Romiplostiimi Trombosytopenian hoito potilailla, joilla on matalan tai keskisuuren riskin myelodysplastinen oireyhtymä (MDS)

Sisällyttämiskriteerit: • MDS-diagnoosi käyttäen Maailman terveysjärjestön (WHO) myelooisten kasvainten luokittelua seulontajakson aikana arvioituna. • MDS:n kansainvälisen ennustepisteytysjärjestelmän (IPSS) mukaan, matalan tai keskitason 1 riskin MDS seulontajakson aikana arvioituna. • Kahden verihiutaleiden määrän keskiarvon, jotka on mitattu 4 viikon sisällä ennen satunnaistamista, on oltava: - ≤ 20 x 10^9/l, (ei yksilöiden lukumäärää >30 x 10^9/l seulontajakson aikana), historian kanssa tai ilman MDS-diagnoosiin liittyvä verenvuoto, OR - ≤ 50 x 10^9/l (ei yksilöiden lukumäärää > 60 x 10^9/l seulontajakson aikana), joilla on ollut MDS-diagnoosiin liittyvää verenvuotoa. • Potilaiden on oltava ≥18 ja ≤ 90-vuotiaita tietoisen suostumuksen ajankohtana. 85–90-vuotiailla potilailla on oltava diagnosoitu MDS ≤ 5 vuoden kuluttua tutkimuksen alkamisesta. • Eastern Cooperative Oncology Groupin (ECOG) suorituskykytila ​​0-2. • Riittävä maksan toiminta, mistä on osoituksena alaniiniaminotransferaasi (ALT) ≤ 3 kertaa laboratorionormaali, aspartaattiaminotransferaasi (AST) ≤ 3 kertaa laboratorionormaali ja kokonaisbilirubiini ≤ 2,0 kertaa laboratorionormaali. (Riittävä maksan toiminta potilailla, joilla on vahvistettu Gilbertin tautidiagnoosi, jonka ALT on ≤ 3 kertaa laboratorionormaali ja ASAT ≤ 3 kertaa laboratorionormaali.) • Seerumin kreatiniinipitoisuus ≤ 2 mg/dl (≤176,8 μmol/l). • Luuydinbiopsia ja aspiraatio sytogeneettisesti 3 kuukauden kuluessa ensimmäisen tutkimustuotteen annoksen aloittamisesta. • Kirjallinen tietoinen suostumus. Poissulkemiskriteerit: • Oletko koskaan saanut mitään sairautta modifioivaa MDS-hoitoa. • Aiemmin diagnosoitu keskitason 2 tai korkean riskin MDS IPSS:n avulla. • Aiempi leukemia, aplastinen anemia tai muu ei-MDS-peräinen luuytimen kantasolusairaus. • Aikaisempi hematopoieettisten kantasolujen siirto. • Pysyvä perifeerisen veren monosytoosi (≥ 3 kuukautta absoluuttisella monosyyttimäärällä > 1 000/μL) tai kroonisen myelomonosyyttisen leukemian tunnettu diagnoosi ranskalais-amerikkalais-brittiläisen MDS-luokitusjärjestelmän (FAB) mukaan. • Aiempi pahanlaatuisuus (muu kuin in situ kohdunkaulan syöpä, ei-melanooma-ihosyöpä tai in situ karsinooma), ellei sitä ole hoidettu parantavalla tarkoituksella ja ilman taudin merkkejä vähintään 3 vuoden ajan ennen satunnaistamista. • Aktiiviset tai hallitsemattomat infektiot. • Epästabiili angina pectoris, kongestiivinen sydämen vajaatoiminta (New York Heart Association [NYHA] > luokka II), hallitsematon verenpaine (diastolinen > 100 mmHg), hallitsematon sydämen rytmihäiriö tai äskettäinen (1 vuoden sisällä) sydäninfarkti. • Valtimotromboosi (esim. aivohalvaus tai ohimenevä iskeeminen kohtaus) viimeisen vuoden aikana. • Aiempi laskimotromboosi, joka vaatii tällä hetkellä antikoagulaatiohoitoa. • Sai interleukiini (IL)-11:n 4 viikon sisällä ensimmäisestä tutkimustuotteen annoksesta. • olet aiemmin saanut trombopoieettista kasvutekijää. • Granulosyyttipesäkkeitä stimuloivan tekijän (G-CSF), pegyloidun G-CSF:n tai granulosyyttimakrofagipesäkkeitä stimuloivan tekijän (GM-CSF) vastaanottaminen 4 viikon sisällä ensimmäisestä tutkimustuotteen annoksesta. • Peg-G-CSF:n tai GM-CSF:n suunniteltu vastaanotto ensimmäisen tutkimustuotteen annoksen jälkeen. • Raskaana oleva tai imettävä. • Lisääntymiskykyiset potilaat, jotka eivät käytä riittäviä ehkäisyä tutkijan arvion mukaan. Amgen suosittelee kaksoisesteen ehkäisyn käyttöä kaikille tähän tutkimukseen osallistuneille potilaille. Kaksoisestemenetelmä määritellään kahdeksi ehkäisymenetelmäksi, esimerkiksi 2 varsinaista estemenetelmää tai yksi varsinainen estemenetelmä ja yksi hormonaalinen menetelmä. • Potilaan tiedetään olevan herkkä jollekin rekombinantille E coli -peräiselle tuotteelle (esim. Infergen®, Neupogen®, Somatropin ja Actimmune). • Aiemmin ilmoittautunut 20060198-tutkimukseen tai toiseen romiplostiimitutkimukseen. • Kyvyttömyys noudattaa tutkimusmenettelyjä. • Potilas on tällä hetkellä mukana tai ei ole vielä suorittanut vähintään 30 päivää muun tutkimuslaitteen tai lääketutkimuksen lopettamisesta.