Исследование безопасности никотинамида для лечения болезни Альцгеймера

Целью этого предложения является показать, что никотинамид (NA), витамин B3, безопасен и эффективен для лечения пациентов с болезнью Альцгеймера (AD) легкой и средней степени тяжести. Известно, что NA блокирует способность одних белков регулировать другие белки, удаляя их ацетильные группы. Недавние данные показали, что ингибиторы, такие как NA, предотвращают дегенерацию нервных клеток в моделях болезни Гентингтона (БХ), болезни Паркинсона и болезни Лу Герига (или БАС). Несмотря на эти положительные эффекты на многих различных животных моделях, до настоящего времени не проводилось исследований с использованием этих ингибиторов при БА. В некоторых из наших недавних исследований мы обнаружили, что мощный ингибитор NA значительно улучшает обучение и память у трансгенных мышей, у которых развивается AD. Лечение NA также привело к поразительным изменениям тау-белка, который аномально накапливается при БА. NA широко использовался в клинических исследованиях в течение последних 40 лет и, как правило, безопасен и хорошо переносится. Поскольку NA является безопасной и легкодоступной витаминной добавкой, наши недавние результаты являются веским аргументом в пользу изучения NA у пациентов с БА. Поэтому мы предлагаем лечить 50 пациентов с БА легкой и средней степени тяжести либо NA (1500 мг два раза в день), либо идентичным, но неактивным препаратом (плацебо) в течение 24 недель. С интервалом в 6 недель мы будем оценивать такие функции, как обучение и память, а также способность выполнять повседневные действия, а также отчеты лиц, осуществляющих уход, с использованием стандартизированных тестов. Мы также будем выполнять спинномозговые пункции в начале и в конце исследования, чтобы измерить уровень аномального тау-белка в спинномозговой жидкости. Периодически будут проводиться анализы крови для оценки функции печени и общего анализа крови. Результаты этого исследования могут послужить основой для более обширного изучения NA для лечения легкой и средней степени тяжести AD.