Fx-1006A 对非 V30M 转甲状腺素淀粉样变性患者转甲状腺素蛋白稳定性和临床结果测量的影响
2013年1月9日 更新者：Pfizer
这是一项开放标签、多中心、国际研究，旨在确定 TTR 稳定性以及 Fx-1006A 安全性和耐受性，及其对非 V30M TTR 淀粉样变性患者临床结果的影响。
强有力的临床前和临床证据支持每日剂量为 20 mg 的 Fx-1006A 是实现 ATTR-PN 患者四聚体 TTR 稳定的最佳剂量。 由于与 ATTR-PN 相关的 V30M 和非 V30M TTR 突变之间的疾病表现相似，并且 Fx-1006A 已被证明可以在体外和体外稳定野生型和 V30M TTR，因此正在进行本研究以确定Fx-1006A 对具有 V30M 以外的 TTR 突变的 ATTR-PN 患者的 TTR 稳定作用。 Fx-1006A 每天给药一次，持续 12 个月的安全性和探索性疗效也将在该患者群体中进行评估。
这是一项开放标签、多中心、国际研究，旨在确定 TTR 稳定性以及 Fx-1006A 安全性和耐受性，及其对非 V30M TTR 淀粉样变性患者临床结果的影响。 该研究将分两部分进行。 第 1 部分将包括为期六周的给药期，在此期间，所有登记的患者将每天一次口服 Fx-1006A 20 毫克软明胶胶囊，持续六周。 在第 6 周，将从每位患者收集血液样本以确定 TTR 稳定性。 完成第 6 周访视的患者将在本研究的第 2 部分期间继续接受每日口服 Fx-1006A 20 mg，共计 12 个月。 如果确定患者在第 6 周不稳定，则该患者将停止研究。
在第 2 部分中，将在第 6 个月和第 12 个月根据 NIS、Norfolk QOL-DN、mBMI、NCS、HRDB、SF-36、Karnofsky 评分和超声心动图测量临床结果；将在基线、第 2 周和第 6 周以及第 3、6 和 12 个月测量 NT-pro-BNP 和肌钙蛋白 I 水平。
将使用在基线、第 6 周以及第 6 个月和第 12 个月收集的样品进行药代动力学测量。
在整个研究过程中，将根据生命体征、身体检查、心电图、超声心动图、24 小时动态心电图监测、临床实验室测试（血液学、血清化学和尿液分析）以及监测不良事件和伴随药物使用来评估安全性和耐受性。
第 1 天将定义为研究药物的第一剂给药。 门诊访问将在筛选期间（第 -30 天至 -1 天）和基线（第 0 天）、第 2 周、第 6 周以及第 3、6 和 12 个月（术后预定日期的± 2 周）进行基线访问）。 在没有安排调查实地访问的月份（第 4、5、7、8、9、10 和 11 个月）进行不良事件和伴随药物评估的每月电话联系（预定日期的 1 周） . 最后一次研究药物给药后 30 天，将进行最后一次电话联系以评估不良事件和伴随药物的使用。
在入组后的任何时间停止研究的患者将在停止时进行最后一次访问，包括所有安全性评估。 任何在第 6 个月就诊后停止治疗的患者也将进行所有探索性评估。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
21
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 75年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 患者具有通过活组织检查记录的淀粉样蛋白（根据机构现场护理标准）。
- 患者有以下靶向 TTR 突变之一的文件：Ser77Tyr、Thr60Ala、Tyr114Cys、Leu58His、Glu89Gln、Ser77Phe、Thr49Ala、Ile107Val、Val30Ala、Gly47Ala、Gly47Glu、Leu55Arg、Lys70Asn、Ile84Thr、Ile107Met。 具有未列出的突变的患者只有在申办者批准后才能入组。
- 患者患有外周神经病和/或自主神经病和/或心肌病，且 Karnofsky 体能状态评分 ≥ 50。
- 患者年龄≥18 岁至 75 岁（含）。
- 如果是女性，则患者已绝经，已手术绝育，或愿意在整个研究期间和开始后的 3 个月内使用两种可接受的节育方法（即激素避孕药、宫内节育器、含杀精子剂的隔膜、含杀精子剂的避孕套）研究结束。 （单独使用避孕套不被认为是可接受的节育方法。） 如果男性有生育潜力的女性伴侣，愿意在研究期间使用两种可接受的节育方法。 对于女性和男性，在研究药物最后一次给药后至少 3 个月内必须使用可接受的避孕措施。
- 研究者认为患者愿意并能够遵守研究药物治疗方案和所有其他研究要求。
排除标准：
- 长期使用非甾体类抗炎药 (NSAID)，定义为每月超过 3-4 次（允许使用布洛芬和尼美舒利）。
- 患者患有原发性或继发性淀粉样变性。
- 患者患有具有 V30M 突变的 TTR 相关淀粉样变性。
- 如果是女性，则患者已怀孕或正在哺乳。
- 患者之前接受过肝移植。
- 预计患者将在入组后 12 个月内接受肝移植。
- 乙型肝炎表面抗原 (HBsAg)、抗丙型肝炎病毒 (HCV) 和/或人类免疫缺陷病毒 (HIV) 阳性结果的患者。
- 患者患有肾功能不全（肌酐清除率 < 30 毫升/分钟）。
- 患者有肝功能检查异常：丙氨酸转氨酶 (ALT) 和/或天冬氨酸转氨酶 (AST) > 正常值上限 (ULN) 的 2 倍，根据研究者的医学判断，这是由于肝功能下降或活动性肝病所致。
- 患者的纽约心脏协会 (NYHA) 功能分类 ≥ III。
- 患者有感觉运动神经病变的其他原因（B12 缺乏、糖尿病、用逆转录病毒药物治疗的 HIV、甲状腺疾病、酗酒和慢性炎症性疾病）。
- 患者既往患有非淀粉样变性心脏病，例如：阻塞性冠状动脉疾病引起的心肌梗死、活动性非淀粉样变性心肌病（例如，除淀粉样变性以外的任何原因引起的症状性左心室功能障碍、初步诊断为症状性瓣膜性心脏病的患者）
- 患者有合并症，预计将生存期限制在 12 个月以下。
- 患者在基线前 60 天内（第 0 天）接受了研究药物/设备和/或参与了另一项临床研究。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：1个
Fx-1006A 20 毫克软明胶胶囊，每天一次，持续 12 个月
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在第 1 部分期间，患者将每天服用一次 Fx-1006A 20 毫克软明胶胶囊（每天同一时间），持续两周。
在第 2 部分期间，患者将每天一次接受 Fx-1006A 20 毫克软明胶胶囊，以完成总共 12 个月的给药
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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第 6 周具有稳定转甲状腺素蛋白 (TTR) 四聚体的参与者百分比
大体时间：第 6 周
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使用经过验证的免疫比浊法评估 TTR 四聚体。
初始分数 (FOI) 是变性后测得的 TTR 四聚体浓度与变性前测得的 TTR 四聚体浓度之比。
TTR 四聚体稳定性基于治疗中 FOI 和基线 FOI 之间的差异，表示为基线 FOI 的百分比。
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第 6 周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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第 6 个月和第 12 个月时具有稳定转甲状腺素蛋白 (TTR) 四聚体的参与者百分比
大体时间：第 6 个月，第 12 个月
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使用经过验证的免疫比浊法评估 TTR 四聚体。
FOI 是变性后测得的 TTR 四聚体浓度与变性前测得的 TTR 四聚体浓度之比。
TTR 四聚体稳定性基于治疗中 FOI 和基线 FOI 之间的差异，表示为基线 FOI 的百分比。
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第 6 个月，第 12 个月
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其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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出现治疗紧急不良事件 (AE) 的参与者人数
大体时间：最后一次给药后 30 天内的基线
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AE 是接受研究药物的参与者的任何不良医学事件，而不考虑因果关系的可能性。
治疗紧急事件是在研究药物的第一次剂量和最后一次剂量后最多 30 天之间的事件，这些事件在治疗前不存在或相对于治疗前状态恶化。
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最后一次给药后 30 天内的基线
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大于或等于 3 级治疗紧急不良事件的参与者人数
大体时间：最后一次给药后 30 天内的基线
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AE 是接受研究药物的参与者的任何不良医学事件，而不考虑因果关系的可能性。
治疗紧急事件是在研究药物的第一次剂量和最后一次剂量后最多 30 天之间的事件，这些事件在治疗前不存在或相对于治疗前状态恶化。
根据强度，3 级为严重，4 级为危及生命，5 级为死亡。
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最后一次给药后 30 天内的基线
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具有临床显着治疗紧急超声心动图 (ECHO) 结果的参与者人数
大体时间：第 1 天到第 12 个月
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ECHO：研究者评估测试以评估心脏功能。
ECHO 异常标准：任何异常、瓣膜异常、心包积液、异常区域壁运动、下腔静脉呼吸变异、后（P）左心室（LV）壁/间隔（S）厚度、右心室厚度、射血分数、比值早期 (E) 舒张期二尖瓣血流和心房 (A) 收缩速度 (E/A)，“E”与外侧/间隔二尖瓣环速度 (e') 的比率（E/e'prime 外侧，E/e'prime 间隔), E 减速时间 (DT), 等容弛豫时间 (IVRT)。
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第 1 天到第 12 个月
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具有临床显着治疗紧急心电图 (ECG) 结果的参与者人数
大体时间：第 1 天到第 12 个月
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ECG：研究者评估测试以评估心脏功能。
心电图异常判断标准：心律失常、节律、传导、形态、心肌梗塞、ST段、T波、U波异常。
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第 1 天到第 12 个月
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具有临床显着治疗紧急动态心电图监测结果的参与者人数
大体时间：第 1 天到第 12 个月
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动态心电图监测记录心律。
动态心电图监测异常标准：任何异常、房颤/扑动、房性心动过速、非持续性室性心动过速(VT)、持续性VT和窦性停搏。
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第 1 天到第 12 个月
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由于临床或实验室不良事件而中断的参与者人数
大体时间：基线至第 12 个月
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基线至第 12 个月
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第 6 个月、第 12 个月神经病变损伤评分 (NIS) 相对于基线的变化
大体时间：基线，第 6 个月，第 12 个月
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NIS 评估脑神经（神经 3,6；面部、上颚和舌头无力）、肌肉无力（呼吸；颈部、肘部（E）、腕部（W）、手指（F）、髋部、膝部（K）屈曲；肩部、拇指外展；肱桡肌；E、W、臀部、K 伸展；F 展开；脚趾、背侧和足底踝屈肌；脚趾伸肌）；得分：0-4，得分越高=越无力，反射（肱二头肌和肱三头肌；肱桡肌；股四头肌；小腿三头肌），指数F和大脚趾感觉（触压、针刺、振动、关节位置）得分：0 =正常，1=减少或2=不存在。
总分=0-244，分数越高=损伤越大。
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基线，第 6 个月，第 12 个月
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第 6 个月和第 12 个月神经病变损伤评分-下肢 (NIS-LL) 相对于基线的变化
大体时间：基线，第 6 个月，第 12 个月
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NIS-LL：评估肌肉无力、反射和感觉；分别对左右肢进行评分。
肌肉无力的组成部分（髋关节和膝关节屈曲、髋关节和膝关节伸展、踝背屈肌、踝跖屈肌、趾伸肌、趾屈肌）按 0 到 4 分进行评分，得分越高 = 无力越大。
反射（股四头肌、小腿三头肌）和感觉（触压、针刺、振动、关节位置）的组成部分评分为 0 = 正常，1 = 下降，或 2 = 缺失。
NIS-LL 的总可能得分范围为 0-88，得分越高 = 损伤越大。
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基线，第 6 个月，第 12 个月
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在第 6 个月和第 12 个月时，通过神经病变损伤评分 - 下肢 (NIS-LL) 衡量的对治疗有反应的参与者百分比
大体时间：第 6 个月，第 12 个月
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对治疗的反应通过神经病变损伤评分-下肢 (NIS-LL) 评分的改善（从基线减少）或稳定（从基线 0 变化到小于 [<] 2）来表示，基于 2 个评分的平均值1周时间。
NIS-LL：评估肌肉无力、反射、感觉。
每个项目分别对左、右肢进行评分。
肌肉无力的组成部分在 0（正常）到 4（麻痹）量表上评分，分数越高 = 越无力。
反射的组成部分，感觉得分为 0 = 正常，1 = 减少，或 2 = 不存在。
NIS-LL 总分范围为 0-88，分数越高 = 损伤越大。
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第 6 个月，第 12 个月
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第 6 个月和第 12 个月的总体生活质量 (TQOL) 评分相对于基线的变化
大体时间：基线，第 6 个月，第 12 个月
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TQOL=所有诺福克生活质量-糖尿病神经病变（Norfolk QOL-DN）项目的总和，一个包含 35 个项目的参与者评分问卷，用于评估糖尿病神经病变对 DN 参与者 QOL 的影响；第 1 至 7 项：与症状相关，有症状计为 1，无症状计为 0。第 8-35 项：与日常生活活动相关，采用 5 分李克特量表评分，其中 0 = 没有问题，并且4= 严重问题（第 32 项除外，其中 -2= 好得多，0= 差不多，2= 差得多）。
TQOL 总分=-2 至138；分数越高=生活质量越差。
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基线，第 6 个月，第 12 个月
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诺福克生活质量基线的变化 - 第 6 个月和第 12 个月的糖尿病神经病变 (QOL-DN) 领域评分
大体时间：基线，第 6 个月，第 12 个月
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Norfolk QOL-DN：35 项参与者评分问卷，用于评估 DN 对 QOL 的影响；第 1-7 项：评分为 1=有症状，0=无症状。
第 8-35 项：李克特 5 分制评分：0=没问题，4=严重问题（第 32 项除外：-2=好很多，0=差不多，2=更差）。Norfolk QOL-DN 总结于5 个领域（分数范围）：身体机能/大纤维神经病变（-2 至 58）、日常生活活动（ADL）（0 至 20）、症状（0 至 32）、小纤维神经病变（0 至 16）、自主神经神经病（0 至 12）；得分越高 = 损伤越严重，每一项。
总分=-2 至 138（更高的分数=更差的 QOL）。
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基线，第 6 个月，第 12 个月
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第 6 个月和第 12 个月神经传导研究 (NCS) 的基线变化
大体时间：基线，第 6 个月，第 12 个月
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NCS：周围神经功能障碍的定量测量包括 5 个属性：腓神经 (PN) 运动远端潜伏期、PN 复合肌肉动作电位、PN 运动传导速度、胫神经远端运动潜伏期、腓肠神经感觉神经动作电位。
正常偏差（Z 分数）汇总为综合分数（较高分数 = 神经纤维功能恶化）。
Z 分数是结果在正态概率分布中的定义位置，平均值为 0，标准差 (std) 为 1，描述了分数与平均值的距离（以标准为单位）有多远。
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基线，第 6 个月，第 12 个月
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第 6 个月和第 12 个月心率对深呼吸 (HRDB) 的基线变化
大体时间：基线，第 6 个月，第 12 个月
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HRDB测试用于评估心迷走神经反应。
参与者进行了一系列的 8 次深呼吸，并测量了平均心率差异并与标准数据进行了比较。
影响 HRDB 的主要因素是年龄，年龄较大的患者心率变异性较小。
R-R（心电图中两个连续 R 波之间的时间）对深呼吸的反应被报告为正态偏差（Z 分数），结果在正态概率分布中的定义位置，平均值为 0，标准差（std）为1 并描述分数与平均值的距离（以标准为单位）。
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基线，第 6 个月，第 12 个月
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第 6 个月和第 12 个月修正体重指数 (mBMI) 相对于基线的变化
大体时间：基线，第 6 个月，第 12 个月
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BMI 的计算方法是体重除以身高的平方，并以千克每平方米 (kg/m^2) 为单位进行测量。
mBMI 的计算方法是将 BMI 乘以血清白蛋白水平 [克/升 (g/L)]。
mBMI 测量为 kg/m^2*g/L。
mBMI 的逐渐下降表明疾病严重程度的恶化。
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基线，第 6 个月，第 12 个月
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在第 6 个月和第 12 个月时，简式 36 (SF-36) 的整体生活质量和各个领域的基线变化
大体时间：基线，第 6 个月，第 12 个月
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SF-36 是一项标准化调查，评估功能健康和福祉的 8 个方面：身体和社会功能、身体和情感角色限制、身体疼痛、一般健康、活力、心理健康和两个总分（身体成分总结 [PCS] 和心理成分总结 [MCS]。
一个部分的分数是单个问题分数的平均值，分数范围为 0-100（100 = 最高功能水平）。
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基线，第 6 个月，第 12 个月
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第 6 个月、第 12 个月超声心动图 (ECHO) 参数相对于基线的变化
大体时间：基线，第 6 个月，第 12 个月
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超声心动图用于测量室间隔厚度（IVST）、左心室后壁厚度（PLVWT）、右心室壁厚度（RVWT）、左心房内径（LAD）：前-后（ant-post）、中-外侧、上-劣质 (sup-inf) 和左心室舒张末期直径 (LVED)，相对 LV 壁厚度 (RLVWT)。
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基线，第 6 个月，第 12 个月
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第 6 个月、第 12 个月左心房容积相对于基线的变化
大体时间：基线，第 6 个月，第 12 个月
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通过超声心动图测量左心房容积。
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基线，第 6 个月，第 12 个月
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第 6 个月、第 12 个月时左心室 (LV) 收缩末期容积、左心室 (LV) 搏动量相对于基线的变化
大体时间：基线，第 6 个月，第 12 个月
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心脏 MRI 用于测量左心室 (LV) 收缩末期容积、左心室 (LV) 每搏量。
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基线，第 6 个月，第 12 个月
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第 6 个月、第 12 个月时缩短分数相对于基线的变化
大体时间：基线，第 6 个月，第 12 个月
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缩短分数 (FS) 是在收缩期损失的任何舒张期维度的分数。
FS 百分比计算为舒张末期维度 (EDD) 和收缩末期维度 (EDS) 之差除以 EDD。
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基线，第 6 个月，第 12 个月
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第 6 个月、第 12 个月左心室 (LV) 射血分数相对于基线的变化
大体时间：基线，第 6 个月，第 12 个月
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心脏 MRI 用于测量左心室射血分数 (LVEF)，即每次收缩时从左心室射出的舒张末期容积 (EDV) 的分数。
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基线，第 6 个月，第 12 个月
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第 6 个月、第 12 个月左心室质量 (LVM) 相对于基线的变化
大体时间：基线，第 6 个月，第 12 个月
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LV 质量由心肌体积和心肌比重的乘积计算，通过超声心动图估计。
LVM 增加与心血管疾病的发病率和死亡率有关。
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基线，第 6 个月，第 12 个月
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第 6 个月、第 12 个月时等容舒张时间 (IVRT)、二尖瓣减速时间相对于基线的变化
大体时间：基线，第 6 个月，第 12 个月
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多普勒超声心动图是一种使用超声技术检查心脏的程序。
IVRT 是主动脉瓣关闭和二尖瓣打开之间的时间。
二尖瓣减速时间 (MDT) 是从最大 E 点波到基线所用的时间。
E 波由于早期舒张充盈而出现。
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基线，第 6 个月，第 12 个月
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第 6 个月、第 12 个月主动脉瓣环直径相对于基线的变化
大体时间：基线，第 6 个月，第 12 个月
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主动脉根底部的直径，即基底环，也称为主动脉环直径。
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基线，第 6 个月，第 12 个月
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在第 6 个月、第 12 个月时三尖瓣峰值速度相对于基线的变化
大体时间：基线，第 6 个月，第 12 个月
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三尖瓣峰值速度通过超声心动图测量。
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基线，第 6 个月，第 12 个月
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第 6 个月、第 12 个月时三尖瓣肺动脉收缩压 (PASP) 相对于基线的变化
大体时间：基线，第 6 个月，第 12 个月
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通过将右心房压力 (RAP) 添加到源自三尖瓣反流速度的经三尖瓣梯度，可以在超声心动图上估计右心室收缩压。
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基线，第 6 个月，第 12 个月
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第 6 个月、第 12 个月多普勒数据相对于基线的变化
大体时间：基线，第 6 个月，第 12 个月
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多普勒超声心动图是一种使用超声技术检查心脏的程序。
多普勒原理用于测量二尖瓣早期峰值 (E) 舒张期二尖瓣血流、二尖瓣峰值心房 (A) 收缩速度和二尖瓣环外侧和间隔区域的环速度。
s'：射血时的收缩速度，e'：舒张早期二尖瓣环速度，a'：舒张晚期二尖瓣环速度。
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基线，第 6 个月，第 12 个月
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第 6 个月、第 12 个月时 e:e' 侧向比率、峰值二尖瓣舒张早期和心房收缩速度（E/A 比率）与基线的变化
大体时间：基线，第 6 个月，第 12 个月
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多普勒超声心动图是一种使用超声技术检查心脏的程序。
早期 (E) 舒张期二尖瓣流速与心房 (A) 收缩速度 (E/A) 的比率以及早期 (E) 舒张期二尖瓣流速与二尖瓣环速度 (e') (E/e') 的比率分别为估计的。
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基线，第 6 个月，第 12 个月
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第 6 个月、第 12 个月左心室 (LV) 质量/电压比基线的变化
大体时间：基线，第 6 个月，第 12 个月
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LV 质量由心肌体积和心肌比重的乘积计算，通过超声心动图估计。
QRS 分数（外周导联中 QRS 电压的总和）用作“电”LV 质量的指标。
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基线，第 6 个月，第 12 个月
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第 6 个月、第 12 个月左心房 (LA) 容积指数相对于基线的变化
大体时间：基线，第 6 个月，第 12 个月
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LA 体积指数 (LAVI)，是 LA 体积除以体表面积的值，用于衡量 LA 大小。
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基线，第 6 个月，第 12 个月
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在第 2 周、第 6 周、第 3 个月、第 6 个月、第 12 个月时 N 末端激素原脑利钠肽 (NT-proBNP) 相对于基线的变化
大体时间：基线、第 2 周、第 6 周、第 3 个月、第 6 个月、第 12 个月
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NT-proBNP 是一种心脏标志物，对患有心力衰竭或左心室功能障碍的参与者具有预后价值。
更高水平的标记表明心脏受损。
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基线、第 2 周、第 6 周、第 3 个月、第 6 个月、第 12 个月
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第 6 个月、第 12 个月时 Karnofsky 绩效状态量表相对于基线的变化
大体时间：基线，第 6 个月，第 12 个月
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Karnofsky 表现评分用于量化参与者的一般幸福感和日常生活活动，参与者根据他们的功能障碍进行分类。
Karnofsky 表现得分是 11 级得分，范围在 0（死亡）到 100（无疾病迹象）之间。
更高的分数意味着更高的执行日常任务的能力。
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基线，第 6 个月，第 12 个月
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第 2 周、第 6 周、第 3 个月、第 6 个月、第 12 个月肌钙蛋白 I 水平相对于基线的变化
大体时间：基线、第 2 周、第 6 周、第 3 个月、第 6 个月、第 12 个月
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肌钙蛋白 I 是一种心脏损伤生物标志物。
血液中较高浓度的这种标记物与心脏损伤有关。
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基线、第 2 周、第 6 周、第 3 个月、第 6 个月、第 12 个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Merlini G, Coelho T, Waddington Cruz M, Li H, Stewart M, Ebede B. Evaluation of Mortality During Long-Term Treatment with Tafamidis for Transthyretin Amyloidosis with Polyneuropathy: Clinical Trial Results up to 8.5 Years. Neurol Ther. 2020 Jun;9(1):105-115. doi: 10.1007/s40120-020-00180-w. Epub 2020 Feb 27.
- Huber P, Flynn A, Sultan MB, Li H, Rill D, Ebede B, Gundapaneni B, Schwartz JH. A comprehensive safety profile of tafamidis in patients with transthyretin amyloid polyneuropathy. Amyloid. 2019 Dec;26(4):203-209. doi: 10.1080/13506129.2019.1643714. Epub 2019 Jul 27.
- Gundapaneni BK, Sultan MB, Keohane DJ, Schwartz JH. Tafamidis delays neurological progression comparably across Val30Met and non-Val30Met genotypes in transthyretin familial amyloid polyneuropathy. Eur J Neurol. 2018 Mar;25(3):464-468. doi: 10.1111/ene.13510. Epub 2017 Dec 26.
- Merlini G, Plante-Bordeneuve V, Judge DP, Schmidt H, Obici L, Perlini S, Packman J, Tripp T, Grogan DR. Effects of tafamidis on transthyretin stabilization and clinical outcomes in patients with non-Val30Met transthyretin amyloidosis. J Cardiovasc Transl Res. 2013 Dec;6(6):1011-20. doi: 10.1007/s12265-013-9512-x. Epub 2013 Oct 8.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2008年6月1日
初级完成 (实际的)
2010年1月1日
研究完成 (实际的)
2010年1月1日
研究注册日期
首次提交
2008年2月27日
首先提交符合 QC 标准的
2008年3月5日
首次发布 (估计)
2008年3月7日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2013年1月18日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2013年1月9日
最后验证
2013年1月1日
更多信息
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