Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie för att bedöma effektiviteten, säkerheten och tolerabiliteten av Idebenone vid behandling av Friedreichs ataxi (IONIA)

22 juni 2023 uppdaterad av: Santhera Pharmaceuticals

En fas III dubbelblind, randomiserad, placebokontrollerad studie av Idebenons effektivitet, säkerhet och tolerabilitet vid behandling av Friedreichs ataxipatienter

Denna studie är avsedd att bedöma effektiviteten av idebenon på neurologiska resultatmått hos patienter med Friedreichs ataxi under en 6-månadersperiod.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Studien omfattar 6 klinikbesök och efter avslutad möjlighet att gå med i en 12 månaders förlängningsstudie där alla patienter kommer att få högdos Idebenone.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

70

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095-1769
        • David Geffen School of Medicine, UCLA
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • The Children's Hopsital of Philadelphia

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

8 år till 17 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Dokumenterad diagnos av Friedreichs ataxi (FRDA) med bekräftade FRDA-mutationer
  • Patienter 8-17 år vid baslinjen
  • Patienter med en kroppsvikt över 25 kg/55 lbs vid baslinjen
  • Patienter som kan gå minst 10 meter utan medföljande person (ICARS Walking Capacities-poäng ≤6) vid screening och baslinje
  • Patienter som enligt utredaren kan uppfylla kraven i studien, inklusive att svälja studiemedicinen
  • Negativt uringraviditetstest vid screening och baseline (kvinnliga patienter i fertil ålder)

Exklusions kriterier:

  • Behandling med idebenon, koenzym Q10 eller vitamin E (om det tas i en dos 5 gånger över dagsbehovet) under den senaste månaden
  • Patienter med International Cooperative Ataxia Rating Scale (ICARS) poäng på högre än 54 eller mindre än 10 vid screening
  • Graviditet och/eller amning
  • Kliniskt signifikanta avvikelser i klinisk hematologi eller biokemi inklusive, men inte begränsat till, förhöjningar större än 1,5 gånger den övre normalgränsen för aspartataminotransferas (AST; även känd som GOT), alaninaminotransferas (ALT; även känd som GPT) eller kreatinin
  • Historik av missbruk av droger eller alkohol
  • Deltagande i den tidigare (fas II) studien av idebenone vid National Institutes of Health (NIH)
  • Deltagande i en prövning av ett annat prövningsläkemedel under de senaste 3 månaderna

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Arm 1 - 900 mg/dag Idebenone
medeldos Idebenone
Läkemedel: Idebenone
Patienter ≤ 45 kg/99 lbs: idebenon 450 mg/dag; Patienter > 45 kg/99 lbs: idebenon 900 mg/dag
Läkemedel: Idebenone
Patienter ≤ 45 kg/99 lbs: idebenon 1350 mg/dag; Patienter > 45 kg/99 lbs: idebenon 2250 mg/dag
Experimentell: Arm 2 - upp till 2250 mg/dag Idebenone
hög dos Idebenone
Läkemedel: Idebenone
Patienter ≤ 45 kg/99 lbs: idebenon 450 mg/dag; Patienter > 45 kg/99 lbs: idebenon 900 mg/dag
Läkemedel: Idebenone
Patienter ≤ 45 kg/99 lbs: idebenon 1350 mg/dag; Patienter > 45 kg/99 lbs: idebenon 2250 mg/dag
Placebo-jämförare: Arm 3 - Placebo
Placebo
Läkemedel: Placebo
Placebo tillhandahölls som filmdragerade tabletter som hade samma storlek, vikt och utseende som idebenontabletterna.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i International Cooperative Ataxia Rating Scale (ICARS) från Baseline Assessment till vecka 24
Tidsram: baslinje och 6 månader

International Cooperative Ataxia Rating Scale (ICARS):

ICARS består av en hundra-punkts semikvantitativ skala baserad på 19 enkla testmanövrar indelade i posturala och ställningsrubbningar, extremitetsataxi, dysartri och oculomotoriska störningar och har tidigare använts i denna patientpopulation med god tillförlitlighet mellan bedömare.

Minsta poäng: 0, maximal poäng 100, högre poäng indikerar större funktionsnedsättning

Beräkningsdetaljer: ICARS-poäng vid vecka 24 minus ICARS-poängbaslinje
baslinje och 6 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i Friedreichs Ataxia Rating Scale (FARS) poäng från baslinje till vecka 24
Tidsram: baslinje och 6 månader

För att jämföra effekten av 6 månaders behandling med 2 olika doser av idebenon med effekten av placebo på neurologisk funktion enligt bedömningen av Friedreichs Ataxia Rating Scale (FARS)

FARS består av en 25 manöverprov tillsammans med 4 kvantitativa prestationsmått. Den neurologiska undersökningen omfattar bulbar funktion, koordination av övre extremiteter, koordination av underben, funktion av det perifera nervsystemet, djupa senreflexer, stabilitet och gång. Användningen av FARS har nyligen validerats som en känslig skala för denna population.

FARS-provpoängen kan läggas till för att få en totalpoäng som sträcker sig från 0 till 159. En högre poäng indikerar en högre grad av funktionshinder.

Beräkningsdetaljer FARS-poäng vid vecka 24 minus FARS-poängbaslinje
baslinje och 6 månader
Activities of Daily Living (ADL) av Friedreichs Ataxia Rating Scale (FARS), förändring i ADL (Total Score) från baslinje till vecka 24
Tidsram: baslinje och 6 månader

Att jämföra effekten av 6 månaders behandling med 2 olika doser av idebenon med effekten av placebo på Activities of Daily Living (ADL) bedömd av ADL-skalan i Friedreich's Ataxia Rating Scale (FARS)

poäng 0 till 36, högre poäng indikerar större funktionsnedsättning
baslinje och 6 månader
Förändring i International Cooperative Ataxia Rating Scale (ICARS) från Baseline Assessment till vecka 12
Tidsram: baslinje och 12 veckor

För att jämföra effekten av 3 månaders behandling med 2 olika doser av idebenon med effekten av placebo vid neurologisk funktionsnedsättning enligt bedömningen av International Cooperative Ataxia Rating Scale (ICARS)

International Cooperative Ataxia Rating Scale (ICARS):

ICARS består av en hundra-punkts semikvantitativ skala baserad på 19 enkla testmanövrar indelade i posturala och ställningsrubbningar, extremitetsataxi, dysartri och oculomotoriska störningar och har tidigare använts i denna patientpopulation med god tillförlitlighet mellan bedömare.

Minsta poäng: 0, maximal poäng 100, högre poäng indikerar större funktionsnedsättning

Beräkningsdetaljer: ICARS-poäng vid vecka 12 minus ICARS-resultatbaslinje
baslinje och 12 veckor
Absolut förändring från baslinje till vecka 24 i den vänstra ventrikelns relativa väggtjocklek (RWT)
Tidsram: baslinje och 6 månader
Att jämföra effekterna av idebenon på hjärtats anatomi och funktion hos patienter med Friedreichs ataxi (FRDA) utvärderat med ekokardiografi
baslinje och 6 månader
Procentuell förändring från baslinje till vecka 24 i den vänstra ventrikelns relativa väggtjocklek (RWT)
Tidsram: baslinje och 6 månader
Att jämföra effekterna av idebenon på hjärtats anatomi och funktion hos patienter med Friedreichs ataxi (FRDA) utvärderat med ekokardiografi
baslinje och 6 månader
Absolut förändring från baslinje till vecka 24 i Left Ventricular Mass Index (LVMI)
Tidsram: baslinje och 6 månader
Att jämföra effekterna av idebenon på hjärtats anatomi och funktion hos patienter med Friedreichs ataxi (FRDA) utvärderat med ekokardiografi
baslinje och 6 månader
Procentuell förändring från baslinje till vecka 24 i masindex för vänster kammare
Tidsram: baslinje och 6 månader
Att jämföra effekterna av idebenon på hjärtats anatomi och funktion hos patienter med Friedreichs ataxi (FRDA) utvärderat med ekokardiografi
baslinje och 6 månader
Absolut förändring från baslinje till vecka 24 i tjockleken på den vänstra ventrikelns bakre vägg (PW)
Tidsram: baslinje och 6 månader
Att jämföra effekterna av idebenon på hjärtats anatomi och funktion hos patienter med Friedreichs ataxi (FRDA) utvärderat med ekokardiografi
baslinje och 6 månader
Procentuell förändring från baslinje till vecka 24 i tjockleken på den vänstra ventrikelns bakre vägg (PW)
Tidsram: baslinje och 6 månader
Att jämföra effekterna av idebenon på hjärtats anatomi och funktion hos patienter med Friedreichs ataxi (FRDA) utvärderat med ekokardiografi
baslinje och 6 månader
Absolut förändring från baslinje till vecka 24 i tjockleken på interventrikulära septum (IVS)
Tidsram: baslinje och 6 månader
Att jämföra effekterna av idebenon på hjärtats anatomi och funktion hos patienter med Friedreichs ataxi (FRDA) utvärderat med ekokardiografi
baslinje och 6 månader
Procentuell förändring från baslinje till vecka 24 i tjockleken på interventrikulära septum (IVS)
Tidsram: baslinje och 24 veckor
Att jämföra effekterna av idebenon på hjärtats anatomi och funktion hos patienter med Friedreichs ataxi (FRDA) utvärderat med ekokardiografi
baslinje och 24 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Santhera Pharmaceuticals

Utredare

  • Huvudutredare: David Lynch, MD, Children's Hospital of Philadelphia
  • Huvudutredare: Susan Perlman, MD, University of California, Los Angeles

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 december 2007

Primärt slutförande (Faktisk)

1 april 2009

Avslutad studie (Faktisk)

1 april 2009

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

7 september 2007

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

28 september 2007

Första postat (Beräknad)

1 oktober 2007

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

11 juli 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

22 juni 2023

Senast verifierad

1 juni 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • SNT-III-002

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera