Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Kardiovaskulära konsekvenser av NIV-abstinens hos patienter med myotonisk dystrofi

10 augusti 2012 uppdaterad av: University Hospital, Grenoble

Fyra veckors tillbakadragande av icke-invasiv ventilation (NIV) hos patienter med myotonisk dystrofi: förändringar orsakade av kardiovaskulära, metabola och dagtid vaksamhet

Bakgrund: Myotonisk dystrofi leder till mycket heterogena, multisystemiska symtom inklusive myotoni, progressiv muskelsvaghet, hjärtledningsdefekter, grå starr, metabolisk dysfunktion och överdriven somnolens under dagtid. Detta sista symptom är relaterat till andningssvikt och/eller involvering av det centrala nervsystemet. Men metaboliska störningar kan bidra till det. Ur andningssynpunkt kännetecknas denna sjukdom av det progressiva uppkomsten av andningssvikt av muskulärt ursprung men huvudsakligen förknippat med en defekt i den centrala andningsdriften. Behandlingen för denna hypoventilation är icke-invasiv ventilation (NIV).

Det är för närvarande inte helt klart om det bästa valet av kriterier för att bedöma långtidseffektiviteten av NIV. De vanligaste kriterierna är normalisering av blodgaser under dagtid, minskning av andningsarbetet, förbättring av symtom på dagtid och förbättring av sömnstrukturen. Andra kriterier är för närvarande föga studerade, till exempel bidraget av interaktionen mellan alveolär hypoventilation och syremättnad under natten och biologiska brister som systemisk inflammation, glukosintolerans eller insulinresistens. Likaså finns det lite information om interaktionen mellan alveolär hypoventilation och endotelial dysfunktion och arteriell stelhet som båda är korrekta prediktiva faktorer för kardiovaskulära risker.

Syfte: att utvärdera effekten av NIV på endoteldysfunktion hos patienter med myotonisk dystrofi. De sekundära målen är att bedöma effekten av NIV på systemisk inflammation, arteriell stelhet, insulinresistens, sömnkvalitet och vaksamhet under dagtid hos dessa patienter.

Metoder: Patienter med kronisk alveolär hypoventilation som redan behandlats med långvarig NIV kommer att inkluderas. De kommer att genomgå en första kontroll (besök 1), kommer sedan att avbryta NIV-behandlingen i fyra veckor (besök 2) och sedan återgå till NIV-behandling. Den sista kontrollen kommer att göras fyra veckor efter återupptagande av NIV (Visit3).

Förväntade resultat: Det förväntas att NIV-abstinens kommer att resultera i en försämring av kardiovaskulära parametrar (endotelfunktion och arteriell stelhet), metabola parametrar (insulinresistens och systemisk inflammation), sömnkvalitet och vaksamhet under dagtid. Återgång till NIV-behandling kan visa en förbättring av dessa parametrar med en återhämtning av basalt tillstånd.

Studieöversikt

Status

Okänd

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

NIV är en teknik för assisterad ventilation som inte använder den endotrakeala vägen som gränssnitt mellan patienten och ventilatorn. NIV genom övertrycksassistans innebär att patienten ventileras med hjälp av en mask justerad på näsan eller täcker näsa och mun. Denna teknik är nu den rekommenderade terapeutiska strategin för behandling av kronisk alveolär hypoventilation. Det förbättrar överlevnaden och livskvaliteten och förbättrar blodgaserna dagtid hos patienter som lider av kronisk restriktiv andningssvikt.

För varje kontroll (3 besök) kommer patienter att genomgå en polysomnografi, en fullständig mätning av andningsfunktion (flöden och lungvolymer, CO2-känslighetstest, SNIF-test, blodblicksanalys), ett test av endotelfunktion (perifer arteriell tonus), ett test av artärstelhet (pulsvågshastighet), en bedömning av systemisk inflammation (ultrakänslig CRP, TNFa, IL6), bedömning av dygnets vaksamhetstester (OSLER-test och sömnighetsskala) och bedömning av metabolisk och endokrinal funktion (insulinemi, glukosblod nivå, Leptin, DHEA).

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Förväntat)

35

Fas

  • Inte tillämpbar

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Frankrike
    • Isere
      • Grenoble., Isere, Frankrike, 38000
        • Rekrytering
        • France.Functional Cardio-Respiratory Exploration Laboratory
        • Kontakt:

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

INKLUSIONSKRITERIER:

  • Patienter (>18 år) som lider av myotonisk dystrofi som redan behandlats med långvarig nattlig icke-invasiv ventilation i mer än sex månader för en kronisk hyperkapnisk andningssvikt (nivån av PaCO2 i början av behandlingen bör vara mellan 45 och 55 mmHg)
  • Patienter bör använda sin (hennes) icke-invasiva ventilation mer än 4 timmar och mindre än 12 timmar per dag.
  • Patienter kan ha en associerad obstruktiv eller/och central sömnapné.
  • NIV-behandling bör betraktas som "effektiv": För att möjliggöra en förbättring av PaCO2 under vakenhet på morgonen när man använder NIV jämfört med PaCO2 i början av behandlingen; För att tillåta en förbättring av den nattliga oxymetrin jämfört med baslinjen (medelvärde för nattlig SaO2 > 90%).

EXKLUSIONS KRITERIER:

  • Patienter med samtidig andningssjukdom som bidrar till alveolär hypoventilation dagtid.
  • Patienter som av utredarna bedöms ha hög kardiovaskulär risk, detta kontraindicerar NIV-abstinens.
  • Patienter med hjärtsvikt och periodisk andning.
  • Patienter som har haft en akut episod av andningssvikt den föregående månaden.
  • Handikappade patienter i enlighet med artikel L 1121-6 i folkhälsolagen.
  • Patienter som behandlas med orala kortikosteroider eller orala långtids icke-steroida antiinflammatoriska läkemedel (NSAID).

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Stödjande vård
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Myotonisk dystrofi 1
Övrig: upphävande av icke-invasiv ventilation
Fyra veckors uppehåll av icke-invasiv ventilation

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
För att utvärdera endoteldysfunktion (uppmätt med Perifer arteriell tonus (PAT)) och dess utveckling efter fyra veckors tillbakadragande av icke-invasiv ventilation (NIV).
Tidsram: 8 veckor
8 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
För att bedöma arteriell stelhet, systemisk inflammation (IL6, TNFα, Leptin, CRP), insulinresistens, DHEA, sömnkvalitet, objektiv och subjektiv somnolens under dagtid och deras utveckling efter fyra veckors tillbakadragande av NIV.
Tidsram: 8 veckor
8 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

University Hospital, Grenoble

Utredare

  • Huvudutredare: Jean Louis PEPIN, PROFESSOR, University Hospital, Grenoble

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

  • 1-Cho DH. Biochim Biophys Acta 2007;1772:195-204. 2-Harper PS. W.B. Saunders ed. London, 1989. 3-Machuca-Tzili L. Muscle Nerve 2005;32:1-18. 4-Lazarus A. J Am Coll Cardiol 2002;40:1645-52. 5-Johansson A. J Intern Med 1999;245:345-51. 6-Johansson A. Int J Obes Relat Metab Disord 2002;26:1386-92. 7-Carter JN. J Clin Endocrinol Metab 1985;60:611-4. 8-Kouki T. Diabet Med 2005;22:346-7. 9-Mammarella. J Neurol Sci 2002;201:59-64. 10-Laberge L. J Sleep Res 2004;13:95-100. 11-Begin P. Am J Respir Crit Care Med 1997;156:133-9. 12-DAngelo MG. Muscle Nerve 2006;34:16-33. 13-Veale D. Eur Respir J 1995;8:815-8. 14-Vgontzas A. Sleep Med Rev 2005;9:211-24. 15-Perrin C. Semin Respir Crit Care Med 2005;26:117-30. 16-Guilleminault C. J Neurol Neurosurg Psychiatry 1998;65:225-32. 17-Mehta S. Am J Respir Crit Care Med 2001;163:540-77. 18-Babu AR. Arch Intern Med 2005;165(4):447-52. 19-Talbot K. Neuromuscul Disord 2003;13(5):357-64.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 juni 2008

Primärt slutförande (Förväntat)

1 december 2012

Avslutad studie (Förväntat)

1 december 2012

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

1 september 2008

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

2 september 2008

Första postat (Uppskatta)

3 september 2008

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

13 augusti 2012

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

10 augusti 2012

Senast verifierad

1 september 2008

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 0801

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera