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Étude pour évaluer l'efficacité, l'innocuité et la tolérabilité de l'idébénone dans le traitement de l'ataxie de Friedreich (IONIA)

22 juin 2023 mis à jour par: Santhera Pharmaceuticals

Une étude de phase III à double insu, randomisée et contrôlée par placebo sur l'efficacité, l'innocuité et la tolérabilité de l'idébénone dans le traitement des patients atteints d'ataxie de Friedreich

Cette étude vise à évaluer l'efficacité de l'idébénone sur les mesures des résultats neurologiques chez les patients atteints d'ataxie de Friedreich sur une période de 6 mois.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

L'étude implique 6 visites à la clinique et, à la fin, la possibilité de participer à une étude d'extension de 12 mois où tous les patients recevront une dose élevée d'idébénone.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

70

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90095-1769
        • David Geffen School of Medicine, UCLA
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • The Children's Hopsital of Philadelphia

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

8 ans à 17 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Diagnostic documenté de l'ataxie de Friedreich (FRDA) avec mutations FRDA confirmées
  • Patients âgés de 8 à 17 ans au départ
  • Patients ayant un poids corporel supérieur à 25 kg/55 lb au départ
  • Patients capables de marcher au moins 10 mètres sans accompagnateur (score ICARS des capacités de marche ≤ 6) au dépistage et à l'inclusion
  • Patients qui, de l'avis de l'investigateur, sont capables de se conformer aux exigences de l'étude, y compris d'avaler le médicament à l'étude
  • Test de grossesse urinaire négatif au dépistage et à l'inclusion (patientes en âge de procréer)

Critère d'exclusion:

  • Traitement par idébénone, coenzyme Q10 ou vitamine E (si pris à une dose 5 fois supérieure aux besoins quotidiens) au cours du dernier mois
  • Patients avec un score ICARS (International Cooperative Ataxia Rating Scale) supérieur à 54 ou inférieur à 10 lors du dépistage
  • Grossesse et/ou allaitement
  • Anomalies cliniquement significatives de l'hématologie clinique ou de la biochimie, y compris, mais sans s'y limiter, des élévations supérieures à 1,5 fois la limite supérieure de la normale de l'aspartate aminotransférase (AST ; également connue sous le nom de GOT), de l'alanine aminotransférase (ALT ; également connue sous le nom de GPT) ou de la créatinine
  • Antécédents d'abus de drogues ou d'alcool
  • Participation à l'étude précédente (phase II) sur l'idébénone aux National Institutes of Health (NIH)
  • Participation à un essai d'un autre médicament expérimental au cours des 3 derniers mois

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Bras 1 - 900 mg/jour Idébénone
Idébénone à dose moyenne
Médicament: Idébénone
Patients ≤ 45 kg/99 lb : idébénone 450 mg/jour ; Patients > 45 kg/99 lb : idébénone 900 mg/jour
Médicament: Idébénone
Patients ≤ 45 kg/99 lb : idébénone 1 350 mg/jour ; Patients > 45 kg/99 lb : idébénone 2250 mg/jour
Expérimental: Bras 2 - jusqu'à 2250 mg/jour Idébénone
Idébénone à forte dose
Médicament: Idébénone
Patients ≤ 45 kg/99 lb : idébénone 450 mg/jour ; Patients > 45 kg/99 lb : idébénone 900 mg/jour
Médicament: Idébénone
Patients ≤ 45 kg/99 lb : idébénone 1 350 mg/jour ; Patients > 45 kg/99 lb : idébénone 2250 mg/jour
Comparateur placebo: Bras 3 - Placebo
Placebo
Médicament: Placebo
Le placebo était fourni sous forme de comprimés pelliculés de la même taille, du même poids et de la même apparence que les comprimés d'idébénone.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Modification de l'échelle internationale d'évaluation de l'ataxie coopérative (ICARS) de l'évaluation initiale à la semaine 24
Délai: de base et 6 mois

Échelle internationale d'évaluation de l'ataxie coopérative (ICARS) :

ICARS consiste en une échelle semi-quantitative à cent points basée sur 19 manœuvres de test simples compartimentées en troubles de la posture et de la position, ataxie des membres, dysarthrie et troubles oculomoteurs et a déjà été utilisée dans cette population de patients avec une bonne fiabilité inter-évaluateurs.

Score minimum : 0, score maximum 100, un score plus élevé indique une plus grande déficience

Détails du calcul : score ICARS à la semaine 24 moins score ICARS de référence
de base et 6 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement des scores de l'échelle d'évaluation de l'ataxie de Friedreich (FARS) de la ligne de base à la semaine 24
Délai: de base et 6 mois

Comparer l'efficacité d'un traitement de 6 mois avec 2 doses différentes d'idébénone avec celle d'un placebo sur la fonction neurologique telle qu'évaluée par l'échelle d'évaluation de l'ataxie de Friedreich (FARS)

FARS consiste en un examen de 25 manœuvres ainsi que 4 mesures de performance quantitatives. L'examen neurologique couvre la fonction bulbaire, la coordination des membres supérieurs, la coordination des membres inférieurs, la fonction du système nerveux périphérique, les réflexes tendineux profonds, la stabilité et la marche. L'utilisation du FARS a été récemment validée comme échelle sensible pour cette population.

Les scores des examens FARS peuvent être additionnés pour obtenir un score total allant de 0 à 159. Un score plus élevé indique un niveau d'incapacité plus élevé.

Détails du calcul Score FARS à la semaine 24 moins le score FARS de référence
de base et 6 mois
Activités de la vie quotidienne (AVQ) de l'échelle d'évaluation de l'ataxie de Friedreich (FARS), changement de l'AVQ (score total) de la ligne de base à la semaine 24
Délai: de base et 6 mois

Comparer l'efficacité d'un traitement de 6 mois avec 2 doses différentes d'idébénone à celle d'un placebo sur les Activités de la Vie Quotidienne (AVQ) évaluées par l'échelle ADL de la Friedreich's Ataxia Rating Scale (FARS)

score de 0 à 36, un score plus élevé indique une plus grande déficience
de base et 6 mois
Modification de l'échelle internationale d'évaluation de l'ataxie coopérative (ICARS) de l'évaluation initiale à la semaine 12
Délai: ligne de base et 12 semaines

Comparer l'efficacité d'un traitement de 3 mois avec 2 doses différentes d'idébénone à celle d'un placebo sur l'atteinte neurologique telle qu'évaluée par l'International Cooperative Ataxia Rating Scale (ICARS)

Échelle internationale d'évaluation de l'ataxie coopérative (ICARS) :

ICARS consiste en une échelle semi-quantitative à cent points basée sur 19 manœuvres de test simples compartimentées en troubles de la posture et de la position, ataxie des membres, dysarthrie et troubles oculomoteurs et a déjà été utilisée dans cette population de patients avec une bonne fiabilité inter-évaluateurs.

Score minimum : 0, score maximum 100, un score plus élevé indique une plus grande déficience

Détails du calcul : score ICARS à la semaine 12 moins score ICARS de référence
ligne de base et 12 semaines
Changement absolu de la ligne de base à la semaine 24 dans l'épaisseur de paroi relative (RWT) du ventricule gauche
Délai: de base et 6 mois
Comparer les effets de l'idébénone sur l'anatomie et la fonction cardiaques chez les patients atteints d'ataxie de Friedreich (FRDA) évalués par échocardiographie
de base et 6 mois
Changement en pourcentage de l'inclusion à la semaine 24 dans l'épaisseur relative de la paroi (RWT) du ventricule gauche
Délai: de base et 6 mois
Comparer les effets de l'idébénone sur l'anatomie et la fonction cardiaques chez les patients atteints d'ataxie de Friedreich (FRDA) évalués par échocardiographie
de base et 6 mois
Changement absolu de la ligne de base à la semaine 24 de l'indice de masse ventriculaire gauche (IMVG)
Délai: de base et 6 mois
Comparer les effets de l'idébénone sur l'anatomie et la fonction cardiaques chez les patients atteints d'ataxie de Friedreich (FRDA) évalués par échocardiographie
de base et 6 mois
Variation en pourcentage de l'état initial à la semaine 24 de l'indice de masse ventriculaire gauche
Délai: de base et 6 mois
Comparer les effets de l'idébénone sur l'anatomie et la fonction cardiaques chez les patients atteints d'ataxie de Friedreich (FRDA) évalués par échocardiographie
de base et 6 mois
Changement absolu de la ligne de base à la semaine 24 dans l'épaisseur de la paroi postérieure (PW) du ventricule gauche
Délai: de base et 6 mois
Comparer les effets de l'idébénone sur l'anatomie et la fonction cardiaques chez les patients atteints d'ataxie de Friedreich (FRDA) évalués par échocardiographie
de base et 6 mois
Changement en pourcentage de la ligne de base à la semaine 24 dans l'épaisseur de la paroi postérieure (PW) du ventricule gauche
Délai: de base et 6 mois
Comparer les effets de l'idébénone sur l'anatomie et la fonction cardiaques chez les patients atteints d'ataxie de Friedreich (FRDA) évalués par échocardiographie
de base et 6 mois
Changement absolu de la ligne de base à la semaine 24 dans l'épaisseur du septum interventriculaire (IVS)
Délai: de base et 6 mois
Comparer les effets de l'idébénone sur l'anatomie et la fonction cardiaques chez les patients atteints d'ataxie de Friedreich (FRDA) évalués par échocardiographie
de base et 6 mois
Changement en pourcentage de la ligne de base à la semaine 24 dans l'épaisseur du septum interventriculaire (IVS)
Délai: de base et 24 semaines
Comparer les effets de l'idébénone sur l'anatomie et la fonction cardiaques chez les patients atteints d'ataxie de Friedreich (FRDA) évalués par échocardiographie
de base et 24 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Santhera Pharmaceuticals

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: David Lynch, MD, Children's Hospital of Philadelphia
  • Chercheur principal: Susan Perlman, MD, University of California, Los Angeles

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 décembre 2007

Achèvement primaire (Réel)

1 avril 2009

Achèvement de l'étude (Réel)

1 avril 2009

Dates d'inscription aux études

Première soumission

7 septembre 2007

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

28 septembre 2007

Première publication (Estimé)

1 octobre 2007

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

11 juillet 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

22 juin 2023

Dernière vérification

1 juin 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • SNT-III-002

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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