Non-V30M Transthyretin Amyloidosis 환자에서 Fx-1006A가 Transthyretin 안정화 및 임상 결과 측정에 미치는 영향
2013년 1월 9일 업데이트: Pfizer
이것은 Fx-1006A의 안전성과 내약성, 비-V30M TTR 아밀로이드증 환자의 임상 결과에 미치는 영향뿐만 아니라 TTR 안정화를 결정하기 위해 설계된 공개 라벨, 다기관, 국제 연구입니다.
강력한 전임상 및 임상 증거는 ATTR-PN 환자에서 4량체 TTR의 안정화를 달성하기 위한 최적 용량인 Fx-1006A의 일일 용량 20mg을 지원합니다. ATTR-PN 및 Fx-1006A와 관련된 V30M 및 비-V30M TTR 돌연변이 간에 질병 발현이 유사하고 Fx-1006A가 시험관내 및 생체외에서 야생형 및 V30M TTR을 안정화시키는 것으로 나타났기 때문에, 본 연구는 V30M 이외의 TTR 돌연변이가 있는 ATTR-PN 환자의 TTR 안정화에 대한 Fx-1006A. 12개월 동안 1일 1회 투여된 Fx-1006A의 안전성 및 탐색적 효능도 이 환자 집단에서 평가될 것입니다.
이것은 Fx-1006A의 안전성과 내약성, 비-V30M TTR 아밀로이드증 환자의 임상 결과에 미치는 영향뿐만 아니라 TTR 안정화를 결정하기 위해 설계된 공개 라벨, 다기관, 국제 연구입니다. 연구는 두 부분으로 수행됩니다. 파트 1에는 등록된 모든 환자가 6주 동안 매일 1회 Fx-1006A 20mg 연질 젤라틴 캡슐을 경구 복용하는 6주 투약 기간이 포함됩니다. 6주째에 각 환자로부터 혈액 샘플을 채취하여 TTR 안정화를 결정합니다. 6주차 방문을 완료한 환자는 이 연구의 파트 2 동안 최대 총 12개월 동안 매일 경구 Fx-1006A 20mg을 계속 투여받게 됩니다. 환자가 6주차에 안정화되지 않은 것으로 결정되면 환자는 연구에서 중단됩니다.
2부 동안 임상 결과는 NIS, Norfolk QOL-DN, mBMI, NCS, HRDB, SF-36, Karnofsky 점수 및 심초음파를 기준으로 6개월 및 12개월에 측정됩니다. NT-pro-BNP 및 트로포닌 I 수치는 기준선, 2주 및 6주, 3, 6, 12개월에 측정됩니다.
약동학 측정은 기준선, 6주 및 6개월 및 12개월에 수집된 샘플을 사용하여 수행됩니다.
생명 징후, 신체 검사, ECG, 심초음파, 24시간 홀터 모니터링, 임상 실험실 테스트(혈액학, 혈청 화학 및 소변 검사), 부작용 모니터링 및 수반되는 약물 사용을 기반으로 연구 전반에 걸쳐 안전성 및 내약성이 평가될 것입니다.
1일은 연구 약물의 첫 번째 용량의 투여로 정의될 것입니다. 클리닉 방문은 스크리닝(-30일 내지 -1일) 동안 및 기준선(0일), 2주, 6주 및 3, 6, 12개월(후 치료 예정일의 ± 2주)에 수행될 것이다. 기본 방문). 부작용 및 수반되는 약물의 평가를 위해 조사 현장 방문이 예정되지 않은 달(4, 5, 7, 8, 9, 10 및 11개월) 동안 월간 전화 연락(예정일의 + 1주)이 이루어집니다. . 부작용 및 수반되는 약물 사용을 평가하기 위한 최종 전화 연락은 연구 약물의 마지막 투여 후 30일에 이루어질 것입니다.
등록 후 언제든지 연구를 중단하는 환자는 중단 시점에 모든 안전성 평가를 포함하여 최종 방문을 수행하게 됩니다. 6개월 방문 후 중단하는 모든 환자는 또한 모든 탐색적 평가를 수행하게 됩니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
21
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 환자는 생검으로 기록된 아밀로이드를 가지고 있습니다(기관 현장 치료 기준에 따름).
- 환자는 다음 표적 TTR 돌연변이 중 하나에 대한 문서를 가지고 있습니다: Ser77Tyr, Thr60Ala, Tyr114Cys, Leu58His, Glu89Gln, Ser77Phe, Thr49Ala, Ile107Val, Val30Ala, Gly47Ala, Gly47Glu, Leu55Arg, Lys70Asn, Ile84Thr, Ile107Met. 나열된 것 이외의 돌연변이가 있는 환자는 후원자의 승인 후에만 등록할 수 있습니다.
- Karnofsky 수행도 ≥ 50인 말초 및/또는 자율신경병증 및/또는 심근병증이 있는 환자.
- 환자의 연령은 ≥18~75세입니다.
- 여성인 경우, 환자가 폐경 후이거나 외과적으로 불임이거나 두 가지 허용 가능한 산아제한 방법(즉, 호르몬 피임제, 자궁 내 장치, 살정제 함유 다이어프램, 살정제 함유 콘돔)을 연구 기간 내내 그리고 연구로부터 3개월 동안 사용할 의향이 있습니다. 연구의 끝. (콘돔만으로는 허용되는 피임 방법으로 간주되지 않습니다.) 가임 여성 파트너가 있는 남성인 경우, 연구 기간 동안 두 가지 허용 가능한 산아제한 방법을 사용할 의향이 있습니다. 여성과 남성 모두, 연구 약물의 마지막 투여 후 최소 3개월 동안 허용 가능한 피임법을 사용해야 합니다.
- 환자는 연구자의 의견에 따라 연구 약물 요법 및 기타 모든 연구 요구 사항을 준수할 의지와 능력이 있습니다.
제외 기준:
- 월 3-4회 이상으로 정의되는 비스테로이드성 항염증제(NSAID)의 만성 사용(이부프로펜 및 니메술리드가 허용됨).
- 환자는 1차 또는 2차 아밀로이드증이 있습니다.
- 환자는 V30M 돌연변이가 있는 TTR 관련 아밀로이드증이 있습니다.
- 여성인 경우, 환자는 임신 중이거나 모유 수유 중입니다.
- 환자는 이전에 간 이식을 받았습니다.
- 환자는 등록 후 12개월 이내에 간 이식을 받을 것으로 예상됩니다.
- B형 간염 표면 항원(HBsAg), 항-C형 간염 바이러스(HCV) 및/또는 인간 면역결핍 바이러스(HIV)에 대해 양성 결과를 가진 환자.
- 환자에게 신부전이 있습니다(크레아티닌 청소율 < 30 ml/min).
- 환자는 간 기능 검사 이상이 있습니다: 알라닌 트랜스아미나제(ALT) 및/또는 아스파르테이트 트랜스아미나제(AST) > 정상 상한치(ULN)의 2배이며, 연구자의 의학적 판단에서 감소된 간 기능 또는 활동성 간 질환으로 인한 것입니다.
- 환자는 뉴욕심장협회(NYHA) 기능 분류 ≥ III입니다.
- 환자는 감각운동 신경병증(B12 결핍, 진성 당뇨병, 레트로바이러스 약물로 치료받은 HIV, 갑상선 질환, 알코올 남용 및 만성 염증성 질환)의 다른 원인이 있습니다.
- 환자는 폐쇄성 관상 동맥 질환으로 인한 심근 경색증, 활동성 비 아밀로이드 심근 병증 (예 : 아밀로이드 이외의 원인으로 인한 증상이있는 좌심실 기능 장애, 증상이있는 판막 심장 질환의 일차 진단을받은 환자)과 같은 이전에 비 아밀로이드 심장 질환이 있습니다.
- 환자는 생존을 12개월 미만으로 제한할 것으로 예상되는 동반이환이 있습니다.
- 환자는 기준선(0일) 이전 60일 이내에 조사 약물/장치를 받았거나 다른 임상 조사 연구에 참여했습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 1
Fx-1006A 연질 젤라틴 캡슐 20mg 1일 1회 12개월
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Part 1 동안 환자는 Fx-1006A 20mg 연질 젤라틴 캡슐을 2주 동안 1일 1회(매일 같은 시간) 투여받게 됩니다.
Part 2 동안 환자는 Fx-1006A 20mg 연질 젤라틴 캡슐을 1일 1회 투여하여 총 12개월의 투여를 완료합니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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6주차에 안정화된 트랜스티레틴(TTR) 테트라머를 가진 참가자의 비율
기간: 6주차
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TTR 테트라머는 검증된 면역비탁 분석법을 사용하여 평가되었습니다.
FOI(Fraction of Initial)는 변성 전 측정된 TTR 테트라머 농도에 대한 변성 후 측정된 TTR 테트라머 농도의 비율입니다.
TTR 테트라머 안정화는 치료 중 FOI와 기준선 FOI의 백분율로 표현된 기준선 FOI 간의 차이를 기반으로 합니다.
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6주차
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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6개월 및 12개월에 안정화된 TTR(Transthyretin) Tetramer를 가진 참가자의 비율
기간: 6개월, 12개월
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TTR 테트라머는 검증된 면역비탁 분석법을 사용하여 평가되었습니다.
FOI는 변성 전 측정된 TTR 테트라머 농도에 대한 변성 후 측정된 TTR 테트라머 농도의 비율입니다.
TTR 테트라머 안정화는 치료 중 FOI와 기준선 FOI의 백분율로 표현된 기준선 FOI 간의 차이를 기반으로 합니다.
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6개월, 12개월
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료 관련 부작용(AE)이 있는 참여자 수
기간: 마지막 투여 후 최대 30일의 기준
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AE는 인과 관계의 가능성에 관계없이 연구 약물을 투여받은 참가자의 모든 비정상적인 의학적 발생이었습니다.
긴급 치료는 연구 약물의 첫 번째 투여와 마지막 투여 후 최대 30일 사이에 치료 전에 없었거나 치료 전 상태에 비해 악화된 사건입니다.
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마지막 투여 후 최대 30일의 기준
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3등급 이상의 치료 관련 부작용이 있는 참여자 수
기간: 마지막 투여 후 최대 30일의 기준
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AE는 인과 관계의 가능성에 관계없이 연구 약물을 투여받은 참가자의 모든 비정상적인 의학적 발생이었습니다.
긴급 치료는 연구 약물의 첫 번째 투여와 마지막 투여 후 최대 30일 사이에 치료 전에 없었거나 치료 전 상태에 비해 악화된 사건입니다.
강도를 기준으로 3등급은 중증, 4등급은 생명을 위협하는 등급, 5등급은 사망으로 언급되었습니다.
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마지막 투여 후 최대 30일의 기준
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임상적으로 유의미한 치료 응급 심초음파(ECHO) 소견이 있는 참가자 수
기간: 1일차부터 12개월차까지
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ECHO: 심장 기능을 평가하기 위해 조사자가 평가한 테스트.
ECHO 이상 기준: 모든 이상, 판막 이상, 심막 삼출, 비정상적인 국부 벽 운동, 하대정맥 호흡 변화, 후방(P) 좌심실(LV) 벽/중격(S) 두께, 우심실 두께, 박출률, 비율 초기(E) 확장기 전송 흐름 및 심방(A) 수축 속도(E/A), 측면/중격 승모판 고리 속도(e')에 대한 'E'의 비율(E/e'prime lateral, E/e'prime septal ), E 감속 시간(DT), 등체적 완화 시간(IVRT).
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1일차부터 12개월차까지
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임상적으로 유의미한 치료 긴급 심전도(ECG) 소견이 있는 참여자 수
기간: 1일차부터 12개월차까지
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ECG: 조사자가 심장 기능을 평가하기 위해 평가한 테스트.
ECG 이상 기준: 임의의 이상, 부정맥, 리듬, 전도, 형태, 심근경색, ST 세그먼트, T파 및 비정상 U파.
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1일차부터 12개월차까지
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임상적으로 유의미한 치료 긴급 홀터 모니터링 결과가 있는 참가자 수
기간: 1일차부터 12개월차까지
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Holter 모니터링은 심장 박동을 기록했습니다.
홀터 모니터링 이상 기준: 이상, 심방 세동/조동, 심방 빈맥, 지속되지 않는 심실 빈맥(VT), 지속적인 VT 및 부비동 정지.
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1일차부터 12개월차까지
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임상 또는 실험실 부작용으로 인해 중단한 참가자 수
기간: 12개월까지 기준선
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12개월까지 기준선
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6개월, 12개월에 신경병증 손상 점수(NIS)의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 6개월, 12개월
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NIS는 뇌신경(신경 3,6; 안면, 구개 및 혀 약화), 근육 약화(호흡; 목, 팔꿈치(E), 손목(W), 손가락(F), 엉덩이, 무릎(K) 굴곡, 어깨, 엄지 외전, 상완요골근, E, W, 고관절, K 신전, F 퍼짐, 발가락, 등쪽 및 발바닥 발목 굴곡근, 발가락 신전근); 점수: 0-4, 높은 점수=허약함, 반사작용(이두근 및 상완삼두근; 상완요골근; 대퇴사두근; 삼두근), 인덱스 F 및 엄지발가락 감각(터치 압력, 핀 찌름, 진동, 관절 위치)점수:0 =정상,1=감소 또는 2=없음.
총 점수=0-244, 점수가 높을수록 장애가 심함.
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기준선, 6개월, 12개월
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6개월, 12개월에 신경병증 손상 점수-하지(NIS-LL)의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 6개월, 12개월
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NIS-LL: 평가된 근육 약화, 반사 및 감각; 왼쪽과 오른쪽 팔다리에 대해 별도로 점수를 매겼습니다.
근쇠약의 구성요소(고관절 및 무릎 굴곡, 고관절 및 무릎 신전, 발목 배굴근, 발목 발바닥 굴근, 발가락 신근, 발가락 굴근)는 0에서 4까지의 척도로 점수가 매겨지며 점수가 높을수록 쇠약이 심합니다.
반사(대퇴사두근, 대퇴삼두근) 및 감각(터치 압력, 핀 찌르기, 진동, 관절 위치)의 구성 요소는 0 = 정상, 1 = 감소 또는 2 = 없음으로 점수를 매겼습니다.
가능한 총 NIS-LL 점수 범위 0-88, 더 높은 점수=더 큰 손상.
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기준선, 6개월, 12개월
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6개월, 12개월에 신경병증 손상 점수 - 하지(NIS-LL)로 측정한 치료에 반응한 참가자의 비율
기간: 6개월, 12개월
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치료에 대한 반응은 신경병증 손상 점수-하지(NIS-LL) 점수에서 개선(기준선에서 감소) 또는 안정화(기준선에서 0에서 [<] 2 미만으로 변경)로 표시되었으며, 1주일 기간.
NIS-LL: 평가된 근육 약화, 반사, 감각.
각 항목은 왼쪽, 오른쪽 팔다리에 대해 별도로 채점됩니다.
근쇠약의 구성 요소는 0(정상)에서 4(마비) 척도로 점수를 매겼으며, 점수가 높을수록 쇠약이 더 심합니다.
반사 신경의 구성 요소, 감각 점수는 0=정상, 1=감소 또는 2=없음입니다.
총 NIS-LL 점수 범위 0-88, 더 높은 점수 = 더 큰 손상.
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6개월, 12개월
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6개월, 12개월의 총 삶의 질(TQOL) 점수 기준선에서 변경
기간: 기준선, 6개월, 12개월
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TQOL = 모든 Norfolk 삶의 질-당뇨병성 신경병증(Norfolk QOL-DN) 항목의 합계, DN이 있는 참가자의 QOL에 대한 당뇨병성 신경병증의 영향을 평가하는 데 사용되는 35개 항목 참가자 등급 설문지; 항목 1~7: 증상과 관련이 있고 증상이 있는 경우 1점, 없는 경우 0점으로 평가하였다. 항목 8~35: 일상생활 활동과 관련하여 5점 리커트 척도(0=문제 없음, 4= 심각한 문제(항목 32 제외, 여기서 -2= 훨씬 더 좋음, 0=대략 동일, 2=훨씬 더 나쁨).
총 TQOL 점수 = -2 ~ 138; 높은 점수 = 삶의 질 저하.
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기준선, 6개월, 12개월
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6개월, 12개월에 Norfolk 삶의 질 - 당뇨병성 신경병증(QOL-DN) 영역 점수의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 6개월, 12개월
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Norfolk QOL-DN: QOL에 대한 DN의 영향을 평가하기 위한 35개 항목 참가자 평가 설문지; 항목 1-7: 1=증상 있음, 0=증상 없음으로 점수 매기기.
항목 8-35: 5점 리커트 척도로 채점됨: 0=문제 없음, 4=심각한 문제(항목 32 제외: -2=훨씬 더 좋음, 0=거의 비슷함, 2=훨씬 나쁨). Norfolk QOL-DN은 5개 영역(점수 범위): 신체기능/대섬유신경병증(-2~58), 일상생활활동(ADL)(0~20), 증상(0~32), 소섬유신경병증(0~16), 자율신경 신경병증(0 내지 12); 더 높은 점수 = 각각에 대해 더 큰 장애.
총 점수 = -2 내지 138(높은 점수 = 더 나쁜 QOL).
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기준선, 6개월, 12개월
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6개월, 12개월에 신경 전도 연구(NCS)의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 6개월, 12개월
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NCS: 말초 신경 기능 장애의 정량적 측정은 비골 신경(PN) 운동 원위 잠복기, PN 복합 근육 활동 전위, PN 운동 전도 속도, 경골 신경 원위 운동 잠복기, 비복 신경 감각 신경 활동 전위의 5가지 속성으로 구성됩니다.
정상 편차(Z-점수)는 복합 점수로 합산됩니다(높은 점수 = 신경 섬유 기능 악화).
Z 점수는 평균이 0이고 표준 편차(std)가 1인 정규 확률 분포에서 결과의 정의된 위치이며 점수가 평균에서 얼마나 떨어져 있는지(std에서) 설명합니다.
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기준선, 6개월, 12개월
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6개월 및 12개월에 심박수 반응의 기준선에서 심호흡(HRDB)으로 변경
기간: 기준선, 6개월, 12개월
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심장-미주신경 반응을 평가하기 위해 HRDB 테스트를 사용했습니다.
참가자는 일련의 8회 심호흡을 하고 평균 심박수 차이를 측정하고 표준 데이터와 비교했습니다.
HRDB에 영향을 미치는 주요 요인은 연령이며, 나이가 많은 환자는 심박수 변동성이 적습니다.
심호흡에 대한 R-R(심전도에서 두 개의 연속 R파 사이의 시간) 반응은 정상 편차(Z-점수)로 보고되었으며, 평균이 0이고 표준 편차(std)가 1이며 점수가 평균에서 얼마나 떨어져 있는지(표준으로) 설명합니다.
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기준선, 6개월, 12개월
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6개월, 12개월에 수정 체질량 지수(mBMI)의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 6개월, 12개월
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BMI는 체중을 키의 제곱으로 나눈 값으로 계산되었으며 평방 미터당 킬로그램(kg/m^2)으로 측정되었습니다.
mBMI는 BMI에 혈청 알부민 수치를 곱하여 계산했습니다[그램/리터(g/L)].
mBMI는 kg/m^2*g/L로 측정되었습니다.
mBMI의 점진적 감소는 질병 중증도의 악화를 나타냅니다.
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기준선, 6개월, 12개월
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6개월, 12개월에 Short-form-36(SF-36)의 전반적인 삶의 질 및 개별 영역의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 6개월, 12개월
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SF-36은 기능적 건강과 웰빙의 8가지 측면을 평가하는 표준화된 설문조사입니다. 신체적 및 사회적 기능, 신체적 및 정서적 역할 제한, 신체 통증, 일반 건강, 활력, 정신 건강 및 두 가지 총점(신체 구성요소 요약[PCS] 및 정신 구성요소 요약[MCS].
섹션의 점수는 개별 질문 점수의 평균이며 0-100(100=가장 높은 수준의 기능)으로 표시됩니다.
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기준선, 6개월, 12개월
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6개월, 12개월에 심장초음파(ECHO) 매개변수의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 6개월, 12개월
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심초음파를 사용하여 심실간 중격 두께(IVST), 후방 좌심실 벽 두께(PLVWT), 우심실 벽 두께(RVWT), 좌심방 직경(LAD): 전방-후방(ant-post), 내외측, 상방 -하위(sup-inf) 및 좌심실 이완기말 직경(LVED), 상대 좌심실 벽 두께(RLVWT).
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기준선, 6개월, 12개월
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6개월, 12개월에 좌심방 용적의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 6개월, 12개월
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심초음파로 좌심방 용적을 측정하였다.
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기준선, 6개월, 12개월
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6개월, 12개월에 좌심실(LV) 수축기말 용적, 좌심실(LV) 뇌졸중 용적의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 6개월, 12개월
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심장 MRI는 좌심실(LV) 최종 수축기 용적, 좌심실(LV) 박출 용적을 측정하기 위해 수행되었습니다.
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기준선, 6개월, 12개월
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6개월, 12개월에 분수 단축의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 6개월, 12개월
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분수 단축(FS)은 수축기에서 손실되는 확장기 치수의 일부입니다.
FS의 백분율은 이완기말 치수(EDD)와 수축기말 치수(EDS)의 차이를 EDD로 나눈 값으로 계산되었습니다.
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기준선, 6개월, 12개월
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6개월, 12개월에 좌심실(LV) 박출률의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 6개월, 12개월
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각 수축과 함께 좌심실에서 박출되는 이완기말 용적(EDV)의 비율인 좌심실 박출률(LVEF)을 측정하기 위해 심장 MRI를 실시했습니다.
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기준선, 6개월, 12개월
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6개월, 12개월에 좌심실 질량(LVM)의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 6개월, 12개월
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좌심실 질량은 심초음파로 추정한 심근 부피와 심장 근육 비중의 곱으로부터 계산되었습니다.
증가된 LVM은 심혈관 이환율 및 사망률과 관련이 있습니다.
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기준선, 6개월, 12개월
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등용적 이완 시간(IVRT), 6개월, 12개월의 승모판 감속 시간의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 6개월, 12개월
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Doppler echocardiography는 초음파 기술을 사용하여 심장을 검사하는 절차였습니다.
IVRT는 대동맥 판막 폐쇄와 승모판 개방 사이의 시간입니다.
승모판 감속 시간(MDT)은 최대 E 포인트 파동에서 기준선까지 걸린 시간입니다.
E파는 초기 확장기 충전으로 인해 발생합니다.
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기준선, 6개월, 12개월
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6개월, 12개월에 대동맥륜 직경의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 6개월, 12개월
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기저 고리인 대동맥 근저의 직경은 대동맥륜 직경이라고도 합니다.
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기준선, 6개월, 12개월
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6개월, 12개월에서 삼첨판 최고 속도의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 6개월, 12개월
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삼첨판 피크 속도는 심초음파로 측정했습니다.
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기준선, 6개월, 12개월
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6개월, 12개월에 삼첨판 폐동맥 수축기압(PASP)의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 6개월, 12개월
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수축기 우심실 압력은 삼첨판 역류 속도에서 파생된 경 삼첨판 구배에 우심방 압력(RAP)을 추가하여 심초음파에서 추정할 수 있습니다.
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기준선, 6개월, 12개월
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6개월, 12개월에 도플러 데이터의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 6개월, 12개월
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Doppler echocardiography는 초음파 기술을 사용하여 심장을 검사하는 절차였습니다.
도플러 원리는 승모판 고리의 측면 및 중격 영역에서 승모판 피크 초기(E) 확장기 전송 흐름, 승모판 피크 심방(A) 수축 속도 및 환형 속도를 측정하는 데 사용되었습니다.
s': 박출 시 수축기 속도, e': 초기 확장기 승모판 고리 속도, a': 후기 확장기 승모판 고리 속도.
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기준선, 6개월, 12개월
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6개월, 12개월에서 e:e' 측면 비율, 최고 승모판 조기 이완기 및 심방 수축 속도 비율(E/A 비율)의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 6개월, 12개월
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Doppler echocardiography는 초음파 기술을 사용하여 심장을 검사하는 절차였습니다.
초기(E) 이완기 투과 유속과 심방(A) 수축 속도의 비율(E/A) 및 초기(E) 이완기 투과 유속 대 승모판 고리 속도(e')의 비율(E/e')은 추정된.
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기준선, 6개월, 12개월
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6개월, 12개월에서 좌심실(LV) 질량/전압 비율의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 6개월, 12개월
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좌심실 질량은 심초음파로 추정한 심근 부피와 심장 근육 비중의 곱으로부터 계산되었습니다.
QRS 점수(주변 리드의 QRS 전압 합계)는 "전기적" 좌심실 질량의 지표로 사용되었습니다.
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기준선, 6개월, 12개월
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6개월, 12개월에 좌심방(LA) 용적 지수의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 6개월, 12개월
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LA 부피 지수(LAVI)는 LA 크기를 측정하기 위해 LA 부피를 체표면적으로 나눈 값입니다.
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기준선, 6개월, 12개월
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2주, 6주, 3개월, 6개월, 12개월에 N-말단 프로호르몬 뇌 나트륨 이뇨 펩티드(NT-proBNP)의 기준선에서 변화
기간: 기준선, 2주차, 6주차, 3개월차, 6개월차, 12개월차
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NT-proBNP는 심부전 또는 좌심실 기능 장애가 있는 참가자에게 예후 가치가 있는 심장 표지자였습니다.
더 높은 수준의 마커는 심장 손상을 나타냅니다.
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기준선, 2주차, 6주차, 3개월차, 6개월차, 12개월차
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6개월, 12개월에 Karnofsky 성능 상태 척도의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 6개월, 12개월
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Karnofsky 성능 점수는 참가자의 일반적인 웰빙과 일상 생활 활동을 정량화하는 데 사용되며 참가자는 기능 장애를 기준으로 분류됩니다.
Karnofsky 성능 점수는 0(사망)에서 100(질병의 증거 없음) 범위의 11단계 점수입니다.
점수가 높을수록 일상 업무 수행 능력이 높다는 의미입니다.
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기준선, 6개월, 12개월
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2주차, 6주차, 3개월차, 6개월차, 12개월차에 트로포닌 I 수준의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 2주차, 6주차, 3개월차, 6개월차, 12개월차
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트로포닌 I은 심장 손상 바이오마커입니다.
혈액 내 이 마커의 농도가 높을수록 심장 손상과 관련이 있습니다.
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기준선, 2주차, 6주차, 3개월차, 6개월차, 12개월차
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Merlini G, Coelho T, Waddington Cruz M, Li H, Stewart M, Ebede B. Evaluation of Mortality During Long-Term Treatment with Tafamidis for Transthyretin Amyloidosis with Polyneuropathy: Clinical Trial Results up to 8.5 Years. Neurol Ther. 2020 Jun;9(1):105-115. doi: 10.1007/s40120-020-00180-w. Epub 2020 Feb 27.
- Huber P, Flynn A, Sultan MB, Li H, Rill D, Ebede B, Gundapaneni B, Schwartz JH. A comprehensive safety profile of tafamidis in patients with transthyretin amyloid polyneuropathy. Amyloid. 2019 Dec;26(4):203-209. doi: 10.1080/13506129.2019.1643714. Epub 2019 Jul 27.
- Gundapaneni BK, Sultan MB, Keohane DJ, Schwartz JH. Tafamidis delays neurological progression comparably across Val30Met and non-Val30Met genotypes in transthyretin familial amyloid polyneuropathy. Eur J Neurol. 2018 Mar;25(3):464-468. doi: 10.1111/ene.13510. Epub 2017 Dec 26.
- Merlini G, Plante-Bordeneuve V, Judge DP, Schmidt H, Obici L, Perlini S, Packman J, Tripp T, Grogan DR. Effects of tafamidis on transthyretin stabilization and clinical outcomes in patients with non-Val30Met transthyretin amyloidosis. J Cardiovasc Transl Res. 2013 Dec;6(6):1011-20. doi: 10.1007/s12265-013-9512-x. Epub 2013 Oct 8.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2008년 6월 1일
기본 완료 (실제)
2010년 1월 1일
연구 완료 (실제)
2010년 1월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2008년 2월 27일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2008년 3월 5일
처음 게시됨 (추정)
2008년 3월 7일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2013년 1월 18일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2013년 1월 9일
마지막으로 확인됨
2013년 1월 1일
추가 정보
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FX-1006A에 대한 임상 시험
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Pfizer완전한가족성 아밀로이드 다발신경병증 | ATTR-PN스웨덴, 브라질, 독일, 아르헨티나, 프랑스, 포르투갈
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