Nikotiiniamidin turvallisuustutkimus Alzheimerin taudin hoidossa

Tämän ehdotuksen tavoitteena on osoittaa, että nikotiiniamidi (NA), B3-vitamiini, on turvallinen ja tehokas potilaiden hoidossa, joilla on lievä tai keskivaikea Alzheimerin tauti (AD). NA:n tiedetään estävän tiettyjen proteiinien kykyä säädellä muita proteiineja poistamalla niiden asetyyliryhmät. Viimeaikaiset todisteet ovat osoittaneet, että estäjät, kuten NA, estävät hermosolujen rappeutumista Huntingtonin taudin (HD), Parkinsonin taudin ja Lou Gehrigin taudin (tai ALS) malleissa. Huolimatta näistä hyödyllisistä vaikutuksista monissa eri eläinmalleissa, tähän mennessä ei ole tehty tutkimuksia näiden estäjien käyttämisestä AD:ssa. Joissakin viimeaikaisissa tutkimuksissamme havaitsimme, että voimakas inhibiittori, NA, parantaa merkittävästi oppimista ja muistia siirtogeenisissä hiirissä, joille kehittyy AD. NA-hoito johti myös silmiinpistäviin muutoksiin tau:ssa, proteiinissa, joka kerääntyy epänormaalisti AD:ssa. NA:ta on käytetty laajasti kliinisissä tutkimuksissa viimeisten 40 vuoden aikana, ja se on yleensä turvallinen ja hyvin siedetty. Koska NA on turvallinen ja helposti saatavilla oleva vitamiinilisä, viimeaikaiset tulokset tarjoavat vahvan argumentin NA:n tutkimukselle AD-potilailla. Siksi ehdotamme, että 50 potilasta, joilla on lievä tai keskivaikea AD, hoidetaan joko NA:lla (1500 milligrammaa kahdesti vuorokaudessa) tai samalla, mutta inaktiivisella lääkkeellä (plasebo) 24 viikon ajan. 6 viikon välein arvioimme standardoiduilla testeillä toimintoja, kuten oppimista ja muistia sekä kykyä suorittaa päivittäisiä toimintoja sekä hoitajaraportteja. Teemme myös selkärangan napautuksia tutkimuksen alussa ja lopussa mitataksemme aivo-selkäydinnesteen epänormaalin tau-proteiinin pitoisuutta. Verikokeita tehdään määräajoin maksan toiminnan ja täydellisen verenkuvan arvioimiseksi. Tämän tutkimuksen tulokset voivat tarjota perustan laajemmalle NA:n tutkimukselle lievän tai kohtalaisen AD:n hoidossa.