Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie for å vurdere effektiviteten, sikkerheten og toleransen til Idebenone ved behandling av Friedreichs ataksi (IONIA)

22. juni 2023 oppdatert av: Santhera Pharmaceuticals

En fase III dobbeltblind, randomisert, placebokontrollert studie av effektivitet, sikkerhet og tolerabilitet av Idebenone ved behandling av Friedreichs ataksipasienter

Denne studien er ment å vurdere effektiviteten av idebenon på nevrologiske utfallsmål hos pasienter med Friedreichs ataksi over en 6 måneders periode.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Studien involverer 6 klinikkbesøk og ved fullført mulighet for å bli med i en 12 måneders forlengelsesstudie hvor alle pasienter vil få høydose Idebenone.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

70

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095-1769
        • David Geffen School of Medicine, UCLA
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • The Children's Hopsital of Philadelphia

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

8 år til 17 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Dokumentert diagnose av Friedreichs ataksi (FRDA) med bekreftede FRDA-mutasjoner
  • Pasienter 8 - 17 år ved baseline
  • Pasienter med en kroppsvekt over 25 kg/55 lbs ved baseline
  • Pasienter som kan gå minst 10 meter uten ledsager (ICARS Walking Capacities score ≤6) ved screening og baseline
  • Pasienter som etter etterforskerens mening er i stand til å overholde kravene til studien, inkludert å svelge studiemedisinen
  • Negativ uringraviditetstest ved screening og baseline (kvinnelige pasienter i fertil alder)

Ekskluderingskriterier:

  • Behandling med idebenon, koenzym Q10 eller vitamin E (hvis tatt i en dose 5 ganger over daglig behov) i løpet av den siste måneden
  • Pasienter med International Cooperative Ataxia Rating Scale (ICARS) skårer høyere enn 54 eller mindre enn 10 ved screening
  • Graviditet og/eller amming
  • Klinisk signifikante abnormiteter i klinisk hematologi eller biokjemi, inkludert, men ikke begrenset til, forhøyninger større enn 1,5 ganger øvre normalgrense for aspartataminotransferase (AST; også kjent som GOT), alaninaminotransferase (ALT; også kjent som GPT) eller kreatinin
  • Historie om misbruk av narkotika eller alkohol
  • Deltakelse i den forrige (fase II) studien av idebenone ved National Institutes of Health (NIH)
  • Deltakelse i en utprøving av et annet legemiddel i løpet av de siste 3 månedene

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Arm 1 - 900 mg/dag Idebenone
mellomdose Idebenone
Legemiddel: Idebenone
Pasienter ≤ 45 kg/99 lbs: idebenon 450 mg/dag; Pasienter > 45 kg/99 lbs: idebenon 900 mg/dag
Legemiddel: Idebenone
Pasienter ≤ 45 kg/99 lbs: idebenon 1350 mg/dag; Pasienter > 45 kg/99 lbs: idebenon 2250 mg/dag
Eksperimentell: Arm 2 - opptil 2250 mg/dag Idebenone
høy dose Idebenone
Legemiddel: Idebenone
Pasienter ≤ 45 kg/99 lbs: idebenon 450 mg/dag; Pasienter > 45 kg/99 lbs: idebenon 900 mg/dag
Legemiddel: Idebenone
Pasienter ≤ 45 kg/99 lbs: idebenon 1350 mg/dag; Pasienter > 45 kg/99 lbs: idebenon 2250 mg/dag
Placebo komparator: Arm 3 - Placebo
Placebo
Legemiddel: Placebo
Placebo ble levert som filmdrasjerte tabletter som hadde samme størrelse, vekt og utseende som idebenon-tabletter.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i International Cooperative Ataxia Rating Scale (ICARS) fra baseline-vurdering til uke 24
Tidsramme: baseline og 6 måneder

International Cooperative Ataxia Rating Scale (ICARS):

ICARS består av en etthundrepunkts semi-kvantitativ skala basert på 19 enkle testmanøvrer inndelt i posturale og holdningsforstyrrelser, lemataksi, dysartri og oculomotoriske forstyrrelser og har tidligere blitt brukt i denne pasientpopulasjonen med god inter-rater-pålitelighet.

Minimum score: 0, maksimal score 100, høyere score indikerer større svekkelse

Beregningsdetaljer: ICARS-poengsum ved uke 24 minus ICARS-poenggrunnlag
baseline og 6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i Friedreichs Ataxia Rating Scale (FARS) score fra baseline til uke 24
Tidsramme: baseline og 6 måneder

For å sammenligne effekten av 6 måneders behandling med 2 forskjellige doser av idebenon med effekten av placebo på nevrologisk funksjon, vurdert av Friedreichs Ataxia Rating Scale (FARS)

FARS består av en 25 manøvereksamen sammen med 4 kvantitative ytelsesmål. Den nevrologiske undersøkelsen dekker bulbar funksjon, koordinasjon av øvre ekstremiteter, koordinering av underekstremiteter, funksjon av perifert nervesystem, dype senereflekser, stabilitet og gang. Bruken av FARS har nylig blitt validert som en sensitiv skala for denne populasjonen.

FARS-eksamenspoengsummene kan legges til for å få en totalpoengsum fra 0 til 159. En høyere score indikerer et høyere nivå av funksjonshemming.

Beregningsdetaljer FARS-poengsum ved uke 24 minus FARS-poenggrunnlag
baseline og 6 måneder
Activities of Daily Living (ADL) av Friedreichs Ataxia Rating Scale (FARS), endring i ADL (Total Score ) fra baseline til uke 24
Tidsramme: baseline og 6 måneder

For å sammenligne effekten av 6 måneders behandling med 2 forskjellige doser av idebenon med effekten av placebo på Activities of Daily Living (ADL) vurdert av ADL-skalaen til Friedreich's Ataxia Rating Scale (FARS)

score 0 til 36, høyere poengsum indikerer større svekkelse
baseline og 6 måneder
Endring i International Cooperative Ataxia Rating Scale (ICARS) fra baseline-vurdering til uke 12
Tidsramme: baseline og 12 uker

For å sammenligne effekten av 3 måneders behandling med 2 forskjellige doser av idebenon med effekten av placebo på nevrologisk svekkelse, vurdert av International Cooperative Ataxia Rating Scale (ICARS)

International Cooperative Ataxia Rating Scale (ICARS):

ICARS består av en etthundrepunkts semi-kvantitativ skala basert på 19 enkle testmanøvrer inndelt i posturale og holdningsforstyrrelser, lemataksi, dysartri og oculomotoriske forstyrrelser og har tidligere blitt brukt i denne pasientpopulasjonen med god inter-rater-pålitelighet.

Minimum score: 0, maksimal score 100, høyere score indikerer større svekkelse

Beregningsdetaljer: ICARS-poengsum ved uke 12 minus ICARS-poenggrunnlag
baseline og 12 uker
Absolutt endring fra baseline til uke 24 i den relative veggtykkelsen (RWT) til venstre ventrikkel
Tidsramme: baseline og 6 måneder
For å sammenligne effekten av idebenon på hjertets anatomi og funksjon hos pasienter med Friedreichs ataksi (FRDA) vurdert ved ekkokardiografi
baseline og 6 måneder
Prosentvis endring fra baseline til uke 24 i den relative veggtykkelsen (RWT) av venstre ventrikkel
Tidsramme: baseline og 6 måneder
For å sammenligne effekten av idebenon på hjertets anatomi og funksjon hos pasienter med Friedreichs ataksi (FRDA) vurdert ved ekkokardiografi
baseline og 6 måneder
Absolutt endring fra baseline til uke 24 i venstre ventrikkelmasseindeks (LVMI)
Tidsramme: baseline og 6 måneder
For å sammenligne effekten av idebenon på hjertets anatomi og funksjon hos pasienter med Friedreichs ataksi (FRDA) vurdert ved ekkokardiografi
baseline og 6 måneder
Prosentvis endring fra baseline til uke 24 i venstre ventrikkelmasseindeks
Tidsramme: baseline og 6 måneder
For å sammenligne effekten av idebenon på hjertets anatomi og funksjon hos pasienter med Friedreichs ataksi (FRDA) vurdert ved ekkokardiografi
baseline og 6 måneder
Absolutt endring fra baseline til uke 24 i tykkelsen på bakveggen (PW) i venstre ventrikkel
Tidsramme: baseline og 6 måneder
For å sammenligne effekten av idebenon på hjertets anatomi og funksjon hos pasienter med Friedreichs ataksi (FRDA) vurdert ved ekkokardiografi
baseline og 6 måneder
Prosentvis endring fra baseline til uke 24 i tykkelsen på bakveggen (PW) i venstre ventrikkel
Tidsramme: baseline og 6 måneder
For å sammenligne effekten av idebenon på hjertets anatomi og funksjon hos pasienter med Friedreichs ataksi (FRDA) vurdert ved ekkokardiografi
baseline og 6 måneder
Absolutt endring fra baseline til uke 24 i tykkelsen av interventrikulær septum (IVS)
Tidsramme: baseline og 6 måneder
For å sammenligne effekten av idebenon på hjertets anatomi og funksjon hos pasienter med Friedreichs ataksi (FRDA) vurdert ved ekkokardiografi
baseline og 6 måneder
Prosentvis endring fra baseline til uke 24 i tykkelsen av interventrikulær septum (IVS)
Tidsramme: baseline og 24 uker
For å sammenligne effekten av idebenon på hjertets anatomi og funksjon hos pasienter med Friedreichs ataksi (FRDA) vurdert ved ekkokardiografi
baseline og 24 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Santhera Pharmaceuticals

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: David Lynch, MD, Children's Hospital of Philadelphia
  • Hovedetterforsker: Susan Perlman, MD, University of California, Los Angeles

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. desember 2007

Primær fullføring (Faktiske)

1. april 2009

Studiet fullført (Faktiske)

1. april 2009

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

7. september 2007

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

28. september 2007

Først lagt ut (Antatt)

1. oktober 2007

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

11. juli 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

22. juni 2023

Sist bekreftet

1. juni 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • SNT-III-002

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Idebenone

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Myanmar

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere