Estudo para avaliar a eficácia, segurança e tolerabilidade da idebenona no tratamento da ataxia de Friedreich (IONIA)
Um estudo de fase III, duplo-cego, randomizado e controlado por placebo sobre a eficácia, segurança e tolerabilidade da idebenona no tratamento de pacientes com ataxia de Friedreich
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Locais de estudo
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095-1769
- David Geffen School of Medicine, UCLA
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- The Children's Hopsital of Philadelphia
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico documentado de Ataxia de Friedreich (FRDA) com mutações FRDA confirmadas
- Pacientes de 8 a 17 anos de idade no início do estudo
- Pacientes com peso corporal superior a 25 kg/55 lbs no início do estudo
- Pacientes capazes de caminhar pelo menos 10 metros sem acompanhante (pontuação de Capacidades de Caminhada do ICARS ≤6) na triagem e no início do estudo
- Pacientes que, na opinião do investigador, são capazes de cumprir os requisitos do estudo, incluindo engolir a medicação do estudo
- Teste de gravidez de urina negativo na triagem e no início do estudo (pacientes do sexo feminino com potencial para engravidar)
Critério de exclusão:
- Tratamento com idebenona, Coenzima Q10 ou vitamina E (se tomado em uma dose 5 vezes acima da necessidade diária) no último mês
- Pacientes com pontuação na Escala Cooperativa Internacional de Avaliação de Ataxia (ICARS) superior a 54 ou inferior a 10 na triagem
- Gravidez e/ou amamentação
- Anormalidades clinicamente significativas de hematologia clínica ou bioquímica, incluindo, mas não limitado a, elevações superiores a 1,5 vezes o limite superior do normal de Aspartato Aminotransferase (AST; também conhecido como GOT), Alanina Aminotransferase (ALT; também conhecido como GPT) ou creatinina
- História de abuso de drogas ou álcool
- Participação no estudo anterior (Fase II) de idebenona no National Institutes of Health (NIH)
- Participação em um estudo de outro medicamento experimental nos últimos 3 meses
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Braço 1 - 900 mg/dia de idebenona
dose média de idebenona
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Pacientes ≤ 45 kg/99 lbs: idebenona 450 mg/dia; Pacientes > 45 kg/99 lbs: idebenona 900 mg/dia
Pacientes ≤ 45 kg/99 lbs: idebenona 1350 mg/dia; Pacientes > 45 kg/99 lbs: idebenona 2250 mg/dia
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Experimental: Braço 2 - até 2250 mg/dia de idebenona
dose alta de idebenona
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Pacientes ≤ 45 kg/99 lbs: idebenona 450 mg/dia; Pacientes > 45 kg/99 lbs: idebenona 900 mg/dia
Pacientes ≤ 45 kg/99 lbs: idebenona 1350 mg/dia; Pacientes > 45 kg/99 lbs: idebenona 2250 mg/dia
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Comparador de Placebo: Braço 3 - Placebo
Placebo
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O placebo foi fornecido na forma de comprimidos revestidos por película com o mesmo tamanho, peso e aparência dos comprimidos de idebenona.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Mudança na Escala Cooperativa Internacional de Classificação de Ataxia (ICARS) desde a avaliação inicial até a semana 24
Prazo: linha de base e 6 meses
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Escala Cooperativa Internacional de Classificação de Ataxia (ICARS): A ICARS consiste em uma escala semiquantitativa de cem pontos baseada em 19 manobras de teste simples compartimentalizadas em distúrbios posturais e posturais, ataxia de membros, disartria e distúrbios oculomotores e foi usada anteriormente nesta população de pacientes com boa confiabilidade entre avaliadores. Pontuação mínima: 0, pontuação máxima 100, pontuação mais alta indica maior comprometimento Detalhes do cálculo: pontuação ICARS na semana 24 menos linha de base da pontuação ICARS |
linha de base e 6 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alteração nas pontuações da escala de classificação de ataxia de Friedreich (FARS) desde o início até a semana 24
Prazo: linha de base e 6 meses
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Comparar a eficácia do tratamento de 6 meses com 2 doses diferentes de idebenona com a de placebo na função neurológica avaliada pela Escala de Avaliação de Ataxia de Friedreich (FARS) O FARS consiste em um exame de 25 manobras junto com 4 medidas quantitativas de desempenho. O exame neurológico abrange a função bulbar, coordenação dos membros superiores, coordenação dos membros inferiores, função do sistema nervoso periférico, reflexos tendinosos profundos, estabilidade e marcha. O uso da FARS foi recentemente validado como uma escala sensível para essa população. As pontuações do exame FARS podem ser somadas para fazer uma pontuação total variando de 0 a 159. Uma pontuação mais alta indica um maior nível de incapacidade. O cálculo detalha a pontuação FARS na semana 24 menos a linha de base da pontuação FARS |
linha de base e 6 meses
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Atividades da Vida Diária (ADL) da Escala de Classificação de Ataxia de Friedreich (FARS), Mudança nas AVD (Pontuação Total) Desde a Linha de Base até a Semana 24
Prazo: linha de base e 6 meses
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Comparar a eficácia de um tratamento de 6 meses com 2 doses diferentes de idebenona com a de placebo nas Atividades da Vida Diária (ADL) avaliadas pela escala ADL da Friedreich's Ataxia Rating Scale (FARS) pontuação de 0 a 36, pontuação mais alta indica maior comprometimento |
linha de base e 6 meses
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Mudança na Escala Cooperativa Internacional de Avaliação de Ataxia (ICARS) desde a avaliação inicial até a semana 12
Prazo: linha de base e 12 semanas
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Comparar a eficácia do tratamento de 3 meses com 2 doses diferentes de idebenona com a de placebo no comprometimento neurológico, conforme avaliado pela Escala Cooperativa Internacional de Avaliação de Ataxia (ICARS) Escala Cooperativa Internacional de Classificação de Ataxia (ICARS): A ICARS consiste em uma escala semiquantitativa de cem pontos baseada em 19 manobras de teste simples compartimentalizadas em distúrbios posturais e posturais, ataxia de membros, disartria e distúrbios oculomotores e foi usada anteriormente nesta população de pacientes com boa confiabilidade entre avaliadores. Pontuação mínima: 0, pontuação máxima 100, pontuação mais alta indica maior comprometimento Detalhes do cálculo: pontuação ICARS na semana 12 menos linha de base da pontuação ICARS |
linha de base e 12 semanas
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Alteração absoluta da linha de base até a semana 24 na espessura relativa da parede (RWT) do ventrículo esquerdo
Prazo: linha de base e 6 meses
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Comparar os efeitos da idebenona na anatomia e função cardíaca em pacientes com ataxia de Friedreich (FRDA), conforme avaliado por ecocardiografia
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linha de base e 6 meses
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Alteração percentual desde a linha de base até a semana 24 na espessura relativa da parede (RWT) do ventrículo esquerdo
Prazo: linha de base e 6 meses
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Comparar os efeitos da idebenona na anatomia e função cardíaca em pacientes com ataxia de Friedreich (FRDA), conforme avaliado por ecocardiografia
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linha de base e 6 meses
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Alteração absoluta da linha de base até a semana 24 no índice de massa ventricular esquerda (LVMI)
Prazo: linha de base e 6 meses
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Comparar os efeitos da idebenona na anatomia e função cardíaca em pacientes com ataxia de Friedreich (FRDA), conforme avaliado por ecocardiografia
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linha de base e 6 meses
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Alteração percentual desde a linha de base até a semana 24 no índice de massa ventricular esquerda
Prazo: linha de base e 6 meses
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Comparar os efeitos da idebenona na anatomia e função cardíaca em pacientes com ataxia de Friedreich (FRDA), conforme avaliado por ecocardiografia
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linha de base e 6 meses
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Alteração absoluta da linha de base até a semana 24 na espessura da parede posterior (PW) do ventrículo esquerdo
Prazo: linha de base e 6 meses
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Comparar os efeitos da idebenona na anatomia e função cardíaca em pacientes com ataxia de Friedreich (FRDA), conforme avaliado por ecocardiografia
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linha de base e 6 meses
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Alteração percentual da linha de base até a semana 24 na espessura da parede posterior (PW) do ventrículo esquerdo
Prazo: linha de base e 6 meses
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Comparar os efeitos da idebenona na anatomia e função cardíaca em pacientes com ataxia de Friedreich (FRDA), conforme avaliado por ecocardiografia
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linha de base e 6 meses
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Alteração absoluta da linha de base até a semana 24 na espessura do septo interventricular (IVS)
Prazo: linha de base e 6 meses
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Comparar os efeitos da idebenona na anatomia e função cardíaca em pacientes com ataxia de Friedreich (FRDA), conforme avaliado por ecocardiografia
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linha de base e 6 meses
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Alteração percentual da linha de base até a semana 24 na espessura do septo interventricular (IVS)
Prazo: linha de base e 24 semanas
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Comparar os efeitos da idebenona na anatomia e função cardíaca em pacientes com ataxia de Friedreich (FRDA), conforme avaliado por ecocardiografia
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linha de base e 24 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: David Lynch, MD, Children's Hospital of Philadelphia
- Investigador principal: Susan Perlman, MD, University of California, Los Angeles
Publicações e links úteis
Publicações Gerais
- Meier T, Perlman SL, Rummey C, Coppard NJ, Lynch DR. Assessment of neurological efficacy of idebenone in pediatric patients with Friedreich's ataxia: data from a 6-month controlled study followed by a 12-month open-label extension study. J Neurol. 2012 Feb;259(2):284-91. doi: 10.1007/s00415-011-6174-y. Epub 2011 Jul 22.
- Lagedrost SJ, Sutton MS, Cohen MS, Satou GM, Kaufman BD, Perlman SL, Rummey C, Meier T, Lynch DR. Idebenone in Friedreich ataxia cardiomyopathy-results from a 6-month phase III study (IONIA). Am Heart J. 2011 Mar;161(3):639-645.e1. doi: 10.1016/j.ahj.2010.10.038. Epub 2011 Jan 31.
- Lynch DR, Perlman SL, Meier T. A phase 3, double-blind, placebo-controlled trial of idebenone in friedreich ataxia. Arch Neurol. 2010 Aug;67(8):941-7. doi: 10.1001/archneurol.2010.168.
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimado)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Metabólicas
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Manifestações Neurológicas
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Neurodegenerativas
- Discinesias
- Doenças da Medula Espinhal
- Distúrbios Heredodegenerativos, Sistema Nervoso
- Doenças Mitocondriais
- Doenças Cerebelares
- Degenerações espinocerebelares
- Ataxia
- Ataxia Cerebelar
- Friedreich Ataxia
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Agentes de proteção
- Micronutrientes
- Antioxidantes
- Ubiquinona
- Idebenona
Outros números de identificação do estudo
- SNT-III-002
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