Лечение ромиплостимом тромбоцитопении у субъектов с миелодиспластическим синдромом низкого или промежуточного уровня 1 (МДС)

Критерии включения: • Диагноз МДС с использованием классификации Всемирной организации здравоохранения (ВОЗ) для миелоидных новообразований по оценке в период скрининга. • Согласно Международной прогностической системе оценки MDS (IPSS), МДС с низким или промежуточным риском 1 согласно оценке в период скрининга. • Среднее значение из 2 показателей количества тромбоцитов, полученных в течение 4 недель до рандомизации, должно быть: - ≤ 20 x 10^9/л (без индивидуального количества >30 x 10^9/л в течение периода скрининга), с историей болезни или без нее. кровотечений, связанных с диагнозом МДС, ИЛИ - ≤ 50 x 10^9/л, (при отсутствии индивидуального подсчета >60 x 10^9/л в период скрининга) с наличием в анамнезе кровотечений, связанных с диагнозом МДС. • Возраст пациентов должен быть ≥18 и ≤ 90 лет на момент информированного согласия. У пациентов в возрасте от 85 до 90 лет должен быть диагностирован МДС ≤ 5 лет от начала исследования. • Восточная кооперативная онкологическая группа (ECOG) — 0–2. • Адекватная функция печени, о чем свидетельствует аланинаминотрансфераза (АЛТ) ≤ 3 раза выше лабораторной нормы, аспартатаминотрансфераза (АСТ) ≤ 3 раза выше лабораторной нормы и общий билирубин ≤ 2,0 раза выше лабораторной нормы. (Адекватная функция печени у пациентов с подтвержденным диагнозом болезни Жильбера подтверждается превышением АЛТ в 3 раза над лабораторной нормой и АСТ ≤ в 3 раза выше лабораторной нормы.) • Концентрация креатинина в сыворотке ≤ 2 мг/дл (≤176,8 мкмоль/л). • Биопсия и аспирация костного мозга с цитогенетическими исследованиями в течение 3 месяцев после начала приема первой дозы исследуемого препарата. • Письменное информированное согласие. Критерии исключения: • Получали когда-либо какое-либо модифицирующее заболевание лечение МДС. • Ранее диагностированный с помощью IPSS МДС промежуточного-2 или высокого риска. • В анамнезе лейкемия, апластическая анемия или другое заболевание стволовых клеток костного мозга, не связанное с МДС. • Предыдущая история трансплантации гемопоэтических стволовых клеток. • Стойкий моноцитоз периферической крови (≥ 3 месяцев с абсолютным числом моноцитов > 1000/мкл) или установленный диагноз хронического миеломоноцитарного лейкоза в соответствии с Франко-американо-британской системой классификации МДС (FAB). • Злокачественные новообразования в анамнезе (кроме рака шейки матки in situ, немеланомного рака кожи или карциномы in situ), если лечение не проводилось с лечебной целью и не было признаков заболевания в течение ≥ 3 лет до рандомизации. • Активные или неконтролируемые инфекции. • Нестабильная стенокардия, застойная сердечная недостаточность (Нью-Йоркская ассоциация кардиологов [NYHA] > класса II), неконтролируемая гипертензия (диастолическое давление >100 мм рт. ст.), неконтролируемая сердечная аритмия или недавно перенесенный (в течение 1 года) инфаркт миокарда. • Артериальный тромбоз в анамнезе (например, инсульт или транзиторная ишемическая атака) в течение последнего года. • История венозного тромбоза, который в настоящее время требует антикоагулянтной терапии. • Получил интерлейкин (IL)-11 в течение 4 недель после первой дозы исследуемого продукта. • Ранее получали какой-либо тромбопоэтический фактор роста. • Получение гранулоцитарного колониестимулирующего фактора (Г-КСФ), пегилированного Г-КСФ или гранулоцитарно-макрофагального колониестимулирующего фактора (ГМ-КСФ) в течение 4 недель после первой дозы исследуемого продукта. • Запланированное получение peg-G-CSF или GM-CSF после первой дозы исследуемого продукта. • Беременные или кормящие грудью. • Пациенты с репродуктивным потенциалом, не использующие адекватные меры контрацепции, по мнению исследователя. Amgen рекомендует использовать двойную барьерную контрацепцию для всех подходящих пациентов, включенных в это исследование. Метод двойного барьера определяется как два метода контрацепции, например 2 фактически барьерных метода или один фактически барьерный метод и один гормональный метод. • Пациент имеет известную чувствительность к любому рекомбинантному продукту, полученному из кишечной палочки (например, Infergen®, Neupogen®, Somatropin и Actimmune). • Ранее участвовал в исследовании 20060198 или другом исследовании ромиплостима. • Неспособность соблюдать процедуры исследования. • Пациент в настоящее время зарегистрирован или еще не прошел по крайней мере 30 дней с момента окончания другого исследуемого устройства или исследования лекарственного средства.