Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Sicurezza e risultati clinici nei pazienti con sindrome di Hunter di età pari o inferiore a 5 anni sottoposti a terapia con idursulfasi

14 maggio 2021 aggiornato da: Shire

Uno studio multicentrico in aperto che valuta la sicurezza e gli esiti clinici nei pazienti con sindrome di Hunter di età pari o inferiore a 5 anni sottoposti a terapia sostitutiva dell'enzima idursulfasi

L'obiettivo di questo studio è determinare la sicurezza della somministrazione una volta alla settimana di idursulfase 0,5 mg/kg somministrata per infusione endovenosa (IV) per i pazienti maschi con sindrome di Hunter ≤ 5 anni.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio fornirà una base per valutare la sicurezza dell'idursulfasi somministrata a pazienti con sindrome di Hunter di età ≤ 5 anni. Inoltre, questo studio fornirà una base per valutare i profili farmacocinetici di idursulfase a dose singola e ripetuta, nonché l'effetto farmacodinamico (misurato dall'escrezione urinaria di GAG) in questa popolazione pediatrica. Ulteriori misure esplorative includeranno misurazioni ecografiche addominali dei volumi di fegato e milza, valutazioni della crescita con confronti con i normali dati di crescita della popolazione, valutazioni della velocità di crescita annualizzata, valutazioni delle tappe fondamentali dello sviluppo di routine utilizzando il Denver II e valutazioni di eventi clinici, incluso il primo verificarsi di determinati eventi correlati all'udito (ad esempio, perdita dell'udito, otite media), eventi correlati alle vie respiratorie (ad esempio, infezioni delle vie respiratorie superiori e inferiori) e procedure chirurgiche specifiche (ad esempio, adenoidectomia, posizionamento di tubi PE).

Tutti i pazienti in questo studio in aperto riceveranno infusioni una volta alla settimana di idursulfasi alla dose di 0,5 mg/kg.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

28

Fase

  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Brasile
    • RS
      • Porto Alegre, RS, Brasile, 90035-903
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre, Servico de Genetica Medica
  • Polonia
      • Warsaw, Polonia, 04-730
        • Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka, Klinika Chorob Metaboliczynch, Endokrynologii i Diabetologii
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 10016
        • National Taiwan University Hospital, Dept. of Pediatrics and Medical Genetics

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 5 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Il paziente ha una diagnosi di sindrome di Hunter basata su criteri biochimici documentati nella loro storia medica o stabiliti allo Screening:

    1. Deficit dell'attività dell'enzima iduronato-2-solfatasi (I2S) ≤ 10% del limite inferiore dell'intervallo normale misurato nel plasma, nei fibroblasti o nei leucociti (basato sull'intervallo normale del laboratorio di misurazione)

      E

    2. Un normale livello di attività enzimatica di un'altra solfatasi misurata nel plasma, nei fibroblasti o nei leucociti (in base al normale intervallo di misurazione del laboratorio).
  • Il paziente ha 5 anni e meno.
  • Il paziente è maschio.
  • Il/i genitore/i del paziente o il tutore legale del paziente devono aver firmato volontariamente un modulo di consenso informato approvato dall'Institutional Review Board dopo che tutti gli aspetti rilevanti dello studio sono stati spiegati e discussi con il/i genitore/i del paziente o il tutore legale del paziente.

Criteri di esclusione:

  • Il paziente ha ricevuto un trattamento con un'altra terapia sperimentale entro 30 giorni prima dell'arruolamento.
  • Il paziente presenta condizioni mediche clinicamente rilevanti che rendono difficile l'attuazione del protocollo.
  • Il paziente ha precedentemente ricevuto idursulfase.
  • Il paziente ha ipersensibilità nota a uno qualsiasi dei componenti dell'idursulfasi.
  • Il paziente ha avuto una tracheostomia.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Altro: Idursulfasi
Trattamento in aperto con idursulfase
Biologico: Idursulfasi
Soluzione per infusione endovenosa, 0,5 mg/kg a settimana
Altri nomi:
  • Elaprasi

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutazione della sicurezza
Lasso di tempo: Dall'inizio del trattamento in studio fino a 30 giorni dopo l'ultima infusione di idursulfasi, fino a 53 settimane
Un evento avverso (AE) è stato definito come qualsiasi evento medico sfavorevole in un partecipante a un'indagine clinica somministrato come prodotto farmaceutico che non aveva necessariamente una relazione causale con questo trattamento. Un evento avverso grave (SAE) è un evento avverso che determina uno dei seguenti esiti o ritenuto significativo per qualsiasi altra ragione: decesso; ricovero ospedaliero iniziale o prolungato; esperienza pericolosa per la vita (rischio immediato di morte); disabilità/incapacità persistente o significativa; anomalia congenita. È stato riportato il numero di partecipanti con eventi avversi verificatisi dopo l'inizio del trattamento in studio fino a 30 giorni dopo l'ultima infusione di idursulfasi.
Dall'inizio del trattamento in studio fino a 30 giorni dopo l'ultima infusione di idursulfasi, fino a 53 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione media dal basale alla settimana 53 nei livelli di glicosaminoglicano urinario normalizzato (GAG)
Lasso di tempo: Basale, settimane 18, 36 e 53
L'analisi dei livelli di GAG urinari è stata eseguita al basale, alla settimana 18, alla settimana 36 e alla settimana 53 come valutazione degli effetti farmacodinamici di Elaprase (idursulfasi).
Basale, settimane 18, 36 e 53
Farmacocinetica a dose singola e ripetuta - Concentrazione sierica massima osservata (Cmax)
Lasso di tempo: Settimane 1 e 27
Settimane 1 e 27
Farmacocinetica a dose singola e ripetuta - Tempo della massima concentrazione sierica osservata (Tmax)
Lasso di tempo: Settimane 1 e 27
Settimane 1 e 27
Farmacocinetica a dose singola e ripetuta - Area sotto la curva concentrazione-tempo del siero dal tempo 0 al punto temporale finale con una concentrazione almeno del limite inferiore di quantificazione (AUClast)
Lasso di tempo: Settimane 1 e 27
Settimane 1 e 27
Farmacocinetica a dose singola e ripetuta - Area sotto la curva concentrazione sierica-tempo dal tempo 0 all'infinito (AUCinf)
Lasso di tempo: Settimane 1 e 27
Settimane 1 e 27
Farmacocinetica a dose singola e ripetuta - Emivita di eliminazione (t1/2)
Lasso di tempo: Settimane 1 e 27
t1/2 si riferisce all'eliminazione del farmaco. È il tempo impiegato dalla concentrazione plasmatica del sangue per raggiungere la metà della concentrazione nella fase terminale di eliminazione. È espresso in minuti e derivato dalla pendenza terminale della curva concentrazione/tempo.
Settimane 1 e 27
Farmacocinetica a dose singola e ripetuta - Tempo di permanenza medio da 0 a infinito (MRTinf)
Lasso di tempo: Settimane 1 e 27
MRTinf è una durata media del farmaco nel corpo dal tempo zero all'infinito, ed è espressa in minuti.
Settimane 1 e 27
Farmacocinetica a dose singola e ripetuta - Clearance (CL)
Lasso di tempo: Settimane 1 e 27
La clearance di un farmaco è una misura della velocità con cui un farmaco viene metabolizzato o eliminato dai normali processi biologici.
Settimane 1 e 27
Farmacocinetica a dose singola e ripetuta - Volume di distribuzione allo stato stazionario (Vss)
Lasso di tempo: Settimane 1 e 27
Il volume di distribuzione è definito come il volume teorico in cui la quantità totale di farmaco dovrebbe essere uniformemente distribuita per produrre la concentrazione ematica desiderata di un farmaco. Vss è il volume apparente di distribuzione allo stato stazionario.
Settimane 1 e 27

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Shire

Collaboratori

Covance
PRA Health Sciences
PharmaNet

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

31 dicembre 2007

Completamento primario (Effettivo)

8 luglio 2011

Completamento dello studio (Effettivo)

8 luglio 2011

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

22 gennaio 2008

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

22 gennaio 2008

Primo Inserito (Stima)

5 febbraio 2008

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

8 giugno 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

14 maggio 2021

Ultimo verificato

1 maggio 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • HGT-ELA-038
  • 2007-006044-22 (Numero EudraCT)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Mucopolisaccaridosi II

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Cambodia

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

3
Sottoscrivi