Studio per valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità dell'Idebenone nel trattamento dell'atassia di Friedreich (IONIA)
Uno studio di fase III in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo sull'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità dell'idebenone nel trattamento dei pazienti con atassia di Friedreich
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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California
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Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095-1769
- David Geffen School of Medicine, UCLA
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
- The Children's Hopsital of Philadelphia
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Diagnosi documentata di Atassia di Friedreich (FRDA) con mutazioni FRDA confermate
- Pazienti di età compresa tra 8 e 17 anni al basale
- Pazienti con un peso corporeo superiore a 25 kg/55 libbre al basale
- Pazienti in grado di camminare per almeno 10 metri senza accompagnatore (punteggio ICARS Walking Capacities ≤6) allo screening e al basale
- Pazienti che secondo l'opinione dello sperimentatore sono in grado di soddisfare i requisiti dello studio, inclusa la deglutizione del farmaco in studio
- Test di gravidanza sulle urine negativo allo screening e al basale (pazienti di sesso femminile in età fertile)
Criteri di esclusione:
- Trattamento con idebenone, coenzima Q10 o vitamina E (se assunto a una dose 5 volte superiore al fabbisogno giornaliero) nell'ultimo mese
- Pazienti con punteggio ICARS (International Cooperative Ataxia Rating Scale) superiore a 54 o inferiore a 10 allo screening
- Gravidanza e/o allattamento
- Anomalie clinicamente significative di ematologia clinica o biochimica inclusi, ma non limitati a, aumenti superiori a 1,5 volte il limite superiore del normale di Aspartato aminotransferasi (AST; noto anche come GOT), alanina aminotransferasi (ALT; noto anche come GPT) o creatinina
- Storia di abuso di droghe o alcol
- Partecipazione al precedente studio (Fase II) sull'idebenone presso il National Institutes of Health (NIH)
- Partecipazione a una sperimentazione di un altro farmaco sperimentale negli ultimi 3 mesi
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Braccio 1 - 900 mg/giorno Idebenone
Idebenone a media dose
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Pazienti ≤ 45 kg/99 libbre: idebenone 450 mg/die; Pazienti > 45 kg/99 libbre: idebenone 900 mg/giorno
Pazienti ≤ 45 kg/99 libbre: idebenone 1350 mg/die; Pazienti > 45 kg/99 libbre: idebenone 2250 mg/die
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Sperimentale: Braccio 2 - fino a 2250 mg/giorno di Idebenone
Idebenone ad alto dosaggio
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Pazienti ≤ 45 kg/99 libbre: idebenone 450 mg/die; Pazienti > 45 kg/99 libbre: idebenone 900 mg/giorno
Pazienti ≤ 45 kg/99 libbre: idebenone 1350 mg/die; Pazienti > 45 kg/99 libbre: idebenone 2250 mg/die
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Comparatore placebo: Braccio 3 - Placebo
Placebo
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Il placebo è stato fornito sotto forma di compresse rivestite con film delle stesse dimensioni, peso e aspetto delle compresse di idebenone.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Modifica della scala di valutazione dell'atassia cooperativa internazionale (ICARS) dalla valutazione di base alla settimana 24
Lasso di tempo: basale e 6 mesi
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Scala di valutazione dell'atassia cooperativa internazionale (ICARS): ICARS consiste in una scala semi-quantitativa di cento punti basata su 19 semplici manovre di test compartimentalizzate in disturbi posturali e di posizione, atassia degli arti, disartria e disturbi oculomotori ed è stata precedentemente utilizzata in questa popolazione di pazienti con una buona affidabilità inter-valutatore. Punteggio minimo: 0, punteggio massimo 100, punteggio più alto indica una maggiore menomazione Dettagli del calcolo: punteggio ICARS alla settimana 24 meno punteggio ICARS basale |
basale e 6 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Modifica dei punteggi della scala di valutazione dell'atassia di Friedreich (FARS) dal basale alla settimana 24
Lasso di tempo: basale e 6 mesi
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Confrontare l'efficacia del trattamento di 6 mesi con 2 diverse dosi di idebenone con quella del placebo sulla funzione neurologica valutata dalla Friedreich's Ataxia Rating Scale (FARS) FARS consiste in un esame di 25 manovre insieme a 4 misure quantitative delle prestazioni. L'esame neurologico copre la funzione bulbare, la coordinazione degli arti superiori, la coordinazione degli arti inferiori, la funzione del sistema nervoso periferico, i riflessi tendinei profondi, la stabilità e l'andatura. L'uso del FARS è stato recentemente convalidato come scala sensibile per questa popolazione. I punteggi degli esami FARS possono essere sommati per ottenere un punteggio totale compreso tra 0 e 159. Un punteggio più alto indica un livello maggiore di disabilità. Dettagli del calcolo Punteggio FARS alla settimana 24 meno punteggio FARS basale |
basale e 6 mesi
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Attività della vita quotidiana (ADL) della scala di valutazione dell'atassia di Friedreich (FARS), variazione dell'ADL (punteggio totale) dal basale alla settimana 24
Lasso di tempo: basale e 6 mesi
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Confrontare l'efficacia del trattamento di 6 mesi con 2 diverse dosi di idebenone con quella del placebo sulle attività della vita quotidiana (ADL) valutate dalla scala ADL della Friedreich's Ataxia Rating Scale (FARS) punteggio da 0 a 36, un punteggio più alto indica una maggiore compromissione |
basale e 6 mesi
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Modifica della scala di valutazione dell'atassia cooperativa internazionale (ICARS) dalla valutazione di base alla settimana 12
Lasso di tempo: basale e 12 settimane
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Per confrontare l'efficacia del trattamento di 3 mesi con 2 diverse dosi di idebenone con quella del placebo sulla compromissione neurologica come valutato dall'International Cooperative Ataxia Rating Scale (ICARS) Scala di valutazione dell'atassia cooperativa internazionale (ICARS): ICARS consiste in una scala semi-quantitativa di cento punti basata su 19 semplici manovre di test compartimentalizzate in disturbi posturali e di posizione, atassia degli arti, disartria e disturbi oculomotori ed è stata precedentemente utilizzata in questa popolazione di pazienti con una buona affidabilità inter-valutatore. Punteggio minimo: 0, punteggio massimo 100, punteggio più alto indica una maggiore menomazione Dettagli del calcolo: punteggio ICARS alla settimana 12 meno punteggio ICARS basale |
basale e 12 settimane
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Variazione assoluta dal basale alla settimana 24 nello spessore relativo della parete (RWT) del ventricolo sinistro
Lasso di tempo: basale e 6 mesi
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Confrontare gli effetti dell'idebenone sull'anatomia e sulla funzione cardiaca nei pazienti con atassia di Friedreich (FRDA) valutati mediante ecocardiografia
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basale e 6 mesi
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Variazione percentuale dal basale alla settimana 24 nello spessore relativo della parete (RWT) del ventricolo sinistro
Lasso di tempo: basale e 6 mesi
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Confrontare gli effetti dell'idebenone sull'anatomia e sulla funzione cardiaca nei pazienti con atassia di Friedreich (FRDA) valutati mediante ecocardiografia
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basale e 6 mesi
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Variazione assoluta dal basale alla settimana 24 nell'indice di massa ventricolare sinistra (LVMI)
Lasso di tempo: basale e 6 mesi
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Confrontare gli effetti dell'idebenone sull'anatomia e sulla funzione cardiaca nei pazienti con atassia di Friedreich (FRDA) valutati mediante ecocardiografia
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basale e 6 mesi
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Variazione percentuale dal basale alla settimana 24 nell'indice di massa ventricolare sinistra
Lasso di tempo: basale e 6 mesi
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Confrontare gli effetti dell'idebenone sull'anatomia e sulla funzione cardiaca nei pazienti con atassia di Friedreich (FRDA) valutati mediante ecocardiografia
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basale e 6 mesi
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Variazione assoluta dal basale alla settimana 24 nello spessore della parete posteriore (PW) del ventricolo sinistro
Lasso di tempo: basale e 6 mesi
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Confrontare gli effetti dell'idebenone sull'anatomia e sulla funzione cardiaca nei pazienti con atassia di Friedreich (FRDA) valutati mediante ecocardiografia
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basale e 6 mesi
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Variazione percentuale dal basale alla settimana 24 nello spessore della parete posteriore (PW) del ventricolo sinistro
Lasso di tempo: basale e 6 mesi
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Confrontare gli effetti dell'idebenone sull'anatomia e sulla funzione cardiaca nei pazienti con atassia di Friedreich (FRDA) valutati mediante ecocardiografia
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basale e 6 mesi
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Variazione assoluta dal basale alla settimana 24 nello spessore del setto interventricolare (IVS)
Lasso di tempo: basale e 6 mesi
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Confrontare gli effetti dell'idebenone sull'anatomia e sulla funzione cardiaca nei pazienti con atassia di Friedreich (FRDA) valutati mediante ecocardiografia
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basale e 6 mesi
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Variazione percentuale dal basale alla settimana 24 nello spessore del setto interventricolare (IVS)
Lasso di tempo: basale e 24 settimane
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Confrontare gli effetti dell'idebenone sull'anatomia e sulla funzione cardiaca nei pazienti con atassia di Friedreich (FRDA) valutati mediante ecocardiografia
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basale e 24 settimane
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: David Lynch, MD, Children's Hospital of Philadelphia
- Investigatore principale: Susan Perlman, MD, University of California, Los Angeles
Pubblicazioni e link utili
Pubblicazioni generali
- Meier T, Perlman SL, Rummey C, Coppard NJ, Lynch DR. Assessment of neurological efficacy of idebenone in pediatric patients with Friedreich's ataxia: data from a 6-month controlled study followed by a 12-month open-label extension study. J Neurol. 2012 Feb;259(2):284-91. doi: 10.1007/s00415-011-6174-y. Epub 2011 Jul 22.
- Lagedrost SJ, Sutton MS, Cohen MS, Satou GM, Kaufman BD, Perlman SL, Rummey C, Meier T, Lynch DR. Idebenone in Friedreich ataxia cardiomyopathy-results from a 6-month phase III study (IONIA). Am Heart J. 2011 Mar;161(3):639-645.e1. doi: 10.1016/j.ahj.2010.10.038. Epub 2011 Jan 31.
- Lynch DR, Perlman SL, Meier T. A phase 3, double-blind, placebo-controlled trial of idebenone in friedreich ataxia. Arch Neurol. 2010 Aug;67(8):941-7. doi: 10.1001/archneurol.2010.168.
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Inizio studio
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stimato)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie metaboliche
- Malattie del cervello
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie del sistema nervoso
- Manifestazioni neurologiche
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie Neurodegenerative
- Discinesia
- Malattie del midollo spinale
- Malattie Eredodegenerative, Sistema Nervoso
- Malattie mitocondriali
- Malattie cerebellari
- Degenerazioni spinocerebellari
- Atassia
- Atassia cerebellare
- Atassia di Friedrich
- Effetti fisiologici delle droghe
- Meccanismi molecolari dell'azione farmacologica
- Agenti protettivi
- Micronutrienti
- Antiossidanti
- Ubichinone
- Idebenone
Altri numeri di identificazione dello studio
- SNT-III-002
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