Romiplostim 治疗低度或中度 1 风险骨髓增生异常综合征 (MDS) 患者的血小板减少症

纳入标准： • 使用世界卫生组织 (WHO) 的骨髓肿瘤分类诊断为 MDS，如在筛选期间评估的那样。 • 根据MDS 国际预后评分系统(IPSS)，筛选期间评估的低或中等1 风险MDS。 • 随机分组前 4 周内进行的 2 次血小板计数的平均值必须为：- ≤ 20 x 10^9/L，（筛选期间没有个体计数 >30 x 10^9/L），有或没有病史与 MDS 诊断相关的出血，或 - ≤ 50 x 10^9/L，（在筛选期间没有个体计数 >60 x 10^9/L）具有与 MDS 诊断相关的出血史。 • 患者在知情同意时年龄必须≥18 岁且≤90 岁。 年龄在 85 至 90 岁之间的患者必须在研究开始后被诊断为 MDS ≤ 5 年。 • 东部肿瘤合作组 (ECOG) 绩效状态为 0-2。 • 足够的肝功能，丙氨酸转氨酶(ALT) ≤ 实验室正常范围的3 倍，天冬氨酸转氨酶(AST) ≤ 实验室正常范围的3 倍，总胆红素≤ 实验室正常范围的2.0 倍。 （ALT ≤ 实验室正常范围的 3 倍，AST ≤ 实验室正常范围的 3 倍，证实诊断为吉尔伯特病的患者具有足够的肝功能。） • 血清肌酐浓度≤ 2 mg/dl (≤176.8 μmol/L)。 • 开始第一剂研究产品后3 个月内进行骨髓活检和细胞遗传学抽吸。 • 书面知情同意书。 排除标准： • 曾经接受过任何针对 MDS 的疾病缓解治疗。 • 以前使用IPSS 诊断出患有中度2 级或高风险MDS。 • 白血病、再生障碍性贫血或其他非MDS 相关骨髓干细胞病史。 • 造血干细胞移植的既往史。 • 持续性外周血单核细胞增多症（≥ 3 个月且单核细胞绝对计数>1,000/μL）或已知根据法国-美国-英国MDS 分类系统(FAB) 标准诊断为慢性粒单核细胞白血病。 • 既往恶性肿瘤（原位宫颈癌、非黑色素瘤皮肤癌或原位癌除外），除非在随机分组前以治愈为目的进行治疗且无疾病证据 ≥ 3 年。 • 活动性或不受控制的感染。 • 不稳定型心绞痛、充血性心力衰竭（纽约心脏协会[NYHA] > II 级）、未控制的高血压（舒张压>100 mmHg）、未控制的心律失常或近期（1 年内）心肌梗塞。 • 过去一年内有动脉血栓形成史（例如，中风或短暂性脑缺血发作）。 • 目前需要抗凝治疗的静脉血栓形成史。 • 在首次服用研究产品后4 周内接受了白细胞介素(IL)-11。 • 以前接受过任何血小板生成生长因子。 • 在研究产品首次给药后 4 周内收到粒细胞集落刺激因子 (G-CSF)、聚乙二醇化 G-CSF 或粒细胞巨噬细胞集落刺激因子 (GM-CSF)。 • 计划在第一剂研究产品后接受peg-G-CSF 或GM-CSF。 • 怀孕或哺乳期。 • 根据研究者的判断，未采取充分避孕措施的具有生育潜力的患者。 Amgen 建议对参加本研究的所有适用患者使用双重屏障避孕。 双屏障方法定义为两种避孕方法，例如 2 种实际屏障方法，或一种实际屏障方法和一种激素方法。 • 已知患者对任何重组大肠杆菌衍生产品（如 Infergen®、Neupogen®、Somatropin 和 Actimmune）敏感。 • 之前参加过 20060198 研究或其他 romiplostim 研究。 • 无法遵守学习程序。 • 患者目前正在参加或尚未完成其他研究设备或药物研究结束后至少30 天。