Trattamento con romiplostim della trombocitopenia in soggetti con sindrome mielodisplastica (MDS) a rischio basso o intermedio-1

Criteri di inclusione: • Diagnosi di MDS utilizzando la classificazione dell'Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS) per le neoplasie mieloidi valutata durante il periodo di screening. • Secondo MDS International Prognostic Scoring System (IPSS), MDS a rischio basso o intermedio-1 come valutato durante il periodo di screening. • La media delle 2 conte piastriniche rilevate entro 4 settimane prima della randomizzazione deve essere: - ≤ 20 x 10^9/L, (senza conta individuale >30 x 10^9/L durante il periodo di screening), con o senza anamnesi di sanguinamento associato alla diagnosi di MDS, O - ≤ 50 x 10^9/L, (senza conteggio individuale >60 x 10^9/L durante il periodo di screening) con una storia di sanguinamento associata alla diagnosi di MDS. • I pazienti devono avere un'età ≥18 e ≤ 90 anni al momento del consenso informato. I pazienti di età compresa tra 85 e 90 anni devono essere stati diagnosticati con MDS ≤ 5 anni dall'inizio dello studio. • Performance status dell'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) di 0-2. • Funzionalità epatica adeguata, come evidenziato da alanina aminotransferasi (ALT) ≤ 3 volte l'intervallo normale di laboratorio, aspartato aminotransferasi (AST) ≤ 3 volte l'intervallo normale di laboratorio e bilirubina totale ≤ 2,0 volte l'intervallo normale di laboratorio. (Funzione epatica adeguata per i pazienti con diagnosi confermata di malattia di Gilbert evidenziata da ALT ≤ 3 volte l'intervallo normale di laboratorio e AST ≤ 3 volte l'intervallo normale di laboratorio.) • Concentrazione di creatinina sierica ≤ 2 mg/dl (≤176,8 µmol/L). • Biopsia del midollo osseo e aspirato con citogenetica entro 3 mesi dall'inizio della prima dose del prodotto sperimentale. • Consenso informato scritto. Criteri di esclusione: • Ha mai ricevuto un trattamento modificante la malattia per MDS. • Precedenti diagnosi di MDS a rischio intermedio-2 o alto utilizzando l'IPSS. • Precedente storia di leucemia, anemia aplastica o altra malattia delle cellule staminali del midollo osseo non correlata a MDS. • Precedente storia di trapianto di cellule staminali emopoietiche. • Persistente monocitosi nel sangue periferico (≥ 3 mesi con una conta assoluta di monociti >1.000/μL) o diagnosi nota di leucemia mielomonocitica cronica secondo i criteri del sistema di classificazione franco-americano-britannico per MDS (FAB). • Precedenti tumori maligni (diversi da carcinoma cervicale in situ, carcinoma cutaneo non melanoma o carcinoma in situ) a meno che non siano stati trattati con intento curativo e senza evidenza di malattia per ≥ 3 anni prima della randomizzazione. • Infezioni attive o non controllate. • Angina instabile, insufficienza cardiaca congestizia (New York Heart Association [NYHA] > classe II), ipertensione incontrollata (diastolica >100 mmHg), aritmia cardiaca incontrollata o infarto miocardico recente (entro 1 anno). • Anamnesi di trombosi arteriosa (ad es. ictus o attacco ischemico transitorio) nell'ultimo anno. • Anamnesi di trombosi venosa che attualmente richiede terapia anticoagulante. • Ha ricevuto interleuchina (IL)-11 entro 4 settimane dalla prima dose del prodotto sperimentale. • Hanno ricevuto in precedenza qualsiasi fattore di crescita trombopoietico. • Assunzione di fattore stimolante le colonie di granulociti (G-CSF), G-CSF pegilato o fattore stimolante le colonie di granulociti macrofagi (GM-CSF) entro 4 settimane dalla prima dose del prodotto sperimentale. • Ricezione pianificata di peg-G-CSF o GM-CSF dopo la prima dose del prodotto sperimentale. • Incinta o allattamento. • Pazienti con potenziale riproduttivo che non utilizzano adeguate precauzioni contraccettive, a giudizio dello sperimentatore. Amgen raccomanda l'uso della contraccezione a doppia barriera per tutti i pazienti interessati arruolati in questo studio. Un metodo a doppia barriera è definito come due metodi di contraccezione, ad esempio 2 metodi di barriera effettivi o un metodo di barriera effettivo e un metodo ormonale. • Il paziente ha sensibilità nota a qualsiasi prodotto ricombinante derivato da E coli (ad es. Infergen®, Neupogen®, Somatropin e Actimmune). • Precedentemente arruolato nello studio 20060198 o in un altro studio sul romiplostim. • Incapacità di rispettare le procedure dello studio. • Il paziente è attualmente arruolato o non ha ancora completato almeno 30 giorni dalla fine dello studio su altri dispositivi sperimentali o farmaci.