Biztonsági tanulmány a nikotinamidról az Alzheimer-kór kezelésére

A javaslat célja annak bemutatása, hogy a nikotinamid (NA), egy B3-vitamin biztonságos és hatékony az enyhe vagy közepesen súlyos Alzheimer-kórban (AD) szenvedő betegek kezelésében. Az NA ismert, hogy blokkolja bizonyos fehérjék azon képességét, hogy más fehérjéket szabályozzanak azáltal, hogy eltávolítják az acetilcsoportokat. A legújabb bizonyítékok azt mutatják, hogy az olyan inhibitorok, mint az NA, megakadályozzák az idegsejt-degenerációt a Huntington-kór (HD), a Parkinson-kór és a Lou Gehrig-kór (vagy ALS) modelljeiben. A számos különböző állatmodellben tapasztalható jótékony hatás ellenére ez idáig nem végeztek vizsgálatokat ezeknek az inhibitoroknak az AD kezelésére. Néhány közelmúltbeli tanulmányunkban azt találtuk, hogy az erős inhibitor, az NA, jelentősen javítja a tanulást és a memóriát olyan transzgenikus egerekben, amelyekben AD alakul ki. Az NA-kezelés szintén feltűnő változásokat eredményezett a tau-ban, egy olyan fehérjében, amely abnormálisan felhalmozódik az AD-ben. Az NA-t széles körben használták klinikai vizsgálatokban az elmúlt 40 évben, és általában biztonságos és jól tolerálható. Mivel az NA egy biztonságos és könnyen hozzáférhető vitamin-kiegészítő, a közelmúltban elért eredményeink erős érvként szolgálnak az NA vizsgálata mellett AD-ben szenvedő betegeken. Ezért azt javasoljuk, hogy 50 enyhe vagy közepesen súlyos AD-ban szenvedő beteget kezeljenek NA-val (1500 milligramm naponta kétszer), vagy azonos, de inaktív gyógyszerrel (placebo) 24 héten keresztül. 6 hetes időközönként szabványos tesztekkel értékeljük az olyan funkciókat, mint a tanulás és a memória, valamint a napi tevékenységek elvégzésének képessége, valamint a gondozói jelentések. A vizsgálat elején és végén gerincérintkezéseket is végzünk, hogy megmérjük a kóros tau fehérje szintjét a cerebrospinális folyadékban. Rendszeresen vérvizsgálatot végeznek a májfunkció és a teljes vérkép értékelésére. Ennek a vizsgálatnak az eredményei alapot adhatnak az NA kiterjedtebb vizsgálatához az enyhe és közepesen súlyos AD kezelésére.