Romiplostim Traitement de la thrombocytopénie chez les sujets présentant un syndrome myélodysplasique (SMD) à risque faible ou intermédiaire-1

Critères d'inclusion : • Diagnostic de SMD selon la classification de l'Organisation mondiale de la santé (OMS) pour les néoplasmes myéloïdes, telle qu'évaluée pendant la période de dépistage. • Selon le MDS International Pronostic Scoring System (IPSS), MDS à risque faible ou intermédiaire-1 tel qu'évalué pendant la période de dépistage. • La moyenne des 2 numérations plaquettaires prises dans les 4 semaines précédant la randomisation doit être : - ≤ 20 x 10^9/L, (sans numération individuelle > 30 x 10^9/L pendant la période de dépistage), avec ou sans antécédent de saignement associé au diagnostic de SMD, OU - ≤ 50 x 10^9/L, (sans nombre individuel >60 x 10^9/L pendant la période de dépistage) avec des antécédents de saignement associés au diagnostic de SMD. • Les patients doivent avoir ≥18 ans et ≤ 90 ans au moment du consentement éclairé. Les patients âgés de 85 à 90 ans doivent avoir reçu un diagnostic de SMD ≤ 5 ans à compter du début de l'étude. • Statut de performance de l'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) de 0-2. • Fonction hépatique adéquate, comme en témoigne l'alanine aminotransférase (ALT) ≤ 3 fois la plage normale du laboratoire, l'aspartate aminotransférase (AST) ≤ 3 fois la plage normale du laboratoire et la bilirubine totale ≤ 2,0 fois la plage normale du laboratoire. (Fonction hépatique adéquate pour les patients avec un diagnostic confirmé de la maladie de Gilbert mis en évidence par ALT ≤ 3 fois la plage normale du laboratoire et AST ≤ 3 fois la plage normale du laboratoire.) • Concentration de créatinine sérique ≤ 2 mg/dl (≤ 176,8 µmol/L). • Biopsie de la moelle osseuse et aspiration avec cytogénétique dans les 3 mois suivant le début de la première dose du produit expérimental. • Consentement éclairé écrit. Critères d'exclusion : • Avoir déjà reçu un traitement modificateur de la maladie pour le SMD. • Antérieurement diagnostiqué avec un SMD à risque intermédiaire 2 ou élevé à l'aide de l'IPSS. • Antécédents de leucémie, d'anémie aplasique ou d'un autre trouble des cellules souches de la moelle osseuse non lié au SMD. • Antécédents de greffe de cellules souches hématopoïétiques. • Monocytose persistante du sang périphérique (≥ 3 mois avec un nombre absolu de monocytes > 1 000/μL) ou diagnostic connu de leucémie myélomonocytaire chronique selon les critères du système de classification franco-américain-britannique des MDS (FAB). • Antécédents de malignité (autre qu'un cancer du col de l'utérus in situ, un cancer de la peau autre que le mélanome ou un carcinome in situ) à moins d'être traité avec une intention curative et sans signe de maladie pendant ≥ 3 ans avant la randomisation. • Infections actives ou non contrôlées. • Angor instable, insuffisance cardiaque congestive (New York Heart Association [NYHA] > classe II), hypertension non contrôlée (diastolique > 100 mmHg), arythmie cardiaque non contrôlée ou infarctus du myocarde récent (moins d'un an). • Antécédents de thrombose artérielle (par exemple, accident vasculaire cérébral ou accident ischémique transitoire) au cours de l'année précédente. • Antécédents de thrombose veineuse nécessitant actuellement un traitement anticoagulant. • A reçu de l'interleukine (IL)-11 dans les 4 semaines suivant la première dose du produit expérimental. • Avoir déjà reçu un facteur de croissance thrombopoïétique. • Réception du facteur de stimulation des colonies de granulocytes (G-CSF), du G-CSF pégylé ou du facteur de stimulation des colonies de granulocytes et de macrophages (GM-CSF) dans les 4 semaines suivant la première dose du produit expérimental. • Réception prévue de peg-G-CSF ou de GM-CSF après la première dose du produit expérimental. • Enceinte ou allaitante. • Patients en âge de procréer qui n'utilisent pas de précautions contraceptives adéquates, selon le jugement de l'investigateur. Amgen recommande l'utilisation d'une contraception à double barrière pour tous les patients concernés inscrits dans cette étude. Une méthode à double barrière est définie comme deux méthodes de contraception, par exemple 2 méthodes barrières réelles, ou une méthode barrière réelle et une méthode hormonale. • Le patient a une sensibilité connue à tout produit dérivé d'E coli recombinant (par exemple, Infergen®, Neupogen®, Somatropin et Actimmune). • Précédemment inscrit à l'étude 20060198 ou à une autre étude sur le romiplostim. • Incapacité à se conformer aux procédures d'étude. • Le patient est actuellement inscrit ou n'a pas encore terminé au moins 30 jours depuis la fin d'un autre dispositif expérimental ou étude de médicament.