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Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von Idebenon bei der Behandlung der Friedreich-Ataxie (IONIA)

22. Juni 2023 aktualisiert von: Santhera Pharmaceuticals

Eine doppelblinde, randomisierte, placebokontrollierte Phase-III-Studie zur Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von Idebenon bei der Behandlung von Patienten mit Friedreich-Ataxie

Diese Studie soll die Wirksamkeit von Idebenon auf neurologische Endpunkte bei Patienten mit Friedreich-Ataxie über einen Zeitraum von 6 Monaten bewerten.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Studie umfasst 6 Klinikbesuche und nach Abschluss die Möglichkeit, an einer 12-monatigen Verlängerungsstudie teilzunehmen, in der alle Patienten hochdosiertes Idebenon erhalten.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

70

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095-1769
        • David Geffen School of Medicine, UCLA
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • The Children's Hopsital of Philadelphia

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

8 Jahre bis 17 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Dokumentierte Diagnose einer Friedreich-Ataxie (FRDA) mit bestätigten FRDA-Mutationen
  • Patienten im Alter von 8 bis 17 Jahren zu Studienbeginn
  • Patienten mit einem Körpergewicht von mehr als 25 kg/55 lbs zu Studienbeginn
  • Patienten, die beim Screening und bei Baseline mindestens 10 Meter ohne Begleitperson gehen können (ICARS Walking Capacities Score ≤6).
  • Patienten, die nach Ansicht des Prüfarztes in der Lage sind, die Anforderungen der Studie zu erfüllen, einschließlich des Schluckens der Studienmedikation
  • Negativer Schwangerschaftstest im Urin beim Screening und Baseline (weibliche Patienten im gebärfähigen Alter)

Ausschlusskriterien:

  • Behandlung mit Idebenon, Coenzym Q10 oder Vitamin E (bei Einnahme in einer 5-fach über dem Tagesbedarf liegenden Dosis) innerhalb des letzten Monats
  • Patienten mit einem ICARS-Score (International Cooperative Ataxia Rating Scale) von mehr als 54 oder weniger als 10 beim Screening
  • Schwangerschaft und/oder Stillzeit
  • Klinisch signifikante Anomalien der klinischen Hämatologie oder Biochemie, einschließlich, aber nicht beschränkt auf, Erhöhungen von mehr als dem 1,5-fachen der oberen Normgrenze von Aspartataminotransferase (AST; auch bekannt als GOT), Alaninaminotransferase (ALT; auch bekannt als GPT) oder Kreatinin
  • Geschichte des Missbrauchs von Drogen oder Alkohol
  • Teilnahme an der vorherigen (Phase II) Studie zu Idebenon an den National Institutes of Health (NIH)
  • Teilnahme an einer Studie mit einem anderen Prüfpräparat innerhalb der letzten 3 Monate

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Arm 1 – 900 mg/Tag Idebenon
mittlere Dosis Idebenon
Arzneimittel: Idebenon
Patienten ≤ 45 kg/99 lbs: Idebenon 450 mg/Tag; Patienten > 45 kg/99 lbs: Idebenon 900 mg/Tag
Arzneimittel: Idebenon
Patienten ≤ 45 kg/99 lbs: Idebenon 1350 mg/Tag; Patienten > 45 kg/99 lbs: Idebenon 2250 mg/Tag
Experimental: Arm 2 – bis zu 2250 mg/Tag Idebenon
hochdosiertes Idebenon
Arzneimittel: Idebenon
Patienten ≤ 45 kg/99 lbs: Idebenon 450 mg/Tag; Patienten > 45 kg/99 lbs: Idebenon 900 mg/Tag
Arzneimittel: Idebenon
Patienten ≤ 45 kg/99 lbs: Idebenon 1350 mg/Tag; Patienten > 45 kg/99 lbs: Idebenon 2250 mg/Tag
Placebo-Komparator: Arm 3 – Placebo
Placebo
Arzneimittel: Placebo
Placebo wurde als Filmtabletten bereitgestellt, die dieselbe Größe, dasselbe Gewicht und dasselbe Aussehen wie die Idebenon-Tabletten aufwiesen.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der International Cooperative Ataxia Rating Scale (ICARS) von der Basisbewertung bis Woche 24
Zeitfenster: Ausgangswert und 6 Monate

International Cooperative Ataxia Rating Scale (ICARS):

ICARS besteht aus einer einhundert Punkte umfassenden semiquantitativen Skala, die auf 19 einfachen Testmanövern basiert, die in Haltungs- und Standstörungen, Gliedmaßenataxie, Dysarthrie und Augenmotorikstörungen unterteilt sind, und wurde zuvor bei dieser Patientenpopulation mit guter Interbeurteiler-Zuverlässigkeit eingesetzt.

Mindestpunktzahl: 0, Höchstpunktzahl 100, eine höhere Punktzahl weist auf eine stärkere Beeinträchtigung hin

Berechnungsdetails: ICARS-Score in Woche 24 minus ICARS-Score-Basiswert
Ausgangswert und 6 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der FARS-Werte (Friedreich's Ataxia Rating Scale) vom Ausgangswert bis zur 24. Woche
Zeitfenster: Ausgangswert und 6 Monate

Vergleich der Wirksamkeit einer 6-monatigen Behandlung mit 2 verschiedenen Idebenon-Dosen mit der von Placebo auf die neurologische Funktion, bewertet anhand der Friedreich's Ataxia Rating Scale (FARS)

FARS besteht aus einer 25-Manöver-Prüfung sowie 4 quantitativen Leistungsmessungen. Die neurologische Untersuchung umfasst die Bulbarfunktion, die Koordination der oberen Extremitäten, die Koordination der unteren Extremitäten, die Funktion des peripheren Nervensystems, tiefe Sehnenreflexe, Stabilität und Gang. Die Verwendung von FARS wurde kürzlich als sensible Skala für diese Population validiert.

Die Ergebnisse der FARS-Prüfung können addiert werden, um eine Gesamtpunktzahl zwischen 0 und 159 zu erhalten. Eine höhere Punktzahl weist auf einen höheren Grad der Behinderung hin.

Berechnungsdetails: FARS-Score in Woche 24 minus FARS-Score-Basiswert
Ausgangswert und 6 Monate
Aktivitäten des täglichen Lebens (ADL) der Friedreich-Ataxie-Bewertungsskala (FARS), Änderung des ADL (Gesamtpunktzahl) vom Ausgangswert bis Woche 24
Zeitfenster: Ausgangswert und 6 Monate

Vergleich der Wirksamkeit einer 6-monatigen Behandlung mit 2 verschiedenen Dosen Idebenon mit der von Placebo bei Aktivitäten des täglichen Lebens (ADL), bewertet anhand der ADL-Skala der Friedreich's Ataxia Rating Scale (FARS).

Score 0 bis 36, ein höherer Score weist auf eine stärkere Beeinträchtigung hin
Ausgangswert und 6 Monate
Änderung der International Cooperative Ataxia Rating Scale (ICARS) von der Basisbewertung bis Woche 12
Zeitfenster: Ausgangswert und 12 Wochen

Vergleich der Wirksamkeit einer dreimonatigen Behandlung mit zwei verschiedenen Dosen Idebenon mit der von Placebo bei neurologischen Beeinträchtigungen, bewertet anhand der International Cooperative Ataxia Rating Scale (ICARS).

International Cooperative Ataxia Rating Scale (ICARS):

ICARS besteht aus einer einhundert Punkte umfassenden semiquantitativen Skala, die auf 19 einfachen Testmanövern basiert, die in Haltungs- und Standstörungen, Gliedmaßenataxie, Dysarthrie und Augenmotorikstörungen unterteilt sind, und wurde zuvor bei dieser Patientenpopulation mit guter Interbeurteiler-Zuverlässigkeit eingesetzt.

Mindestpunktzahl: 0, Höchstpunktzahl 100, eine höhere Punktzahl weist auf eine stärkere Beeinträchtigung hin

Berechnungsdetails: ICARS-Score in Woche 12 minus ICARS-Score-Basiswert
Ausgangswert und 12 Wochen
Absolute Änderung der relativen Wandstärke (RWT) des linken Ventrikels vom Ausgangswert bis zur 24. Woche
Zeitfenster: Ausgangswert und 6 Monate
Vergleich der Auswirkungen von Idebenon auf die Herzanatomie und -funktion bei Patienten mit Friedreich-Ataxie (FRDA), beurteilt durch Echokardiographie
Ausgangswert und 6 Monate
Prozentuale Änderung der relativen Wandstärke (RWT) des linken Ventrikels vom Ausgangswert bis zur 24. Woche
Zeitfenster: Ausgangswert und 6 Monate
Vergleich der Auswirkungen von Idebenon auf die Herzanatomie und -funktion bei Patienten mit Friedreich-Ataxie (FRDA), beurteilt durch Echokardiographie
Ausgangswert und 6 Monate
Absolute Änderung des linksventrikulären Massenindex (LVMI) vom Ausgangswert bis Woche 24
Zeitfenster: Ausgangswert und 6 Monate
Vergleich der Auswirkungen von Idebenon auf die Herzanatomie und -funktion bei Patienten mit Friedreich-Ataxie (FRDA), beurteilt durch Echokardiographie
Ausgangswert und 6 Monate
Prozentuale Änderung des linksventrikulären Massenindex vom Ausgangswert bis Woche 24
Zeitfenster: Ausgangswert und 6 Monate
Vergleich der Auswirkungen von Idebenon auf die Herzanatomie und -funktion bei Patienten mit Friedreich-Ataxie (FRDA), beurteilt durch Echokardiographie
Ausgangswert und 6 Monate
Absolute Änderung der Dicke der hinteren Wand (PW) des linken Ventrikels vom Ausgangswert bis zur 24. Woche
Zeitfenster: Ausgangswert und 6 Monate
Vergleich der Auswirkungen von Idebenon auf die Herzanatomie und -funktion bei Patienten mit Friedreich-Ataxie (FRDA), beurteilt durch Echokardiographie
Ausgangswert und 6 Monate
Prozentuale Änderung der Dicke der hinteren Wand (PW) des linken Ventrikels vom Ausgangswert bis zur 24. Woche
Zeitfenster: Ausgangswert und 6 Monate
Vergleich der Auswirkungen von Idebenon auf die Herzanatomie und -funktion bei Patienten mit Friedreich-Ataxie (FRDA), beurteilt durch Echokardiographie
Ausgangswert und 6 Monate
Absolute Änderung der Dicke des interventrikulären Septums (IVS) vom Ausgangswert bis zur 24. Woche
Zeitfenster: Ausgangswert und 6 Monate
Vergleich der Auswirkungen von Idebenon auf die Herzanatomie und -funktion bei Patienten mit Friedreich-Ataxie (FRDA), beurteilt durch Echokardiographie
Ausgangswert und 6 Monate
Prozentuale Änderung der Dicke des interventrikulären Septums (IVS) vom Ausgangswert bis zur 24. Woche
Zeitfenster: Ausgangswert und 24 Wochen
Vergleich der Auswirkungen von Idebenon auf die Herzanatomie und -funktion bei Patienten mit Friedreich-Ataxie (FRDA), beurteilt durch Echokardiographie
Ausgangswert und 24 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Santhera Pharmaceuticals

Ermittler

  • Hauptermittler: David Lynch, MD, Children's Hospital of Philadelphia
  • Hauptermittler: Susan Perlman, MD, University of California, Los Angeles

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Dezember 2007

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. April 2009

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. April 2009

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

7. September 2007

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

28. September 2007

Zuerst gepostet (Geschätzt)

1. Oktober 2007

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

11. Juli 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

22. Juni 2023

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • SNT-III-002

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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