Estudio de seguridad de la nicotinamida para tratar la enfermedad de Alzheimer

El objetivo de esta propuesta es demostrar que la nicotinamida (NA), una vitamina B3, es segura y eficaz para el tratamiento de pacientes con enfermedad de Alzheimer (EA) de leve a moderada. Se sabe que NA bloquea la capacidad de ciertas proteínas para regular otras proteínas mediante la eliminación de sus grupos acetilo. La evidencia reciente ha demostrado que los inhibidores como NA previenen la degeneración de las células nerviosas en modelos de la enfermedad de Huntington (HD), la enfermedad de Parkinson y la enfermedad de Lou Gehrig (o ALS). A pesar de estos efectos beneficiosos en muchos modelos animales diferentes, hasta la fecha no se han realizado estudios que utilicen estos inhibidores en la EA. En algunos de nuestros estudios recientes encontramos que el potente inhibidor, NA, mejora significativamente el aprendizaje y la memoria en ratones transgénicos que desarrollan AD. El tratamiento con NA también resultó en cambios sorprendentes en tau, una proteína que se acumula de manera anormal en la EA. NA se ha utilizado ampliamente en estudios clínicos durante los últimos 40 años y, en general, es seguro y bien tolerado. Como NA es un suplemento vitamínico seguro y fácilmente disponible, nuestros resultados recientes proporcionan un argumento sólido para un estudio de NA en pacientes con EA. Por lo tanto, proponemos tratar a 50 pacientes con EA de leve a moderada con NA (1500 miligramos dos veces al día) o un fármaco idéntico pero inactivo (placebo) durante 24 semanas. En intervalos de 6 semanas, evaluaremos funciones como el aprendizaje y la memoria, y la capacidad para realizar actividades diarias, así como los informes de los cuidadores mediante pruebas estandarizadas. También realizaremos punciones lumbares al principio y al final del estudio para medir el nivel de proteína tau anormal en el líquido cefalorraquídeo. Periódicamente se realizarán análisis de sangre para evaluar la función hepática y hemogramas completos. Los resultados de este estudio pueden proporcionar la base para un estudio más amplio de NA para el tratamiento de la EA de leve a moderada.