Romiplostim Behandeling van trombocytopenie bij proefpersonen met myelodysplastisch syndroom (MDS) met een laag of gemiddeld risico 1

Opnamecriteria: • Diagnose van MDS met behulp van de classificatie van de Wereldgezondheidsorganisatie (WHO) voor myeloïde neoplasmata zoals beoordeeld tijdens de screeningperiode. • Volgens MDS International Prognostic Scoring System (IPSS), MDS met laag of gemiddeld risico 1 zoals beoordeeld tijdens de screeningperiode. • Het gemiddelde van de 2 trombocytentellingen genomen binnen 4 weken voorafgaand aan randomisatie moet zijn: - ≤ 20 x 10^9/L, (zonder individueel aantal >30 x 10^9/L tijdens de screeningperiode), met of zonder voorgeschiedenis van bloedingen geassocieerd met de diagnose van MDS, OF - ≤ 50 x 10^9/L, (zonder individuele telling >60 x 10^9/L tijdens de screeningperiode) met een voorgeschiedenis van bloedingen geassocieerd met de diagnose van MDS. • Patiënten moeten ≥18 en ≤ 90 jaar oud zijn op het moment van geïnformeerde toestemming. Bij patiënten tussen de 85 en 90 jaar moet de diagnose MDS ≤ 5 jaar na aanvang van de studie zijn gesteld. • Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) prestatiestatus van 0-2. • Adequate leverfunctie, zoals blijkt uit alanineaminotransferase (ALAT) ≤ 3 keer de normale laboratoriumwaarden, aspartaataminotransferase (ASAT) ≤ 3 keer de normale laboratoriumwaarden en totaal bilirubine ≤ 2,0 keer de normale laboratoriumwaarden. (Adequate leverfunctie voor patiënten met een bevestigde diagnose van de ziekte van Gilbert, aangetoond door ALAT ≤ 3 keer het normale laboratoriumbereik en ASAT ≤ 3 keer het normale laboratoriumbereik.) • Serumcreatinineconcentratie ≤ 2 mg/dl (≤176,8 µmol/L). • Beenmergbiopsie en -aspiratie met cytogenetica binnen 3 maanden na aanvang van de eerste dosis van het onderzoeksproduct. • Schriftelijke geïnformeerde toestemming. Uitsluitingscriteria: • ooit een ziektemodificerende behandeling voor MDS hebben gekregen. • Eerder gediagnosticeerd met intermediair-2 of hoog risico MDS met behulp van de IPSS. • Voorgeschiedenis van leukemie, aplastische anemie of andere niet-MDS-gerelateerde beenmergstamcelaandoening. • Voorgeschiedenis van hematopoëtische stamceltransplantatie. • Aanhoudende perifere bloedmonocytose (≥ 3 maanden met een absoluut aantal monocyten >1.000/μl) of bekende diagnose van chronische myelomonocytische leukemie volgens de criteria van het Frans-Amerikaans-Britse classificatiesysteem voor MDS (FAB). • Eerdere maligniteit (anders dan in situ baarmoederhalskanker, niet-melanome huidkanker of in situ carcinoom), tenzij behandeld met curatieve intentie en zonder bewijs van ziekte gedurende ≥ 3 jaar vóór randomisatie. • Actieve of ongecontroleerde infecties. • Instabiele angina pectoris, congestief hartfalen (New York Heart Association [NYHA] > klasse II), ongecontroleerde hypertensie (diastolische >100 mmHg), ongecontroleerde hartritmestoornissen of recent (binnen 1 jaar) myocardinfarct. • Voorgeschiedenis van arteriële trombose (bijv. beroerte of voorbijgaande ischemische aanval) in het afgelopen jaar. • Voorgeschiedenis van veneuze trombose waarvoor momenteel antistollingstherapie nodig is. • Kreeg Interleukin (IL)-11 binnen 4 weken na de eerste dosis onderzoeksproduct. • eerder een trombopoëtische groeifactor hebben gekregen. • Ontvangst van granulocyt-koloniestimulerende factor (G-CSF), gepegyleerd-G-CSF of granulocyt-macrofaag-koloniestimulerende factor (GM-CSF) binnen 4 weken na de eerste dosis van het onderzoeksproduct. • Geplande ontvangst van peg-G-CSF of GM-CSF na de eerste dosis onderzoeksproduct. • Zwanger of borstvoeding. • Patiënten die zwanger kunnen worden en die naar het oordeel van de onderzoeker geen adequate voorbehoedsmiddelen gebruiken. Amgen raadt aan om anticonceptie met dubbele barrière te gebruiken voor alle van toepassing zijnde patiënten die deelnemen aan dit onderzoek. Een dubbele barrièremethode wordt gedefinieerd als twee anticonceptiemethoden, bijvoorbeeld 2 echte barrièremethoden, of één echte barrièremethode en één hormonale methode. • Van de patiënt is bekend dat hij gevoelig is voor elk van recombinant E coli afgeleid product (bijv. Infergen®, Neupogen®, Somatropin en Actimmune). • Eerder ingeschreven in de studie van 20060198 of een andere romiplostim-studie. • Onvermogen om studieprocedures na te leven. • Patiënt is momenteel ingeschreven in of heeft ten minste 30 dagen na het beëindigen van een onderzoek naar een ander hulpmiddel of geneesmiddel nog niet voltooid.