Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az Fx-1006A hatása a transzthyretin stabilizálására és a klinikai eredményekre a nem V30M transztiretin amiloidózisban szenvedő betegeknél

2013. január 9. frissítette: Pfizer

Ez egy nyílt elrendezésű, többközpontú, nemzetközi tanulmány, amelynek célja a TTR stabilizálása, valamint az Fx-1006A biztonságossága és tolerálhatósága, valamint annak a nem V30M TTR amiloidózisban szenvedő betegek klinikai kimenetelére gyakorolt ​​hatása.

Erős preklinikai és klinikai bizonyítékok támasztják alá, hogy az Fx-1006A napi 20 mg-os adagja az optimális dózis a tetramer TTR stabilizálásához ATTR-PN-ben szenvedő betegeknél. Mivel a betegség megjelenése hasonló az ATTR-PN-hez és az Fx-1006A-hoz kapcsolódó V30M és nem V30M TTR mutációk között, amelyekről kimutatták, hogy stabilizálják a vad típusú és a V30M TTR-t in vitro és ex vivo, a jelen vizsgálatot a betegség hatásainak meghatározására végzik Az Fx-1006A a TTR stabilizálásáról V30M-től eltérő TTR-mutációban szenvedő ATTR-PN-betegeknél. A 12 hónapon keresztül naponta egyszer beadott Fx-1006A biztonságosságát és feltáró hatásosságát is értékelni fogják ebben a betegpopulációban.

Ez egy nyílt elrendezésű, többközpontú, nemzetközi tanulmány, amelynek célja a TTR stabilizálása, valamint az Fx-1006A biztonságossága és tolerálhatósága, valamint annak a nem V30M TTR amiloidózisban szenvedő betegek klinikai kimenetelére gyakorolt ​​hatása. A tanulmány két részből áll majd. Az 1. rész egy hathetes adagolási időszakot fog tartalmazni, amely alatt minden beiratkozott beteg szájon át Fx-1006A 20 mg lágyzselatin kapszulát kap naponta egyszer hat héten keresztül. A 6. héten minden egyes betegtől vérmintát vesznek a TTR stabilizálásának meghatározására. Azok a betegek, akik befejezték a 6. heti látogatást, továbbra is napi 20 mg Fx-1006A-t kapnak szájon át összesen 12 hónapig a vizsgálat 2. részében. Ha megállapítást nyer, hogy a beteg állapota a 6. héten nem stabilizálódik, a beteget leállítják a vizsgálatból.

A 2. rész során a klinikai eredményeket a 6. és 12. hónapban mérik, NIS, Norfolk QOL-DN, mBMI, NCS, HRDB, SF-36, Karnofsky pontszám és echokardiográfia alapján; Az NT-pro-BNP és a troponin I szintjét az alapvonalon, a 2. és 6. héten, valamint a 3., 6. és 12. hónapban mérik.

A farmakokinetikai méréseket az alaphelyzetben, a 6. héten, valamint a 6. és 12. hónapban gyűjtött minták felhasználásával végezzük.

A biztonságot és a tolerálhatóságot a vizsgálat során az életjelek, fizikális vizsgálatok, EKG, echokardiográfia, 24 órás Holter-monitoring, klinikai laboratóriumi vizsgálatok (hematológia, szérumkémiai és vizeletvizsgálat), valamint a nemkívánatos események és az egyidejű gyógyszerhasználat nyomon követése alapján értékelik.

Az 1. napot a vizsgálati gyógyszer első dózisának beadásaként határozzuk meg. A klinikai látogatásokra a szűrés alatt (-30-tól -1-ig) és az alaphelyzetben (0. nap), valamint a 2. héten és a 6. héten, valamint a 3., 6. és 12. hónapban (± 2 hét a tervezett időponttól számítva) kerül sor. kiindulási látogatások). Havi telefonos kapcsolatfelvétel (+ 1 hét a tervezett időponttól) azokban a hónapokban történik, amikor nem terveznek vizsgálati helyszíni látogatást (4., 5., 7., 8., 9., 10. és 11. hónap) a mellékhatások és az egyidejűleg alkalmazott gyógyszerek értékelése céljából. . Az utolsó telefonos kapcsolatfelvétel a nemkívánatos események és az egyidejű gyógyszerhasználat értékelése céljából a vizsgált gyógyszer utolsó adagja után 30 nappal történik.

Azoknál a betegeknél, akik a felvételt követően bármikor abbahagyják a vizsgálatot, a leállítás időpontjában egy utolsó látogatást kell végezni, beleértve az összes biztonsági értékelést. A 6. havi vizit után abbahagyó betegeknél minden feltáró vizsgálatot is el kell végezni.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

21

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21205
        • Johns Hopkins Hospital
  • Franciaország
      • Paris, Franciaország
        • CHU de Bicêtre
  • Németország
      • Munster, Németország
        • Universitatsklinikum Munster, Transplant Hepatology
  • Olaszország
    • Pavia
      • IRCCS - Policlinico San Matteo, Pavia, Olaszország, 19 - 27100
        • Centro per lo Studio e la Cura delle Amiloidosi Sistemiche

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A betegnél biopsziával dokumentált amiloid van (az intézményi gondozási szabványnak megfelelően).
  • A páciens a következő célzott TTR-mutációk egyikét dokumentálja: Ser77Tyr, Thr60Ala, Tyr114Cys, Leu58His, Glu89Gln, Ser77Phe, Thr49Ala, Ile107Val, Val30Ala, Gly47Ala, Gly47Glu, Lyn47Ala, Gly47Glu, Leu7hrleT, IhrleT, I45Arg. A felsoroltaktól eltérő mutációval rendelkező betegek csak a szponzor jóváhagyása után vehetők fel.
  • A beteg perifériás és/vagy autonóm neuropátiában és/vagy kardiomiopátiában szenved, és a Karnofsky Performance Status ≥ 50.
  • A beteg életkora ≥18 és 75 év között van.
  • Ha nő, a páciens posztmenopauzás, műtétileg sterilizált, vagy hajlandó két elfogadható fogamzásgátlási módszert (azaz hormonális fogamzásgátlót, méhen belüli eszközt, spermiciddel ellátott rekeszizom, spermiciddel óvszert) használni a vizsgálat során, és az azt követő 3 hónapig. a tanulmány vége. (Az óvszer önmagában nem tekinthető elfogadható fogamzásgátlási módszernek.) Ha férfi, akinek női partnere van fogamzóképes korban, hajlandó két elfogadható fogamzásgátlási módszert alkalmazni a vizsgálat időtartama alatt. Mind a nők, mind a férfiak esetében elfogadható fogamzásgátlót kell alkalmazni legalább 3 hónapig a vizsgálati gyógyszer utolsó adagját követően.
  • A páciens a vizsgáló véleménye szerint hajlandó és képes megfelelni a vizsgálati gyógyszeres kezelési rendnek és minden egyéb vizsgálati követelménynek.

Kizárási kritériumok:

  • Nem szteroid gyulladáscsökkentő szerek (NSAID-ok) krónikus alkalmazása, havi 3-4 alkalomnál nagyobb gyakorisággal (az ibuprofen és a nimesulid megengedett).
  • A beteg primer vagy másodlagos amiloidózisban szenved.
  • A betegnek TTR-hez kapcsolódó amiloidózisa van V30M mutációval.
  • Ha nő, a beteg terhes vagy szoptat.
  • A beteg korábban májátültetésen esett át.
  • A betegnek a felvételt követő 12 hónapon belül májátültetésen kell átesnie.
  • A hepatitis B felszíni antigén (HBsAg), a hepatitis C vírus elleni vírus (HCV) és/vagy a humán immundeficiencia vírus (HIV) vizsgálata pozitív eredménnyel rendelkező beteg.
  • A beteg veseelégtelenségben szenved (kreatinin-clearance < 30 ml/perc).
  • A beteg májfunkciós tesztjei eltéréseket mutatnak: az alanin-transzaminázok (ALT) és/vagy aszpartát-transzaminázok (AST) szintje a normálérték felső határának (ULN) több mint kétszerese, ami a vizsgáló orvosi megítélése szerint csökkent májfunkció vagy aktív májbetegség következménye.
  • A páciens New York Heart Association (NYHA) funkcionális besorolása ≥ III.
  • A betegnek egyéb okai is vannak a szenzomotoros neuropátiának (B12-hiány, diabetes mellitus, retrovírusos gyógyszerekkel kezelt HIV, pajzsmirigy-rendellenességek, alkoholfogyasztás és krónikus gyulladásos betegségek).
  • A betegnek korábban nem-amiloid szívbetegsége van, mint például: elzáródásos koszorúér-betegség miatti szívizominfarktus, aktív nem amiloid kardiomiopátia (pl. tünetekkel járó bal kamrai diszfunkció, amely az amiloidtól eltérő okból ered, olyan betegek, akiknek elsődleges diagnózisa szimptómás szívbillentyű-betegség)
  • A betegnek olyan társbetegsége van, amely várhatóan 12 hónapnál rövidebbre korlátozza a túlélést.
  • A beteg vizsgálati gyógyszert/eszközt kapott és/vagy részt vett egy másik klinikai vizsgálati vizsgálatban a kiindulási állapotot megelőző 60 napon belül (0. nap).

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: 1
Fx-1006A 20 mg lágyzselatin kapszula naponta egyszer 12 hónapig
Drog: Fx-1006A
Az 1. rész során a betegek Fx-1006A 20 mg lágyzselatin kapszulát kapnak naponta egyszer (minden nap ugyanabban az időben) két héten keresztül. A 2. rész során a betegek Fx-1006A 20 mg-os lágyzselatin kapszulát kapnak naponta egyszer, összesen 12 hónapos adagolás befejezéséhez.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Stabilizált Transthyretin (TTR) Tetramerrel kezelt résztvevők százalékos aránya a 6. héten
Időkeret: 6. hét
A TTR tetramert validált immunturbidimetriás vizsgálattal értékeltük. A Fraction of Initial (FOI) a denaturálás után mért TTR-tetramer-koncentráció és a denaturálás előtti mért TTR-tetramer-koncentráció aránya. A TTR tetramer stabilizálása a kezelés közbeni FOI és az alapvonal FOI közötti különbségen alapul, az alapvonal FOI százalékában kifejezve.
6. hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Stabilizált Transthyretin (TTR) Tetramerrel kezelt résztvevők százalékos aránya a 6. és 12. hónapban
Időkeret: 6. hónap, 12. hónap
A TTR tetramert validált immunturbidimetriás vizsgálattal értékeltük. A FOI a denaturálás után mért TTR tetramer koncentráció és a denaturálás előtt mért TTR tetramer koncentráció aránya. A TTR tetramer stabilizálása a kezelés közbeni FOI és az alapvonal FOI közötti különbségen alapul, az alapvonal FOI százalékában kifejezve.
6. hónap, 12. hónap

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A kezelés során felmerülő nemkívánatos eseményekben (AE) szenvedő résztvevők száma
Időkeret: Kiindulási állapot 30 nappal az utolsó adag után
Az AE bármely nemkívánatos orvosi esemény egy olyan résztvevőnél, aki vizsgálati gyógyszert kapott, tekintet nélkül az ok-okozati összefüggés lehetőségére. A kezelés előtt álló események a vizsgálati gyógyszer első adagja és az utolsó adag után legfeljebb 30 nap közötti események, amelyek a kezelés előtt hiányoztak, vagy a kezelés előtti állapothoz képest rosszabbodtak.
Kiindulási állapot 30 nappal az utolsó adag után
Azon résztvevők száma, akiknél nagyobb vagy egyenlő, mint a 3. fokozatú kezelés – felmerülő nemkívánatos események
Időkeret: Kiindulási állapot 30 nappal az utolsó adag után
Az AE bármely nemkívánatos orvosi esemény egy olyan résztvevőnél, aki vizsgálati gyógyszert kapott, tekintet nélkül az ok-okozati összefüggés lehetőségére. A kezelés előtt álló események a vizsgálati gyógyszer első adagja és az utolsó adag után legfeljebb 30 nap közötti események, amelyek a kezelés előtt hiányoztak, vagy a kezelés előtti állapothoz képest rosszabbodtak. Az intenzitás alapján a 3. fokozatot súlyosnak, a 4. fokozatot életveszélyesnek, az 5. fokozatot pedig halálnak nevezték.
Kiindulási állapot 30 nappal az utolsó adag után
Klinikailag jelentős kezelési echokardiográfiás (ECHO) leletekkel rendelkező résztvevők száma
Időkeret: 1. naptól 12. hónapig
ECHO: a vizsgáló által értékelt teszt a szívműködés értékelésére. ECHO abnormalitás kritériumai: bármilyen rendellenesség, billentyű-rendellenesség, szívburok folyadékgyülem, kóros regionális falmozgás, inferior vena cava légzési eltérés, hátsó (P) bal kamra (LV) fal/sövény (S) vastagsága, jobb kamra vastagsága, ejekciós frakció, korai (E) diasztolés transzmissziós áramlás és pitvari (A) összehúzódási sebesség (E/A), az 'E' és a laterális/septalis mitrális gyűrűs sebesség (e') aránya (E/e'prime lateralis, E/e'prime septum ), E lassulási idő (DT), izovolumikus relaxációs idő (IVRT).
1. naptól 12. hónapig
Klinikailag szignifikáns kezelés-előkészült elektrokardiogram (EKG) leletekkel rendelkező résztvevők száma
Időkeret: 1. naptól 12. hónapig
EKG: a vizsgáló által értékelt teszt a szívműködés értékelésére. EKG-rendellenesség kritériumai: bármilyen rendellenesség, aritmia, ritmus, vezetés, morfológia, szívinfarktus, ST-szegmens, T-hullámok és kóros U-hullámok.
1. naptól 12. hónapig
Klinikailag szignifikáns kezelés-előkészült Holter-monitoring leletekkel rendelkező résztvevők száma
Időkeret: 1. naptól 12. hónapig
A Holter-monitorozás rögzített szívritmust. Holter-monitoring abnormalitás kritériumai: bármilyen rendellenesség, pitvarfibrilláció/pitvarlebegés, pitvari tachycardia, nem tartós kamrai tachycardia (VT), tartós VT és sinus pauza.
1. naptól 12. hónapig
Klinikai vagy laboratóriumi nemkívánatos események miatt abbahagyó résztvevők száma
Időkeret: Alapállapot 12. hónapig
Alapállapot 12. hónapig
Változás a kiindulási értékhez képest a neuropátia-károsodás pontszámában (NIS) a 6., 12. hónapban
Időkeret: Alapállapot, 6. hónap, 12. hónap
A NIS a koponya idegeit (3, 6 ideg; arc-, szájpadlás és nyelvgyengeség), izomgyengeséget (légzési; nyak, könyök (E), csukló (W), ujj (F), csípő, térd (K) hajlítása; váll, hüvelykujj abdukció; brachioradialis; E, W, csípő, K nyújtás; F terjedés; lábujj, háti és talpi bokahajlító; lábujjfeszítők); pontszám: 0-4, magasabb pontszám = több gyengeség, reflexek (bicepsz és tricepsz brachii; brachioradialis; quadriceps femoris; triceps surae), F index és nagylábujj érzés (érintésnyomás, tűszúrás, rezgés, ízületi helyzet) pontszám:0 =normál,1=csökkent vagy 2=hiányzik. Összpontszám = 0-244, magasabb pontszám = több károsodás.
Alapállapot, 6. hónap, 12. hónap
Változás a kiindulási értékhez képest a Neuropathia károsodás pontszámában – alsó végtag (NIS-LL) a 6., 12. hónapban
Időkeret: Alapállapot, 6. hónap, 12. hónap
NIS-LL: értékelt izomgyengeség, reflexek és érzés; külön pontozta a bal és a jobb végtagot. Az izomgyengeség összetevőit (csípő- és térdhajlítás, csípő- és térdnyújtás, boka dorsiflexorok, boka talphajlítók, lábujjfeszítők, lábujjhajlítók) 0-tól 4-ig terjedő skálán értékelik, magasabb pontszám = nagyobb gyengeség. A reflexek összetevőit (quadriceps femoris, triceps surae) és az érzést (érintésnyomás, tűszúrás, vibráció, ízületi helyzet) 0 = normális, 1 = csökkent vagy 2 = hiányzó pontozással értékelték. A lehetséges teljes NIS-LL pontszám 0-88, magasabb pontszám = nagyobb károsodás.
Alapállapot, 6. hónap, 12. hónap
A kezelésre reagáló résztvevők százalékos aránya a neuropátia károsodás pontszáma alapján – alsó végtag (NIS-LL) a 6., 12. hónapban
Időkeret: 6. hónap, 12. hónap
A kezelésre adott választ vagy javulás (a kiindulási érték csökkenése) vagy stabilizáció (változtatás a kiindulási értékről 0-ról kisebbre, mint [<] 2-re) jelezte a Neuropathia-károsodás Score- Lower Limb (NIS-LL) pontszámában, a 2-es pontszám átlaga alapján. 1 hetes időszak. NIS-LL: értékelt izomgyengeség, reflexek, érzékelés. Minden elem külön-külön pontozott a bal és a jobb végtagokra. Az izomgyengeség összetevői a 0 (normál) és 4 (bénulás) skálán értékelve, magasabb pontszám = nagyobb gyengeség. A reflexek összetevői, az érzékelés 0=normális, 1=csökkent vagy 2=hiányzik. A teljes NIS-LL pontszám 0-88, magasabb pontszám = nagyobb károsodás.
6. hónap, 12. hónap
Változás az alapvonalhoz képest a teljes életminőség (TQOL) pontszámában a 6. és a 12. hónapban
Időkeret: Alapállapot, 6. hónap, 12. hónap
TQOL = az összes norfolki életminőség-diabetikus neuropátia (Norfolk QOL-DN) tételek összege, egy 35 elemből álló, résztvevők által értékelt kérdőív, amelyet a diabéteszes neuropátia hatásának felmérésére használnak a DN-ben szenvedő résztvevők életminőségére; 1-től 7-ig: a tünetekhez és a tünet jelenlétéhez kapcsolódóan 1-re, a hiányra pedig 0-ra értékelték. 8-35. pont: a mindennapi tevékenységekkel kapcsolatos, és egy 5-pontos Likert-skálán értékelték, ahol 0 = nincs probléma és 4 = súlyos probléma (kivéve a 32. pontot, ahol -2 = sokkal jobb, 0 = nagyjából ugyanaz, 2 = sokkal rosszabb). Teljes TQOL pontszám = -2 és 138 között; magasabb pontszám = rosszabb életminőség.
Alapállapot, 6. hónap, 12. hónap
Változás a kiindulási értékhez képest a norfolki életminőségben – Diabetikus neuropátia (QOL-DN) tartomány pontszámai a 6. és a 12. hónapban
Időkeret: Alapállapot, 6. hónap, 12. hónap
Norfolk QOL-DN: 35 elemből álló, résztvevő által értékelt kérdőív a DN QOL-ra gyakorolt ​​hatásának felmérésére; 1-7. pont: 1 = tünet jelen van, 0 = tünet hiányzik. 8-35. pont: 5 fokozatú Likert-skálán értékelve: 0=nincs probléma, 4=súlyos probléma (kivéve a 32. tételt: -2=sokkal jobb, 0=körülbelül ugyanaz, 2=sokkal rosszabb).Norfolk QOL-DN összegzése: 5 tartomány (pontszámtartomány): fizikai működés/nagy rostos neuropátia (-2-58), mindennapi élettevékenységek (ADL-ek) (0-20), tünet (0-32), kisrostos neuropátia (0-16), autonóm neuropátia (0-12);magasabb pontszám = nagyobb károsodás, mindegyiknél. Összpontszám = -2-től 138-ig (magasabb pontszám = rosszabb QOL).
Alapállapot, 6. hónap, 12. hónap
Változás a kiindulási állapothoz képest az idegvezetési vizsgálatokban (NCS) a 6. és a 12. hónapban
Időkeret: Alapállapot, 6. hónap, 12. hónap
NCS: a perifériás idegek diszfunkciójának kvantitatív mérőszáma 5 tulajdonságból áll: peroneális ideg (PN) motoros disztális latenciája, PN összetett izom akciós potenciál, PN motoros vezetési sebesség, tibialis ideg disztális motoros latenciája, suralis ideg szenzoros ideg akciós potenciálja. A normál eltérések (Z-pontszám) összetett pontszámba összegezve (magasabb pontszám = romlott idegrost-funkció). A Z-score az eredmény meghatározott pozíciója a normál valószínűségi eloszlásban 0 átlaggal és 1 szórással (std), és azt írja le, hogy a pontszám milyen messze van (std-ben) az átlagtól.
Alapállapot, 6. hónap, 12. hónap
Változás a szívfrekvencia-válasz kiindulási értékéről a mély légzésre (HRDB) a 6. és a 12. hónapban
Időkeret: Alapállapot, 6. hónap, 12. hónap
HRDB tesztet használtunk a kardiovagális válasz értékelésére. A résztvevő 8 mély lélegzetet vett, és megmérte az átlagos pulzusszám különbséget, és összehasonlította a normatív adatokkal. A HRDB-t befolyásoló fő tényező az életkor, az idősebb betegeknél kisebb a pulzusszám-variabilitás. Az R-R (két egymást követő R hullám közötti idő az elektrokardiogramon) a mély légzésre adott válasz a normál eltérésként (Z-score), az eredmény meghatározott helyzete a normál valószínűségi eloszlásban 0 átlaggal és a standard eltérés (std) volt jelentve. 1, és leírja, milyen messze van egy pontszám (std-ben) az átlagtól.
Alapállapot, 6. hónap, 12. hónap
Változás a kiindulási értékhez képest a módosított testtömeg-indexben (mBMI) a 6., 12. hónapban
Időkeret: Alapállapot, 6. hónap, 12. hónap
A BMI-t úgy számítottuk ki, hogy a súlyt elosztottuk a magasság négyzetével, és kilogramm per négyzetméterben (kg/m^2) mérték. Az mBMI-t úgy számítottuk ki, hogy a BMI-t megszoroztuk a szérum albuminszinttel [gram/liter (g/l)]. Az mBMI-t kg/m^2*g/l-ben mértük. Az mBMI fokozatos csökkenése a betegség súlyosságának romlását jelezte.
Alapállapot, 6. hónap, 12. hónap
Változás az alapvonalhoz képest az általános életminőségben és a rövid formájú-36 (SF-36) egyéni tartományaiban a 6., 12. hónapban
Időkeret: Alapállapot, 6. hónap, 12. hónap
Az SF-36 egy szabványosított felmérés, amely a funkcionális egészség és jólét 8 szempontját értékeli: fizikai és szociális működés, fizikai és érzelmi szerepkorlátozások, testi fájdalom, általános egészségi állapot, vitalitás, mentális egészség és két összpontszám (fizikai összetevők összefoglalása [PCS] és mentális komponens összefoglalása [MCS]. Egy szakasz pontszáma az egyes kérdések pontszámainak átlaga, amelyeket 0-tól 100-ig skáláznak (100 = a legmagasabb szintű működés).
Alapállapot, 6. hónap, 12. hónap
Változás az alapvonalhoz képest az echokardiográfiás (ECHO) paraméterekben a 6. és a 12. hónapban
Időkeret: Alapállapot, 6. hónap, 12. hónap
Echokardiográfiával mértük az interventricularis septum vastagságát (IVST), a bal kamra hátsó falának vastagságát (PLVWT), a jobb kamra falvastagságát (RVWT), a bal pitvari átmérőt (LAD): anterior-posterior (hangya-post), medio-laterális, superior -inferior (sup-inf) és bal kamrai végdiasztolés átmérő (LVED), relatív LV falvastagság (RLVWT).
Alapállapot, 6. hónap, 12. hónap
Változás a kiindulási értékhez képest a bal pitvar térfogatában a 6. hónapban, a 12. hónapban
Időkeret: Alapállapot, 6. hónap, 12. hónap
A bal pitvar térfogatát echokardiográfiával mértük.
Alapállapot, 6. hónap, 12. hónap
Változás a kiindulási értékhez képest a bal kamra (LV) végső szisztolés térfogatában, a bal kamra (LV) lökettérfogatában a 6., 12. hónapban
Időkeret: Alapállapot, 6. hónap, 12. hónap
A szív MRI-t a bal kamra (LV) végszisztolés térfogatának és a bal kamra (LV) stroke térfogatának mérésére végezték.
Alapállapot, 6. hónap, 12. hónap
Változás az alapvonalhoz képest a töredékes rövidítésben a 6. hónapban, a 12. hónapban
Időkeret: Alapállapot, 6. hónap, 12. hónap
A frakcionált rövidülés (FS) bármely diasztolés dimenziónak a szisztoléban elveszett része. Az FS százalékát a végdiasztolés dimenzió (EDD) és a végső szisztolés dimenzió (EDS) közötti különbség osztva EDD-vel.
Alapállapot, 6. hónap, 12. hónap
Változás a kiindulási értékhez képest a bal kamrai (LV) ejekciós frakcióban a 6., 12. hónapban
Időkeret: Alapállapot, 6. hónap, 12. hónap
A szív MRI-t a bal kamrai ejekciós frakció (LVEF) mérésére végezték, amely a végdiasztolés térfogat (EDV) azon hányada volt, amely minden egyes összehúzódáskor kilökődött a bal kamrából.
Alapállapot, 6. hónap, 12. hónap
A bal kamrai tömeg (LVM) változása a kiindulási értékhez képest a 6., 12. hónapban
Időkeret: Alapállapot, 6. hónap, 12. hónap
Az LV tömegét a szívizom térfogatának és a szívizom fajsúlyának szorzatából echokardiográfiával becsültük. A megnövekedett LVM kardiovaszkuláris morbiditással és mortalitással járt.
Alapállapot, 6. hónap, 12. hónap
Változás az alapvonalhoz képest az izovolumetriás relaxációs időben (IVRT), a mitrális lassulási időben a 6. hónapban, a 12. hónapban
Időkeret: Alapállapot, 6. hónap, 12. hónap
A Doppler echokardiográfia olyan eljárás volt, amely ultrahangos technológiát használt a szív vizsgálatára. Az IVRT az aortabillentyű zárása és a mitrális billentyű nyitása közötti idő. A mitrális lassulási idő (MDT) a maximális E-pont hullámtól az alapvonalig eltelt idő. Az E hullám a korai diasztolés telődés miatt keletkezik.
Alapállapot, 6. hónap, 12. hónap
Változás az alapvonalhoz képest az aorta anulus átmérőjében a 6. hónapban, a 12. hónapban
Időkeret: Alapállapot, 6. hónap, 12. hónap
Az aorta gyökér tövében lévő átmérőt, a bazális gyűrűt aorta gyűrű átmérőjének is nevezik.
Alapállapot, 6. hónap, 12. hónap
Változás az alapvonalhoz képest a tricuspidális csúcssebességben a 6. hónapban, a 12. hónapban
Időkeret: Alapállapot, 6. hónap, 12. hónap
A tricuspidalis csúcssebességet echokardiográfiával mértük.
Alapállapot, 6. hónap, 12. hónap
A tricuspid pulmonalis artériás szisztolés nyomás (PASP) kiindulási értékének változása a 6., 12. hónapban
Időkeret: Alapállapot, 6. hónap, 12. hónap
A szisztolés jobb kamrai nyomás echokardiográfiával megbecsülhető a jobb pitvari nyomás (RAP) hozzáadásával a tricuspidalis regurgitációs sebességből származó transz-tricuspidalis gradienshez.
Alapállapot, 6. hónap, 12. hónap
Változás az alapvonalról a Doppler-adatokban a 6. hónapban, a 12. hónapban
Időkeret: Alapállapot, 6. hónap, 12. hónap
A Doppler echokardiográfia olyan eljárás volt, amely ultrahangos technológiát használt a szív vizsgálatára. Doppler-elvet használtunk a mitrális csúcs korai (E) diasztolés transzmissziós áramlásának, a mitrális csúcs pitvari kontrakciós sebességének (A) és a gyűrűs sebességek mérésére a mitrális gyűrű laterális és septális területén. s': szisztolés sebesség az ejekció során, e': korai diasztolés mitralis gyűrűsebesség, a': késői diasztolés mitralis gyűrűsebesség.
Alapállapot, 6. hónap, 12. hónap
Változás az alapvonalhoz képest az e:e' laterális arányban , a csúcs mitrális korai diasztolés és pitvari összehúzódási sebesség arányában (E/A arány) a 6. hónapban, 12. hónapban
Időkeret: Alapállapot, 6. hónap, 12. hónap
A Doppler echokardiográfia olyan eljárás volt, amely ultrahangos technológiát használt a szív vizsgálatára. A korai (E) diasztolés transzmissziós áramlási sebesség és a pitvari (A) összehúzódási sebesség (E/A), valamint a korai (E) diasztolés transzmissziós áramlási sebesség és a mitrális gyűrűs sebesség (e') (E/e') aránya becsült.
Alapállapot, 6. hónap, 12. hónap
Változás az alapvonalhoz képest a bal kamrai (LV) tömeg/feszültség arányban a 6., 12. hónapban
Időkeret: Alapállapot, 6. hónap, 12. hónap
Az LV tömegét a szívizom térfogatának és a szívizom fajsúlyának szorzatából echokardiográfiával becsültük. A QRS pontszámot (a perifériás vezetékekben lévő QRS feszültségek összegét) az "elektromos" LV tömeg indexeként használták.
Alapállapot, 6. hónap, 12. hónap
Változás a kiindulási értékhez képest a bal pitvari (LA) térfogatindexben a 6., 12. hónapban
Időkeret: Alapállapot, 6. hónap, 12. hónap
Az LA térfogatindex (LAVI) az LA térfogat értéke, osztva a testfelülettel, az LA méretének mérésére.
Alapállapot, 6. hónap, 12. hónap
Az N-terminális prohormon agy natriuretikus peptid (NT-proBNP) kiindulási értékének változása a 2. héten, 6. héten, 3. hónapban, 6. hónapban, 12. hónapban
Időkeret: Alapállapot, 2. hét, 6. hét, 3. hónap, 6. hónap, 12. hónap
Az NT-proBNP olyan szívmarker volt, amely prognosztikai értékkel bírt a szívelégtelenségben vagy bal kamrai diszfunkcióban szenvedő résztvevők számára. A marker magasabb szintje szívkárosodást jelez.
Alapállapot, 2. hét, 6. hét, 3. hónap, 6. hónap, 12. hónap
Változás az alapvonalhoz képest a Karnofsky teljesítményállapot-skálában a 6., 12. hónapban
Időkeret: Alapállapot, 6. hónap, 12. hónap
A Karnofsky teljesítménypontszámot a résztvevő általános jólétének és mindennapi tevékenységeinek számszerűsítésére használják, és a résztvevőket funkcionális károsodásuk alapján osztályozzák. A Karnofsky teljesítménypontszáma 11 szintű pontszám, amely 0 (halál) és 100 (betegségre utaló jel nélkül) között mozog. A magasabb pontszám magasabb képességet jelent a napi feladatok elvégzésére.
Alapállapot, 6. hónap, 12. hónap
Változás az alapvonalhoz képest a troponin I szintjében a 2. héten, 6. héten , 3. hónapban, 6. hónapban, 12. hónapban
Időkeret: Alapállapot, 2. hét, 6. hét, 3. hónap, 6. hónap, 12. hónap
A Troponin I egy szívkárosodás biomarkere. Ennek a markernek a magasabb koncentrációja a vérben szívsérüléssel jár.
Alapállapot, 2. hét, 6. hét, 3. hónap, 6. hónap, 12. hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Pfizer

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2008. június 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2010. január 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2010. január 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2008. február 27.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2008. március 5.

Első közzététel (Becslés)

2008. március 7.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)

2013. január 18.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2013. január 9.

Utolsó ellenőrzés

2013. január 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • FX1A-201
  • B3461022

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Fx-1006A

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Jordan

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel