Romiplosztim Thrombocytopenia kezelése alacsony vagy közepes 1-es kockázatú myelodysplasiás szindrómában (MDS) szenvedő betegeknél

Bevonási kritériumok: • Az MDS diagnózisa az Egészségügyi Világszervezet (WHO) mieloid neoplazmák osztályozása alapján, a szűrési időszak során értékelve. • MDS International Prognostic Scoring System (IPSS) szerint, alacsony vagy közepes 1 kockázatú MDS a szűrési időszak során értékelve. • A véletlen besorolást megelőző 4 héten belül mért 2 vérlemezkeszám átlagának: - ≤ 20 x 10^9/L, (egyedszám nélkül >30 x 10^9/l a szűrési időszak alatt), anamnézissel vagy anélkül az MDS diagnosztizálásával összefüggő vérzés, OR - ≤ 50 x 10^9/L, (a szűrési időszak alatt nem volt egyénszám >60 x 10^9/l), az MDS diagnózisával összefüggő vérzés anamnézisében. • A betegeknek ≥18 és ≤ 90 évesnek kell lenniük a tájékozott beleegyezés időpontjában. A 85 és 90 év közötti betegeknél a vizsgálat kezdetétől számított 5 éven belül legalább 5 évvel diagnosztizáltak MDS-t. • Keleti Kooperatív Onkológiai Csoport (ECOG) teljesítménye 0-2. • Megfelelő májműködés, amit az alanin-aminotranszferáz (ALT) ≤ a laboratóriumi normál tartomány háromszorosa, az aszpartát-aminotranszferáz (AST) ≤ a laboratóriumi normál tartomány háromszorosa és az összbilirubin ≤ a laboratóriumi normál tartomány 2,0-szorosa bizonyít. (Megfelelő májműködés azoknál a betegeknél, akiknél Gilbert-kórt diagnosztizáltak, amit az ALT ≤ a laboratóriumi normál tartomány háromszorosa, az AST ≤ a laboratóriumi normál tartomány háromszorosa igazol.) • A szérum kreatinin koncentrációja ≤ 2 mg/dl (≤176,8 μmol/L). • Csontvelő biopszia és aspiráció citogenetikával a vizsgálati készítmény első adagjának megkezdését követő 3 hónapon belül. • Írásbeli tájékoztatáson alapuló beleegyezés. Kizárási kritériumok: • valaha részesült bármilyen betegségmódosító kezelésben MDS miatt. • Korábban közepes 2-es vagy magas kockázatú MDS-szel diagnosztizáltak az IPSS segítségével. • Leukémia, aplasztikus anémia vagy egyéb, nem MDS-hez kapcsolódó csontvelői őssejt-rendellenesség a kórelőzményében. • Korábbi vérképző őssejt-transzplantáció. • Perzisztens perifériás vér monocitózis (≥ 3 hónap, abszolút monocitaszám >1000/μL) vagy a krónikus myelomonocytás leukémia ismert diagnózisa az MDS (FAB) francia-amerikai-brit osztályozási rendszere szerint. • Korábbi rosszindulatú daganat (kivéve az in situ méhnyakrákot, a nem melanómás bőrrákot vagy az in situ karcinómát), kivéve, ha gyógyító szándékkal kezelték, és betegségre utaló jelek nélkül a randomizálás előtt legalább 3 évig. • Aktív vagy kontrollálatlan fertőzések. • Instabil angina, pangásos szívelégtelenség (New York Heart Association [NYHA] > II. osztály), nem kontrollált magas vérnyomás (diasztolés > 100 Hgmm), kontrollálatlan szívritmuszavar vagy közelmúltban (1 éven belül) átélt szívizominfarktus. • Artériás trombózis (pl. stroke vagy átmeneti ischaemiás roham) az elmúlt egy évben. • Az anamnézisben szereplő vénás trombózis, amely jelenleg véralvadásgátló kezelést igényel. • Interleukin (IL)-11-et kapott a vizsgálati készítmény első adagját követő 4 héten belül. • Korábban kapott bármilyen thrombopoetikus növekedési faktort. • Granulocita-kolónia stimuláló faktor (G-CSF), pegilált-G-CSF vagy granulocita-makrofág-kolónia stimuláló faktor (GM-CSF) beérkezése a vizsgálati készítmény első adagját követő 4 héten belül. • Peg-G-CSF vagy GM-CSF tervezett beérkezése a vizsgálati készítmény első adagja után. • Terhes vagy szoptat. • Reproduktív potenciálú betegek, akik a vizsgáló megítélése szerint nem alkalmaznak megfelelő fogamzásgátló óvintézkedéseket. Az Amgen azt javasolja, hogy a vizsgálatba bevont összes beteg esetében kettős korlátos fogamzásgátlást alkalmazzanak. A kettős barrier módszert két fogamzásgátlási módszerként definiálják, például 2 tényleges barrier módszert, vagy egy tényleges barrier módszert és egy hormonális módszert. • A beteg ismerten érzékeny bármely rekombináns E coli eredetű termékre (pl. Infergen®, Neupogen®, Somatropin és Actimmune). • Korábban beiratkozott a 20060198 vizsgálatba vagy egy másik romiplosztim vizsgálatba. • Képtelenség betartani a tanulmányi eljárásokat. • A beteg jelenleg be van vonva egy másik vizsgálati eszköz vagy gyógyszervizsgálat befejezése óta, vagy még nem telt el legalább 30 nap.