Étude d'innocuité du nicotinamide pour traiter la maladie d'Alzheimer

L'objectif de cette proposition est de montrer que le nicotinamide (NA), une vitamine B3, est sûr et efficace pour le traitement des patients atteints de la maladie d'Alzheimer (MA) légère à modérée. NA est connu pour bloquer la capacité de certaines protéines à réguler d'autres protéines en supprimant leurs groupes acétyle. Des preuves récentes ont démontré que des inhibiteurs tels que NA préviennent la dégénérescence des cellules nerveuses dans des modèles de la maladie de Huntington (MH), de la maladie de Parkinson et de la maladie de Lou Gehrig (ou SLA). Malgré ces effets bénéfiques dans de nombreux modèles animaux différents, aucune étude n'a été menée à ce jour sur l'utilisation de ces inhibiteurs dans la MA. Dans certaines de nos études récentes, nous avons constaté que le puissant inhibiteur, NA, améliore considérablement l'apprentissage et la mémoire chez les souris transgéniques qui développent la MA. Le traitement NA a également entraîné des changements frappants dans tau, une protéine qui s'accumule anormalement dans la MA. NA a été largement utilisé dans les études cliniques au cours des 40 dernières années et est généralement sûr et bien toléré. Comme NA est un supplément vitaminique sûr et facilement disponible, nos résultats récents fournissent un argument solide pour une étude de NA chez les patients atteints de MA. Nous proposons donc de traiter 50 patients atteints de MA légère à modérée avec soit NA (1500 milligrammes deux fois par jour) soit un médicament identique mais inactif (placebo) pendant 24 semaines. Toutes les 6 semaines, nous évaluerons des fonctions telles que l'apprentissage et la mémoire, la capacité à effectuer des activités quotidiennes ainsi que les rapports des soignants à l'aide de tests standardisés. Nous effectuerons également des ponctions lombaires au début et à la fin de l'étude pour mesurer le niveau de protéine tau anormale dans le liquide céphalo-rachidien. Des tests sanguins seront périodiquement effectués pour évaluer la fonction hépatique et les numérations globulaires complètes. Les résultats de cette étude pourraient servir de base à une étude plus approfondie de la NA pour le traitement de la MA légère à modérée.