Romiplostym Leczenie trombocytopenii u pacjentów z zespołem mielodysplastycznym (MDS) niskiego lub pośredniego ryzyka-1

Kryteria włączenia: • Rozpoznanie MDS przy użyciu klasyfikacji Światowej Organizacji Zdrowia (WHO) dla nowotworów szpiku, ocenianej w okresie przesiewowym. • Zgodnie z Międzynarodowym Systemem Oceny Prognostycznej MDS (IPSS), MDS niskiego lub średniego ryzyka 1 ocenianego w okresie przesiewowym. • Średnia z 2 liczby płytek krwi pobranych w ciągu 4 tygodni przed randomizacją musi wynosić: - ≤ 20 x 10^9/l (bez indywidualnej liczby >30 x 10^9/l w okresie przesiewowym), z wywiadem lub bez krwawienia związanego z rozpoznaniem MDS, OR - ≤ 50 x 10^9/L, (bez indywidualnego zliczenia >60 x 10^9/L w okresie przesiewowym) z historią krwawień związanych z rozpoznaniem MDS. • Pacjenci muszą mieć ≥18 i ≤ 90 lat w momencie wyrażenia świadomej zgody. U pacjentów w wieku od 85 do 90 lat zdiagnozowano MDS ≤ 5 lat od rozpoczęcia badania. • Stan sprawności Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0-2. • Odpowiednia czynność wątroby, o czym świadczy aktywność aminotransferazy alaninowej (ALT) ≤ 3-krotność normy laboratoryjnej, aminotransferazy asparaginianowej (AST) ≤ 3-krotność normy laboratoryjnej i bilirubina całkowita ≤ 2,0-krotność normy laboratoryjnej. (Odpowiednia czynność wątroby u pacjentów z potwierdzonym rozpoznaniem choroby Gilberta potwierdzona przez aktywność AlAT ≤ 3-krotność normy laboratoryjnej i AspAT ≤ 3-krotność normy laboratoryjnej). • Stężenie kreatyniny w surowicy ≤ 2 mg/dl (≤176,8 μmol/L). • Biopsja szpiku kostnego i aspiracja z cytogenetyką w ciągu 3 miesięcy od rozpoczęcia podawania pierwszej dawki badanego produktu. • Pisemna świadoma zgoda. Kryteria wykluczenia: • Otrzymał kiedykolwiek jakiekolwiek leczenie modyfikujące przebieg choroby z powodu MDS. • Wcześniej zdiagnozowano MDS pośredniego-2 lub wysokiego ryzyka za pomocą IPSS. • Wcześniejsza historia białaczki, niedokrwistości aplastycznej lub innych niezwiązanych z MDS zaburzeń komórek macierzystych szpiku kostnego. • Wcześniejsza historia przeszczepu hematopoetycznych komórek macierzystych. • Przetrwała monocytoza krwi obwodowej (≥ 3 miesiące z bezwzględną liczbą monocytów >1000/μl) lub znana diagnoza przewlekłej białaczki mielomonocytowej zgodnie z kryteriami francusko-amerykańsko-brytyjskiego systemu klasyfikacji MDS (FAB). • Wcześniejszy nowotwór złośliwy (inny niż rak szyjki macicy in situ, nieczerniakowy rak skóry lub rak in situ), chyba że był leczony z zamiarem wyleczenia i bez objawów choroby przez ≥ 3 lata przed randomizacją. • Aktywne lub niekontrolowane infekcje. • Niestabilna dławica piersiowa, zastoinowa niewydolność serca (klasa II wg New York Heart Association [NYHA]), niekontrolowane nadciśnienie (rozkurczowe >100 mmHg), niekontrolowane zaburzenia rytmu serca lub niedawno przebyty (w ciągu 1 roku) zawał mięśnia sercowego. • Historia zakrzepicy tętniczej (np. udar lub przemijający atak niedokrwienny) w ciągu ostatniego roku. • Historia zakrzepicy żylnej, która obecnie wymaga leczenia przeciwzakrzepowego. • Otrzymał interleukinę (IL)-11 w ciągu 4 tygodni od pierwszej dawki badanego produktu. • Otrzymywali wcześniej jakikolwiek czynnik wzrostu trombopoezy. • Otrzymanie czynnika wzrostu kolonii granulocytów (G-CSF), pegylowanego G-CSF lub czynnika wzrostu kolonii granulocytów i makrofagów (GM-CSF) w ciągu 4 tygodni od podania pierwszej dawki badanego produktu. • Planowane przyjmowanie peg-G-CSF lub GM-CSF po pierwszej dawce badanego produktu. • Ciąża lub karmienie piersią. • W ocenie badacza pacjentki w wieku rozrodczym, które nie stosują odpowiednich środków antykoncepcyjnych. Firma Amgen zaleca stosowanie antykoncepcji z podwójną barierą w przypadku wszystkich odpowiednich pacjentek włączonych do tego badania. Metodę podwójnej bariery definiuje się jako dwie metody antykoncepcji, na przykład 2 rzeczywiste metody barierowe lub jedną rzeczywistą metodę barierową i jedną metodę hormonalną. • Pacjent ma znaną nadwrażliwość na produkty pochodzące z rekombinowanej E. coli (np. Infergen®, Neupogen®, Somatropin i Actimmune). • Wcześniej włączony do badania 20060198 lub innego badania dotyczącego romiplostymu. • Niezdolność do przestrzegania procedur badawczych. • Pacjent jest obecnie zapisany lub nie ukończył jeszcze co najmniej 30 dni od zakończenia innego eksperymentalnego urządzenia lub badania leku.