强直性营养不良患者停用 NIV 后的心血管后果
强直性肌营养不良患者无创通气 (NIV) 停药 4 周：心血管、代谢和日间警惕引起的变化
背景：强直性肌营养不良导致高度异质性的多系统症状，包括肌强直、进行性肌无力、心脏传导缺陷、白内障、代谢功能障碍和白天过度嗜睡。 最后一个症状与呼吸衰竭和/或中枢神经系统受累有关。 然而，代谢紊乱可能会导致它。 从呼吸的角度来看，这种疾病的特征是逐渐出现肌肉源性呼吸衰竭，但主要与中枢呼吸驱动缺陷有关。 这种通气不足的治疗方法是无创通气 (NIV)。
目前尚不清楚判断 NIV 长期有效性的最佳标准选择。 最常用的标准是白天血气正常化、呼吸功减少、白天症状改善和睡眠结构改善。 目前很少研究其他标准，例如夜间肺泡通气不足和氧饱和度降低与全身炎症、葡萄糖耐受不良或胰岛素抵抗等生物缺陷之间相互作用的贡献。 同样，关于肺泡通气不足与内皮功能障碍和动脉硬化之间的相互作用的信息也很少，这两者都是心血管风险的准确预测因素。
目的：评估 NIV 对强直性肌营养不良患者内皮功能障碍的影响。 次要目标是评估 NIV 对这些患者的全身炎症、动脉硬化、胰岛素抵抗、睡眠质量和白天警觉性的影响。
方法：已接受长期 NIV 治疗的慢性肺泡通气不足患者将被纳入。 他们将进行初步检查（访问 1），然后中断 NIV 治疗四个星期（访问 2），然后返回 NIV 治疗。 最后一次检查将在 NIV 恢复后 4 周进行（访视 3）。
预期结果：预计停用 NIV 会导致心血管参数（内皮功能和动脉硬度）、代谢参数（胰岛素抵抗和全身炎症）、睡眠质量和白天警惕性下降。 返回 NIV 治疗可能会显示这些参数的改善以及基础状态的恢复。
研究概览
详细说明
NIV 是一种辅助通气技术，它不使用气管内途径作为患者和呼吸机之间的接口。 通过正压辅助进行的 NIV 涉及通过在鼻子上调整或覆盖鼻子和嘴巴的面罩为患者通气。 该技术现在是治疗慢性肺泡通气不足的推荐治疗策略。 它提高了存活率和生活质量，并改善了患有慢性限制性呼吸衰竭的患者的白天血气。
对于每次检查（3 次访问），患者将接受多导睡眠图、完整的呼吸功能测量（流量和肺容量、CO2 敏感性测试、SNIF 测试、血液凝视分析）、内皮功能测试（外周动脉张力）、动脉硬度测试（脉搏波速度）、全身炎症评估（超敏 CRP、TNFa、IL6）、昼夜警觉测试评估（OSLER 测试和嗜睡量表）以及代谢和内分泌功能评估（胰岛素血症、葡萄糖血水平、瘦素、DHEA）。
研究类型
注册 (预期的)
阶段
- 不适用
联系人和位置
学习地点
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Isere
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Grenoble.、Isere、法国、38000
- 招聘中
- France.Functional Cardio-Respiratory Exploration Laboratory
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接触：
- Jean -Louis JL PEPIN, professor
- 电话号码：0033476765516
- 邮箱：JPepin@chu-grenoble.fr
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
有资格学习的性别
描述
纳入标准：
- 患有强直性肌营养不良症的患者（>18 岁）已经接受长期夜间无创通气治疗超过六个月的慢性高碳酸血症呼吸衰竭（治疗开始时的 PaCO2 水平应在 45 至 55 mmHg 之间）
- 患者每天应使用他（她）的无创通气4小时以上12小时以下。
- 患者可能有相关的阻塞性或/和中枢性睡眠呼吸暂停。
- NIV 治疗应被视为“有效”：与治疗开始时的 PaCO2 相比，使用 NIV 时在清晨清醒时的 PaCO2 有所改善；与基线相比，允许改善夜间血氧饱和度（平均夜间 SaO2 > 90%）。
排除标准：
- 患有导致白天肺泡通气不足的伴随呼吸系统疾病的患者。
- 研究人员判断患者存在高心血管风险，这表明 NIV 停药是禁忌的。
- 心力衰竭和周期性呼吸的患者。
- 上个月有过急性呼吸衰竭发作的患者。
- 根据公共卫生法第 L 1121-6 条规定的无行为能力患者。
- 接受口服皮质类固醇或口服长期非甾体类抗炎药 (NSAID) 治疗的患者。
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：支持治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：强直性营养不良 1
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停用无创通气 4 周
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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评估内皮功能障碍（通过外周动脉张力 (PAT) 测量）及其在停止无创通气 (NIV) 四个星期后的演变。
大体时间：8周
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8周
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
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评估动脉硬化、全身炎症（IL6、TNFα、瘦素、CRP）、胰岛素抵抗、DHEA、睡眠质量、客观和主观日间嗜睡及其在停用 NIV 后 4 周后的演变。
大体时间：8周
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8周
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合作者和调查者
调查人员
- 首席研究员：Jean Louis PEPIN, PROFESSOR、University Hospital, Grenoble
出版物和有用的链接
一般刊物
- 1-Cho DH. Biochim Biophys Acta 2007;1772:195-204. 2-Harper PS. W.B. Saunders ed. London, 1989. 3-Machuca-Tzili L. Muscle Nerve 2005;32:1-18. 4-Lazarus A. J Am Coll Cardiol 2002;40:1645-52. 5-Johansson A. J Intern Med 1999;245:345-51. 6-Johansson A. Int J Obes Relat Metab Disord 2002;26:1386-92. 7-Carter JN. J Clin Endocrinol Metab 1985;60:611-4. 8-Kouki T. Diabet Med 2005;22:346-7. 9-Mammarella. J Neurol Sci 2002;201:59-64. 10-Laberge L. J Sleep Res 2004;13:95-100. 11-Begin P. Am J Respir Crit Care Med 1997;156:133-9. 12-DAngelo MG. Muscle Nerve 2006;34:16-33. 13-Veale D. Eur Respir J 1995;8:815-8. 14-Vgontzas A. Sleep Med Rev 2005;9:211-24. 15-Perrin C. Semin Respir Crit Care Med 2005;26:117-30. 16-Guilleminault C. J Neurol Neurosurg Psychiatry 1998;65:225-32. 17-Mehta S. Am J Respir Crit Care Med 2001;163:540-77. 18-Babu AR. Arch Intern Med 2005;165(4):447-52. 19-Talbot K. Neuromuscul Disord 2003;13(5):357-64.
研究记录日期
研究主要日期
学习开始
初级完成 (预期的)
研究完成 (预期的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (估计)
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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