烟酰胺治疗阿尔茨海默病的安全性研究

该提案的目的是表明，烟酰胺 (NA) 是一种 B3 维生素，可安全有效地治疗轻度至中度阿尔茨海默病 (AD) 患者。 已知 NA 会通过去除某些蛋白质的乙酰基来阻断某些蛋白质调节其他蛋白质的能力。 最近的证据表明，NA 等抑制剂可预防亨廷顿氏病 (HD)、帕金森氏病和卢伽雷氏病（或 ALS）模型中的神经细胞退化。 尽管在许多不同的动物模型中有这些有益作用，但迄今为止还没有研究在 AD 中使用这些抑制剂。 在我们最近的一些研究中，我们发现强效抑制剂 NA 显着改善了发生 AD 的转基因小鼠的学习和记忆。 NA 治疗还导致 tau 蛋白发生显着变化，tau 蛋白是一种在 AD 中异常积累的蛋白质。 过去 40 年来，NA 已广泛用于临床研究，通常安全且耐受性良好。 由于 NA 是一种安全且易于获得的维生素补充剂，我们最近的结果为在 AD 患者中进行 NA 研究提供了强有力的论据。 因此，我们建议用 NA（1500 毫克，每天两次）或一种相同但无活性的药物（安慰剂）治疗 50 名轻度至中度 AD 患者，持续 24 周。 我们将每隔 6 周评估学习和记忆等功能、开展日常活动的能力以及使用标准化测试的护理人员报告。 我们还将在研究开始和结束时进行脊髓穿刺，以测量脑脊液中异常 tau 蛋白的水平。 将定期进行血液检查以评估肝功能和全血细胞计数。 这项研究的结果可能为更广泛的研究 NA 治疗轻度至中度 AD 提供基础。