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Die Auswirkungen von Fx-1006A auf die Transthyretin-Stabilisierung und klinische Ergebnismessungen bei Patienten mit Nicht-V30M-Transthyretin-Amyloidose

9. Januar 2013 aktualisiert von: Pfizer

Dies ist eine offene, multizentrische, internationale Studie zur Bestimmung der TTR-Stabilisierung sowie der Sicherheit und Verträglichkeit von Fx-1006A und seiner Auswirkungen auf die klinischen Ergebnisse bei Patienten mit Nicht-V30M-TTR-Amyloidose.

Starke vorklinische und klinische Beweise sprechen dafür, dass eine Tagesdosis von 20 mg Fx-1006A die optimale Dosis ist, um eine Stabilisierung des tetrameren TTR bei ATTR-PN-Patienten zu erreichen. Da die Krankheitspräsentation zwischen V30M- und Nicht-V30M-TTR-Mutationen ähnlich ist, die mit ATTR-PN und Fx-1006A assoziiert sind, wurde gezeigt, dass sie Wildtyp- und V30M-TTR in vitro und ex vivo stabilisieren. Die vorliegende Studie wird durchgeführt, um die Auswirkungen von zu bestimmen Fx-1006A zur TTR-Stabilisierung bei ATTR-PN-Patienten mit anderen TTR-Mutationen als V30M. Die Sicherheit und explorative Wirksamkeit von Fx-1006A, das 12 Monate lang einmal täglich verabreicht wird, wird ebenfalls bei dieser Patientenpopulation bewertet.

Dies ist eine offene, multizentrische, internationale Studie zur Bestimmung der TTR-Stabilisierung sowie der Sicherheit und Verträglichkeit von Fx-1006A und seiner Auswirkungen auf die klinischen Ergebnisse bei Patienten mit Nicht-V30M-TTR-Amyloidose. Die Studie wird in zwei Teilen durchgeführt. Teil 1 umfasst einen sechswöchigen Dosierungszeitraum, in dem alle aufgenommenen Patienten sechs Wochen lang einmal täglich Fx-1006A 20 mg Weichgelatinekapseln oral erhalten. In Woche 6 werden jedem Patienten Blutproben entnommen, um die TTR-Stabilisierung zu bestimmen. Patienten, die den Besuch in Woche 6 abschließen, erhalten weiterhin täglich 20 mg Fx-1006A oral für bis zu insgesamt 12 Monate während Teil 2 dieser Studie. Wenn festgestellt wird, dass sich ein Patient in Woche 6 nicht stabilisiert hat, wird der Patient aus der Studie ausgeschlossen.

Während Teil 2 werden die klinischen Ergebnisse in den Monaten 6 und 12 gemessen, basierend auf NIS, Norfolk QOL-DN, mBMI, NCS, HRDB, SF-36, Karnofsky-Score und Echokardiographie; Die NT-pro-BNP- und Troponin-I-Spiegel werden zu Studienbeginn, in den Wochen 2 und 6 sowie in den Monaten 3, 6 und 12 gemessen.

Pharmakokinetische Messungen werden anhand von Proben durchgeführt, die zu Beginn, in Woche 6 und in den Monaten 6 und 12 entnommen wurden.

Sicherheit und Verträglichkeit werden während der gesamten Studie auf der Grundlage von Vitalzeichen, körperlichen Untersuchungen, EKG, Echokardiographie, 24-Stunden-Holter-Überwachung, klinischen Labortests (Hämatologie, Serumchemie und Urinanalyse) und Überwachung unerwünschter Ereignisse und gleichzeitiger Medikamenteneinnahme bewertet.

Tag 1 wird als Verabreichung der ersten Dosis des Studienmedikaments definiert. Klinikbesuche werden während des Screenings (Tage -30 bis -1) und zu Studienbeginn (Tag 0) und in Woche 2 und Woche 6 sowie in den Monaten 3, 6 und 12 (± 2 Wochen nach dem geplanten Datum für die Nachsorge) durchgeführt. Baseline-Besuche). In den Monaten, in denen keine Besuche vor Ort geplant sind (Monate 4, 5, 7, 8, 9, 10 und 11), werden monatliche Telefonkontakte (+ 1 Woche nach dem geplanten Datum) zur Bewertung unerwünschter Ereignisse und Begleitmedikationen aufgenommen . 30 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments wird ein letzter telefonischer Kontakt aufgenommen, um unerwünschte Ereignisse und die gleichzeitige Einnahme von Medikamenten zu beurteilen.

Bei Patienten, die die Studie zu einem beliebigen Zeitpunkt nach der Einschreibung abbrechen, wird zum Zeitpunkt des Abbruchs ein letzter Besuch durchgeführt, einschließlich aller Sicherheitsbewertungen. Bei jedem Patienten, der nach dem Besuch in Monat 6 abbricht, werden auch alle explorativen Bewertungen durchgeführt.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

21

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
      • Munster, Deutschland
        • Universitatsklinikum Munster, Transplant Hepatology
  • Frankreich
      • Paris, Frankreich
        • CHU de Bicetre
  • Italien
    • Pavia
      • IRCCS - Policlinico San Matteo, Pavia, Italien, 19 - 27100
        • Centro per lo Studio e la Cura delle Amiloidosi Sistemiche
  • Vereinigte Staaten
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21205
        • Johns Hopkins Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 75 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Patient hat Amyloid, dokumentiert durch Biopsie (in Übereinstimmung mit dem Pflegestandard der Einrichtung).
  • Der Patient hat eine Dokumentation einer der folgenden gezielten TTR-Mutationen: Ser77Tyr, Thr60Ala, Tyr114Cys, Leu58His, Glu89Gln, Ser77Phe, Thr49Ala, Ile107Val, Val30Ala, Gly47Ala, Gly47Glu, Leu55Arg, Lys70Asn, Ile84Thr, Ile107Met. Patienten mit anderen als den aufgeführten Mutationen dürfen nur nach Genehmigung durch den Sponsor aufgenommen werden.
  • Der Patient hat eine periphere und/oder autonome Neuropathie und/oder Kardiomyopathie mit einem Karnofsky-Leistungsstatus ≥ 50.
  • Der Patient ist ≥ 18 bis einschließlich 75 Jahre alt.
  • Wenn weiblich, ist die Patientin postmenopausal, chirurgisch sterilisiert oder bereit, zwei akzeptable Methoden der Empfängnisverhütung (d. h. ein hormonelles Verhütungsmittel, Intrauterinpessar, Diaphragma mit Spermizid, Kondom mit Spermizid) während der gesamten Studie und für 3 Monate danach anzuwenden das Ende des Studiums. (Ein Kondom allein wird nicht als akzeptable Methode der Empfängnisverhütung angesehen.) Wenn männlich mit einer gebärfähigen Partnerin, bereit, für die Dauer der Studie zwei akzeptable Methoden der Empfängnisverhütung anzuwenden. Sowohl für Frauen als auch für Männer muss für mindestens 3 Monate nach der letzten Dosis der Studienmedikation eine akzeptable Empfängnisverhütung angewendet werden.
  • Der Patient ist nach Meinung des Prüfarztes willens und in der Lage, das Studienmedikationsschema und alle anderen Studienanforderungen einzuhalten.

Ausschlusskriterien:

  • Chronischer Gebrauch von nichtsteroidalen Antirheumatika (NSAIDs), definiert als mehr als 3-4 Mal/Monat (Ibuprofen und Nimesulid sind erlaubt).
  • Patient hat primäre oder sekundäre Amyloidose.
  • Patient hat TTR-assoziierte Amyloidose mit V30M-Mutation.
  • Bei Frauen ist die Patientin schwanger oder stillt.
  • Der Patient hat zuvor eine Lebertransplantation erhalten.
  • Es wird erwartet, dass sich der Patient innerhalb von 12 Monaten nach der Aufnahme einer Lebertransplantation unterzieht.
  • Patient mit positiven Ergebnissen für das Hepatitis-B-Oberflächenantigen (HBsAg), das Anti-Hepatitis-C-Virus (HCV) und/oder das humane Immunschwächevirus (HIV).
  • Patient hat Niereninsuffizienz (Kreatinin-Clearance < 30 ml/min).
  • Patient hat Leberfunktionstest-Anomalien: Alanin-Transaminasen (ALT) und/oder Aspartat-Transaminasen (AST) > 2-fache Obergrenze des Normalwerts (ULN), die nach medizinischer Einschätzung des Prüfarztes auf eine eingeschränkte Leberfunktion oder eine aktive Lebererkrankung zurückzuführen sind.
  • Der Patient hat eine funktionelle Klassifikation der New York Heart Association (NYHA) ≥ III.
  • Der Patient hat andere Ursachen für eine sensomotorische Neuropathie (B12-Mangel, Diabetes Mellitus, mit retroviralen Medikamenten behandeltes HIV, Schilddrüsenerkrankungen, Alkoholmissbrauch und chronisch entzündliche Erkrankungen).
  • Der Patient hat eine frühere nicht-amyloide Herzerkrankung, wie z. B.: Myokardinfarkt aufgrund einer obstruktiven koronaren Herzkrankheit, aktive nicht-amyloide Kardiomyopathie (z. B. symptomatische linksventrikuläre Dysfunktion aus einer anderen Ursache als Amyloid, Patienten mit einer primären Diagnose einer symptomatischen Herzklappenerkrankung)
  • Der Patient hat eine Komorbidität, die das Überleben voraussichtlich auf weniger als 12 Monate begrenzt.
  • Der Patient hat innerhalb von 60 Tagen vor Baseline (Tag 0) ein Prüfpräparat/Gerät erhalten und/oder an einer anderen klinischen Prüfstudie teilgenommen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: 1
Fx-1006A 20 mg Weichgelatinekapseln einmal täglich für 12 Monate
Arzneimittel: Fx-1006A
Während Teil 1 erhalten die Patienten Fx-1006A 20 mg Weichgelatinekapseln einmal täglich (jeden Tag zur gleichen Zeit) für zwei Wochen. Während Teil 2 erhalten die Patienten Fx-1006A 20 mg Weichgelatinekapseln einmal täglich, um eine Gesamtdosis von 12 Monaten abzuschließen

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer mit stabilisiertem Transthyretin (TTR)-Tetramer in Woche 6
Zeitfenster: Woche 6
Das TTR-Tetramer wurde mit einem validierten immunturbidimetrischen Assay bewertet. Die Anfangsfraktion (FOI) ist das Verhältnis der gemessenen TTR-Tetramer-Konzentration nach Denaturierung zu der gemessenen TTR-Tetramer-Konzentration vor der Denaturierung. Die Stabilisierung des TTR-Tetramers basiert auf der Differenz zwischen dem FOI während der Behandlung und dem Basislinien-FOI, ausgedrückt als Prozentsatz des Basislinien-FOI.
Woche 6

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer mit stabilisiertem Transthyretin (TTR)-Tetramer in Monat 6 und 12
Zeitfenster: Monat 6, Monat 12
Das TTR-Tetramer wurde mit einem validierten immunturbidimetrischen Assay bewertet. Der FOI ist das Verhältnis der gemessenen TTR-Tetramer-Konzentration nach Denaturierung zu der gemessenen TTR-Tetramer-Konzentration vor Denaturierung. Die Stabilisierung des TTR-Tetramers basiert auf der Differenz zwischen dem FOI während der Behandlung und dem Basislinien-FOI, ausgedrückt als Prozentsatz des Basislinien-FOI.
Monat 6, Monat 12

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (AEs)
Zeitfenster: Baseline bis zu 30 Tage nach der letzten Dosis
Ein UE war ein unerwünschtes medizinisches Ereignis bei einem Teilnehmer, der das Studienmedikament ohne Berücksichtigung der Möglichkeit eines kausalen Zusammenhangs erhielt. Behandlungsbedingt sind Ereignisse zwischen der ersten Dosis des Studienmedikaments und bis zu 30 Tage nach der letzten Dosis, die vor der Behandlung ausblieben oder die sich im Vergleich zum Zustand vor der Behandlung verschlimmerten.
Baseline bis zu 30 Tage nach der letzten Dosis
Anzahl der Teilnehmer mit mehr als oder gleich Grad 3 behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse
Zeitfenster: Baseline bis zu 30 Tage nach der letzten Dosis
Ein UE war ein unerwünschtes medizinisches Ereignis bei einem Teilnehmer, der das Studienmedikament ohne Berücksichtigung der Möglichkeit eines kausalen Zusammenhangs erhielt. Behandlungsbedingt sind Ereignisse zwischen der ersten Dosis des Studienmedikaments und bis zu 30 Tage nach der letzten Dosis, die vor der Behandlung ausblieben oder die sich im Vergleich zum Zustand vor der Behandlung verschlimmerten. Aufgrund der Intensität wurde Grad 3 als schwer, Grad 4 als lebensbedrohlich und Grad 5 als Tod bezeichnet.
Baseline bis zu 30 Tage nach der letzten Dosis
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Ergebnissen der behandlungsbedingten Echokardiographie (ECHO).
Zeitfenster: Tag 1 bis Monat 12
ECHO: Prüferbewerteter Test zur Beurteilung der Herzfunktion. ECHO-Anomaliekriterien: Jede Anomalie, Klappenanomalie, Perikarderguss, anomale regionale Wandbewegung, respiratorische Variation der unteren Hohlvene, hintere (P) linksventrikuläre (LV) Wand/Septum (S)-Dicke, rechte ventrikuläre Dicke, Ejektionsfraktion, Verhältnis von früh (E) diastolischer Transmissionsfluss und atriale (A) Kontraktionsgeschwindigkeit (E/A), Verhältnis von 'E' zu lateraler/septaler Mitralringgeschwindigkeit (e') (E/e'prime lateral, E/e'prime septal ), E Verzögerungszeit (DT), isovolumische Relaxationszeit (IVRT).
Tag 1 bis Monat 12
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten behandlungsbedingten Elektrokardiogramm-Befunden (EKG).
Zeitfenster: Tag 1 bis Monat 12
EKG: Prüfarztbewerteter Test zur Beurteilung der Herzfunktion. EKG-Anomalitätskriterien: jegliche Anomalie, Arrhythmie, Rhythmus, Überleitung, Morphologie, Myokardinfarkt, ST-Segment, T-Wellen und abnormale U-Wellen.
Tag 1 bis Monat 12
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten behandlungsbedingten Holter-Überwachungsbefunden
Zeitfenster: Tag 1 bis Monat 12
Holter-Überwachung aufgezeichneter Herzrhythmus. Anomaliekriterien der Holter-Überwachung: jegliche Anomalie, Vorhofflimmern/-flattern, atriale Tachykardie, nicht anhaltende ventrikuläre Tachykardie (VT), anhaltende VT und Sinuspause.
Tag 1 bis Monat 12
Anzahl der Teilnehmer, die aufgrund klinischer oder Labor-Nebenwirkungen abgebrochen haben
Zeitfenster: Baseline bis zum 12. Monat
Baseline bis zum 12. Monat
Veränderung des Neuropathie-Beeinträchtigungs-Scores (NIS) gegenüber dem Ausgangswert in Monat 6, Monat 12
Zeitfenster: Baseline, Monat 6, Monat 12
NIS bewertete Hirnnerven (Nerv 3,6; Gesichts-, Gaumen- und Zungenschwäche), Muskelschwäche (Atemwege; Hals, Ellbogen (E), Handgelenk (W), Finger (F), Hüfte, Knie (K) Beugung; Schulter, Daumenabduktion; Brachioradialis; E-, W-, Hüft-, K-Extension; F-Spreizung; Zehen-, Dorsal- und Plantarknöchelbeuger; Zehenstrecker); Punktzahl: 0-4, höhere Punktzahl = mehr Schwäche, Reflexe (Bizeps und Trizeps Brachii; Brachioradialis; Quadrizeps femoris; Trizeps surae), Index F und Großzehengefühl (Berührungsdruck, Nadelstich, Vibration, Gelenkposition) Punktzahl: 0 =normal,1=verringert oder 2=nicht vorhanden. Gesamtpunktzahl = 0-244, höhere Punktzahl = stärkere Beeinträchtigung.
Baseline, Monat 6, Monat 12
Veränderung des Neuropathie-Beeinträchtigungs-Scores der unteren Extremitäten (NIS-LL) gegenüber dem Ausgangswert in Monat 6, Monat 12
Zeitfenster: Baseline, Monat 6, Monat 12
NIS-LL: bewertete Muskelschwäche, Reflexe und Empfindung; separat für linke und rechte Gliedmaßen gewertet. Komponenten der Muskelschwäche (Hüft- und Kniebeugung, Hüft- und Kniestreckung, Knöchel-Dorsalflexoren, Knöchel-Plantarflexoren, Zehenstrecker, Zehenbeuger) werden auf einer Skala von 0 bis 4 bewertet, höhere Punktzahl = größere Schwäche. Komponenten von Reflexen (Quadrizeps femoris, Triceps surae) und Empfindung (Berührungsdruck, Nadelstich, Vibration, Gelenkposition) wurden mit 0 = normal, 1 = verringert oder 2 = nicht vorhanden bewertet. Gesamter möglicher NIS-LL-Score-Bereich 0-88, höherer Score = größere Beeinträchtigung.
Baseline, Monat 6, Monat 12
Prozentsatz der Teilnehmer mit Ansprechen auf die Behandlung, gemessen anhand des Neuropathie-Beeinträchtigungs-Scores – Untere Extremität (NIS-LL) in Monat 6, Monat 12
Zeitfenster: Monat 6, Monat 12
Das Ansprechen auf die Behandlung wurde entweder durch eine Verbesserung (Abnahme gegenüber dem Ausgangswert) oder eine Stabilisierung (Veränderung vom Ausgangswert von 0 auf weniger als [<] 2) im Neuropathie-Beeinträchtigungs-Score – Lower Limb (NIS-LL)-Score angezeigt, basierend auf dem Mittelwert von 2 Scores in 1 Woche Zeitraum. NIS-LL: bewertete Muskelschwäche, Reflexe, Empfindung. Jedes Element wird separat für linke und rechte Gliedmaßen bewertet. Komponenten der Muskelschwäche, bewertet auf einer Skala von 0 (normal) bis 4 (Lähmung), höhere Punktzahl = größere Schwäche. Komponenten von Reflexen, Empfindung bewertet 0 = normal, 1 = verringert oder 2 = nicht vorhanden. NIS-LL-Score-Gesamtbereich 0–88, höherer Score = größere Beeinträchtigung.
Monat 6, Monat 12
Änderung des Gesamtwerts der Lebensqualität (Total Quality of Life, TQOL) gegenüber dem Ausgangswert in Monat 6, Monat 12
Zeitfenster: Baseline, Monat 6, Monat 12
TQOL = Summe aller Norfolk-Elemente zur Lebensqualität bei diabetischer Neuropathie (Norfolk QOL-DN), ein von Teilnehmern bewerteter Fragebogen mit 35 Elementen zur Bewertung der Auswirkungen der diabetischen Neuropathie auf die QOL von Teilnehmern mit DN; Item 1 bis 7: Bezogen auf Symptome und Vorhandensein von Symptomen wurde mit 1 bewertet und Abwesenheit wurde mit 0 bewertet. Item 8–35: Bezogen auf Aktivitäten des täglichen Lebens und bewertet auf einer 5-Punkte-Likert-Skala, wobei 0 = kein Problem und 4 = schwerwiegendes Problem (außer Punkt 32, wo -2 = viel besser, 0 = ungefähr gleich, 2 = viel schlechter). TQOL-Gesamtwert = -2 bis 138; höherer Wert = schlechtere Lebensqualität.
Baseline, Monat 6, Monat 12
Veränderung der Norfolk-Domain-Scores zur Lebensqualität – Diabetische Neuropathie (QOL-DN) gegenüber dem Ausgangswert in Monat 6, Monat 12
Zeitfenster: Baseline, Monat 6, Monat 12
Norfolk QOL-DN: Von Teilnehmern bewerteter Fragebogen mit 35 Punkten zur Bewertung der Auswirkungen von DN auf QOL; Item 1-7: bewertet als 1 = Symptom vorhanden, 0 = Symptom nicht vorhanden. Item 8-35: bewertet auf 5-Punkte-Likert-Skala: 0 = kein Problem, 4 = schwerwiegendes Problem (außer Item 32: -2 = viel besser, 0 = ungefähr gleich, 2 = viel schlechter).Norfolk QOL-DN zusammengefasst in 5 Bereiche (Score-Bereich): körperliche Funktion/Large-Fiber-Neuropathie (-2 bis 58), Aktivitäten des täglichen Lebens (ADLs) (0 bis 20), Symptom (0 bis 32), Small-Fiber-Neuropathie (0 bis 16), autonom Neuropathie (0 bis 12); höhere Punktzahl = größere Beeinträchtigung, für jeden. Gesamtpunktzahl = -2 bis 138 (höhere Punktzahl = schlechtere QOL).
Baseline, Monat 6, Monat 12
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in Nervenleitungsstudien (NCS) in Monat 6, Monat 12
Zeitfenster: Baseline, Monat 6, Monat 12
NCS: quantitative Messungen der peripheren Nervendysfunktion bestehen aus 5 Attributen: motorische distale Latenz des N. peroneus (PN), PN zusammengesetztes Muskelaktionspotential, PN motorische Leitungsgeschwindigkeit, distale motorische Latenz des N. tibialis, sensorisches Nervennerven-Aktionspotential des N. suralis. Normale Abweichungen (Z-Score) summiert zu zusammengesetztem Score (höherer Score = verschlechterte Nervenfaserfunktion). Z-Score ist die definierte Position des Ergebnisses in der normalen Wahrscheinlichkeitsverteilung mit einem Mittelwert von 0 und einer Standardabweichung (std) von 1 und beschreibt, wie weit ein Score (in std) vom Mittelwert entfernt ist.
Baseline, Monat 6, Monat 12
Änderung der Reaktion der Herzfrequenz auf tiefe Atmung (HRDB) von der Grundlinie in Monat 6 und Monat 12
Zeitfenster: Baseline, Monat 6, Monat 12
Der HRDB-Test wurde verwendet, um die kardiovagale Reaktion zu bewerten. Der Teilnehmer nahm eine Reihe von 8 tiefen Atemzügen und die durchschnittliche Herzfrequenzdifferenz wurde gemessen und mit normativen Daten verglichen. Der Hauptfaktor, der die HRDB beeinflusst, ist das Alter, wobei ältere Patienten eine geringere Herzfrequenzvariabilität aufweisen. Die R-R (Zeit zwischen zwei aufeinanderfolgenden R-Zacken im Elektrokardiogramm)-Antwort auf tiefe Atmung wurde als normale Abweichung (Z-Score), die definierte Position des Ergebnisses in der normalen Wahrscheinlichkeitsverteilung mit einem Mittelwert von 0 und einer Standardabweichung (std) von angegeben 1 und beschreibt, wie weit eine Punktzahl (in std) vom Mittelwert entfernt ist.
Baseline, Monat 6, Monat 12
Änderung des modifizierten Body-Mass-Index (mBMI) gegenüber dem Ausgangswert in Monat 6, Monat 12
Zeitfenster: Baseline, Monat 6, Monat 12
Der BMI wurde aus Gewicht dividiert durch Körpergröße im Quadrat berechnet und in Kilogramm pro Quadratmeter (kg/m²) gemessen. Der mBMI wurde berechnet, indem der BMI mit den Serumalbuminspiegeln [Gramm/Liter (g/L)] multipliziert wurde. mBMI wurde als kg/m^2*g/L gemessen. Eine fortschreitende Abnahme des mBMI deutete auf eine Verschlechterung der Schwere der Erkrankung hin.
Baseline, Monat 6, Monat 12
Änderung der Gesamtlebensqualität und der einzelnen Domänen der Kurzform-36 (SF-36) gegenüber dem Ausgangswert in Monat 6, Monat 12
Zeitfenster: Baseline, Monat 6, Monat 12
SF-36 ist eine standardisierte Umfrage, die 8 Aspekte der funktionellen Gesundheit und des Wohlbefindens bewertet: körperliche und soziale Funktionsfähigkeit, körperliche und emotionale Rolleneinschränkungen, körperliche Schmerzen, allgemeine Gesundheit, Vitalität, geistige Gesundheit und zwei Gesamtwerte (Physical Component Summary [PCS] und Zusammenfassung der mentalen Komponente [MCS]. Die Punktzahl für einen Abschnitt ist ein Durchschnitt der einzelnen Fragepunktzahlen, die von 0-100 skaliert werden (100 = höchstes Funktionsniveau).
Baseline, Monat 6, Monat 12
Änderung der Echokardiographie (ECHO)-Parameter gegenüber dem Ausgangswert in Monat 6, Monat 12
Zeitfenster: Baseline, Monat 6, Monat 12
Echokardiographie wurde verwendet, um die interventrikuläre Septumdicke (IVST), die hintere linke ventrikuläre Wanddicke (PLVWT), die rechte ventrikuläre Wanddicke (RVWT), den linken Vorhofdurchmesser (LAD) zu messen: anterior-posterior (ant-post), medio-lateral, superior -unterer (sup-inf) und linksventrikulärer enddiastolischer Durchmesser (LVED), relative LV-Wanddicke (RLVWT).
Baseline, Monat 6, Monat 12
Änderung des linksatrialen Volumens gegenüber dem Ausgangswert in Monat 6, Monat 12
Zeitfenster: Baseline, Monat 6, Monat 12
Das Volumen des linken Vorhofs wurde durch Echokardiographie gemessen.
Baseline, Monat 6, Monat 12
Veränderung des linken ventrikulären (LV) endsystolischen Volumens und des linken ventrikulären (LV) Schlagvolumens gegenüber dem Ausgangswert in Monat 6, Monat 12
Zeitfenster: Baseline, Monat 6, Monat 12
Herz-MRT wurde durchgeführt, um das linksventrikuläre (LV) endsystolische Volumen und das linksventrikuläre (LV) Schlagvolumen zu messen.
Baseline, Monat 6, Monat 12
Änderung der fraktionalen Verkürzung gegenüber dem Ausgangswert in Monat 6, Monat 12
Zeitfenster: Baseline, Monat 6, Monat 12
Die fraktionale Verkürzung (FS) ist der Bruchteil einer diastolischen Dimension, der in der Systole verloren geht. Der Prozentsatz des FS wurde als Differenz zwischen der enddiastolischen Dimension (EDD) und der endsystolischen Dimension (EDS) dividiert durch EDD berechnet.
Baseline, Monat 6, Monat 12
Veränderung der linksventrikulären (LV) Ejektionsfraktion gegenüber dem Ausgangswert in Monat 6, Monat 12
Zeitfenster: Baseline, Monat 6, Monat 12
Herz-MRT wurde durchgeführt, um die linksventrikuläre Ejektionsfraktion (LVEF) zu messen, die der Anteil des enddiastolischen Volumens (EDV) war, der bei jeder Kontraktion aus der linken Herzkammer ausgestoßen wurde.
Baseline, Monat 6, Monat 12
Veränderung der linksventrikulären Masse (LVM) gegenüber dem Ausgangswert in Monat 6, Monat 12
Zeitfenster: Baseline, Monat 6, Monat 12
Die LV-Masse wurde aus dem Produkt des myokardialen Volumens und des spezifischen Gewichts des Herzmuskels, geschätzt durch Echokardiographie, berechnet. Ein erhöhter LVM war mit kardiovaskulärer Morbidität und Mortalität verbunden.
Baseline, Monat 6, Monat 12
Änderung der isovolumetrischen Relaxationszeit (IVRT), der Mitralverzögerungszeit in Monat 6, Monat 12 gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline, Monat 6, Monat 12
Die Doppler-Echokardiographie war ein Verfahren, bei dem Ultraschalltechnologie zur Untersuchung des Herzens verwendet wurde. IVRT ist die Zeit zwischen dem Schließen der Aortenklappe und dem Öffnen der Mitralklappe. Die Mitralverzögerungszeit (MDT) war die Zeit, die von der maximalen E-Punkt-Welle bis zur Grundlinie genommen wurde. Die E-Welle entsteht aufgrund der frühdiastolischen Füllung.
Baseline, Monat 6, Monat 12
Änderung des Durchmessers des Aortenrings gegenüber dem Ausgangswert in Monat 6, Monat 12
Zeitfenster: Baseline, Monat 6, Monat 12
Der Durchmesser an der Basis der Aortenwurzel, der Basalring, wird auch Aortenringdurchmesser genannt.
Baseline, Monat 6, Monat 12
Änderung der Trikuspidalspitzengeschwindigkeit gegenüber dem Ausgangswert in Monat 6, Monat 12
Zeitfenster: Baseline, Monat 6, Monat 12
Die Trikuspidalspitzengeschwindigkeit wurde durch Echokardiographie gemessen.
Baseline, Monat 6, Monat 12
Änderung des systolischen Drucks der Trikuspidalarterie (PASP) gegenüber dem Ausgangswert in Monat 6, Monat 12
Zeitfenster: Baseline, Monat 6, Monat 12
Der systolische rechtsventrikuläre Druck kann mittels Echokardiographie abgeschätzt werden, indem der rechtsatriale Druck (RAP) zum transtrikuspidalen Gradienten addiert wird, der aus der Trikuspidalregurgitationsgeschwindigkeit abgeleitet wird.
Baseline, Monat 6, Monat 12
Änderung der Doppler-Daten gegenüber dem Ausgangswert in Monat 6, Monat 12
Zeitfenster: Baseline, Monat 6, Monat 12
Die Doppler-Echokardiographie war ein Verfahren, bei dem Ultraschalltechnologie zur Untersuchung des Herzens verwendet wurde. Das Doppler-Prinzip wurde verwendet, um den frühen (E) diastolischen Transmissionsfluss der Mitralspitze, die atriale (A) Kontraktionsgeschwindigkeit der Mitralspitze und die ringförmigen Geschwindigkeiten in den lateralen und septalen Bereichen des Mitralrings zu messen. s': systolische Geschwindigkeit während des Auswurfs, e': frühdiastolische Mitralringgeschwindigkeit, a': spätdiastolische Mitralringgeschwindigkeit.
Baseline, Monat 6, Monat 12
Änderung des e:e'-Lateralverhältnisses gegenüber dem Ausgangswert, Verhältnis der maximalen mitralen frühdiastolischen und atrialen Kontraktionsgeschwindigkeit (E/A-Verhältnis) in Monat 6, Monat 12
Zeitfenster: Baseline, Monat 6, Monat 12
Die Doppler-Echokardiographie war ein Verfahren, bei dem Ultraschalltechnologie zur Untersuchung des Herzens verwendet wurde. Verhältnis der frühdiastolischen (E) diastolischen Transmissionsflussgeschwindigkeit und atrialen (A) Kontraktionsgeschwindigkeit (E/A) und Verhältnis der frühdiastolischen (E) diastolischen Transmissionsflussgeschwindigkeit zur Mitralringgeschwindigkeit (e') (E/e') waren geschätzt.
Baseline, Monat 6, Monat 12
Veränderung des linksventrikulären (LV) Masse/Spannungsverhältnisses gegenüber dem Ausgangswert in Monat 6, Monat 12
Zeitfenster: Baseline, Monat 6, Monat 12
Die LV-Masse wurde aus dem Produkt des myokardialen Volumens und des spezifischen Gewichts des Herzmuskels, geschätzt durch Echokardiographie, berechnet. Der QRS-Score (die Summe der QRS-Spannungen in den peripheren Ableitungen) wurde als Index der „elektrischen“ LV-Masse verwendet.
Baseline, Monat 6, Monat 12
Änderung des Volumenindex des linken Vorhofs (LA) gegenüber dem Ausgangswert in Monat 6, Monat 12
Zeitfenster: Baseline, Monat 6, Monat 12
Der LA-Volumenindex (LAVI) war der Wert des LA-Volumens dividiert durch die Körperoberfläche, um die LA-Größe zu messen.
Baseline, Monat 6, Monat 12
Veränderung des N-terminalen Prohormone Brain Natriuretic Peptide (NT-proBNP) gegenüber dem Ausgangswert in Woche 2, Woche 6, Monat 3, Monat 6, Monat 12
Zeitfenster: Baseline, Woche 2, Woche 6, Monat 3, Monat 6, Monat 12
NT-proBNP war ein Herzmarker mit prognostischem Wert für Teilnehmer mit Herzinsuffizienz oder linksventrikulärer Dysfunktion. Höhere Werte des Markers zeigten eine Herzschädigung an.
Baseline, Woche 2, Woche 6, Monat 3, Monat 6, Monat 12
Änderung der Karnofsky-Leistungsstatusskala gegenüber dem Ausgangswert in Monat 6, Monat 12
Zeitfenster: Baseline, Monat 6, Monat 12
Der Karnofsky-Leistungswert wird verwendet, um das allgemeine Wohlbefinden und die Aktivitäten des täglichen Lebens der Teilnehmer zu quantifizieren, und die Teilnehmer werden basierend auf ihrer funktionellen Beeinträchtigung klassifiziert. Der Karnofsky-Leistungswert ist ein 11-stufiger Wert, der zwischen 0 (Tod) und 100 (kein Anzeichen einer Krankheit) liegt. Eine höhere Punktzahl bedeutet eine höhere Fähigkeit, tägliche Aufgaben auszuführen.
Baseline, Monat 6, Monat 12
Änderung der Troponin-I-Spiegel gegenüber dem Ausgangswert in Woche 2, Woche 6, Monat 3, Monat 6, Monat 12
Zeitfenster: Baseline, Woche 2, Woche 6, Monat 3, Monat 6, Monat 12
Troponin I ist ein Biomarker für Herzverletzungen. Höhere Konzentrationen dieses Markers im Blut werden mit Herzschäden in Verbindung gebracht.
Baseline, Woche 2, Woche 6, Monat 3, Monat 6, Monat 12

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Pfizer

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Juni 2008

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Januar 2010

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Januar 2010

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

27. Februar 2008

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

5. März 2008

Zuerst gepostet (Schätzen)

7. März 2008

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

18. Januar 2013

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

9. Januar 2013

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2013

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • FX1A-201
  • B3461022

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