Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie ter beoordeling van de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van idebenone bij de behandeling van ataxie van Friedreich (IONIA)

22 juni 2023 bijgewerkt door: Santhera Pharmaceuticals

Een dubbelblinde, gerandomiseerde, placebogecontroleerde fase III-studie naar de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van idebenone bij de behandeling van patiënten met ataxie van Friedreich

Deze studie is bedoeld om de effectiviteit van idebenone op neurologische uitkomstmaten te beoordelen bij patiënten met Friedreich's Ataxie gedurende een periode van 6 maanden.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

De studie omvat 6 kliniekbezoeken en na afronding de mogelijkheid om deel te nemen aan een verlengingsstudie van 12 maanden waarbij alle patiënten een hoge dosis Idebenone zullen krijgen.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

70

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095-1769
        • David Geffen School of Medicine, UCLA
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • The Children's Hopsital of Philadelphia

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

8 jaar tot 17 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Gedocumenteerde diagnose van ataxie van Friedreich (FRDA) met bevestigde FRDA-mutaties
  • Patiënten van 8 - 17 jaar bij baseline
  • Patiënten met een lichaamsgewicht van meer dan 25 kg/55 lbs bij baseline
  • Patiënten die ten minste 10 meter kunnen lopen zonder begeleider (ICARS Walking Capacities-score ≤6) bij screening en baseline
  • Patiënten die naar de mening van de onderzoeker in staat zijn om te voldoen aan de vereisten van het onderzoek, inclusief het doorslikken van de onderzoeksmedicatie
  • Negatieve urine-zwangerschapstest bij screening en baseline (vrouwelijke patiënten in de vruchtbare leeftijd)

Uitsluitingscriteria:

  • Behandeling met idebenone, co-enzym Q10 of vitamine E (indien ingenomen in een dosis die 5 maal hoger is dan de dagelijkse behoefte) in de afgelopen maand
  • Patiënten met een ICARS-score (International Cooperative Ataxia Rating Scale) van meer dan 54 of minder dan 10 bij screening
  • Zwangerschap en/of borstvoeding
  • Klinisch significante afwijkingen van de klinische hematologie of biochemie, waaronder, maar niet beperkt tot, verhogingen van meer dan 1,5 keer de bovengrens van normaal van aspartaataminotransferase (AST; ook bekend als GOT), Alanine Aminotransferase (ALT; ook bekend als GPT) of creatinine
  • Geschiedenis van misbruik van drugs of alcohol
  • Deelname aan de vorige (fase II) studie van idebenone bij de National Institutes of Health (NIH)
  • Deelname aan een proef met een ander onderzoeksgeneesmiddel in de afgelopen 3 maanden

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Arm 1 - 900 mg/dag Idebenone
middelmatige dosis Idebenone
Geneesmiddel: Idebenone
Patiënten ≤ 45 kg/99 lbs: idebenone 450 mg/dag; Patiënten > 45 kg/99 lbs: idebenone 900 mg/dag
Geneesmiddel: Idebenone
Patiënten ≤ 45 kg/99 lbs: idebenone 1350 mg/dag; Patiënten > 45 kg/99 lbs: idebenone 2250 mg/dag
Experimenteel: Arm 2 - tot 2250 mg/dag Idebenone
hoge dosis Idebenone
Geneesmiddel: Idebenone
Patiënten ≤ 45 kg/99 lbs: idebenone 450 mg/dag; Patiënten > 45 kg/99 lbs: idebenone 900 mg/dag
Geneesmiddel: Idebenone
Patiënten ≤ 45 kg/99 lbs: idebenone 1350 mg/dag; Patiënten > 45 kg/99 lbs: idebenone 2250 mg/dag
Placebo-vergelijker: Arm 3 - Placebo
Placebo
Geneesmiddel: Placebo
Placebo werd geleverd als filmomhulde tabletten die dezelfde grootte, hetzelfde gewicht en uiterlijk hadden als de idebenone-tabletten.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in de International Cooperative Ataxia Rating Scale (ICARS) van baseline-evaluatie tot week 24
Tijdsspanne: basislijn en 6 maanden

International Cooperative Ataxia Rating Scale (ICARS):

ICARS bestaat uit een honderdpunts semi-kwantitatieve schaal gebaseerd op 19 eenvoudige testmanoeuvres die zijn onderverdeeld in houdings- en standstoornissen, ataxie van ledematen, dysartrie en oculomotorische stoornissen en is eerder gebruikt bij deze patiëntenpopulatie met een goede interbeoordelaarsbetrouwbaarheid.

Minimale score: 0, maximale score 100, hogere score duidt op een grotere beperking

Berekeningsdetails: ICARS-score in week 24 min ICARS-score basislijn
basislijn en 6 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in Friedreich's Ataxia Rating Scale (FARS)-scores van basislijn tot week 24
Tijdsspanne: basislijn en 6 maanden

Vergelijken van de werkzaamheid van een behandeling van 6 maanden met 2 verschillende doses idebenone met die van een placebo op de neurologische functie zoals beoordeeld door de Friedreich's Ataxia Rating Scale (FARS)

FARS bestaat uit een examen van 25 manoeuvres en 4 kwantitatieve prestatiemetingen. Het neurologisch onderzoek omvat bulbaire functie, coördinatie van de bovenste ledematen, coördinatie van de onderste ledematen, perifere zenuwstelselfunctie, diepe peesreflexen, stabiliteit en gang. Het gebruik van FARS is onlangs gevalideerd als een gevoelige schaal voor deze populatie.

De FARS-examenscores kunnen worden opgeteld om een ​​totaalscore van 0 tot 159 te maken. Een hogere score duidt op een grotere mate van handicap.

Berekeningsdetails FARS-score in week 24 min FARS-score basislijn
basislijn en 6 maanden
Activiteiten van het dagelijks leven (ADL) van Friedreich's Ataxia Rating Scale (FARS), verandering in ADL (totale score) van baseline tot week 24
Tijdsspanne: basislijn en 6 maanden

Ter vergelijking van de werkzaamheid van een behandeling van 6 maanden met 2 verschillende doses idebenone met die van een placebo op de dagelijkse activiteiten (ADL), beoordeeld met de ADL-schaal van de Friedreich's Ataxia Rating Scale (FARS)

score 0 tot 36, een hogere score duidt op een grotere beperking
basislijn en 6 maanden
Verandering in de International Cooperative Ataxia Rating Scale (ICARS) van baseline-evaluatie tot week 12
Tijdsspanne: baseline en 12 weken

Om de werkzaamheid van 3 maanden behandeling met 2 verschillende doses idebenone te vergelijken met die van placebo op neurologische stoornissen zoals beoordeeld door de International Cooperative Ataxia Rating Scale (ICARS)

International Cooperative Ataxia Rating Scale (ICARS):

ICARS bestaat uit een honderdpunts semi-kwantitatieve schaal gebaseerd op 19 eenvoudige testmanoeuvres die zijn onderverdeeld in houdings- en standstoornissen, ataxie van ledematen, dysartrie en oculomotorische stoornissen en is eerder gebruikt bij deze patiëntenpopulatie met een goede interbeoordelaarsbetrouwbaarheid.

Minimale score: 0, maximale score 100, hogere score duidt op een grotere beperking

Berekeningsdetails: ICARS-score in week 12 min ICARS-score basislijn
baseline en 12 weken
Absolute verandering van baseline tot week 24 in de relatieve wanddikte (RWT) van de linkerventrikel
Tijdsspanne: basislijn en 6 maanden
Vergelijken van de effecten van idebenone op de anatomie en functie van het hart bij patiënten met ataxie van Friedreich (FRDA) zoals beoordeeld door middel van echocardiografie
basislijn en 6 maanden
Procentuele verandering van baseline tot week 24 in de relatieve wanddikte (RWT) van de linkerventrikel
Tijdsspanne: basislijn en 6 maanden
Vergelijken van de effecten van idebenone op de anatomie en functie van het hart bij patiënten met ataxie van Friedreich (FRDA) zoals beoordeeld door middel van echocardiografie
basislijn en 6 maanden
Absolute verandering van baseline tot week 24 in linkerventrikelmassa-index (LVMI)
Tijdsspanne: basislijn en 6 maanden
Vergelijken van de effecten van idebenone op de anatomie en functie van het hart bij patiënten met ataxie van Friedreich (FRDA) zoals beoordeeld door middel van echocardiografie
basislijn en 6 maanden
Procentuele verandering van baseline tot week 24 in linkerventrikelmassa-index
Tijdsspanne: basislijn en 6 maanden
Vergelijken van de effecten van idebenone op de anatomie en functie van het hart bij patiënten met ataxie van Friedreich (FRDA) zoals beoordeeld door middel van echocardiografie
basislijn en 6 maanden
Absolute verandering van baseline tot week 24 in de dikte van de achterwand (PW) van de linkerventrikel
Tijdsspanne: basislijn en 6 maanden
Vergelijken van de effecten van idebenone op de anatomie en functie van het hart bij patiënten met ataxie van Friedreich (FRDA) zoals beoordeeld door middel van echocardiografie
basislijn en 6 maanden
Procentuele verandering van baseline tot week 24 in de dikte van de achterwand (PW) van de linkerventrikel
Tijdsspanne: basislijn en 6 maanden
Vergelijken van de effecten van idebenone op de anatomie en functie van het hart bij patiënten met ataxie van Friedreich (FRDA) zoals beoordeeld door middel van echocardiografie
basislijn en 6 maanden
Absolute verandering van baseline tot week 24 in de dikte van het interventriculaire septum (IVS)
Tijdsspanne: basislijn en 6 maanden
Vergelijken van de effecten van idebenone op de anatomie en functie van het hart bij patiënten met ataxie van Friedreich (FRDA) zoals beoordeeld door middel van echocardiografie
basislijn en 6 maanden
Procentuele verandering van baseline tot week 24 in de dikte van het interventriculaire septum (IVS)
Tijdsspanne: baseline en 24 weken
Vergelijken van de effecten van idebenone op de anatomie en functie van het hart bij patiënten met ataxie van Friedreich (FRDA) zoals beoordeeld door middel van echocardiografie
baseline en 24 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Santhera Pharmaceuticals

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: David Lynch, MD, Children's Hospital of Philadelphia
  • Hoofdonderzoeker: Susan Perlman, MD, University of California, Los Angeles

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 december 2007

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 april 2009

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 april 2009

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

7 september 2007

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

28 september 2007

Eerst geplaatst (Geschat)

1 oktober 2007

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

11 juli 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

22 juni 2023

Laatst geverifieerd

1 juni 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • SNT-III-002

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Ataxie van Friedreich

Klinische onderzoeken op Idebenone

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Mali

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren