Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

De effecten van Fx-1006A op transthyretinestabilisatie en klinische uitkomstmaten bij patiënten met niet-V30M transthyretineamyloïdose

9 januari 2013 bijgewerkt door: Pfizer

Dit is een open-label, multicenter, internationaal onderzoek dat is opgezet om zowel de TTR-stabilisatie als de veiligheid en verdraagbaarheid van Fx-1006A en de effecten ervan op de klinische resultaten bij patiënten met non-V30M TTR-amyloïdose te bepalen.

Sterk preklinisch en klinisch bewijs ondersteunt een dagelijkse dosis van 20 mg Fx-1006A als de optimale dosis om stabilisatie van tetramere TTR bij ATTR-PN-patiënten te bereiken. Aangezien ziektepresentatie vergelijkbaar is tussen V30M en niet-V30M TTR-mutaties geassocieerd met ATTR-PN en Fx-1006A is aangetoond dat ze wildtype en V30M TTR in vitro en ex vivo stabiliseren, wordt de huidige studie uitgevoerd om de effecten van Fx-1006A over TTR-stabilisatie bij ATTR-PN-patiënten met andere TTR-mutaties dan V30M. De veiligheid en verkennende werkzaamheid van Fx-1006A, eenmaal daags toegediend gedurende 12 maanden, zullen ook worden geëvalueerd in deze patiëntenpopulatie.

Dit is een open-label, multicenter, internationaal onderzoek dat is opgezet om zowel de TTR-stabilisatie als de veiligheid en verdraagbaarheid van Fx-1006A en de effecten ervan op de klinische resultaten bij patiënten met non-V30M TTR-amyloïdose te bepalen. Het onderzoek zal in twee delen worden uitgevoerd. Deel 1 omvat een doseringsperiode van zes weken waarin alle ingeschreven patiënten orale Fx-1006A 20 mg zachte gelatinecapsules eenmaal daags gedurende zes weken zullen krijgen. In week 6 worden bij elke patiënt bloedmonsters afgenomen om de TTR-stabilisatie te bepalen. Patiënten die het bezoek in week 6 voltooien, zullen tijdens deel 2 van dit onderzoek gedurende maximaal 12 maanden dagelijks oraal Fx-1006A 20 mg krijgen. Als wordt vastgesteld dat een patiënt niet gestabiliseerd is in week 6, wordt de patiënt uit het onderzoek gestaakt.

Tijdens deel 2 worden de klinische resultaten gemeten op maand 6 en maand 12, op basis van NIS, Norfolk QOL-DN, mBMI, NCS, HRDB, SF-36, Karnofsky-score en echocardiografie; NT-pro-BNP- en troponine-I-spiegels worden gemeten bij baseline, week 2 en 6, en maand 3, 6 en 12.

Farmacokinetische metingen zullen worden uitgevoerd met behulp van monsters die zijn verzameld bij baseline, week 6 en maanden 6 en 12.

Veiligheid en verdraagbaarheid zullen tijdens het onderzoek worden beoordeeld op basis van vitale functies, lichamelijk onderzoek, ECG, echocardiografie, 24-uurs Holter-monitoring, klinische laboratoriumtests (hematologie, serumchemie en urineonderzoek), en monitoring van bijwerkingen en gelijktijdig medicatiegebruik.

Dag 1 wordt gedefinieerd als toediening van de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel. Kliniekbezoeken zullen worden uitgevoerd tijdens de screening (dag -30 tot -1) en bij baseline (dag 0), en week 2 en week 6, en maand 3, 6 en 12 (± 2 weken na de geplande datum voor post- Basisbezoeken). Maandelijkse telefonische contacten (+ 1 week van de geplande datum) zullen worden gemaakt tijdens maanden waarin geen onderzoeksbezoeken zijn gepland (maanden 4, 5, 7, 8, 9, 10 en 11) voor beoordeling van bijwerkingen en gelijktijdige medicatie . Een laatste telefonisch contact om bijwerkingen en gelijktijdig medicatiegebruik te beoordelen, zal 30 dagen na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel worden gemaakt.

Patiënten die op enig moment na inschrijving stoppen met het onderzoek, zullen een laatste bezoek krijgen, inclusief alle veiligheidsbeoordelingen, op het moment van stopzetting. Bij elke patiënt die na het bezoek van maand 6 stopt, zullen ook alle verkennende beoordelingen worden uitgevoerd.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

21

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Duitsland
      • Munster, Duitsland
        • Universitatsklinikum Munster, Transplant Hepatology
  • Frankrijk
      • Paris, Frankrijk
        • CHU de Bicêtre
  • Italië
    • Pavia
      • IRCCS - Policlinico San Matteo, Pavia, Italië, 19 - 27100
        • Centro per lo Studio e la Cura delle Amiloidosi Sistemiche
  • Verenigde Staten
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21205
        • Johns Hopkins Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 75 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Patiënt heeft amyloïde gedocumenteerd door biopsie (in overeenstemming met de zorgstandaard van de instelling).
  • Patiënt heeft documentatie van een van de volgende gerichte TTR-mutaties: Ser77Tyr, Thr60Ala, Tyr114Cys, Leu58His, Glu89Gln, Ser77Phe, Thr49Ala, Ile107Val, Val30Ala, Gly47Ala, Gly47Glu, Leu55Arg, Lys70Asn, Ile84Thr, Ile107Met. Patiënten met andere dan de vermelde mutaties kunnen alleen worden ingeschreven na goedkeuring door de sponsor.
  • Patiënt heeft perifere en/of autonome neuropathie en/of cardiomyopathie met een Karnofsky Performance Status ≥ 50.
  • Patiënt is ≥18 tot en met 75 jaar oud.
  • Als het een vrouw is, is de patiënt postmenopauzaal, chirurgisch gesteriliseerd of bereid om twee aanvaardbare anticonceptiemethoden te gebruiken (d.w.z. een hormonaal anticonceptiemiddel, spiraaltje, pessarium met zaaddodend middel, condoom met zaaddodend middel) gedurende het onderzoek en gedurende 3 maanden vanaf het einde van de studie. (Een condoom alleen wordt niet beschouwd als een aanvaardbare methode van anticonceptie.) Indien man met een vrouwelijke partner in de vruchtbare leeftijd, bereid om twee aanvaardbare anticonceptiemethoden te gebruiken voor de duur van het onderzoek. Voor zowel vrouwen als mannen geldt dat gedurende ten minste 3 maanden na de laatste dosis studiemedicatie aanvaardbare anticonceptie moet worden gebruikt.
  • Patiënt is, naar de mening van de onderzoeker, bereid en in staat om te voldoen aan het studiemedicatieregime en alle andere studievereisten.

Uitsluitingscriteria:

  • Chronisch gebruik van niet-steroïde anti-inflammatoire geneesmiddelen (NSAID's), gedefinieerd als meer dan 3-4 keer per maand (ibuprofen en nimesulide zijn toegestaan).
  • Patiënt heeft primaire of secundaire amyloïdose.
  • Patiënt heeft TTR-geassocieerde amyloïdose met V30M-mutatie.
  • Indien vrouw, patiënt is zwanger of geeft borstvoeding.
  • Patiënt heeft eerder een levertransplantatie ondergaan.
  • Van de patiënt wordt verwacht dat hij binnen 12 maanden na inschrijving een levertransplantatie ondergaat.
  • Patiënt met positieve resultaten voor hepatitis B-oppervlakteantigeen (HBsAg), anti-hepatitis C-virus (HCV) en/of humaan immunodeficiëntievirus (HIV).
  • Patiënt heeft nierinsufficiëntie (creatinineklaring < 30 ml/min).
  • Patiënt heeft leverfunctietestafwijkingen: alaninetransaminasen (ALT) en/of aspartaattransaminasen (AST) > 2 keer de bovengrens van normaal (ULN) die naar het medisch oordeel van de onderzoeker te wijten zijn aan een verminderde leverfunctie of actieve leverziekte.
  • Patiënt heeft een functionele classificatie van de New York Heart Association (NYHA) ≥ III.
  • Patiënt heeft andere oorzaken van sensomotorische neuropathie (B12-tekort, diabetes mellitus, HIV behandeld met retrovirale medicatie, schildklieraandoeningen, alcoholmisbruik en chronische ontstekingsziekten).
  • Patiënt heeft een eerdere niet-amyloïde hartaandoening zoals: myocardinfarct als gevolg van obstructieve coronaire hartziekte, actieve niet-amyloïde cardiomyopathie (bijv.
  • Patiënt heeft een comorbiditeit die naar verwachting de overleving zal beperken tot minder dan 12 maanden.
  • Patiënt heeft binnen 60 dagen vóór baseline (dag 0) een onderzoeksgeneesmiddel/apparaat gekregen en/of heeft deelgenomen aan een andere klinische onderzoeksstudie.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: 1
Fx-1006A 20 mg zachte gelatinecapsules eenmaal daags gedurende 12 maanden
Geneesmiddel: Fx-1006A
Tijdens deel 1 krijgen patiënten Fx-1006A 20 mg zachte gelatinecapsules eenmaal daags (elke dag op hetzelfde tijdstip) gedurende twee weken. Tijdens deel 2 krijgen patiënten eenmaal daags Fx-1006A 20 mg zachte gelatinecapsules om een ​​dosering van in totaal 12 maanden te voltooien

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage deelnemers met gestabiliseerd transthyretine (TTR) tetrameer in week 6
Tijdsspanne: Week 6
TTR-tetrameer werd beoordeeld met behulp van een gevalideerde immunoturbidimetrische assay. De Fraction of Initial (FOI) is de verhouding tussen de gemeten TTR-tetrameerconcentratie na denaturatie en de gemeten TTR-tetrameerconcentratie vóór denaturatie. TTR-tetrameerstabilisatie is gebaseerd op het verschil tussen de FOI tijdens de behandeling en de baseline FOI, uitgedrukt als een percentage van de baseline FOI.
Week 6

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage deelnemers met gestabiliseerd transthyretine (TTR) tetrameer op maand 6 en 12
Tijdsspanne: Maand 6, maand 12
TTR-tetrameer werd beoordeeld met behulp van een gevalideerde immunoturbidimetrische assay. De FOI is de verhouding van de gemeten TTR-tetrameerconcentratie na denaturatie tot de gemeten TTR-tetrameerconcentratie vóór denaturatie. TTR-tetrameerstabilisatie is gebaseerd op het verschil tussen de FOI tijdens de behandeling en de baseline FOI, uitgedrukt als een percentage van de baseline FOI.
Maand 6, maand 12

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (AE's)
Tijdsspanne: Baseline tot 30 dagen na de laatste dosis
Een AE was elke ongewenste medische gebeurtenis bij een deelnemer die het onderzoeksgeneesmiddel kreeg zonder rekening te houden met de mogelijkheid van een oorzakelijk verband. Tijdens de behandeling optredende gebeurtenissen zijn gebeurtenissen tussen de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel en tot 30 dagen na de laatste dosis die vóór de behandeling afwezig waren of die verergerden ten opzichte van de toestand vóór de behandeling.
Baseline tot 30 dagen na de laatste dosis
Aantal deelnemers met meer dan of gelijk aan behandelingsgerelateerde bijwerkingen van graad 3
Tijdsspanne: Baseline tot 30 dagen na de laatste dosis
Een AE was elke ongewenste medische gebeurtenis bij een deelnemer die het onderzoeksgeneesmiddel kreeg zonder rekening te houden met de mogelijkheid van een oorzakelijk verband. Tijdens de behandeling optredende gebeurtenissen zijn gebeurtenissen tussen de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel en tot 30 dagen na de laatste dosis die vóór de behandeling afwezig waren of die verergerden ten opzichte van de toestand vóór de behandeling. Op basis van intensiteit werd graad 3 aangeduid als ernstig, graad 4 als levensbedreigend en graad 5 als dood.
Baseline tot 30 dagen na de laatste dosis
Aantal deelnemers met klinisch significante behandeling-opkomende echocardiografie (ECHO) bevindingen
Tijdsspanne: Dag 1 tot maand 12
ECHO: door de onderzoeker beoordeelde test om de hartfunctie te beoordelen. ECHO-afwijkingscriteria: elke afwijking, klepafwijking, pericardiale effusie, abnormale regionale wandbeweging, inferieure vena cava respiratoire variatie, posterieure (P) linker ventrikel (LV) wand/septum (S) dikte, rechter ventrikel dikte, ejectiefractie, ratio van vroege (E) diastolische transmissiestroom en atriale (A) contractiesnelheid (E/A), verhouding van 'E'to laterale/septum mitralis ringvormige snelheid (e') (E/e'prime lateraal, E/e'prime septum ), E vertragingstijd (DT), isovolumetrische relaxatietijd (IVRT).
Dag 1 tot maand 12
Aantal deelnemers met klinisch significante behandeling-opkomende elektrocardiogram (ECG) bevindingen
Tijdsspanne: Dag 1 tot maand 12
ECG: door de onderzoeker beoordeelde test om de hartfunctie te beoordelen. ECG-afwijkingscriteria: elke afwijking, aritmie, ritme, geleiding, morfologie, myocardinfarct, ST-segment, T-golven en abnormale U-golven.
Dag 1 tot maand 12
Aantal deelnemers met klinisch significante behandeling-emergent Holter Monitoring bevindingen
Tijdsspanne: Dag 1 tot maand 12
Holter bewaakt geregistreerd hartritme. Criteria voor Holter-bewaking van afwijkingen: elke afwijking, atriumfibrilleren/flutter, atriale tachycardie, niet-aanhoudende ventriculaire tachycardie (VT), aanhoudende VT en sinuspauze.
Dag 1 tot maand 12
Aantal deelnemers dat is gestopt vanwege klinische of laboratoriumbijwerkingen
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 12
Basislijn tot maand 12
Verandering ten opzichte van baseline in de neuropathie-stoornisscore (NIS) op maand 6, maand 12
Tijdsspanne: Basislijn, maand 6, maand 12
NIS beoordeelde hersenzenuwen (zenuw 3,6; gezichts-, gehemelte- en tongzwakte), spierzwakte (ademhaling; nek, elleboog(E), pols(W), vinger(F), heup, knie(K) flexie; schouder, duimabductie; brachioradialis; E, W, heup, K extensie; F gespreid; teen, dorsale en plantaire enkelflexoren; teenextensoren); score: 0-4, hogere score=meer zwakte, reflexen (biceps en triceps brachii; brachioradialis; quadriceps femoris; triceps surae), wijsvinger F en grote teensensatie (aanraakdruk, speldenprik, trillingen, gewrichtspositie)score: 0 =normaal,1=afgenomen of 2=afwezig. Totale score=0-244, hogere score=meer beperkingen.
Basislijn, maand 6, maand 12
Verandering ten opzichte van baseline in de neuropathiestoornisscore-onderste ledematen (NIS-LL) op maand 6, maand 12
Tijdsspanne: Basislijn, maand 6, maand 12
NIS-LL: beoordeelde spierzwakte, reflexen en gevoel; apart gescoord voor linker en rechter ledematen. Componenten van spierzwakte (heup- en knieflexie, heup- en knie-extensie, enkeldorsiflexoren, enkelplantairflexoren, teenextensoren, teenflexoren) worden gescoord op een schaal van 0 tot 4, hogere score = grotere zwakte. Componenten van reflexen (quadriceps femoris, triceps surae) en sensatie (aanrakingsdruk, speldenprik, vibratie, gewrichtspositie) werden gescoord met 0 = normaal, 1 = verminderd of 2 = afwezig. Totaal mogelijk NIS-LL-scorebereik 0-88, hogere score = grotere beperking.
Basislijn, maand 6, maand 12
Percentage deelnemers met respons op behandeling zoals gemeten door neuropathiestoornisscore - onderste ledematen (NIS-LL) op maand 6, maand 12
Tijdsspanne: Maand 6, maand 12
De respons op de behandeling werd aangegeven door verbetering (afname ten opzichte van baseline) of stabilisatie (verandering vanaf baseline van 0 naar minder dan [<] 2) in NIS-LL-score (Neuropathiestoornisscore-onderste ledematen), gebaseerd op het gemiddelde van 2 scores in Periode van 1 week. NIS-LL: beoordeelde spierzwakte, reflexen, gevoel. Elk item scoorde afzonderlijk voor linker- en rechterledematen. Componenten van spierzwakte gescoord op een schaal van 0 (normaal) tot 4 (verlamming), hogere score = grotere zwakte. Componenten van reflexen, sensatie gescoord 0=normaal, 1=verminderd of 2=afwezig. Totaal NIS-LL-scorebereik 0-88, hogere score = grotere beperking.
Maand 6, maand 12
Verandering ten opzichte van baseline in Total Quality of Life (TQOL)-score op maand 6, maand 12
Tijdsspanne: Basislijn, maand 6, maand 12
TQOL= som van alle Norfolk Quality of Life-Diabetic Neuropathy (Norfolk QOL-DN)-items, een vragenlijst van 35 items die door deelnemers werd beoordeeld en die werd gebruikt om de impact van diabetische neuropathie op de kwaliteit van leven van deelnemers met DN te beoordelen; Item 1 tot 7: gerelateerd aan symptomen en aanwezigheid van symptoom werd beoordeeld als 1 en afwezigheid werd beoordeeld als 0. Item 8-35: gerelateerd aan activiteiten van het dagelijks leven en gescoord op een 5-punts Likertschaal, waarbij 0= geen probleem en 4= ernstig probleem (behalve item 32, waar -2= veel beter, 0=ongeveer hetzelfde, 2=veel erger). Totale TQOL-score = -2 tot 138; hogere score = slechtere kwaliteit van leven.
Basislijn, maand 6, maand 12
Verandering ten opzichte van baseline in Norfolk Quality of Life - Diabetische neuropathie (QOL-DN) domeinscores op maand 6, maand 12
Tijdsspanne: Basislijn, maand 6, maand 12
Norfolk QOL-DN: door deelnemers beoordeelde vragenlijst met 35 items om de impact van DN op QOL te beoordelen; Item 1-7: gescoord als 1=symptoom aanwezig, 0=symptoom afwezig. Item 8-35: gescoord op 5-punts Likertschaal: 0=geen probleem, 4=ernstig probleem (behalve item 32: -2=veel beter, 0=ongeveer hetzelfde, 2=veel erger). Norfolk QOL-DN samengevat in 5 domeinen (scorebereik): fysiek functioneren/dikkevezelneuropathie (-2 tot 58), algemene dagelijkse levensverrichtingen (ADL's) (0 tot 20), symptoom (0 tot 32), dunnevezelneuropathie (0 tot 16), autonoom neuropathie (0 tot 12); hogere score = grotere beperking, voor elk. Totale score = -2 tot 138 (hogere score = slechtere kwaliteit van leven).
Basislijn, maand 6, maand 12
Verandering ten opzichte van baseline in zenuwgeleidingsonderzoeken (NCS) op maand 6, maand 12
Tijdsspanne: Basislijn, maand 6, maand 12
NCS: kwantitatieve metingen van perifere zenuwdisfunctie bestaat uit 5 attributen: peroneus (PN) motorische distale latentie, PN samengesteld spieractiepotentieel, PN motorgeleidingssnelheid, tibiale zenuw distale motorlatentie, sural zenuw sensorische zenuw actiepotentiaal. Normale afwijkingen (Z-score) opgeteld in samengestelde score (hogere score = verslechterde zenuwvezelfunctie). Z-score is de gedefinieerde positie van het resultaat in normale kansverdeling met een gemiddelde van 0 en standaarddeviatie (std) van 1 en beschrijft hoe ver een score (in std) van het gemiddelde verwijderd is.
Basislijn, maand 6, maand 12
Verandering van basislijn in hartslagrespons naar diepe ademhaling (HRDB) in maand 6 en maand 12
Tijdsspanne: Basislijn, maand 6, maand 12
HRDB-test werd gebruikt om de cardiovagale respons te evalueren. De deelnemer haalde een reeks van 8 keer diep adem en het gemiddelde hartslagverschil werd gemeten en vergeleken met normatieve gegevens. De belangrijkste factor die HRDB beïnvloedt, is leeftijd, waarbij oudere patiënten minder hartslagvariabiliteit vertonen. R-R (tijd tussen twee opeenvolgende R-golven in het elektrocardiogram) respons op diepe ademhaling werd gerapporteerd als de normale afwijking (Z-score), de gedefinieerde positie van het resultaat in normale waarschijnlijkheidsverdeling met een gemiddelde van 0 en standaarddeviatie (std) van 1 en beschrijft hoe ver een score (in std) van het gemiddelde verwijderd is.
Basislijn, maand 6, maand 12
Verandering ten opzichte van baseline in gemodificeerde Body Mass Index (mBMI) op maand 6, maand 12
Tijdsspanne: Basislijn, maand 6, maand 12
BMI werd berekend door het gewicht te delen door de lengte in het kwadraat en gemeten als kilogram per vierkante meter (kg/m^2). mBMI werd berekend door BMI te vermenigvuldigen met serumalbuminespiegels [gram/liter (g/L)]. mBMI werd gemeten als kg/m^2*g/L. Een progressieve daling van de mBMI duidde op een verslechtering van de ernst van de ziekte.
Basislijn, maand 6, maand 12
Verandering ten opzichte van baseline in algehele kwaliteit van leven en individuele domeinen van de Short-form-36 (SF-36) op maand 6, maand 12
Tijdsspanne: Basislijn, maand 6, maand 12
SF-36 is een gestandaardiseerde enquête die 8 aspecten van functionele gezondheid en welzijn evalueert: fysiek en sociaal functioneren, fysieke en emotionele rolbeperkingen, lichamelijke pijn, algemene gezondheid, vitaliteit, mentale gezondheid en twee totaalscores (fysieke component samenvatting [PCS] en samenvatting van de mentale component [MCS]. De score voor een onderdeel is een gemiddelde van de individuele vraagscores, die worden geschaald van 0-100 (100=hoogste niveau van functioneren).
Basislijn, maand 6, maand 12
Wijziging ten opzichte van baseline in echocardiografie (ECHO)-parameters op maand 6, maand 12
Tijdsspanne: Basislijn, maand 6, maand 12
Echocardiografie werd gebruikt om de interventriculaire septumdikte (IVST), posterieure linkerventrikelwanddikte (PLVWT), rechterventrikelwanddikte (RVWT), linker atriumdiameter (LAD) te meten: anterieur-posterieur (ant-post), medio-lateraal, superieur -inferieure (sup-inf) en diastolische diameter van het linkerventrikeluiteinde (LVED), relatieve LV-wanddikte (RLVWT).
Basislijn, maand 6, maand 12
Verandering vanaf baseline in linker atriumvolume op maand 6, maand 12
Tijdsspanne: Basislijn, maand 6, maand 12
Het volume van het linker atrium werd gemeten door middel van echocardiografie.
Basislijn, maand 6, maand 12
Verandering vanaf baseline in linkerventrikel (LV) eindsystolisch volume, linkerventrikel (LV) slagvolume op maand 6, maand 12
Tijdsspanne: Basislijn, maand 6, maand 12
Cardiale MRI werd gedaan om het linker ventrikel (LV) eind systolisch volume, het linker ventrikel (LV) slagvolume te meten.
Basislijn, maand 6, maand 12
Verandering ten opzichte van baseline in fractionele verkorting op maand 6, maand 12
Tijdsspanne: Basislijn, maand 6, maand 12
Fractionele verkorting (FS) is de fractie van elke diastolische dimensie die verloren gaat in systole. Het percentage FS werd berekend als het verschil tussen de einddiastolische dimensie (EDD) en de eindsystolische dimensie (EDS) gedeeld door EDD.
Basislijn, maand 6, maand 12
Verandering ten opzichte van baseline in linkerventrikel (LV) ejectiefractie op maand 6, maand 12
Tijdsspanne: Basislijn, maand 6, maand 12
Cardiale MRI werd uitgevoerd om de linkerventrikelejectiefractie (LVEF) te meten, de fractie van het einddiastolische volume (EDV) dat bij elke samentrekking uit de linkerventrikel werd uitgeworpen.
Basislijn, maand 6, maand 12
Verandering van baseline in linkerventrikelmassa (LVM) op maand 6, maand 12
Tijdsspanne: Basislijn, maand 6, maand 12
De LV-massa werd berekend uit het product van het myocardvolume en het soortelijk gewicht van de hartspier, geschat door middel van echocardiografie. Verhoogde LVM was geassocieerd met cardiovasculaire morbiditeit en mortaliteit.
Basislijn, maand 6, maand 12
Verandering ten opzichte van baseline in isovolumetrische relaxatietijd (IVRT), mitralisvertragingstijd op maand 6, maand 12
Tijdsspanne: Basislijn, maand 6, maand 12
Doppler-echocardiografie was een procedure waarbij ultrasone technologie werd gebruikt om het hart te onderzoeken. IVRT is de tijd tussen het sluiten van de aortaklep en het openen van de mitralisklep. Mitralisvertragingstijd (MDT) was de tijd die nodig was vanaf de maximale E-puntgolf tot de basislijn. E-golf ontstaat als gevolg van vroege diastolische vulling.
Basislijn, maand 6, maand 12
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in diameter van de aorta-annulus op maand 6, maand 12
Tijdsspanne: Basislijn, maand 6, maand 12
De diameter aan de basis van de aortawortel, de basale ring, wordt ook wel de diameter van de aorta-annulus genoemd.
Basislijn, maand 6, maand 12
Verandering ten opzichte van de basislijn in pieksnelheid van de tricuspidalis in maand 6, maand 12
Tijdsspanne: Basislijn, maand 6, maand 12
De pieksnelheid van de tricuspidalis werd gemeten door middel van echocardiografie.
Basislijn, maand 6, maand 12
Verandering ten opzichte van baseline in tricuspidalis systolische druk (PASP) in maand 6, maand 12
Tijdsspanne: Basislijn, maand 6, maand 12
De systolische rechterventrikeldruk kan worden geschat op echocardiografie door de rechteratriumdruk (RAP) toe te voegen aan de trans-tricuspidalisgradiënt afgeleid van de tricuspidalisregurgitatiesnelheid.
Basislijn, maand 6, maand 12
Wijziging van basislijn in Doppler-gegevens op maand 6, maand 12
Tijdsspanne: Basislijn, maand 6, maand 12
Doppler-echocardiografie was een procedure waarbij ultrasone technologie werd gebruikt om het hart te onderzoeken. Het Doppler-principe werd gebruikt om de mitralispiek vroege (E) diastolische transmissiestroom, mitralispiek atriale (A) contractiesnelheid en ringsnelheden in de laterale en septale gebieden van de mitralisklepannulus te meten. s': systolische snelheid tijdens ejectie, e': vroege diastolische mitralisklep annulaire snelheid, a': late diastolische mitralisklep ringsnelheid.
Basislijn, maand 6, maand 12
Verandering ten opzichte van baseline in e:e' laterale ratio, ratio van piek mitralisklep vroege diastolische en atriale contractiesnelheid (E/A ratio) op maand 6, maand 12
Tijdsspanne: Basislijn, maand 6, maand 12
Doppler-echocardiografie was een procedure waarbij ultrasone technologie werd gebruikt om het hart te onderzoeken. De verhouding van de vroege (E) diastolische transmissiesnelheid en de atriale (A) contractiesnelheid (E/A) en de verhouding van de vroege (E) diastolische transmissiesnelheid tot de mitralisringsnelheid (e') (E/e') waren geschat.
Basislijn, maand 6, maand 12
Verandering ten opzichte van de basislijn in de massa/spanningsverhouding van het linkerventrikel (LV) in maand 6, maand 12
Tijdsspanne: Basislijn, maand 6, maand 12
De LV-massa werd berekend uit het product van het myocardvolume en het soortelijk gewicht van de hartspier, geschat door middel van echocardiografie. QRS-score (de som van QRS-spanningen in de perifere afleidingen) werd gebruikt als een index van "elektrische" LV-massa.
Basislijn, maand 6, maand 12
Verandering van baseline in linker atrium (LA) volume-index op maand 6, maand 12
Tijdsspanne: Basislijn, maand 6, maand 12
LA-volume-index (LAVI), was de waarde van het LA-volume gedeeld door het lichaamsoppervlak, om de LA-maat te meten.
Basislijn, maand 6, maand 12
Verandering ten opzichte van baseline in N-Terminal Prohormone Brain Natriuretic Peptide (NT-proBNP) in week 2, week 6, maand 3, maand 6, maand 12
Tijdsspanne: Basislijn, week 2, week 6, maand 3, maand 6, maand 12
NT-proBNP was een cardiale marker die de prognostische waarde had voor deelnemers met hartfalen of linkerventrikeldisfunctie. Een hoger niveau van de marker was indicatief voor hartbeschadiging.
Basislijn, week 2, week 6, maand 3, maand 6, maand 12
Verandering ten opzichte van baseline in Karnofsky-prestatiestatusschaal op maand 6, maand 12
Tijdsspanne: Basislijn, maand 6, maand 12
De prestatiescore van Karnofsky wordt gebruikt om het algemene welzijn en de dagelijkse activiteiten van de deelnemer te kwantificeren en de deelnemers worden geclassificeerd op basis van hun functionele beperking. De prestatiescore van Karnofsky is een score op 11 niveaus die varieert van 0 (dood) tot 100 (geen bewijs van ziekte). Een hogere score betekent een hoger vermogen om dagelijkse taken uit te voeren.
Basislijn, maand 6, maand 12
Verandering ten opzichte van baseline in troponine I-niveaus in week 2, week 6, maand 3, maand 6, maand 12
Tijdsspanne: Basislijn, week 2, week 6, maand 3, maand 6, maand 12
Troponine I is een biomarker voor hartletsel. Hogere concentraties van deze marker in het bloed worden in verband gebracht met hartletsel.
Basislijn, week 2, week 6, maand 3, maand 6, maand 12

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Pfizer

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 juni 2008

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 januari 2010

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 januari 2010

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

27 februari 2008

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

5 maart 2008

Eerst geplaatst (Schatting)

7 maart 2008

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

18 januari 2013

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

9 januari 2013

Laatst geverifieerd

1 januari 2013

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • FX1A-201
  • B3461022

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Fx-1006A

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Burundi

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren