Romiplostim-behandling av trombocytopeni hos patienter med låg- eller medelrisk-1-risk myelodysplastiskt syndrom (MDS)

Inklusionskriterier: • Diagnos av MDS med hjälp av Världshälsoorganisationens (WHO) klassificering för myeloida neoplasmer som bedömts under screeningsperioden. • Enligt MDS International Prognostic Scoring System (IPSS), låg- eller medelrisk-1 MDS som bedömts under screeningsperioden. • Genomsnittet av de 2 trombocytantal som tas inom 4 veckor före randomisering måste vara: - ≤ 20 x 10^9/L, (utan individuellt antal >30 x 10^9/L under screeningsperioden), med eller utan historia av blödning associerad med diagnos av MDS, ELLER - ≤ 50 x 10^9/L, (utan individantal >60 x 10^9/L under screeningperioden) med en historia av blödning i samband med diagnosen MDS. • Patienter måste vara ≥18 och ≤ 90 år gamla vid tidpunkten för informerat samtycke. Patienter mellan 85 och 90 år måste ha diagnostiserats med MDS ≤ 5 år från studiestart. • Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) prestandastatus på 0-2. • Tillräcklig leverfunktion, vilket framgår av alaninaminotransferas (ALT) ≤ 3 gånger laboratoriets normala intervall, aspartataminotransferas (ASAT) ≤ 3 gånger laboratoriets normala intervall och totalt bilirubin ≤ 2,0 gånger laboratoriets normala intervall. (Adekvat leverfunktion för patienter med bekräftad diagnos av Gilberts sjukdom, vilket bevisas av ALT ≤ 3 gånger laboratoriets normala intervall och ASAT ≤ 3 gånger laboratoriets normala intervall.) • Serumkreatininkoncentration ≤ 2 mg/dl (≤176,8 μmol/L). • Benmärgsbiopsi och aspirera med cytogenetik inom 3 månader efter start av den första dosen av prövningsprodukten. • Skriftligt informerat samtycke. Uteslutningskriterier: • Har någonsin fått någon sjukdomsmodifierande behandling för MDS. • Tidigare diagnostiserad med mellan-2 eller högrisk MDS med hjälp av IPSS. • Tidigare leukemi, aplastisk anemi eller annan icke-MDS-relaterad benmärgsstamcellstörning. • Tidigare hematopoetisk stamcellstransplantation. • Ihållande perifer blodmonocytos (≥ 3 månader med ett absolut monocytantal >1 000/μL) eller känd diagnos av kronisk myelomonocytisk leukemi enligt fransk-amerikanska-brittiska klassificeringssystem för MDS (FAB) kriterier. • Tidigare malignitet (annat än in situ livmoderhalscancer, icke-melanom hudcancer eller in situ karcinom) såvida den inte behandlats med kurativ avsikt och utan tecken på sjukdom i ≥ 3 år före randomisering. • Aktiva eller okontrollerade infektioner. • Instabil angina, kongestiv hjärtsvikt (New York Heart Association [NYHA] > klass II), okontrollerad hypertoni (diastolisk >100 mmHg), okontrollerad hjärtarytmi eller nyligen (inom 1 år) hjärtinfarkt. • Tidigare arteriell trombos (t.ex. stroke eller övergående ischemisk attack) under det senaste året. • Tidigare venös trombos som för närvarande kräver antikoagulationsbehandling. • Fick Interleukin (IL)-11 inom 4 veckor efter den första dosen av prövningsprodukten. • Har tidigare fått någon trombopoetisk tillväxtfaktor. • Mottagande av granulocytkolonistimulerande faktor (G-CSF), pegylerad G-CSF eller granulocytmakrofagkolonistimulerande faktor (GM-CSF) inom 4 veckor efter den första dosen av prövningsprodukten. • Planerat mottagande av peg-G-CSF eller GM-CSF efter första dos av prövningsprodukt. • Gravid eller ammar. • Patienter med reproduktionspotential som inte använder adekvata preventivmedel, enligt utredarens bedömning. Amgen rekommenderar att preventivmedel med dubbelbarriär används för alla tillämpliga patienter som ingår i denna studie. En dubbelbarriärmetod definieras som två preventivmetoder, till exempel 2 egentliga barriärmetoder, eller en egentlig barriärmetod och en hormonell metod. • Patienten har känd känslighet för alla rekombinanta E coli-härledda produkter (t.ex. Infergen®, Neupogen®, Somatropin och Actimmune). • Tidigare inskriven i 20060198-studien eller annan romiplostim-studie. • Oförmåga att följa studieprocedurer. • Patienten är för närvarande inskriven i eller har ännu inte avslutat minst 30 dagar efter avslutad annan prövningsapparat eller läkemedelsstudie.