Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Tanulmány az idebenon hatékonyságának, biztonságosságának és tolerálhatóságának felmérésére a Friedreich-ataxia kezelésében (IONIA)

2023. június 22. frissítette: Santhera Pharmaceuticals

III. fázisú kettős vak, randomizált, placebo-kontrollos vizsgálat az idebenon hatékonyságáról, biztonságosságáról és tolerálhatóságáról Friedreich-féle ataxiás betegek kezelésében

Ennek a tanulmánynak az a célja, hogy felmérje az idebenon hatékonyságát a neurológiai kimenetel mérésére Friedreich-ataxiában szenvedő betegeknél 6 hónapon keresztül.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A vizsgálat 6 klinikai látogatásból áll, és a befejezést követően lehetőség nyílik egy 12 hónapos meghosszabbított vizsgálathoz való csatlakozásra, ahol minden beteg nagy dózisú Idebenone-t kap.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

70

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90095-1769
        • David Geffen School of Medicine, UCLA
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • The Children's Hopsital of Philadelphia

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

8 év (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A Friedreich-ataxia (FRDA) dokumentált diagnózisa megerősített FRDA-mutációkkal
  • A kiinduláskor 8-17 éves betegek
  • 25 kg-nál nagyobb testtömegű betegek a kiinduláskor
  • Azok a betegek, akik legalább 10 métert tudnak járni kísérő személy nélkül (ICARS Walking Capacity pontszám ≤ 6) a szűréskor és a kiinduláskor
  • Azok a betegek, akik a vizsgáló véleménye szerint képesek megfelelni a vizsgálat követelményeinek, beleértve a vizsgálati gyógyszer lenyelését is.
  • Negatív vizelet terhességi teszt a szűréskor és a kiinduláskor (fogamzóképes nőbetegek)

Kizárási kritériumok:

  • Kezelés idebenonnal, Q10 koenzimmel vagy E-vitaminnal (ha a napi szükséglet 5-ször nagyobb adagban vették be) az elmúlt hónapban
  • Azok a betegek, akiknek a Nemzetközi Kooperatív Ataxia Értékelési Skála (ICARS) pontszáma 54-nél nagyobb vagy 10-nél kevesebb a szűréskor
  • Terhesség és/vagy szoptatás
  • Klinikailag jelentős klinikai hematológiai vagy biokémiai rendellenességek, beleértve, de nem kizárólagosan, az aszpartát-aminotranszferáz (AST; más néven GOT), alanin aminotranszferáz (ALT; más néven GPT) vagy kreatininszint emelkedése a normál felső határának 1,5-szeresét meghaladó mértékben.
  • A kábítószerrel vagy alkohollal való visszaélés története
  • Részvétel az idebenon korábbi (II. fázisú) vizsgálatában a Nemzeti Egészségügyi Intézetben (NIH)
  • Részvétel egy másik vizsgált gyógyszer kipróbálásában az elmúlt 3 hónapban

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: 1. kar – 900 mg/nap Idebenon
közepes adag Idebenon
Drog: Idebenon
≤ 45 kg/99 font súlyú betegek: idebenon 450 mg/nap; > 45 kg/99 font testtömegű betegek: idebenon 900 mg/nap
Drog: Idebenon
≤ 45 kg/99 font súlyú betegek: idebenon 1350 mg/nap; > 45 kg/99 font testtömegű betegek: idebenon 2250 mg/nap
Kísérleti: 2. kar – legfeljebb 2250 mg/nap Idebenon
nagy dózisú Idebenon
Drog: Idebenon
≤ 45 kg/99 font súlyú betegek: idebenon 450 mg/nap; > 45 kg/99 font testtömegű betegek: idebenon 900 mg/nap
Drog: Idebenon
≤ 45 kg/99 font súlyú betegek: idebenon 1350 mg/nap; > 45 kg/99 font testtömegű betegek: idebenon 2250 mg/nap
Placebo Comparator: 3. kar – Placebo
Placebo
Drog: Placebo
A placebót filmtablettaként szállították, amelyek mérete, súlya és megjelenése megegyezett az idebenon tablettával.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A Nemzetközi Kooperatív Ataxia Értékelési Skála (ICARS) változása az alapállapotról a 24. hétre
Időkeret: alapvonal és 6 hónap

Nemzetközi Kooperatív Ataxia Értékelési Skála (ICARS):

Az ICARS egy százpontos, félkvantitatív skálából áll, amely 19 egyszerű tesztelési manőveren alapul, amely testtartási és testhelyzeti rendellenességekre, végtag-ataxiára, dysarthriára és szemmotoros rendellenességekre tagolódik, és korábban is használták ebben a betegpopulációban, jó értékelői megbízhatósággal.

Minimális pontszám: 0, maximális pontszám 100, a magasabb pontszám nagyobb károsodást jelez

A számítás részletei: ICARS-pontszám a 24. héten mínusz ICARS-pontszám alapvonal
alapvonal és 6 hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Friedreich Ataxia Rating Scale (FARS) pontszámainak változása az alapértékről a 24. hétre
Időkeret: alapvonal és 6 hónap

Összehasonlítani a 6 hónapos kezelés 2 különböző dózisú idebenonnal a placebó hatásosságát a neurológiai funkcióra, a Friedreich-féle ataxia értékelési skála (FARS) alapján

A FARS egy 25 manővervizsgából, valamint 4 mennyiségi teljesítménymérőből áll. A neurológiai vizsgálat kiterjed a bulbar funkcióra, a felső végtag koordinációjára, az alsó végtag koordinációjára, a perifériás idegrendszer működésére, a mély ínreflexekre, a stabilitásra és a járásra. A FARS használatát a közelmúltban érzékeny skálaként validálták erre a populációra.

A FARS vizsgapontszámokat összeadva 0 és 159 közötti összpontszámot kaphatunk. A magasabb pontszám magasabb szintű fogyatékosságra utal.

A számítás részletei FARS-pontszám a 24. héten mínusz FARS-pontszám alapvonal
alapvonal és 6 hónap
A Friedreich-féle ataxia-értékelési skála (FARS) napi életvitelének (ADL) tevékenységei, az ADL változása (teljes pontszám) az alapértékről a 24. hétre
Időkeret: alapvonal és 6 hónap

A 6 hónapig tartó, 2 különböző dózisú idebenon kezelés hatékonyságának összehasonlítása a napi életvitelre (ADL) a Friedreich-féle ataxia értékelési skála (FARS) ADL skálájával

0 és 36 között a magasabb pontszám nagyobb károsodást jelez
alapvonal és 6 hónap
A Nemzetközi Kooperatív Ataxia Értékelési Skála (ICARS) változása az alapállapotról a 12. hétre
Időkeret: alapvonal és 12 hét

Összehasonlítani a 2 különböző dózisú idebenonnal végzett 3 hónapos kezelés hatékonyságát a placebóval a neurológiai károsodásra vonatkozóan, a Nemzetközi Kooperatív Ataxia Értékelési Skála (ICARS) alapján

Nemzetközi Kooperatív Ataxia Értékelési Skála (ICARS):

Az ICARS egy százpontos, félkvantitatív skálából áll, amely 19 egyszerű tesztelési manőveren alapul, amely testtartási és testhelyzeti rendellenességekre, végtag-ataxiára, dysarthriára és szemmotoros rendellenességekre tagolódik, és korábban is használták ebben a betegpopulációban, jó értékelői megbízhatósággal.

Minimális pontszám: 0, maximális pontszám 100, a magasabb pontszám nagyobb károsodást jelez

A számítás részletei: ICARS-pontszám a 12. héten mínusz ICARS-pontszám alapvonal
alapvonal és 12 hét
A bal kamra relatív falvastagságának (RWT) abszolút változása az alapértékről a 24. hétre
Időkeret: alapvonal és 6 hónap
Az idebenon szív anatómiára és működésére gyakorolt ​​hatásának összehasonlítása Friedreich-ataxiában (FRDA) szenvedő betegeknél, echokardiográfiával értékelve
alapvonal és 6 hónap
A bal kamra relatív falvastagságának (RWT) százalékos változása az alapértékről a 24. hétre
Időkeret: alapvonal és 6 hónap
Az idebenon szív anatómiára és működésére gyakorolt ​​hatásának összehasonlítása Friedreich-ataxiában (FRDA) szenvedő betegeknél, echokardiográfiával értékelve
alapvonal és 6 hónap
A bal kamrai tömegindex (LVMI) abszolút változása a kiindulási értékről a 24. hétre
Időkeret: alapvonal és 6 hónap
Az idebenon szív anatómiára és működésére gyakorolt ​​hatásának összehasonlítása Friedreich-ataxiában (FRDA) szenvedő betegeknél, echokardiográfiával értékelve
alapvonal és 6 hónap
Százalékos változás a kiindulási értékről a 24. hétre a bal kamrai tömegindexben
Időkeret: alapvonal és 6 hónap
Az idebenon szív anatómiára és működésére gyakorolt ​​hatásának összehasonlítása Friedreich-ataxiában (FRDA) szenvedő betegeknél, echokardiográfiával értékelve
alapvonal és 6 hónap
Abszolút változás az alapvonalról a 24. hétre a bal kamra hátsó falának (PW) vastagságában
Időkeret: alapvonal és 6 hónap
Az idebenon szív anatómiára és működésére gyakorolt ​​hatásának összehasonlítása Friedreich-ataxiában (FRDA) szenvedő betegeknél, echokardiográfiával értékelve
alapvonal és 6 hónap
Százalékos változás az alapvonalról a 24. hétre a bal kamra hátsó falának (PW) vastagságában
Időkeret: alapvonal és 6 hónap
Az idebenon szív anatómiára és működésére gyakorolt ​​hatásának összehasonlítása Friedreich-ataxiában (FRDA) szenvedő betegeknél, echokardiográfiával értékelve
alapvonal és 6 hónap
Az interventricularis szeptum (IVS) vastagságának abszolút változása az alapvonalról a 24. hétre
Időkeret: alapvonal és 6 hónap
Az idebenon szív anatómiára és működésére gyakorolt ​​hatásának összehasonlítása Friedreich-ataxiában (FRDA) szenvedő betegeknél, echokardiográfiával értékelve
alapvonal és 6 hónap
Százalékos változás a kiindulási értékről a 24. hétre az interventricularis szeptum (IVS) vastagságában
Időkeret: alapvonal és 24 hét
Az idebenon szív anatómiára és működésére gyakorolt ​​hatásának összehasonlítása Friedreich-ataxiában (FRDA) szenvedő betegeknél, echokardiográfiával értékelve
alapvonal és 24 hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Santhera Pharmaceuticals

Nyomozók

  • Kutatásvezető: David Lynch, MD, Children's Hospital of Philadelphia
  • Kutatásvezető: Susan Perlman, MD, University of California, Los Angeles

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2007. december 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2009. április 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2009. április 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2007. szeptember 7.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2007. szeptember 28.

Első közzététel (Becsült)

2007. október 1.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. július 11.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. június 22.

Utolsó ellenőrzés

2023. június 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • SNT-III-002

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel