Friedreich 운동실조증 치료에서 Idebenone의 효능, 안전성 및 내약성을 평가하기 위한 연구 (IONIA)
Friedreich 운동 실조증 환자의 치료에서 Idebenone의 효능, 안전성 및 내약성에 대한 III상 이중 맹검, 무작위, 위약 대조 연구
연구 개요
상세 설명
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 3단계
연락처 및 위치
연구 장소
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90095-1769
- David Geffen School of Medicine, UCLA
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- The Children's Hopsital of Philadelphia
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- FRDA 돌연변이가 확인된 프리드라이히 운동실조증(FRDA)의 문서화된 진단
- 기준선에서 8 - 17세의 환자
- 기준선에서 체중이 25kg/55lbs를 초과하는 환자
- 스크리닝 및 베이스라인에서 동반자 없이 최소 10미터를 걸을 수 있는 환자(ICARS 보행 능력 점수 ≤6)
- 연구자의 의견에 따라 연구 약물을 삼키는 것을 포함하여 연구의 요구 사항을 준수할 수 있는 환자
- 스크리닝 및 베이스라인에서 음성 소변 임신 검사(가임 여성 환자)
제외 기준:
- 지난 1개월 이내에 이데베논, 코엔자임 Q10 또는 비타민 E로 치료(1일 요구량의 5배를 초과하여 복용한 경우)
- 스크리닝 시 ICARS(International Cooperative Ataxia Rating Scale) 점수가 54점 이상 또는 10점 미만인 환자
- 임신 및/또는 모유 수유
- Aspartate Aminotransferase(AST; GOT라고도 함), Alanine Aminotransferase(ALT; GPT라고도 함) 또는 크레아티닌 정상 상한치의 1.5배를 초과하는 상승을 포함하되 이에 국한되지 않는 임상 혈액학 또는 생화학의 임상적으로 유의한 이상
- 약물이나 알코올 남용의 역사
- 미국 국립보건원(NIH)의 이데베논 이전(2상) 연구 참여
- 최근 3개월 이내 다른 시험약의 임상시험 참여
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 1군 - 900mg/일 이데베논
중간 용량 이데베논
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환자 ≤ 45kg/99lbs: 이데베논 450mg/일; 45kg/99lbs를 초과하는 환자: 이데베논 900mg/일
환자 ≤ 45kg/99lbs: 이데베논 1350mg/일; 45kg/99lbs를 초과하는 환자: 이데베논 2250mg/일
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실험적: 2군 - 최대 2250mg/일 이데베논
고용량 이데베논
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환자 ≤ 45kg/99lbs: 이데베논 450mg/일; 45kg/99lbs를 초과하는 환자: 이데베논 900mg/일
환자 ≤ 45kg/99lbs: 이데베논 1350mg/일; 45kg/99lbs를 초과하는 환자: 이데베논 2250mg/일
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위약 비교기: 3군 - 위약
위약
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위약은 이데베논 정제와 크기, 무게 및 모양이 동일한 필름 코팅 정제로 제공되었습니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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기준선 평가에서 24주차까지 ICARS(International Cooperative Ataxia Rating Scale)의 변화
기간: 기본 및 6개월
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ICARS(International Cooperative Ataxia Rating Scale): ICARS는 자세 및 자세 장애, 사지 운동 실조증, 구음 장애 및 안구 운동 장애로 분류된 19개의 간단한 테스트 조작을 기반으로 하는 100점 반정량적 척도로 구성되며 이전에 이 환자 모집단에서 우수한 평가자 간 신뢰도로 사용되었습니다. 최소 점수: 0, 최대 점수 100, 점수가 높을수록 손상이 심함 계산 세부 정보: 24주차 ICARS 점수에서 ICARS 점수 기준선을 뺀 값 |
기본 및 6개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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기준선에서 24주차까지 Friedreich의 운동실조 등급 척도(FARS) 점수의 변화
기간: 기본 및 6개월
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Friedreich's Ataxia Rating Scale(FARS)로 평가한 신경학적 기능에 대한 위약과 2가지 다른 용량의 이데베논을 사용한 6개월 치료의 효능을 비교하기 위해 FARS는 4개의 정량적 수행 측정과 함께 25개의 기동 시험으로 구성됩니다. 신경학적 검사는 구근 기능, 상지 협응, 하지 협응, 말초 신경계 기능, 심부건 반사, 안정성 및 보행을 다룹니다. FARS의 사용은 최근 이 모집단에 대한 민감한 척도로 검증되었습니다. FARS 시험 점수를 추가하여 0에서 159까지의 총점을 만들 수 있습니다. 점수가 높을수록 장애 수준이 높음을 나타냅니다. 계산 세부 정보 24주차의 FARS 점수에서 FARS 점수 기준선을 뺀 값 |
기본 및 6개월
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Friedreich's Ataxia Rating Scale(FARS)의 일상생활활동(ADL) 기준선에서 24주까지의 ADL(Total Score) 변화
기간: 기본 및 6개월
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FARS(Friedreich's Ataxia Rating Scale)의 ADL 척도로 평가한 일상 생활 활동(ADL)에 대한 위약과 2가지 다른 용량의 이데베논을 사용한 6개월 치료의 효능을 비교하기 위해 점수 0 ~ 36, 점수가 높을수록 손상이 심함을 나타냅니다. |
기본 및 6개월
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ICARS(International Cooperative Ataxia Rating Scale) 기준선 평가에서 12주까지의 변화
기간: 기준선 및 12주
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ICARS(International Cooperative Ataxia Rating Scale)로 평가한 신경 장애에 대한 위약과 2가지 다른 용량의 이데베논을 사용한 3개월 치료의 효능을 비교하기 위해 ICARS(International Cooperative Ataxia Rating Scale): ICARS는 자세 및 자세 장애, 사지 운동 실조증, 구음 장애 및 안구 운동 장애로 분류된 19개의 간단한 테스트 조작을 기반으로 하는 100점 반정량적 척도로 구성되며 이전에 이 환자 모집단에서 우수한 평가자 간 신뢰도로 사용되었습니다. 최소 점수: 0, 최대 점수 100, 점수가 높을수록 손상이 심함 계산 세부 정보: 12주차 ICARS 점수에서 ICARS 점수 기준선을 뺀 값 |
기준선 및 12주
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좌심실의 상대적 벽 두께(RWT)의 기준선에서 24주까지의 절대 변화
기간: 기본 및 6개월
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심초음파로 평가한 프리드라이히 운동실조증(FRDA) 환자의 심장 해부학 및 기능에 대한 이데베논의 효과를 비교하기 위해
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기본 및 6개월
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좌심실의 상대적 벽 두께(RWT)의 기준선에서 24주까지의 백분율 변화
기간: 기본 및 6개월
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심초음파로 평가한 프리드라이히 운동실조증(FRDA) 환자의 심장 해부학 및 기능에 대한 이데베논의 효과를 비교하기 위해
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기본 및 6개월
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기준선에서 24주차까지 좌심실 질량 지수(LVMI)의 절대 변화
기간: 기본 및 6개월
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심초음파로 평가한 프리드라이히 운동실조증(FRDA) 환자의 심장 해부학 및 기능에 대한 이데베논의 효과를 비교하기 위해
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기본 및 6개월
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기준선에서 24주까지 좌심실 질량 지수의 변화율
기간: 기본 및 6개월
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심초음파로 평가한 프리드라이히 운동실조증(FRDA) 환자의 심장 해부학 및 기능에 대한 이데베논의 효과를 비교하기 위해
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기본 및 6개월
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좌심실 후벽(PW) 두께의 기준선에서 24주까지의 절대 변화
기간: 기본 및 6개월
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심초음파로 평가한 프리드라이히 운동실조증(FRDA) 환자의 심장 해부학 및 기능에 대한 이데베논의 효과를 비교하기 위해
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기본 및 6개월
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좌심실 후벽(PW) 두께의 기준선에서 24주까지의 백분율 변화
기간: 기본 및 6개월
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심초음파로 평가한 프리드라이히 운동실조증(FRDA) 환자의 심장 해부학 및 기능에 대한 이데베논의 효과를 비교하기 위해
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기본 및 6개월
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심실 중격(IVS) 두께의 기준선에서 24주까지의 절대 변화
기간: 기본 및 6개월
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심초음파로 평가한 프리드라이히 운동실조증(FRDA) 환자의 심장 해부학 및 기능에 대한 이데베논의 효과를 비교하기 위해
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기본 및 6개월
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심실간 중격(IVS) 두께의 기준선에서 24주까지의 백분율 변화
기간: 기준선 및 24주
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심초음파로 평가한 프리드라이히 운동실조증(FRDA) 환자의 심장 해부학 및 기능에 대한 이데베논의 효과를 비교하기 위해
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기준선 및 24주
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: David Lynch, MD, Children's Hospital of Philadelphia
- 수석 연구원: Susan Perlman, MD, University of California, Los Angeles
간행물 및 유용한 링크
일반 간행물
- Meier T, Perlman SL, Rummey C, Coppard NJ, Lynch DR. Assessment of neurological efficacy of idebenone in pediatric patients with Friedreich's ataxia: data from a 6-month controlled study followed by a 12-month open-label extension study. J Neurol. 2012 Feb;259(2):284-91. doi: 10.1007/s00415-011-6174-y. Epub 2011 Jul 22.
- Lagedrost SJ, Sutton MS, Cohen MS, Satou GM, Kaufman BD, Perlman SL, Rummey C, Meier T, Lynch DR. Idebenone in Friedreich ataxia cardiomyopathy-results from a 6-month phase III study (IONIA). Am Heart J. 2011 Mar;161(3):639-645.e1. doi: 10.1016/j.ahj.2010.10.038. Epub 2011 Jan 31.
- Lynch DR, Perlman SL, Meier T. A phase 3, double-blind, placebo-controlled trial of idebenone in friedreich ataxia. Arch Neurol. 2010 Aug;67(8):941-7. doi: 10.1001/archneurol.2010.168.
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정된)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
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마지막으로 확인됨
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이데베논에 대한 임상 시험
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Santhera Pharmaceuticals더 이상 사용할 수 없음