klinisk signifikante abnormiteter af klinisk hæmatologi eller biokemi, herunder, men ikke begrænset til, forhøjelser større end 1,5 gange den øvre normalgrænse for aspartataminotransferase (AST; også kendt som GOT), alaninaminotransferase (ALT; også kendt som GPT) eller kreatinin
  • Historie om misbrug af stoffer eller alkohol
  • Deltagelse i den tidligere (fase II) undersøgelse af idebenone ved National Institutes of Health (NIH)
  • Deltagelse i et forsøg med et andet forsøgslægemiddel inden for de sidste 3 måneder

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Arm 1 - 900 mg/dag Idebenone
mellem dosis Idebenone
Medicin: Idebenone
Patienter ≤ 45 kg/99 lbs: idebenon 450 mg/dag; Patienter > 45 kg/99 lbs: idebenon 900 mg/dag
Medicin: Idebenone
Patienter ≤ 45 kg/99 lbs: idebenon 1350 mg/dag; Patienter > 45 kg/99 lbs: idebenone 2250 mg/dag
Eksperimentel: Arm 2 - op til 2250 mg/dag Idebenone
høj dosis Idebenone
Medicin: Idebenone
Patienter ≤ 45 kg/99 lbs: idebenon 450 mg/dag; Patienter > 45 kg/99 lbs: idebenon 900 mg/dag
Medicin: Idebenone
Patienter ≤ 45 kg/99 lbs: idebenon 1350 mg/dag; Patienter > 45 kg/99 lbs: idebenone 2250 mg/dag
Placebo komparator: Arm 3 - Placebo
Placebo
Medicin: Placebo
Placebo blev leveret som filmovertrukne tabletter, der havde samme størrelse, vægt og udseende som idebenon-tabletterne.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i International Cooperative Ataxia Rating Scale (ICARS) fra baseline-vurdering til uge 24
Tidsramme: baseline og 6 måneder

International Cooperative Ataxia Rating Scale (ICARS):

ICARS består af en 100-punkts semikvantitativ skala baseret på 19 simple testmanøvrer opdelt i posturale og holdningsforstyrrelser, lemmerataksi, dysartri og oculomotoriske lidelser og er tidligere blevet brugt i denne patientpopulation med god inter-bedømmer-pålidelighed.

Minimumscore: 0, maksimumscore 100, højere score indikerer større svækkelse

Beregningsdetaljer: ICARS-score i uge 24 minus ICARS-score-baseline
baseline og 6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i Friedreichs Ataxia Rating Scale (FARS)-score fra baseline til uge 24
Tidsramme: baseline og 6 måneder

At sammenligne effektiviteten af ​​6 måneders behandling med 2 forskellige doser af idebenon med effekten af ​​placebo på neurologisk funktion som vurderet af Friedreich's Ataxia Rating Scale (FARS)

FARS består af en 25 manøvreeksamen sammen med 4 kvantitative præstationsmål. Den neurologiske undersøgelse dækker over bulbar funktion, koordination af øvre ekstremiteter, koordination af underekstremiteter, funktion af det perifere nervesystem, dybe senereflekser, stabilitet og gang. Brugen af ​​FARS er for nylig blevet valideret som en følsom skala for denne population.

FARS-eksamenresultaterne kan tilføjes for at få en samlet score fra 0 til 159. En højere score indikerer et højere niveau af handicap.

Beregningsdetaljer FARS score i uge 24 minus FARS score baseline
baseline og 6 måneder
Activities of Daily Living (ADL) af Friedreichs Ataxia Rating Scale (FARS), Ændring i ADL (Total Score) fra baseline til uge 24
Tidsramme: baseline og 6 måneder

At sammenligne effektiviteten af ​​6 måneders behandling med 2 forskellige doser af idebenon med effekten af ​​placebo på Activities of Daily Living (ADL) vurderet ved ADL-skalaen fra Friedreich's Ataxia Rating Scale (FARS)

score 0 til 36, højere score indikerer større svækkelse
baseline og 6 måneder
Ændring i International Cooperative Ataxia Rating Scale (ICARS) fra baseline-vurdering til uge 12
Tidsramme: baseline og 12 uger

At sammenligne effektiviteten af ​​3 måneders behandling med 2 forskellige doser af idebenon med effekten af ​​placebo på neurologisk svækkelse som vurderet af International Cooperative Ataxia Rating Scale (ICARS)

International Cooperative Ataxia Rating Scale (ICARS):

ICARS består af en 100-punkts semikvantitativ skala baseret på 19 simple testmanøvrer opdelt i posturale og holdningsforstyrrelser, lemmerataksi, dysartri og oculomotoriske lidelser og er tidligere blevet brugt i denne patientpopulation med god inter-bedømmer-pålidelighed.

Minimumscore: 0, maksimumscore 100, højere score indikerer større svækkelse

Beregningsdetaljer: ICARS-score i uge 12 minus ICARS-score-baseline
baseline og 12 uger
Absolut ændring fra baseline til uge 24 i den relative vægtykkelse (RWT) af venstre ventrikel
Tidsramme: baseline og 6 måneder
At sammenligne virkningerne af idebenon på hjertets anatomi og funktion hos patienter med Friedreichs ataksi (FRDA) vurderet ved ekkokardiografi
baseline og 6 måneder
Procentvis ændring fra baseline til uge 24 i den relative vægtykkelse (RWT) af venstre ventrikel
Tidsramme: baseline og 6 måneder
At sammenligne virkningerne af idebenon på hjertets anatomi og funktion hos patienter med Friedreichs ataksi (FRDA) vurderet ved ekkokardiografi
baseline og 6 måneder
Absolut ændring fra baseline til uge 24 i venstre ventrikulær masseindeks (LVMI)
Tidsramme: baseline og 6 måneder
At sammenligne virkningerne af idebenon på hjertets anatomi og funktion hos patienter med Friedreichs ataksi (FRDA) vurderet ved ekkokardiografi
baseline og 6 måneder
Procentvis ændring fra baseline til uge 24 i venstre ventrikelmasseindeks
Tidsramme: baseline og 6 måneder
At sammenligne virkningerne af idebenon på hjertets anatomi og funktion hos patienter med Friedreichs ataksi (FRDA) vurderet ved ekkokardiografi
baseline og 6 måneder
Absolut ændring fra baseline til uge 24 i tykkelsen af ​​den venstre ventrikels bagvæg (PW)
Tidsramme: baseline og 6 måneder
At sammenligne virkningerne af idebenon på hjertets anatomi og funktion hos patienter med Friedreichs ataksi (FRDA) vurderet ved ekkokardiografi
baseline og 6 måneder
Procentvis ændring fra baseline til uge 24 i tykkelsen af ​​den venstre ventrikels bagvæg (PW)
Tidsramme: baseline og 6 måneder
At sammenligne virkningerne af idebenon på hjertets anatomi og funktion hos patienter med Friedreichs ataksi (FRDA) vurderet ved ekkokardiografi
baseline og 6 måneder
Absolut ændring fra baseline til uge 24 i tykkelsen af ​​interventrikulær septum (IVS)
Tidsramme: baseline og 6 måneder
At sammenligne virkningerne af idebenon på hjertets anatomi og funktion hos patienter med Friedreichs ataksi (FRDA) vurderet ved ekkokardiografi
baseline og 6 måneder
Procentvis ændring fra baseline til uge 24 i tykkelsen af ​​interventrikulær septum (IVS)
Tidsramme: baseline og 24 uger
At sammenligne virkningerne af idebenon på hjertets anatomi og funktion hos patienter med Friedreichs ataksi (FRDA) vurderet ved ekkokardiografi
baseline og 24 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Santhera Pharmaceuticals

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: David Lynch, MD, Children's Hospital of Philadelphia
  • Ledende efterforsker: Susan Perlman, MD, University of California, Los Angeles

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. december 2007

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. april 2009

Studieafslutning (Faktiske)

1. april 2009

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

7. september 2007

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

28. september 2007

Først opslået (Anslået)

1. oktober 2007

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

11. juli 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

22. juni 2023

Sidst verificeret

1. juni 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SNT-III-002

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Friedreichs ataksi

Kliniske forsøg med Idebenone

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Serbia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner