Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k posouzení účinnosti, bezpečnosti a snášenlivosti idebenonu při léčbě Friedreichovy ataxie (IONIA)

22. června 2023 aktualizováno: Santhera Pharmaceuticals

Dvojitě zaslepená, randomizovaná, placebem kontrolovaná studie fáze III účinnosti, bezpečnosti a snášenlivosti idebenonu při léčbě pacientů s Friedreichovou ataxií

Tato studie je určena k posouzení účinnosti idebenonu na měření neurologických výsledků u pacientů s Friedreichovou ataxií po dobu 6 měsíců.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Studie zahrnuje 6 návštěv na klinikách a po dokončení možnost zapojit se do 12měsíční prodloužené studie, kde budou všichni pacienti dostávat vysoké dávky idebenonu.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

70

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095-1769
        • David Geffen School of Medicine, UCLA
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • The Children's Hopsital of Philadelphia

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

8 let až 17 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Zdokumentovaná diagnóza Friedreichovy ataxie (FRDA) s potvrzenými mutacemi FRDA
  • Pacienti ve věku 8 - 17 let na začátku
  • Pacienti s tělesnou hmotností vyšší než 25 kg/55 liber na začátku
  • Pacienti schopni ujít alespoň 10 metrů bez doprovodu (skóre ICARS Walking Capacity ≤6) při screeningu a na začátku studie
  • Pacienti, kteří jsou podle názoru zkoušejícího schopni vyhovět požadavkům studie, včetně spolknutí studované medikace
  • Negativní těhotenský test z moči při screeningu a na začátku (pacientky ve fertilním věku)

Kritéria vyloučení:

  • Léčba idebenonem, koenzymem Q10 nebo vitaminem E (pokud jsou užívány v dávce 5krát vyšší, než je denní potřeba) během posledního měsíce
  • Pacienti se skóre International Cooperative Ataxia Rating Scale (ICARS) vyšším než 54 nebo menším než 10 při screeningu
  • Těhotenství a/nebo kojení
  • Klinicky významné abnormality klinické hematologie nebo biochemie, včetně, ale bez omezení na, zvýšení aspartátaminotransferázy (AST; také známé jako GOT), alaninaminotransferázy (ALT; také známé jako GPT) nebo kreatininu přesahující 1,5násobek horní hranice normálu
  • Anamnéza zneužívání drog nebo alkoholu
  • Účast na předchozí (fáze II) studie idebenonu na National Institutes of Health (NIH)
  • Účast ve studii jiného hodnoceného léku během posledních 3 měsíců

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Rameno 1 - 900 mg/den idebenonu
střední dávka idebenonu
Lék: Idebenon
Pacienti ≤ 45 kg/99 liber: idebenon 450 mg/den; Pacienti > 45 kg/99 liber: idebenon 900 mg/den
Lék: Idebenon
Pacienti ≤ 45 kg/99 liber: idebenon 1350 mg/den; Pacienti > 45 kg/99 liber: idebenon 2250 mg/den
Experimentální: Rameno 2 – až 2250 mg/den idebenonu
vysoká dávka idebenonu
Lék: Idebenon
Pacienti ≤ 45 kg/99 liber: idebenon 450 mg/den; Pacienti > 45 kg/99 liber: idebenon 900 mg/den
Lék: Idebenon
Pacienti ≤ 45 kg/99 liber: idebenon 1350 mg/den; Pacienti > 45 kg/99 liber: idebenon 2250 mg/den
Komparátor placeba: Rameno 3 - Placebo
Placebo
Lék: Placebo
Placebo bylo poskytnuto jako filmem potažené tablety, které měly stejnou velikost, hmotnost a vzhled jako tablety idebenonu.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna v International Cooperative Ataxia Rating Scale (ICARS) od základního hodnocení k 24. týdnu
Časové okno: základní a 6 měsíců

Mezinárodní kooperativní škála hodnocení ataxie (ICARS):

ICARS sestává ze stobodové semikvantitativní škály založené na 19 jednoduchých testovacích manévrech rozdělených na posturální a stojné poruchy, ataxii končetin, dysartrii a okulomotorické poruchy a byla dříve používána u této populace pacientů s dobrou spolehlivostí mezi hodnotícími.

Minimální skóre: 0, maximální skóre 100, vyšší skóre znamená větší poškození

Podrobnosti výpočtu: Skóre ICARS ve 24. týdnu minus základní hodnota skóre ICARS
základní a 6 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna skóre Friedreichovy Ataxie Rating Scale (FARS) od základního stavu do týdne 24
Časové okno: základní a 6 měsíců

Porovnat účinnost 6měsíční léčby 2 různými dávkami idebenonu s účinností placeba na neurologickou funkci, jak byla hodnocena Friedreichovou škálou hodnocení ataxie (FARS)

FARS se skládá z 25 manévrů a 4 kvantitativních měření výkonu. Neurologické vyšetření zahrnuje bulbární funkci, koordinaci horních končetin, koordinaci dolních končetin, funkci periferního nervového systému, hluboké šlachové reflexy, stabilitu a chůzi. Použití FARS bylo nedávno ověřeno jako citlivá škála pro tuto populaci.

Výsledky zkoušky FARS lze sečíst a získat tak celkové skóre v rozsahu od 0 do 159. Vyšší skóre ukazuje na vyšší úroveň postižení.

Podrobnosti výpočtu FARS skóre v týdnu 24 minus FARS skóre základní linie
základní a 6 měsíců
Aktivity denního života (ADL) Friedreichovy škály hodnocení ataxie (FARS), změna v ADL (celkové skóre) od výchozího stavu do týdne 24
Časové okno: základní a 6 měsíců

Porovnat účinnost 6měsíční léčby 2 různými dávkami idebenonu s účinností placeba na aktivity denního života (ADL) hodnocené pomocí škály ADL Friedreichovy škály hodnocení ataxie (FARS)

skóre 0 až 36, vyšší skóre znamená větší poškození
základní a 6 měsíců
Změna v International Cooperative Ataxia Rating Scale (ICARS) od základního hodnocení k 12. týdnu
Časové okno: výchozí stav a 12 týdnů

Porovnat účinnost 3měsíční léčby 2 různými dávkami idebenonu s účinností placeba na neurologické postižení podle hodnocení Mezinárodní kooperativní škály pro hodnocení ataxie (ICARS)

Mezinárodní kooperativní škála hodnocení ataxie (ICARS):

ICARS sestává ze stobodové semikvantitativní škály založené na 19 jednoduchých testovacích manévrech rozdělených na posturální a stojné poruchy, ataxii končetin, dysartrii a okulomotorické poruchy a byla dříve používána u této populace pacientů s dobrou spolehlivostí mezi hodnotícími.

Minimální skóre: 0, maximální skóre 100, vyšší skóre znamená větší poškození

Podrobnosti výpočtu: Skóre ICARS ve 12. týdnu mínus výchozí skóre ICARS
výchozí stav a 12 týdnů
Absolutní změna relativní tloušťky stěny (RWT) levé komory od základní linie do 24. týdne
Časové okno: základní a 6 měsíců
Porovnat účinky idebenonu na srdeční anatomii a funkci u pacientů s Friedreichovou ataxií (FRDA) podle echokardiografie
základní a 6 měsíců
Procentuální změna relativní tloušťky stěny (RWT) levé komory od výchozího stavu do 24. týdne
Časové okno: základní a 6 měsíců
Porovnat účinky idebenonu na srdeční anatomii a funkci u pacientů s Friedreichovou ataxií (FRDA) podle echokardiografie
základní a 6 měsíců
Absolutní změna indexu hmotnosti levé komory (LVMI) od výchozího stavu do 24. týdne
Časové okno: základní a 6 měsíců
Porovnat účinky idebenonu na srdeční anatomii a funkci u pacientů s Friedreichovou ataxií (FRDA) podle echokardiografie
základní a 6 měsíců
Procentuální změna indexu hmotnosti levé komory od výchozího stavu do 24. týdne
Časové okno: základní a 6 měsíců
Porovnat účinky idebenonu na srdeční anatomii a funkci u pacientů s Friedreichovou ataxií (FRDA) podle echokardiografie
základní a 6 měsíců
Absolutní změna tloušťky zadní stěny (PW) levé komory od základní linie do 24. týdne
Časové okno: základní a 6 měsíců
Porovnat účinky idebenonu na srdeční anatomii a funkci u pacientů s Friedreichovou ataxií (FRDA) podle echokardiografie
základní a 6 měsíců
Procentuální změna tloušťky zadní stěny (PW) levé komory od základní linie do 24. týdne
Časové okno: základní a 6 měsíců
Porovnat účinky idebenonu na srdeční anatomii a funkci u pacientů s Friedreichovou ataxií (FRDA) podle echokardiografie
základní a 6 měsíců
Absolutní změna tloušťky interventrikulárního septa (IVS) od základní linie do 24. týdne
Časové okno: základní a 6 měsíců
Porovnat účinky idebenonu na srdeční anatomii a funkci u pacientů s Friedreichovou ataxií (FRDA) podle echokardiografie
základní a 6 měsíců
Procentní změna tloušťky interventrikulárního septa (IVS) od výchozího stavu do 24. týdne
Časové okno: výchozí stav a 24 týdnů
Porovnat účinky idebenonu na srdeční anatomii a funkci u pacientů s Friedreichovou ataxií (FRDA) podle echokardiografie
výchozí stav a 24 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Santhera Pharmaceuticals

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: David Lynch, MD, Children's Hospital of Philadelphia
  • Vrchní vyšetřovatel: Susan Perlman, MD, University of California, Los Angeles

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. prosince 2007

Primární dokončení (Aktuální)

1. dubna 2009

Dokončení studie (Aktuální)

1. dubna 2009

Termíny zápisu do studia

První předloženo

7. září 2007

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

28. září 2007

První zveřejněno (Odhadovaný)

1. října 2007

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

11. července 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

22. června 2023

Naposledy ověřeno

1. června 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • SNT-III-002

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Idebenon

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Suriname

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit