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接受艾杜硫酶治疗的 5 岁及以下亨特综合征患者的安全性和临床结果

2021年5月14日 更新者：Shire

一项多中心、开放标签研究，评估 5 岁及以下接受艾杜硫酶替代疗法的亨特综合征患者的安全性和临床结果

本研究的目的是确定 5 岁以下男性亨特综合征患者通过静脉内 (IV) 输注每周一次艾杜硫酶 0.5 mg/kg 的安全性。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

本研究将为评估 ≤ 5 岁亨特综合征患者服用艾杜硫酶的安全性提供依据。 此外，这项研究将为评估艾杜硫酶单剂量和重复剂量的药代动力学特征以及该儿科人群的药效学效应（通过尿液 GAG 排泄量来衡量）提供基础。 其他探索性措施将包括肝脏和脾脏体积的腹部超声测量、生长评估与正常人口增长数据的比较、年化生长速度的评估、使用 Denver II 的常规发育里程碑的评估以及临床事件的评估，包括第一个某些听力相关事件（例如听力损失、中耳炎）、呼吸相关事件（例如上呼吸道和下呼吸道感染）和特定外科手术（例如腺样体切除术、放置 PE 管）的发生。

这项开放标签研究中的所有患者都将接受每周一次的艾杜硫酶输注，剂量为 0.5 mg/kg。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

28

阶段

  • 第四阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 台湾
      • Taipei、台湾、10016
        • National Taiwan University Hospital, Dept. of Pediatrics and Medical Genetics
  • 巴西
    • RS
      • Porto Alegre、RS、巴西、90035-903
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre, Servico de Genetica Medica
  • 波兰
      • Warsaw、波兰、04-730
        • Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka, Klinika Chorob Metaboliczynch, Endokrynologii i Diabetologii

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

不超过 5年 (孩子)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

男性

描述

纳入标准：

  • 患者根据其病史中记录的或筛选时确定的生化标准诊断为亨特综合征：

    1. 在血浆、成纤维细胞或白细胞中测量的艾杜糖醛酸-2-硫酸酯酶 (I2S) 酶活性不足 ≤ 正常范围下限的 10%（基于测量实验室的正常范围）

      和

    2. 在血浆、成纤维细胞或白细胞中测得的另一种硫酸酯酶的正常酶活性水平（基于测量实验室的正常范围）。
  • 患者年龄在 5 岁及以下。
  • 患者为男性。
  • 在对研究的所有相关方面进行解释并与患者的父母或患者的法定监护人讨论后，患者的父母或患者的法定监护人必须自愿签署机构审查委员会批准的知情同意书。

排除标准：

  • 患者在入组前 30 天内接受了另一种研究性疗法的治疗。
  • 患者具有临床相关的医疗条件，使得协议的实施变得困难。
  • 患者之前接受过艾杜硫酶。
  • 患者已知对艾杜硫酶的任何成分过敏。
  • 患者进行了气管切开术。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
其他：艾杜硫酶
艾杜硫酶的开放标签治疗
生物：艾杜硫酶
静脉输注溶液，每周 0.5 mg/kg
其他名称：
  • 艾普瑞斯

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
安全评价
大体时间：从研究治疗开始到艾杜硫酶最后一次输注后 30 天，最多 53 周
不良事件 (AE) 被定义为在临床研究参与者中发生的任何不良医疗事件，这些参与者作为药品服用，但不一定与该治疗有因果关系。 严重不良事件 (SAE) 是导致以下任何结果或因任何其他原因被视为重要的 AE：死亡；初次或长期住院治疗；危及生命的经历（死亡的直接风险）；持续或严重的残疾/无能力；以及先天性异常。 报告了在研究治疗开始后至最后一次输注艾杜硫酶后 30 天出现 AE 的参与者人数。
从研究治疗开始到艾杜硫酶最后一次输注后 30 天，最多 53 周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
标准化尿糖胺聚糖 (GAG) 水平从基线到第 53 周的平均变化
大体时间：基线，第 18、36 和 53 周
在基线、第 18 周、第 36 周和第 53 周对尿液 GAG 水平进行分析，以评估 Elaprase（艾杜硫酶）的药效学效应。
基线，第 18、36 和 53 周
单剂量和重复剂量药代动力学 - 最大观察血清浓度 (Cmax)
大体时间：第 1 周和第 27 周
第 1 周和第 27 周
单剂量和重复剂量药代动力学 - 观察到的最大血清浓度时间 (Tmax)
大体时间：第 1 周和第 27 周
第 1 周和第 27 周
单剂量和重复剂量药代动力学 - 从时间 0 到最终时间点的血清浓度-时间曲线下的面积，浓度至少为定量下限 (AUClast)
大体时间：第 1 周和第 27 周
第 1 周和第 27 周
单剂量和重复剂量药代动力学 - 从时间 0 到无穷大的血清浓度-时间曲线下面积 (AUCinf)
大体时间：第 1 周和第 27 周
第 1 周和第 27 周
单剂量和重复剂量药代动力学 - 消除半衰期 (t1/2)
大体时间：第 1 周和第 27 周
t1/2是指药物的消除。 血浆浓度达到消除末期浓度一半所需的时间。 它以分钟表示并从浓度对时间曲线的末端斜率导出。
第 1 周和第 27 周
单剂量和重复剂量药代动力学 - 从时间 0 到无穷大的平均停留时间 (MRTinf)
大体时间：第 1 周和第 27 周
MRTinf 是药物在体内从时间零到无穷大的平均持续时间，以分钟表示。
第 1 周和第 27 周
单剂量和重复剂量药代动力学 - 清除 (CL)
大体时间：第 1 周和第 27 周
药物清除率是药物被正常生物过程代谢或消除的速率的量度。
第 1 周和第 27 周
单剂量和重复剂量药代动力学 - 稳态分布容积 (Vss)
大体时间：第 1 周和第 27 周
分布容积定义为药物总量需要均匀分布以产生所需药物血药浓度的理论容积。 Vss 是稳态时的表观分布容积。
第 1 周和第 27 周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Shire

合作者

Covance
PRA Health Sciences
PharmaNet

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2007年12月31日

初级完成 (实际的)

2011年7月8日

研究完成 (实际的)

2011年7月8日

研究注册日期

首次提交

2008年1月22日

首先提交符合 QC 标准的

2008年1月22日

首次发布 (估计)

2008年2月5日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2021年6月8日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2021年5月14日

最后验证

2021年5月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • HGT-ELA-038
  • 2007-006044-22 (EudraCT编号)

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