来那度胺 (Revlimid®) 作为慢性移植物抗宿主病 (GVHD) 患者的二线治疗
来那度胺 (Revlimid®) 作为慢性移植物抗宿主病 (GVHD) 患者二线治疗的 II 期研究
这项临床研究的目的是了解 Revlimid®（来那度胺）以及您已经接受的标准类固醇治疗是否有助于控制慢性移植物抗宿主病 (cGVHD)。 还将研究该研究药物与类固醇联合使用的安全性。
主要目标：
- 评估类固醇失败后慢性 GVHD 对来那度胺的反应率
- 评估来那度胺在慢性 GVHD 患者中的安全性和耐受性
次要目标：
- 评估来那度胺的类固醇节约能力（在接受或接受来那度胺治疗后能够停用类固醇的患者比例）
- 评估来那度胺治疗后 QOL 的变化
- 分析开始使用来那度胺后 6 个月和 12 个月的生存率
- 评估开始使用来那度胺后 6 个月和 12 个月时潜在恶性肿瘤和继发恶性肿瘤的复发情况
研究概览
详细说明
研究药物：
来那度胺旨在改变人体的免疫系统。 它还可能干扰有助于支持肿瘤生长的微小血管的发育。 它可能会减少或阻止癌细胞的生长。
研究人员想要了解来那度胺是否可以改善 cGVHD，以及它是否可以帮助减少您需要的类固醇的量，这可能有助于防止长期使用类固醇时发生的长期副作用。
学习待遇：
如果发现您有资格参加这项研究，您将每天一次口服来那度胺（1 个大剂量胶囊或 2 个小剂量胶囊），持续 21 天，然后 7 天不治疗（“休息期”） ). 每个 28 天的周期称为一个治疗周期。 您将在本研究中接受最多 6 个治疗周期。
研究药物管理局：
您将每天在同一时间用水（约 16 盎司）吞服整个来那度胺胶囊。 你不应该打破、咀嚼或打开胶囊。 如果您错过了一剂来那度胺，您应该在记起当天立即服用。 如果您错过了一整天的服药，您将在第二天服用常规剂量（不要服用两倍的常规剂量来弥补错过的剂量）。
考察访问：
在治疗期间，您将进行额外的测试以检查副作用并了解您的身体对治疗的反应。 您将每 2 周（第 1 和第 2 周期）、每月一次（第 3-6 周期）和每 3 个月进行一次这些测试，从您开始使用研究药物治疗起长达 1 年。
- 您将进行身体检查。
- 您将获得全面的皮肤评估。 对于此评估，研究医生将检查您的皮肤，看您的皮肤是否对 cGVHD 移植有反应。
- 您将进行 2 分钟的步行测试。 对于此测试，您将被要求步行 2 分钟，并测量您的步行距离。
- 您将进行握力测试。 对于此测试，您将被要求坐下来挤压一个带有仪表的东西来测量您的力量。
- 您将完成一些关于您在身体、情感和社交方面的感受的问卷调查。 大约需要 20 分钟才能完成。
- 您将完成另一份关于您如何评估症状的问卷。 大约需要 20 分钟才能完成。
- 您将抽血（约 2 汤匙）进行常规检查，并检查血液中的免疫抑制药物（如他克莫司或环孢菌素）水平。
- 您将被问及您的感受以及自上次就诊以来您可能经历过的任何副作用。
能够生育月经周期规律或没有月经周期的女性必须同意在参与研究的前 28 天每周进行一次妊娠试验，然后在研究期间每 28 天、研究结束时以及研究结束后的 28 天进行一次妊娠试验研究结束。 如果您的月经周期不规律，妊娠测试必须在前 28 天每周进行一次，然后在研究期间每 14 天一次、研究停止时以及停止研究后的第 14 天和第 28 天进行一次。
如果研究医生认为为了您的安全有必要，您的研究药物剂量将暂时停止或减少。 也可能会给您其他药物以帮助减少副作用。 如果有必要，研究医生会告诉您这些药物是什么。
学习时间：
如果疾病恶化或您遇到任何无法忍受的副作用，您将被取消这项研究。 如果您对研究治疗有耐受和反应，您将在入组后最长 1 年内参与这项研究。
这是一项调查研究。 来那度胺已获得 FDA 批准并可在市场上买到，用于治疗特定类型的骨髓增生异常综合征 (MDS)。 它也被批准与地塞米松联合用于先前治疗过的多发性骨髓瘤。 它在本研究中的使用是调查性的，仅授权用于研究。 多达 46 名患者将参加这项研究。 所有人都将在 M. D. Anderson 就读。
研究类型
注册 (实际的)
阶段
- 阶段2
联系人和位置
学习地点
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Texas
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Houston、Texas、美国、77030
- UT MD Anderson Cancer Center
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
有资格学习的性别
描述
纳入标准：
- 任何来源（骨髓、外周血或脐带血干细胞）、任何供体类型（相关、无关、不匹配）的同种异体 HSCT 和任何类型恶性肿瘤的慢性 GVHD 患者。
- 患者必须在类固醇和神经钙蛋白抑制剂试验中失败。 类固醇的初始剂量必须为 1 mg/kg/d 的甲泼尼龙 (MP) 或同等剂量，并与他克莫司或环孢素联合使用。 类固醇无效或耐药将被定义为：1- MP 治疗 1 个月后没有任何反应，包括至少 0.5 mg/kg/d 的 15 天，2- 现有 GVHD 的恶化或随后任何时间的新器官受累以 1 mg/kg/天的剂量开始 MP 一周，3-在类固醇逐渐减少期间的任何时间 GVHD 再次发作或恶化。
- 患者可能已接受类固醇和神经钙蛋白抑制剂（即 环孢菌素或他克莫司）用于慢性 GVHD。 以前接受过任何其他药物或治疗的慢性 GVHD 治疗的患者可以入组，前提是其他药物或治疗在登记参加研究前 >/= 30 天完成。
- 东部肿瘤合作组 (ECOG) 表现状态 </= 2。
- 白细胞计数 (WBC) >/= 2,500/mm^3，中性粒细胞绝对计数 (ANC) >/= 1,000/mm^3，血小板计数 >/= 50,000/mm^3
- 左心室射血分数 >/= 40%。 没有不受控制的心律失常或有症状的心脏病。 一秒用力呼气容积 (FEV1)、用力肺活量 (FVC) 和肺一氧化碳扩散能力 (DLCO) >/= 40%。
- 血清肌酐 <2.0 mg/dL。 血清胆红素 <3 * 正常值上限 (ULN)，天冬氨酸氨基转移酶 (AST)/血清谷氨酸-草酰乙酸转氨酶 (SGOT) 和丙氨酸转氨酶 (ALT)/血清谷丙转氨酶 (SGPT) < 或 = 5 * ULN。 没有慢性活动性肝炎或肝硬化的证据。
- 没有不受控制的感染。
- 没有恶性肿瘤的证据（患者的恶性肿瘤必须完全缓解）
- 患者必须能够提供书面知情同意书，并且在签署同意书时年满 18 岁。
- 患者必须能够在头 2 个月内至少每 2 周返回诊所进行随访，此后至少每月一次。
- 有生育能力的女性必须在治疗前 10 - 14 天进行血清或尿液妊娠试验阴性，灵敏度至少为 50 mIU/mL，并在开始研究药物后 24 小时内重复进行，并且必须承诺继续戒断异性性交或同意使用2种避孕方法。 这些节育方法必须在来那度胺治疗之前、期间和之后至少使用 4 周。 如果他的伴侣有生育潜力，男人必须同意不生孩子并同意使用安全套。
- 能够每天服用阿司匹林（81 或 325 毫克）作为预防性抗凝药。 （对 ASA 不耐受的患者可使用低分子肝素）。
排除标准：
- 任何会妨碍受试者签署知情同意书的严重医疗状况、实验室异常或精神疾病。
- 怀孕或哺乳期的女性。
- 任何情况，包括实验室异常的存在，如果他/她要参加研究，就会使受试者处于不可接受的风险中，或者混淆解释研究数据的能力。
- 在基线的 28 天内使用任何其他实验药物或疗法。
- 已知对沙利度胺过敏。
- 如果在服用沙利度胺或类似药物时以脱屑皮疹为特征，则发生结节性红斑。
- 之前使用过来那度胺。
- 使用除类固醇和神经钙蛋白抑制剂以外的先前免疫抑制剂（即 环孢菌素或他克莫司）。
- 已知 HIV 或传染性肝炎 A、B 或 C 型呈阳性
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：来那度胺
在 28 天周期的第 1-21 天口服来那度胺 10 mg（胶囊），总共 6 个周期。
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在 28 天周期的第 1-21 天口服 10 毫克（胶囊），总共 6 个周期。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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治疗反应为完全或部分反应的参与者人数
大体时间：在完成 28 天周期后评估反应，每个周期重复 6 个周期，大约 180 天。
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治疗反应定义为慢性移植物抗宿主病 (GVHD) 对来那度胺的完全 (CR) 或部分器官反应 (PR)。
完全器官反应 (CR) 表示特定器官中与慢性 GVHD 相关的所有可逆表现的消退。
部分器官反应 (PR) 要求用于测量与慢性 GVHD 相关的疾病表现的量表至少提高 50%。
用于反应评估的工具是皮肤评估和功能评估，包括步行分钟数和握力。
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在完成 28 天周期后评估反应，每个周期重复 6 个周期，大约 180 天。
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合作者和调查者
出版物和有用的链接
研究记录日期
研究主要日期
学习开始
初级完成 (实际的)
研究完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (估计)
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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