Évaluation de l'efficacité du déférasirox dans les anémies chroniques dépendantes des transfusions (syndrome myélodysplasique, patients bêta-thalassémiques) avec surcharge chronique en fer
22 février 2017 mis à jour par: Novartis Pharmaceuticals
Cette étude évaluera l'innocuité et l'efficacité du déférasirox dans le syndrome myélodysplasique dépendant des transfusions, les patients atteints de bêta-thalassémie majeure présentant une surcharge chronique en fer
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Anticipé)
309
Phase
- Phase 4
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
-
-
-
Budapest, Hongrie
- Novartis Investigative Site
-
Debrecen, Hongrie
- Novartis Investigative Site
-
Pecs, Hongrie
- Novartis Investigative Site
-
Szeged, Hongrie
- Novartis Investigative Site
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans à 80 ans (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Patients hospitalisés ou ambulatoires atteints de myélodysplasie / à risque faible ou intermédiaire-1 selon l'International Prognostic Scoring System (IPSS) confirmé par une évaluation de la moelle osseuse dans les 3 mois / ou patients atteints de bêta-thalassémie majeure, qui présentent une surcharge chronique en fer, à la suite de transfusion sanguine fréquente
- Ferritine sérique > 1800 µg/L
- Âge : 18-80 ans
- hommes et femmes
- Surcharge chronique en fer causée par au moins 30 unités et au maximum 100 unités de sang de concentré de globules rouges
- Le traitement par déféroxamine est contre-indiqué ou inadéquat ou ne peut pas être utilisé à la dose recommandée en raison d'une intolérance ou d'une autre raison
- Score d'état de performance de l'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) entre 0 et 2
- consentement éclairé écrit
Critère d'exclusion:
- bêta thalassémie mineure,
- hémosidérose causée par une surcharge en fer autre que chronique transfusionnelle,
- patients insuffisants rénaux (clairance de la créatinine < 60 ml/min),
- grossesse,
- lactation,
- patiente en âge de procréer qui ne veut pas utiliser les précautions contraceptives
- hypersensibilité connue au déférasirox ou à l'un des ingrédients,
- fonction hépatique altérée (SGOT, SGPT 5x au-dessus de UNL).
- Patients gravement malades en raison d'une progression de la maladie sous-jacente ou d'une autre maladie concomitante grave.
- Patients avec un mauvais pronostic de caryotype
- patients souffrant de malabsorption causée par une maladie intestinale inflammatoire, une gastrectomie, une pancréatite ou une autre affection médicale
- Antécédents de syndrome néphrotique
- Protéinurie importante
- Patients ayant des antécédents de toxicité oculaire cliniquement pertinente liée à la chélation du fer
- Patients avec un test positif au VIH
D'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole peuvent s'appliquer
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
|
Expérimental: Déférasirox
|
Autres noms:
|
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
|---|---|
|
Cette étude évaluera l'innocuité et l'efficacité du déférasirox dans le syndrome myélodysplasique dépendant des transfusions, les patients atteints de bêta-thalassémie majeure présentant une surcharge chronique en fer
Délai: mensuellement pendant la thérapie et à la fin du traitement (après 9 mois de thérapie)
|
mensuellement pendant la thérapie et à la fin du traitement (après 9 mois de thérapie)
|
Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
|---|---|
|
l'observance du patient pendant l'étude évaluée par le nombre de comprimés non utilisés retournés par le patient la sécurité évaluée par les données de laboratoire du patient, les événements indésirables, les événements indésirables graves
Délai: pendant le traitement (9 mois)
|
pendant le traitement (9 mois)
|
Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 décembre 2007
Achèvement primaire (Réel)
1 juillet 2011
Achèvement de l'étude (Réel)
1 juillet 2011
Dates d'inscription aux études
Première soumission
28 novembre 2007
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
28 novembre 2007
Première publication (Estimation)
29 novembre 2007
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
24 février 2017
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
22 février 2017
Dernière vérification
1 février 2017
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Processus pathologiques
- Maladies métaboliques
- Tumeurs
- Maladie
- Maladies de la moelle osseuse
- Maladies hématologiques
- Maladies génétiques, innées
- Anémie
- Troubles du métabolisme du fer
- Conditions précancéreuses
- Anémie, hémolytique, congénitale
- Anémie, hémolytique
- Hémoglobinopathies
- Syndrome
- Syndromes myélodysplasiques
- Surcharge de fer
- Préleucémie
- Thalassémie
- bêta-thalassémie
- Mécanismes moléculaires de l'action pharmacologique
- Agents chélatants
- Agents séquestrants
- Agents chélateurs du fer
- Déférasirox
Autres numéros d'identification d'étude
- CICL670AHU02
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .