评估地拉罗司在伴有慢性铁超载的输血依赖性慢性贫血（骨髓增生异常综合征、β-地中海贫血患者）中的疗效
2017年2月22日 更新者：Novartis Pharmaceuticals
本研究将评估地拉罗司在输血依赖性骨髓增生异常综合征、慢性铁过载的重型β-地中海贫血患者中的安全性和有效性
研究概览
研究类型
介入性
注册 (预期的)
309
阶段
- 第四阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Budapest、匈牙利
- Novartis Investigative Site
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Debrecen、匈牙利
- Novartis Investigative Site
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Pecs、匈牙利
- Novartis Investigative Site
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Szeged、匈牙利
- Novartis Investigative Site
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 80年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 根据国际预后评分系统 (IPSS)，在 3 个月内通过骨髓评估确认患有骨髓增生异常/具有低风险或中间 1 风险的住院或门诊患者/或由于频繁输血
- 血清铁蛋白> 1800 µg/L
- 年龄：18-80岁
- 男女
- 由至少 30 个单位和最多 100 个单位的浓缩红细胞血液引起的慢性铁过载
- 由于不耐受或其他原因，去铁胺治疗禁忌或不充分或不能按推荐剂量使用
- 东部合作肿瘤组 (ECOG) 体能状态评分在 0-2 之间
- 书面知情同意书
排除标准：
- 轻型β地中海贫血，
- 由非慢性输血铁过载引起的含铁血黄素沉着症，
- 肾功能受损的患者（肌酐清除率 < 60 毫升/分钟），
- 怀孕，
- 哺乳期，
- 不愿采取避孕措施的育龄患者
- 已知对地拉罗司或任何成分过敏，
- 肝功能受损（SGOT、SGPT 高于 UNL 5 倍）。
- 因基础疾病进展或其他严重伴随疾病而病情严重的患者。
- 核型预后不良的患者
- 由炎症性肠病、胃切除术、胰腺炎或其他疾病引起的吸收不良患者
- 肾病综合征史
- 显着蛋白尿
- 既往有与铁螯合相关的临床相关眼部毒性病史的患者
- HIV检测呈阳性的患者
其他协议定义的包含/排除标准可能适用
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：地拉罗司
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其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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本研究将评估地拉罗司在输血依赖性骨髓增生异常综合征、慢性铁过载的重型β-地中海贫血患者中的安全性和有效性
大体时间：治疗期间和治疗结束时每月一次（治疗 9 个月后）
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治疗期间和治疗结束时每月一次（治疗 9 个月后）
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
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研究期间患者的依从性通过未使用的退回药片数量评估 患者安全性通过患者实验室数据、不良事件、严重不良事件评估
大体时间：治疗期间（9个月）
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治疗期间（9个月）
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2007年12月1日
初级完成 (实际的)
2011年7月1日
研究完成 (实际的)
2011年7月1日
研究注册日期
首次提交
2007年11月28日
首先提交符合 QC 标准的
2007年11月28日
首次发布 (估计)
2007年11月29日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2017年2月24日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2017年2月22日
最后验证
2017年2月1日
更多信息
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