Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost a klinické výsledky u pacientů s Hunterovým syndromem ve věku 5 let a mladších, kteří dostávají terapii idursulfázou

14. května 2021 aktualizováno: Shire

Multicentrická otevřená studie hodnotící bezpečnost a klinické výsledky u pacientů s Hunterovým syndromem ve věku 5 let a mladších, kteří dostávají substituční terapii enzymu idursulfázou

Cílem této studie je určit bezpečnost dávkování idursulfázy 0,5 mg/kg jednou týdně podávané intravenózní (IV) infuzí pro pacienty mužského pohlaví s Hunterovým syndromem ve věku ≤ 5 let.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato studie poskytne základ pro hodnocení bezpečnosti idursulfázy podávané pacientům s Hunterovým syndromem, kteří jsou ≤ 5 let. Kromě toho tato studie poskytne základ pro hodnocení farmakokinetických profilů idursulfázy po jednorázové a opakované dávce, jakož i farmakodynamického účinku (měřeno vylučováním GAG močí) u této pediatrické populace. Další průzkumná opatření budou zahrnovat měření objemů jater a sleziny ultrazvukem v břiše, hodnocení růstu s porovnáním s údaji o růstu normální populace, hodnocení anualizované rychlosti růstu, hodnocení rutinních vývojových milníků pomocí Denver II a hodnocení klinických příhod, včetně prvních výskyt určitých příhod souvisejících se sluchem (např. ztráta sluchu, zánět středního ucha), příhod souvisejících s dýcháním (např. infekce horních a dolních cest dýchacích) a specifické chirurgické zákroky (např. adenoidektomie, umístění PE hadic).

Všichni pacienti v této otevřené studii dostanou jednou týdně infuze idursulfázy v dávce 0,5 mg/kg.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

28

Fáze

  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Brazílie
    • RS
      • Porto Alegre, RS, Brazílie, 90035-903
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre, Servico de Genetica Medica
  • Polsko
      • Warsaw, Polsko, 04-730
        • Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka, Klinika Chorob Metaboliczynch, Endokrynologii i Diabetologii
  • Tchaj-wan
      • Taipei, Tchaj-wan, 10016
        • National Taiwan University Hospital, Dept. of Pediatrics and Medical Genetics

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 5 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacient má diagnózu Hunterova syndromu na základě biochemických kritérií buď zdokumentovaných v jeho anamnéze, nebo zjištěných při screeningu:

    1. Nedostatek aktivity enzymu iduronát-2-sulfatázy (I2S) ≤ 10 % spodní hranice normálního rozmezí měřeného v plazmě, fibroblastech nebo leukocytech (na základě normálního rozsahu měřicí laboratoře)

      A

    2. Normální hladina enzymové aktivity jedné další sulfatázy měřená v plazmě, fibroblastech nebo leukocytech (na základě normálního rozsahu měřicí laboratoře).
  • Pacientovi je 5 let a méně.
  • Pacient je muž.
  • Rodiče pacienta nebo zákonný zástupce pacienta musí dobrovolně podepsat formulář informovaného souhlasu schválený institucionální revizní radou poté, co byly všechny relevantní aspekty studie vysvětleny a prodiskutovány s rodiči pacienta nebo zákonným zástupcem pacienta.

Kritéria vyloučení:

  • Pacient byl léčen jinou hodnocenou terapií do 30 dnů před zařazením do studie.
  • Pacient má klinicky relevantní zdravotní stav (stavy), který ztěžuje implementaci protokolu.
  • Pacient již dříve dostával idursulfázu.
  • Pacient má známou přecitlivělost na kteroukoli složku idursulfázy.
  • Pacient má tracheostomii.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Jiný: Idursulfáza
Otevřená léčba idursulfázou
Biologický: Idursulfáza
Roztok pro intravenózní infuzi, 0,5 mg/kg týdně
Ostatní jména:
  • Elaprase

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Hodnocení bezpečnosti
Časové okno: Od zahájení studijní léčby do 30 dnů po poslední infuzi idursulfázy, až 53 týdnů
Nežádoucí příhoda (AE) byla definována jako jakákoli neobvyklá zdravotní událost u účastníka klinického hodnocení podávaná jako farmaceutický produkt, která nemusí mít nutně příčinnou souvislost s touto léčbou. Závažná nežádoucí příhoda (SAE) byla AE, která měla za následek některý z následujících výsledků nebo byla považována za významnou z jakéhokoli jiného důvodu: smrt, počáteční nebo prodloužená hospitalizace v nemocnici, život ohrožující zážitek (bezprostřední riziko úmrtí), přetrvávající nebo významná invalidita/neschopnost; vrozená anomálie. Byl hlášen počet účastníků s nežádoucími účinky, které se objevily po zahájení studijní léčby do 30 dnů po poslední infuzi idursulfázy.
Od zahájení studijní léčby do 30 dnů po poslední infuzi idursulfázy, až 53 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Průměrná změna normalizovaných hladin glykosaminoglykanů v moči (GAG) od výchozího stavu do 53. týdne
Časové okno: Výchozí stav, 18., 36. a 53. týden
Analýza hladin GAG v moči byla provedena na začátku, v týdnu 18, týdnu 36 a týdnu 53 jako hodnocení farmakodynamických účinků Elaprase (idursulfázy).
Výchozí stav, 18., 36. a 53. týden
Farmakokinetika jednorázové a opakované dávky – maximální pozorovaná koncentrace v séru (Cmax)
Časové okno: 1. a 27. týden
1. a 27. týden
Farmakokinetika jednorázové a opakované dávky – doba maximální pozorované koncentrace v séru (Tmax)
Časové okno: 1. a 27. týden
1. a 27. týden
Farmakokinetika jednorázové a opakované dávky – oblast pod křivkou koncentrace séra-čas od času 0 do konečného časového bodu s koncentrací alespoň dolní meze kvantifikace (AUClast)
Časové okno: 1. a 27. týden
1. a 27. týden
Farmakokinetika jednorázové a opakované dávky – oblast pod křivkou koncentrace séra-čas od času 0 do nekonečna (AUCinf)
Časové okno: 1. a 27. týden
1. a 27. týden
Farmakokinetika po jednorázové a opakované dávce – poločas eliminace (t1/2)
Časové okno: 1. a 27. týden
t1/2 označuje eliminaci léku. Je to doba potřebná k tomu, aby koncentrace v krevní plazmě dosáhla poloviny koncentrace v terminální fázi eliminace. Je vyjádřena v minutách a odvozena z konečného sklonu křivky koncentrace versus čas.
1. a 27. týden
Farmakokinetika jednorázové a opakované dávky – střední doba setrvání od času 0 do nekonečna (MRTinf)
Časové okno: 1. a 27. týden
MRTinf je průměrná doba trvání léku v těle od času nula do nekonečna a je vyjádřena v minutách.
1. a 27. týden
Farmakokinetika po jednorázové a opakované dávce – clearance (CL)
Časové okno: 1. a 27. týden
Clearance léčiva je mírou rychlosti, kterou je léčivo metabolizováno nebo eliminováno normálními biologickými procesy.
1. a 27. týden
Farmakokinetika po jednorázové a opakované dávce – objem distribuce v ustáleném stavu (Vss)
Časové okno: 1. a 27. týden
Distribuční objem je definován jako teoretický objem, ve kterém by celkové množství léčiva muselo být rovnoměrně distribuováno, aby se vytvořila požadovaná koncentrace léčiva v krvi. Vss je zdánlivý distribuční objem v ustáleném stavu.
1. a 27. týden

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Shire

Spolupracovníci

Covance
PRA Health Sciences
PharmaNet

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

31. prosince 2007

Primární dokončení (Aktuální)

8. července 2011

Dokončení studie (Aktuální)

8. července 2011

Termíny zápisu do studia

První předloženo

22. ledna 2008

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

22. ledna 2008

První zveřejněno (Odhad)

5. února 2008

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

8. června 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

14. května 2021

Naposledy ověřeno

1. května 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • HGT-ELA-038
  • 2007-006044-22 (Číslo EudraCT)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Mukopolysacharidóza II

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Rwanda

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit