Veiligheidsstudie van nicotinamide voor de behandeling van de ziekte van Alzheimer

Het doel van dit voorstel is aan te tonen dat nicotinamide (NA), een B3-vitamine, veilig en effectief is voor de behandeling van patiënten met milde tot matige ziekte van Alzheimer (AD). Van NA is bekend dat het het vermogen van bepaalde eiwitten blokkeert om andere eiwitten te reguleren door hun acetylgroepen te verwijderen. Recent bewijs heeft aangetoond dat remmers zoals NA degeneratie van zenuwcellen voorkomen in modellen van de ziekte van Huntington (HD), de ziekte van Parkinson en de ziekte van Lou Gehrig (of ALS). Ondanks deze gunstige effecten in veel verschillende diermodellen, zijn er tot op heden geen studies geweest waarin deze remmers bij AD werden gebruikt. In sommige van onze recente onderzoeken hebben we ontdekt dat de krachtige remmer, NA, het leren en het geheugen aanzienlijk verbetert bij transgene muizen die AD ontwikkelen. NA-behandeling resulteerde ook in opvallende veranderingen in tau, een eiwit dat zich abnormaal ophoopt in AD. NA is de afgelopen 40 jaar uitgebreid gebruikt in klinische onderzoeken en is over het algemeen veilig en wordt goed verdragen. Aangezien NA een veilig en gemakkelijk verkrijgbaar vitaminesupplement is, vormen onze recente resultaten een sterk argument voor een studie van NA bij patiënten met de ziekte van Alzheimer. We stellen daarom voor om 50 patiënten met milde tot matige AD te behandelen met NA (1500 milligram tweemaal daags) of een identiek maar inactief geneesmiddel (placebo) gedurende 24 weken. Met tussenpozen van 6 weken zullen we functies beoordelen zoals leren en geheugen, en het vermogen om dagelijkse activiteiten uit te voeren, evenals rapporten van de zorgverlener met behulp van gestandaardiseerde tests. Aan het begin en einde van het onderzoek zullen we ook ruggenprikken uitvoeren om het gehalte aan abnormaal tau-eiwit in het hersenvocht te meten. Bloedonderzoek zal periodiek worden gedaan om de leverfunctie en het volledige bloedbeeld te beoordelen. De resultaten van deze studie kunnen de basis vormen voor een uitgebreidere studie van NA voor de behandeling van milde tot matige AD.