Sicherheitsstudie von Nicotinamid zur Behandlung der Alzheimer-Krankheit

Ziel dieses Vorschlags ist es zu zeigen, dass Nicotinamid (NA), ein B3-Vitamin, für die Behandlung von Patienten mit leichter bis mittelschwerer Alzheimer-Krankheit (AD) sicher und wirksam ist. Es ist bekannt, dass NA die Fähigkeit bestimmter Proteine ​​blockiert, andere Proteine ​​zu regulieren, indem es ihre Acetylgruppen entfernt. Jüngste Beweise haben gezeigt, dass Inhibitoren wie NA die Degeneration von Nervenzellen in Modellen der Huntington-Krankheit (HD), der Parkinson-Krankheit und der Lou-Gehrig-Krankheit (oder ALS) verhindern. Trotz dieser vorteilhaften Wirkungen in vielen verschiedenen Tiermodellen gab es bisher keine Studien zur Verwendung dieser Inhibitoren bei AD. In einigen unserer jüngsten Studien fanden wir heraus, dass der potente Inhibitor NA das Lernen und Gedächtnis bei transgenen Mäusen, die AD entwickeln, signifikant verbessert. Die NA-Behandlung führte auch zu auffälligen Veränderungen in Tau, einem Protein, das sich bei AD abnormal ansammelt. NA wurde in den letzten 40 Jahren ausgiebig in klinischen Studien eingesetzt und ist im Allgemeinen sicher und gut verträglich. Da NA ein sicheres und leicht verfügbares Vitaminpräparat ist, liefern unsere jüngsten Ergebnisse ein starkes Argument für eine Studie über NA bei Patienten mit AD. Wir schlagen daher vor, 50 Patienten mit leichter bis mittelschwerer AD entweder mit NA (1500 Milligramm zweimal täglich) oder einem identischen, aber inaktiven Medikament (Placebo) für 24 Wochen zu behandeln. In 6-Wochen-Intervallen werden wir Funktionen wie Lernen und Gedächtnis und die Fähigkeit, tägliche Aktivitäten auszuführen, sowie die Berichte der Pflegekräfte anhand standardisierter Tests bewerten. Wir werden zu Beginn und am Ende der Studie auch Spinalpunktionen durchführen, um den Spiegel des abnormalen Tau-Proteins in der Zerebrospinalflüssigkeit zu messen. Blutuntersuchungen werden regelmäßig durchgeführt, um die Leberfunktion und das vollständige Blutbild zu beurteilen. Die Ergebnisse dieser Studie könnten die Grundlage für eine umfassendere Studie von NA zur Behandlung von leichter bis mittelschwerer AD bilden.